Behandling av recessiv ikke-bulløs medfødt iktyose med epigallokatekinen i huden
BEHANDLING AV DEN REcessive, ikke-bulløse medfødte IKTHYOSEN VED EPIGALLOKATEKINEN KUTAN
Lamellær iktyose (IL) er en sjelden autosomal recessiv genodermatose med en defekt av keratinisering av huden som resulterer i en alvorlig generalisert kutan xerose med mørkebrune store skjell, en ektropion, en eklabion, en alopecia og en palmo-plantar keratodermia. De skyldes mutasjoner i genet TGM1 som koder for transglutaminase keratinocytt 1 (TG1) i 1/3 av tilfellene. Andre gener ble nylig identifisert, ABCA12 som koder for den trifosfatbindende adenosinkassetten A12 og FLJ39501 som koder for et protein av cytokrom p450 (CYP4F2).
Ingen etiologisk behandling er tilgjengelig. Symptomatisk behandling består av to ganger påføring av mykgjøringsmidler og keratolytiske salver som reduserer tørrheten i huden og reduserer skjell. Oral isotretinoin er vanligvis delvis effektiv, men er bare suspensiv og har mange bivirkninger.
Nyere studier viste at epigallocatechin-3-gallatet (POLYPHENON E®), ekstrahert fra grønn te øker differensieringen av normale humane keratinocytter, som vist ved økningen av involukrin-, TG1- og caspase-14-genekspresjonen.
Hovedmålet med denne pilotstudien er å estimere virkningen og toleransen ved en daglig påføring av topisk Polyphénon E 10% ® for å forbedre avskallingen og den kutane ruheten til pasienter med lamellær iktyose, etter 4 ukers behandling.
De sekundære målene
- For å estimere varigheten av remisjon oppnådd etter behandlingen
- For å estimere virkningen av kutan Veregen® for å forbedre palmar og plantar involvering.
- For å estimere virkningen av kutan Veregen på kløen
- Og for å estimere det globale akseptasjonsnivået av pasienten til Veregen 10 %
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Toulouse, Frankrike
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter av begge kjønn på minst 8 år og under 65 år.
- Pasienter med en klinisk diagnose av LI
- Pasienter som samtidig har en skåre for ruhet og en avskalling av intensitet moderert i alvorlig (minst 2) på hver side av kroppen,
- Pasienter og/eller pårørende/representanter for foreldremyndighet for å forstå og følge prosedyrene i studien
- Samtykke fra pasient og/eller foreldre/representanter for foreldremyndigheten
- Pasientmedlem i trygden
Ekskluderingskriterier:
- Pasient under 8 år
- Gravide, ammende kvinner eller gamle nok til å formere seg uten pålitelig medisinsk prevensjon,
- Kvinner med positiv graviditetstest,
- Transaminaser > det dobbelte av det normale.
- Pasienter med andre medfødt iktyose enn LI,
- Pasienter med en erytrodermisk komponent,
- Pasienter som er påvirket av LI av lysgravitasjonen (score < 2 for avskallingen eller ruheten) på minst en side av kroppen,
- Pasienter med sekundær infeksjon,
- Pasienter med kjent allergi mot en av ingrediensene i det testede produktet,
- Pasienter med spesifikk lokal behandling (for eksempel analoger av vitamin A, vitamin D lignende),
- Pasienter med lokal keratolytisk behandling (for eksempel urea, hydroksysyrer) 7 dager før begynnelsen av den kliniske studien
- Pasienter og/eller pårørende/representanter for foreldremyndigheten som ikke er i stand til å forstå og/eller følge prosedyrene i studien,
- Teinntak under løypa
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rett kontrollert mot fuktighetskrem
|
Etter inkludering vil lokalisering av testområde bli bestemt og siden som skal behandles med VEREGEN 10% vil bli randomisert.
Pasienten vil bli sett hver uke i 4 uker for klinisk evaluering av vurderingskriterier av en uavhengig bedømmer.
I henhold til randomiseringen vil han påføre VEREGEN ® 10 % på et randomisert område og fuktighetskremen på den andre siden.
Hvis det er en forbedring på minst en testsone vil han gå inn i oppfølgingsperioden i 8 uker.
|
|
Eksperimentell: venstre kontrollert mot fuktighetskrem
|
Etter inkludering vil lokalisering av testområde bli bestemt og siden som skal behandles med VEREGEN 10% vil bli randomisert.
Pasienten vil bli sett hver uke i 4 uker for klinisk evaluering av vurderingskriterier av en uavhengig bedømmer.
I henhold til randomiseringen vil han påføre VEREGEN ® 10 % på et randomisert område og fuktighetskremen på den andre siden.
Hvis det er en forbedring på minst en testsone vil han gå inn i oppfølgingsperioden i 8 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
handling og toleransen av en daglig påføring av aktuell Polyphénon E 10% ®
Tidsramme: 4 uker
|
Hovedmålet med denne pilotstudien er å estimere virkningen og toleransen ved en daglig påføring av topisk Polyphénon E 10% ® for å forbedre avskallingen og den kutane ruheten til pasienter med lamellær iktyose, etter 4 ukers behandling.
|
4 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
alvorlighetsgraden av palmar og plantar involvering
Tidsramme: J28
|
J28
|
|
nivå av kløe
Tidsramme: til J28
|
til J28
|
|
global toleranse og aksept av Polyphénon E ® -salven hos pasienten
Tidsramme: J28
|
J28
|
|
Tilbakefall
Tidsramme: J84
|
J84
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Chiaverini Christine, Dr, CHU de Nice - Service de dermatologie
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 09-PP-02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Lamellar iktyose
-
Kerecis Ltd.American Burn Association; BData, Inc.Påmelding etter invitasjonDelvis tykkbrente sårForente stater
-
Beijing Hospital of Traditional Chinese MedicineHar ikke rekruttert ennå
-
University of AarhusUkjentIchthyosis VulgarisDanmark
-
First People's Hospital of FoshanHar ikke rekruttert ennå
-
Maastricht University Medical CenterFullført
-
LEO PharmaTimber Pharmaceuticals Inc.FullførtMedfødt iktyoseForente stater, Australia
-
Crown Laboratories, Inc.FullførtIchthyosis VulgarisForente stater
-
St. James's Hospital, IrelandUniversity of Dublin, Trinity College; Science Foundation IrelandRekrutteringAtopisk dermatitt | Psoriasis Vulgaris | Ichthyosis VulgarisIrland
-
Zagazig UniversityFullført
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...RekrutteringFrivillig frisk | Sjøgrens syndrom | SpyttkjertelsykdomForente stater