Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba recesivní nebulózní vrozené ichtyózy epigalokatechinovou kožní

15. října 2010 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

LÉČBA RECESIVNÍ NEBULOZNÍ VROZENÉ ICHTYÓZY KOŽNÍM EPIGALOKATECHINEM

Lamelární ichtyóza (IL) je vzácná autozomálně recesivní genodermatóza s poruchou keratinizace kůže, která má za následek těžkou generalizovanou kožní xerózu s tmavě hnědými velkými šupinami, ektropium, eklabionem, alopecií a palmoplantární keratodermií. V 1/3 případů jsou způsobeny mutacemi genu TGM1 kódujícího transglutaminázový keratinocyt 1 (TG1). Nedávno byly identifikovány další geny, ABCA12 kódující adenosinovou kazetu A12 vázající trifosfát a FLJ39501, která kóduje protein cytochromu p450 (CYP4F2).

Není k dispozici žádná etiologická léčba. Symptomatická léčba spočívá v dvojnásobné aplikaci změkčovadel a keratolytických mastí, které snižují suchost kůže a redukují šupiny. Perorální isotretinoin je obvykle částečně účinný, ale je pouze suspendační a má četné vedlejší účinky.

Nedávné studie ukázaly, že epigalokatechin-3-galát (POLYPHENON E®), extrahovaný ze zeleného čaje, zvyšuje diferenciaci normálních lidských keratinocytů, jak ukazuje zvýšení exprese involukrinu, genů TG1 a kaspázy-14.

Hlavním cílem této pilotní studie je odhadnout účinek a toleranci denní aplikace topického Polyphénon E 10% ® ke zlepšení deskvamace a drsnosti kůže u pacientů s lamelární ichtyózou po 4 týdnech léčby.

Sekundární cíle

  • Odhadnout trvání remise získané po léčbě
  • Odhadnout účinek kožního Veregenu® ke zlepšení palmárního a plantárního postižení.
  • Odhadnout účinek kožního Veregenu na pruritus
  • A odhadnout globální úroveň přijatelnosti pacientem Veregen 10 %

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Toulouse, Francie
        • Toulouse University Hospital, Dermatology Department

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti obou pohlaví ve věku nejméně 8 let a méně než 65 let.
  • Pacienti s klinickou diagnózou LI
  • Pacienti, kteří mají najednou skóre drsnosti a deskvamace intenzity středně těžké (alespoň 2) na každé straně těla,
  • Pacienti a/nebo příbuzní/zástupci rodičovské autority do míry rozumět a dodržovat postupy studie
  • Souhlas pacienta a/nebo rodičů / zástupců rodičovské autority
  • Pacientský člen sociálního zabezpečení

Kritéria vyloučení:

  • Pacient mladší 8 let
  • Těhotné, kojící ženy nebo dostatečně staré na to, aby mohly plodit bez spolehlivé lékařské antikoncepce,
  • Ženy s pozitivním těhotenským testem,
  • Transaminázy > dvojnásobek normálu.
  • Pacienti s vrozenou ichtyózou jinou než LI,
  • Pacienti s erytrodermickou složkou,
  • Pacienti postižení LI lehké gravitace (skóre < 2 pro deskvamaci nebo drsnost) alespoň na jedné straně těla,
  • Pacienti se sekundární infekcí,
  • Pacienti se známou alergií na některou ze složek obsažených v testovaném produktu,
  • Pacienti se specifickou lokální léčbou (například analogy vitaminu A, vitaminu D podobné),
  • Pacienti s topickou keratolytickou léčbou (například močovinou, hydroxykyselinami) 7 dní před začátkem klinické studie
  • Pacienti a/nebo příbuzní/zástupci rodičovské autority, kteří nejsou schopni pochopit a/nebo dodržovat postupy studie,
  • Příjem čaje během stezky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: správně kontrolovaný proti hydratačnímu krému
Lék: naneste VEREGEN ® 10 % na náhodné místo a na druhou stranu hydratační krém
Po zařazení bude rozhodnuto o lokalizaci testované oblasti a bude randomizována strana, která bude léčena přípravkem VEREGEN 10 %. Pacient bude sledován každý týden po dobu 4 týdnů za účelem klinického hodnocení hodnotících kritérií nezávislým posuzovatelem. Podle randomizace nanese VEREGEN ® 10 % na randomizovanou oblast a hydratační krém na druhou stranu. Pokud dojde ke zlepšení alespoň testovací zóny, nastoupí v období sledování na 8 týdnů.
Experimentální: ponecháno pod kontrolou proti hydratačnímu krému
Lék: naneste VEREGEN ® 10 % na náhodné místo a na druhou stranu hydratační krém
Po zařazení bude rozhodnuto o lokalizaci testované oblasti a bude randomizována strana, která bude léčena přípravkem VEREGEN 10 %. Pacient bude sledován každý týden po dobu 4 týdnů za účelem klinického hodnocení hodnotících kritérií nezávislým posuzovatelem. Podle randomizace nanese VEREGEN ® 10 % na randomizovanou oblast a hydratační krém na druhou stranu. Pokud dojde ke zlepšení alespoň testovací zóny, nastoupí v období sledování na 8 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinkem a snášenlivostí každodenní aplikace lokálního Polyphénon E 10% ®
Časové okno: 4 týdny
Hlavním cílem této pilotní studie je odhadnout účinek a toleranci denní aplikace topického Polyphénon E 10% ® ke zlepšení deskvamace a drsnosti kůže u pacientů s lamelární ichtyózou po 4 týdnech léčby.
4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
závažnost palmárního a plantárního postižení
Časové okno: J28
J28
úroveň svědění
Časové okno: do J28
do J28
globální snášenlivost a přijatelnost masti Polyphénon E ® pacientem
Časové okno: J28
J28
Relaps
Časové okno: J84
J84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chiaverini Christine, Dr, CHU de Nice - Service de dermatologie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2011

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

18. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. října 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2010

Naposledy ověřeno

1. října 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 09-PP-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lamelární ichtyóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit