VALIDATIE VAN EEN VOORSPELLEND RESPONSMODEL OP ROMIPLOSTIM BIJ PATIËNTEN MET IPSS LAAG OF INTERMIDDELLIJK-1 RISICO MDS EN THROMBOCYTOPENIE (EUROPE)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen moeten voldoen aan de volgende inclusie-/exclusiecriteria om in aanmerking te komen voor het onderzoek.
• Moet het geïnformeerde toestemmingsformulier begrijpen en vrijwillig ondertekenen
• Leeftijd ouder dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier
• Moet zich kunnen houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten
• Diagnose van MDS met behulp van de WHO-classificatie van 2008 voor myeloïde neoplasmata zoals beoordeeld tijdens de screeningperiode
• Per MDS IPSS, MDS met laag of middelmatig risico 1 zoals beoordeeld tijdens de screeningperiode
• Het gemiddelde van de 2 trombocytentellingen genomen binnen 4 weken voorafgaand aan stratificatie moet zijn:
• ≤ 30 x 109/L (zonder individuele telling > 30 x 109/L tijdens de screeningperiode), met of zonder een voorgeschiedenis van bloedingen geassocieerd met de diagnose MDS, OF
• < 50 x 109/l (zonder individueel aantal >60 x 109/l tijdens de screeningperiode), met een voorgeschiedenis van bloedingen geassocieerd met de diagnose MDS 1 van de 2 tellingen genomen binnen 4 weken voorafgaand aan stratificatie)
• Adequate leverfunctie, zoals blijkt uit ALAT ≤ 3 keer de normale laboratoriumwaarden, ASAT ≤ 3 keer de normale laboratoriumwaarden en totaal bilirubine ≤ 2 keer de normale laboratoriumwaarden
• Beenmergaspiraat (centrale diagnostiek) met cytogenetica (lokaal) binnen 8 weken na start eerste dosis onderzoeksproduct
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden† moeten:
• Akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie zonder onderbreking, en in staat zijn zich daaraan te houden, 4 weken voor aanvang van de studiemedicatie, tijdens de studiemedicatietherapie en gedurende 4 weken na het einde van de studiemedicatietherapie, zelfs als ze amenorroe heeft. Dit is van toepassing tenzij de proefpersoon zich verplicht tot absolute en voortdurende onthouding die maandelijks wordt bevestigd. Mannelijke patiënten die aan het onderzoek willen deelnemen en hun partner zwanger kan worden, moeten ook akkoord gaan met betrouwbare anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden daarna.

Hieronder volgen effectieve anticonceptiemethoden*

• Implantaat, - Levonorgestrel-afgevend intra-uterien systeem (IUS), medroxyprogesteronacetaatdepot, sterilisatie van de eileiders, alleen geslachtsgemeenschap met een gesteriliseerde mannelijke partner; Ovulatieremmende pillen met alleen progesteron (d.w.z. desogestrel)
• Akkoord gaan met een zwangerschapstest onder medisch toezicht met een minimale gevoeligheid van 25 mIU/ml, niet meer dan 3 dagen voor aanvang van de studiemedicatie nadat de proefpersoon gedurende ten minste 4 weken effectieve anticonceptie heeft gebruikt. Deze eis geldt ook voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd die volledige en voortdurende onthouding beoefenen.

Uitsluitingscriteria:

• Zwangere of zogende vrouwtjes
• IPSS intermediair-2 of hoog risico
• ≥ 5% blasten in het beenmerg zoals bepaald door centrale morfologie tijdens screening
• Eerdere behandeling met een trombopoëtische groeifactor
• Voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie, leukemie, aplastische anemie of andere niet-MDS-gerelateerde beenmergstamcelaandoening
• Actieve of ongecontroleerde ziekte, waaronder infecties of kanker
• Instabiele angina pectoris, congestief hartfalen (NYHA > klasse II), ongecontroleerde hypertensie
• Voorgeschiedenis van arteriële trombose (bijv. beroerte of voorbijgaande ischemische aanval) in het afgelopen jaar
• Geschiedenis van veneuze trombose die momenteel antistollingstherapie vereist
• Voorafgaand gebruik van sc of iv AZA.
• Ontvangst van G-CSF, peg-G-CSF of GM-CSF, IL-11, ESA of LEN binnen 4 weken na de eerste dosis romiplostim
• Geplande ontvangst van peg-G-CSF of GM-CSF na de eerste dosis onderzoeksproduct
• Onderwerpen van reproductief vermogen die naar het oordeel van de onderzoeker geen adequate anticonceptiemaatregelen nemen. Een dubbele barrièremethode wordt gedefinieerd als 2 anticonceptiemethoden, bijvoorbeeld 2 echte barrièremethoden, of 1 echte barrièremethode en 1 hormonale methode.
• Bekende overgevoeligheid voor elk van recombinant E. coli afgeleid product (bijv. Nplate, Infergen, Neupogen, Somatropin en Actimmune)
• Onvermogen om te voldoen aan studieprocedures.
• Proefpersoon is momenteel ingeschreven in of heeft nog niet ten minste 30 dagen voltooid sinds het beëindigen van andere onderzoeken naar hulpmiddelen of geneesmiddelenonderzoek(en)
• Elke ernstige medische aandoening of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon het formulier voor geïnformeerde toestemming niet kan ondertekenen of waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij aan het onderzoek deelneemt.