A ROMIPLOSTIMRA VALÓ VÁLASZ ELŐREJELZŐ MODELLÉNEK ÉRVÉNYESÍTÉSE ALACSONY VAGY KÖZÉPES 1-ES KOCKÁZATÚ IPSS MDS-BETEGEKNEK ÉS TROMBOCITOPÉNIÁBAN (EUROPE)

Bevételi kritériumok:

• Az alanyoknak meg kell felelniük a következő felvételi/kizárási kritériumoknak ahhoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban.
• Meg kell értenie és önkéntesen alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot
• 18 évnél idősebb a beleegyező nyilatkozat aláírásakor
• Képesnek kell lennie betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket
• Az MDS diagnózisa a WHO myeloid neoplazmákra vonatkozó 2008-as osztályozása alapján, a szűrési időszak során
• MDS-enként IPSS, alacsony vagy közepes 1 kockázatú MDS a szűrési időszak során értékelve
• A rétegződést megelőző 4 héten belül mért 2 vérlemezkeszám átlagának a következőnek kell lennie:
• ≤ 30 x 109/l (egyedszám nélkül > 30 x 109/l a szűrési időszak alatt), az MDS diagnózisával összefüggő vérzéssel vagy anélkül.
• < 50 x 109/l (egyéni szám nélkül >60 x 109/l a szűrési időszak alatt), az MDS diagnózisával összefüggő vérzés a kórelőzményében (A tájékozott beleegyezés előtt mért vérlemezkeszám standard gondozása használható 2 számlálás közül 1, amelyet a rétegzést megelőző 4 héten belül végeztek)
• Megfelelő májműködés, amit az igazol, hogy az ALT ≤ a laboratóriumi normál tartomány 3-szorosa, az AST ≤ a laboratóriumi normál tartomány 3-szorosa és az összbilirubin ≤ a laboratóriumi normál tartomány 2-szorosa
• Csontvelő aspirátum (központi diagnosztika) citogenetikával (helyi) a vizsgálati készítmény első adagjának megkezdését követő 8 héten belül
• A fogamzóképes korú női alanyoknak† kötelesek:
• Beleegyezik abba, hogy megszakítás nélkül hatékony fogamzásgátlást alkalmaz, és be kell tartania azt, 4 héttel a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt, a vizsgált gyógyszeres kezelés alatt és 4 hétig a vizsgált gyógyszeres kezelés befejezése után, még akkor is, ha amenorrhoeája van. Ez akkor érvényes, ha az alany elkötelezi magát a havi rendszerességgel megerősített abszolút és folyamatos absztinencia mellett. A vizsgálatban részt venni kívánó férfibetegeknek és partnerüknek teherbe esniük kell a megbízható fogamzásgátlásban is a vizsgálat alatt és azt követően három hónapig.

A következő hatékony fogamzásgátlási módszerek*

• Implantátum, - Levonorgesztrel-felszabadító méhen belüli rendszer (IUS), Medroxiprogeszteron-acetát depó, Tubal sterilizálás, Szexuális kapcsolat csak vazectomizált férfi partnerrel; Ovulációt gátló, csak progeszteront tartalmazó tabletták (azaz dezogesztrel)
• Fogadja el, hogy orvosilag felügyelt, legalább 25 mIU/ml érzékenységű terhességi tesztet végezzen legkésőbb 3 nappal a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt, miután az alany legalább 4 hétig hatékony fogamzásgátlást alkalmaz. Ez a követelmény azokra a fogamzóképes nőkre is vonatkozik, akik teljes és folyamatos absztinenciát gyakorolnak.

Kizárási kritériumok:

• Terhes vagy szoptató nőstények
• IPSS közepes 2-es vagy magas kockázatú
• ≥ 5% blasztok a csontvelőben, a szűrés során a központi morfológia alapján
• Korábbi kezelés bármilyen trombopoetikus növekedési faktorral
• Korábbi vérképző őssejt-transzplantáció, leukémia, aplasztikus anémia vagy egyéb, nem MDS-hez kapcsolódó csontvelői őssejt-rendellenesség
• Aktív vagy kontrollálatlan betegség, beleértve a fertőzéseket vagy a rákot
• Instabil angina, pangásos szívelégtelenség (NYHA > II. osztály), nem kontrollált magas vérnyomás
• Artériás trombózis (pl. stroke vagy átmeneti ischaemiás roham) az elmúlt egy évben
• Vénás trombózis a kórtörténetében, amely jelenleg véralvadásgátló kezelést igényel
• Az sc vagy iv AZA korábbi használata.
• G-CSF, peg-G-CSF vagy GM-CSF, IL-11, ESA vagy LEN beérkezése a romiplosztim első adagját követő 4 héten belül
• Peg-G-CSF vagy GM-CSF tervezett beérkezése a vizsgálati készítmény első adagja után
• Reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlási óvintézkedéseket, a vizsgáló megítélése szerint. A kettős gát módszert 2 fogamzásgátlási módszerként határozzák meg, például 2 tényleges barrier módszert, vagy 1 tényleges barrier módszert és 1 hormonális módszert.
• Ismert túlérzékenység bármely rekombináns E. coli eredetű termékkel szemben (pl. Nplate, Infergen, Neupogen, Somatropin és Actimmune)
• Képtelenség betartani a tanulmányi eljárásokat.
• Az alany jelenleg be van írva, vagy még nem telt el legalább 30 nap más vizsgálati eszköz vagy gyógyszervizsgálat befejezése óta
• Bármilyen súlyos egészségügyi állapot vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozza az alanyt abban, hogy aláírja a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, vagy elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban.