VALIDACIÓN DE UN MODELO PREDICTIVO DE RESPUESTA A ROMIPLOSTIM EN PACIENTES CON SMD DE RIESGO BAJO O INTERMEDIO-1 IPSS Y TROMBOCITOPENIA (EUROPE)

Criterios de inclusión:

• Los sujetos deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión/exclusión para ser elegibles para el estudio.
• Debe comprender y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado
• Edad mayor de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado
• Debe poder cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
• Diagnóstico de MDS utilizando la clasificación de la OMS de 2008 para neoplasias mieloides evaluada durante el período de selección
• Según MDS IPSS, MDS de riesgo bajo o intermedio-1 evaluado durante el período de selección
• La media de los 2 recuentos de plaquetas realizados en las 4 semanas anteriores a la estratificación debe ser:
• ≤ 30 x 109/L (sin recuento individual > 30 x 109/L durante el período de selección), con o sin antecedentes de sangrado asociado con el diagnóstico de SMD, O
• < 50 x 109/L (sin recuento individual >60 x 109/L durante el período de selección), con antecedentes de sangrado asociado con el diagnóstico de SMD (se puede usar un recuento de plaquetas de atención estándar realizado antes del consentimiento informado como 1 de los 2 recuentos realizados dentro de las 4 semanas anteriores a la estratificación)
• Función hepática adecuada, evidenciada por ALT ≤ 3 veces el rango normal de laboratorio, AST ≤ 3 veces el rango normal de laboratorio y bilirrubina total ≤ 2 veces el rango normal de laboratorio
• Aspirado de médula ósea (diagnóstico central) con citogenética (local) dentro de las 8 semanas posteriores al inicio de la primera dosis del producto en investigación
• Las mujeres en edad fértil† deben:
• Aceptar usar y ser capaz de cumplir con un método anticonceptivo eficaz sin interrupción, 4 semanas antes de comenzar el fármaco del estudio, durante el tratamiento con el fármaco del estudio y durante 4 semanas después de finalizar el tratamiento con el fármaco del estudio, incluso si tiene amenorrea. Esto se aplica a menos que el sujeto se comprometa a una abstinencia absoluta y continua confirmada mensualmente. Los pacientes varones que deseen participar en el estudio y su pareja pueda quedar embarazada también deben aceptar un método anticonceptivo fiable durante el estudio y durante los tres meses siguientes.

Los siguientes son métodos anticonceptivos efectivos*

• Implante, - Sistema intrauterino liberador de levonorgestrel (IUS), depósito de acetato de medroxiprogesterona, esterilización tubárica, relaciones sexuales con una pareja masculina vasectomizada únicamente; Píldoras inhibidoras de la ovulación que solo contienen progesterona (es decir, desogestrel)
• Aceptar someterse a una prueba de embarazo supervisada por un médico con una sensibilidad mínima de 25 mIU/ml no más de 3 días antes del inicio de la medicación del estudio una vez que el sujeto haya tomado un método anticonceptivo eficaz durante al menos 4 semanas. Este requisito también se aplica a las mujeres en edad fértil que practican la abstinencia completa y continua.

Criterio de exclusión:

• Hembras gestantes o lactantes
• IPSS intermedio-2 o alto riesgo
• ≥ 5% de blastos en la médula ósea según lo determinado por la morfología central durante la selección
• Tratamiento previo con algún factor de crecimiento trombopoyético
• Historia previa de trasplante de células madre hematopoyéticas, leucemia, anemia aplásica u otro trastorno de células madre de la médula ósea no relacionado con SMD
• Enfermedad activa o no controlada, incluidas infecciones o cáncer.
• Angina inestable, insuficiencia cardiaca congestiva (NYHA > clase II), hipertensión no controlada
• Antecedentes de trombosis arterial (p. ej., accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio) en el último año
• Historia de trombosis venosa que actualmente requiere terapia anticoagulante
• Uso previo de AZA sc o iv.
• Recepción de G-CSF, peg-G-CSF o GM-CSF, IL-11, ESA o LEN dentro de las 4 semanas posteriores a la primera dosis de romiplostim
• Recepción planificada de peg-G-CSF o GM-CSF después de la primera dosis del producto en investigación
• Sujetos en potencial reproductivo que no estén utilizando las precauciones anticonceptivas adecuadas, a juicio del investigador. Un método de doble barrera se define como 2 métodos anticonceptivos, por ejemplo, 2 métodos de barrera reales o 1 método de barrera real y 1 método hormonal.
• Hipersensibilidad conocida a cualquier producto derivado de E. coli recombinante (p. ej., Nplate, Infergen, Neupogen, Somatropin y Actimmune)
• Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
• El sujeto actualmente está inscrito o aún no ha completado al menos 30 días desde que finalizó otro dispositivo de investigación o estudio de drogas
• Cualquier condición médica grave o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado o que lo coloque en un riesgo inaceptable si participa en el estudio.