Estudio de fase III de SAR302503 en pacientes intermedios y de alto riesgo con mielofibrosis (JAKARTA)
20 de julio de 2026 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ceguino, controlado con placebo, 3-brazos de SAR302503 en pacientes con mielofibrosis primaria intermedia o de alto riesgo, mielofibrosis post-policistemia vera o mielofibrosis de trombocitemia posessial con espenomegalia
Objetivo principal:
- Evaluar la eficacia de las dosis orales diarias de 400 mg o 500 mg de SAR302503 (medicamentos de investigación, IMP) en comparación con el placebo en la reducción del volumen del bazo según lo determinado por la resonancia magnética (IRM) (o exploración de tomografía computarizada en pacientes con IRM para MRI).
Objetivos secundarios:
- Evaluar el efecto sobre los síntomas asociados a la mielofibrosis (MF) (síntomas clave de MF) medido por el diario de evaluación de síntomas de mielofibrosis modificado (MFSAF).
- Para evaluar la supervivencia general de los pacientes tratados con 400 mg/día o 500 mg/día de IMP en comparación con el placebo.
- Para evaluar la supervivencia libre de progresión de los pacientes tratados con 400 mg/día o 500 mg/día de IMP en comparación con el placebo.
- Evaluar la durabilidad de la respuesta esplénica.
- Para evaluar la seguridad de Imp.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración esperada del tratamiento de un paciente en este estudio es de aproximadamente 8 meses, basado en un período de detección máximo de 28 días, seguido de un período de tratamiento ≥6 meses (6 ciclos) y una visita al final del tratamiento (EOT), que debe realizarse al menos 30 días después de la última administración de IMP o placebo.
Los pacientes que continúan beneficiándose clínicamente podrán permanecer en IMP o placebo más allá del período de tratamiento de 6 meses hasta la aparición de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
289
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Investigational Site Number 276006
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Bonn, Alemania, 53127
- Investigational Site Number 276007
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Dresden, Alemania, 01307
- Investigational Site Number 276008
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Mannheim, Alemania, 68167
- Investigational Site Number 276001
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Box Hill, Australia, 3128
- Investigational Site Number 036001
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Herston, Australia, 4029
- Investigational Site Number 036005
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Randwick, Australia, 2031
- Investigational Site Number 036003
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Tweed Heads, Australia, 2485
- Investigational Site Number 036004
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Wodonga, Australia, 3690
- Investigational Site Number 036002
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Vienna, Austria, 1090
- Investigational Site Number 040001
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Jaú, Brasil, 17210-120
- Investigational Site Number 076002
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Investigational Site Number 076004
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Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Investigational Site Number 076001
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Antwerp, Bélgica, 2060
- Investigational Site Number 056003
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number 056001
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Montreal, Canadá, H1T 2M4
- Investigational Site Number 124001
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Montreal, Canadá, H2W 1S6
- Investigational Site Number 124003
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Saint John, Canadá, E2L 4L2
- Investigational Site Number 124002
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Bundang-Gu, Corea del Sur, 463-707
- Investigational Site Number 410002
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Seoul, Corea del Sur, 110-744
- Investigational Site Number 410004
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Seoul, Corea del Sur, 120-752
- Investigational Site Number 410003
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Seoul, Corea del Sur, 135-710
- Investigational Site Number 410001
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Seoul, Corea del Sur, 137-701
- Investigational Site Number 410005
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Seoul, Corea del Sur, 138-878
- Investigational Site Number 410006
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Seoul, Corea del Sur
- Investigational Site Number 410007
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Barcelona, España, 08036
- Investigational Site Number 724001
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Madrid, España, 28046
- Investigational Site Number 724002
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5499
- Investigational Site Number 840014
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Investigational Site Number 840001
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Investigational Site Number 840012
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigational Site Number 840006
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Investigational Site Number 840013
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Investigational Site Number 840008
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Investigational Site Number 840009
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigational Site Number 840002
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Investigational Site Number 840004
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Marseille, Francia, 13273
- Investigational Site Number 250006
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Nantes, Francia, 44093
- Investigational Site Number 250005
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Nîmes, Francia, 30029
- Investigational Site Number 250004
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Investigational Site Number 250002
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Poitiers, Francia, 86000
- Investigational Site Number 250007
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Toulouse, Francia, 31000
- Investigational Site Number 250003
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Villejuif, Francia, 94805
- Investigational Site Number 250001
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Budapest, Hungría, 1097
- Investigational Site Number 348002
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Debrecen, Hungría, 4032
- Investigational Site Number 348001
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Győr, Hungría, 9023
- Investigational Site Number 348007
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Kecskemét, Hungría, 6000
- Investigational Site Number 348006
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Miskolc, Hungría, 3529
- Investigational Site Number 348003
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Dublin, Irlanda, DUBLIN 8
- Investigational Site Number 372002
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Galway, Irlanda
- Investigational Site Number 372001
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Haifa, Israel, 31048
- Investigational Site Number 376003
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Investigational Site Number 376002
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Bergamo, Italia, 24127
- Investigational Site Number 380002
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Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site Number 380007
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Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number 380004
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Pavia, Italia, 27100
- Investigational Site Number 380001
-
Pavia, Italia, 27100
- Investigational Site Number 380006
-
Varese, Italia, 21100
- Investigational Site Number 380003
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Kaunas, Lituania, LT-50009
- Investigational Site Number 440001
-
Klaipėda, Lituania, LT-92288
- Investigational Site Number 440002
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Querétaro, México, 76000
- Investigational Site Number 484001
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Brzozów, Polonia, 36-200
- Investigational Site Number 616005
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Investigational Site Number 616002
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Lodz, Polonia, 93-510
- Investigational Site Number 616006
-
Warsaw, Polonia, 02-106
- Investigational Site Number 616010
-
Wroclaw, Polonia, 50-367
- Investigational Site Number 616003
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Coimbra, Portugal, 3000-075
- Investigational Site Number 620005
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Lisbon, Portugal, 1169-050
- Investigational Site Number 620004
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Investigational Site Number 620001
-
Porto, Portugal, 4200-072
- Investigational Site Number 620003
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Investigational Site Number 826006
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Investigational Site Number 826003
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Investigational Site Number 826002
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Investigational Site Number 826004
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site Number 826001
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigational Site Number 826005
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Investigational Site Number 826007
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Investigational Site Number 826008
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Investigational Site Number 826009
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Investigational Site Number 826010
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Brasov, Rumania
- Investigational Site Number 642003
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Bucharest, Rumania, 022328
- Investigational Site Number 642004
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Bucharest, Rumania, 030171
- Investigational Site Number 642002
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Bucharest, Rumania
- Investigational Site Number 642006
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Timișoara, Rumania
- Investigational Site Number 642001
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Moscow, Rusia, 125167
- Investigational Site Number 643009
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Moscow, Rusia, 125284
- Investigational Site Number 643001
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Nizhny Novgorod, Rusia, 603126
- Investigational Site Number 643010
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Petrozavodsk, Rusia, 185019
- Investigational Site Number 643008
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Saint Petersburg, Rusia, 191024
- Investigational Site Number 643005
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Saint Petersburg, Rusia, 197341
- Investigational Site Number 643004
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Volgograd, Rusia, 400138
- Investigational Site Number 643007
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Singapore, Singapur, 119228
- Investigational Site Number 702002
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Singapore, Singapur, 169608
- Investigational Site Number 702001
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Johannesburg, Sudáfrica, 2013
- Investigational Site Number 710003
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Parktown, Sudáfrica, 2193
- Investigational Site Number 710002
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Stockholm, Suecia, 14186
- Investigational Site Number 752001
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Uddevalla, Suecia, 451 80
- Investigational Site Number 752002
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Changhua, Taiwán, 500
- Investigational Site Number 158002
-
Kaohsiung City, Taiwán, 833
- Investigational Site Number 158003
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Taipei, Taiwán, 112
- Investigational Site Number 158001
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria (MF) o post-polititemia vera MF o trombocitemia post-esencial MF, según la Organización Mundial de la Salud de 2008 y el Grupo de Trabajo Internacional de Investigación y Tratamiento de la Mielofibrosis (IWG-MRT).
- MF clasificado como nivel de alto riesgo o de riesgo intermedio 2, según lo definido por los criterios IWG-MRT modificados (IPSS) (según Cervantes F. Et. Alabama.; en la detección).
- Bazo agrandado, palpable al menos 5 cm por debajo del margen costal.
- Al menos 18 años de edad.
- Estado de rendimiento del grupo de oncología cooperativa oriental de 0, 1 o 2 en la entrada del estudio.
- Los siguientes valores de laboratorio dentro de los 14 días previos al inicio de IMP o placebo:
- Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) ≥1.0 x 10exp9/L
- Recuento de plaquetas ≥50 x 10exp9/L
- Creatinina sérica ≤1.5 x Límite superior de lo normal (Uln)
- Amilasa sérica y lipasa ≤1.5 x Uln
Criterios de exclusión:
- Esplenectomía.
- Cualquier quimioterapia (p. Ej., Hydroxyurea), terapia con medicamentos inmunomodulador (p. Ej., Talidomida, interferón-alfa), anagrelide, terapia inmunosupresiva, corticosteroides> 10 mg/día prednisona o tratamiento de factor de crecimiento (EG, eritropoietina), o hormonas (hormones eg, y danazolos, y danazol), y danazol) dentro de los 14 días, y hormones, y hormones (hormones, y hormones, y danazolos, y danazol). Antes del inicio de Imp o Placebo; Uso de la darbepoetina dentro de los 28 días previos al inicio del IMP o el placebo. Los pacientes que han tenido exposición a hidroxiurea (p. Ej., Hydrea) en el pasado pueden inscribirse en el estudio siempre que no se haya administrado dentro de los 14 días anteriores al inicio de IMP o placebo.
- Cirugía mayor dentro de los 28 días o radiación dentro de los 6 meses previos al inicio de IMP o placebo.
- Tratamiento previo con un inhibidor de Janus quinasa 2 (JAK2).
- Hepatitis A, B o C; y portadores de hepatitis B y C
- AST o ALT ≥2.5 x Uln
- Bilirrubina total:
- Excluir si ≥3.0 x Uln
- Pacientes con bilirrubina total entre 1.5-3.0 x Uln debe excluirse si la fracción directa de bilirrubina es ≥25% del total
- Historia previa de enfermedad hepática crónica (p. Ej., Enfermedad hepática alcohólica crónica, hepatitis autoinmune, colangitis esclerosante, cirrosis biliar primaria, hemacromatosis, esteatohepatitis no alcohólica [NASH])
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la participación potencial de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Comparador de placebo
Una vez diarias x 28 días, oralmente, estómago vacío, aproximadamente al mismo tiempo cada día
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Forma farmacéutica: cápsula Ruta de administración: oral |
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Experimental: SAR302503 400 mg
Una vez diarias x 28 días, oralmente, estómago vacío, aproximadamente al mismo tiempo cada día
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Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral |
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Experimental: SAR302503 500 mg
Una vez diarias x 28 días, oralmente, estómago vacío, aproximadamente al mismo tiempo cada día
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Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Response Rate (RR): Percentage of Participants Who Had a >=35% Reduction From Baseline in Volume of Spleen Size at The End Cycle 6
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
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Spleen volume was determined by magnetic resonance imaging (MRI) (or computed tomography scan in participants with contraindications for MRI) at baseline and at the end of cycle 6 with a confirmatory scan approximately 4 weeks after the end of Cycle 6.
The MRI or CT imaging results reviewed in a blinded manner by an Independent Review Committee (IRC).
Analysis was performed on intent-to-treat (ITT) population defined as all randomized participants who signed informed consent form (ICF).
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Baseline, Week 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Symptom Response Rate (SRR): Percentage of Participants With >=50% Reduction From Baseline in the Total Symptom Score at End of Cycle 6
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
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Total symptom score is the averaged value of the daily scores for each of 6 key Myelofibrosis (MF) associated Symptom items (night sweats, pruritus, abdominal discomfort, early satiety [filling up quickly when you eat], pain under ribs on left side, and bone or muscle pain), each item measured on a scale from 0 (absent) to 10 (worst imaginable).
A higher score indicates worse symptoms.
Analysis was performed on ITT population.
Number of participants analysed= participants with available data at end of cycle 6.
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Baseline, Week 24
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Percentage of Participants Who Had >=25% Reduction From Baseline in Volume of Spleen Size at End of Cycle 6
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
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Spleen volume was determined by magnetic resonance imaging (MRI) (or computed tomography scan in subjects with contraindications for MRI) at baseline and at the end of cycle 6 with a confirmatory scan approximately 4 weeks after the end of Cycle 6. Analysis was performed on ITT population.
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Baseline, Week 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimado)
21 de septiembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EFC12153
- 2011-001897-25 (Número EudraCT)
- U1111-1121-7170 (Otro identificador: UTN)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .