Estudio con SAR302503 en pacientes con policitemia vera o trombocitemia esencial

Criterios de inclusión:

• Ha tenido un diagnóstico de policitemia vera (PV) resistente o intolerante a la hidroxiurea (PV) o trombocitemia esencial (ET) documentado en la selección.
• Policitemia vera o trombocitemia esencial definida según los criterios revisados ​​de la OMS.
• La resistencia o intolerancia a la policitemia vera a la hidroxiurea se define como pacientes con policitemia vera que toman hidroxiurea con un hematocrito >45% o flebotomía dos veces en los últimos 6 meses y al menos una vez en los últimos 3 meses.
• La resistencia a la trombocitemia esencial o la intolerancia a la hidroxiurea se define como pacientes con trombocitemia esencial en HU con recuento de plaquetas >600 x 10x9/L.

Fase de Expansión de Dosis (policitemia vera) y grupo de 600 mg/día (trombocitemia esencial):

• Ha tenido un diagnóstico de policitemia vera o trombocitemia esencial según los criterios revisados ​​de la OMS de 2008.
• Los pacientes con PV deben ser resistentes o intolerantes a la hidroxiurea.
• Los pacientes con TE deben ser resistentes o intolerantes a la hidroxiurea.
• Proporcionar consentimiento informado por escrito para participar.

Criterio de exclusión:

• Menos de 18 años de edad.
• Participación en cualquier estudio de un agente en investigación (fármaco, producto biológico, dispositivo) dentro de los 30 días anteriores al inicio del fármaco del estudio, a menos que sea durante la fase sin tratamiento. (Se permite el tratamiento previo con otro inhibidor de JAK2).
• No está dispuesto a cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las evaluaciones de laboratorio y otros procedimientos relacionados con el estudio.
• Estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 3 o 4 al ingresar al estudio.
• Esplenectomía.
• Neoplasia maligna activa distinta de la policitemia vera o la trombocitopenia esencial, excepto el carcinoma de células basales y el carcinoma de células escamosas de la piel tratados adecuadamente, el carcinoma de cuello uterino in situ u otras neoplasias malignas que hayan permanecido estables y sin tratamiento durante ≥5 años.
• Cirugía mayor dentro de los 28 días o radiación dentro de los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio.
• Infección aguda activa que requiere antibióticos.
• Enfermedad conocida relacionada con el virus de la inmunodeficiencia humana o el síndrome de inmunodeficiencia adquirida.
• Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada (clasificación 3 o 4 de la New York Heart Association), angina de pecho, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, cirugía de derivación arterial coronaria/periférica, ataque isquémico transitorio o embolia pulmonar en los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio.
• Cualquier afección médica, neurológica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del fármaco del estudio, que pueda interferir con el proceso de consentimiento informado y/o con el cumplimiento de los requisitos del estudio, o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para participar en este estudio.
• Función orgánica inadecuada.
• Hepatitis A, B o C activa conocida (aguda o crónica); y portadores de hepatitis B y C.
• Antecedentes de enfermedad hepática crónica (p. ej., enfermedad hepática alcohólica crónica, hepatitis autoinmune, colangitis esclerosante, cirrosis biliar primaria, hemacromatosis, esteatohepatitis no alcohólica [EHNA]).
• Tratamiento concomitante o uso de medicamentos o agentes a base de hierbas que se sabe que son al menos inhibidores o inductores moderados del citocromo P450 3A4 (CYP3A4).
• Presencia de cualquier trastorno gástrico o de otro tipo que inhiba la absorción de la medicación oral.
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes en la formulación del fármaco del estudio.
• Mujeres en edad fértil, a menos que usen métodos anticonceptivos efectivos mientras toman el fármaco del estudio.
• Hombres que se asocien con una mujer en edad fértil, a menos que acepten usar un método anticonceptivo eficaz mientras toman el fármaco del estudio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.