Un estudio de ASP2215 (gilteritinib) solo, ASP2215 combinado con azacitidina o azacitidina solo para tratar a pacientes adultos a los que se les ha diagnosticado recientemente leucemia mieloide aguda con una mutación del gen FLT3 y que no pueden recibir quimioterapia estándar
23 de junio de 2026 actualizado por: Astellas Pharma Global Development, Inc.
Estudio de fase 3, multicéntrico, abierto, aleatorizado de ASP2215 (gilteritinib), combinación de ASP2215 más azacitidina y azacitidina sola en el tratamiento de leucemia mieloide aguda recién diagnosticada con mutación FLT3 en pacientes que no son elegibles para quimioterapia de inducción intensiva
Este es un estudio clínico para pacientes adultos a los que se les ha diagnosticado recientemente leucemia mieloide aguda o AML. La LMA es un tipo de cáncer. Es cuando la médula ósea produce glóbulos blancos que no son normales. Estas se llaman células de leucemia. Algunos pacientes con AML tienen una mutación o cambio en el gen FLT3. Este gen ayuda a las células leucémicas a producir una proteína llamada FLT3. Esta proteína hace que las células leucémicas crezcan más rápido.
Para los pacientes con AML que no pueden recibir quimioterapia estándar, la azacitidina (también conocida como Vidaza®) es una opción de tratamiento estándar actual en los Estados Unidos. Este estudio clínico está probando un medicamento experimental llamado ASP2215, también conocido como gilteritinib. Gilteritinib actúa impidiendo que las células leucémicas produzcan la proteína FLT3. Esto puede ayudar a evitar que las células leucémicas crezcan más rápido.
Este estudio comparará dos tratamientos diferentes. Los pacientes se asignan a uno de estos dos grupos al azar: un medicamento llamado azacitidina, también conocido como Vidaza®, o un medicamento experimental gilteritinib en combinación con azacitidina. Hay el doble de posibilidades de recibir ambos medicamentos combinados que la azacitidina sola. El estudio clínico puede ayudar a mostrar qué tratamiento ayuda a los pacientes a vivir más tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes considerados adultos de acuerdo con la normativa local en el momento de obtener el consentimiento informado pueden participar en el estudio.
Cohorte de seguridad Antes del inicio del ensayo aleatorizado, se inscribirán de 8 a 12 pacientes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ASP2215 administrado con terapia con azacitidina en la población del estudio.
Ensayo aleatorizado Aproximadamente 250 pacientes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir ASP2215 más azacitidina (Brazo AC) o solo azacitidina (Brazo C). Los pacientes ingresarán al período de selección hasta 14 días antes del inicio del tratamiento. A los pacientes se les administrará el tratamiento en ciclos de 28 días.
Las versiones anteriores del protocolo incluían una proporción de aleatorización de 1:1:1 para recibir el Grupo A: ASP2215, el Grupo AC: ASP2215 + azacitidina o el Grupo C: azacitidina. Los pacientes previamente aleatorizados al Brazo A deben continuar con el tratamiento y las evaluaciones como se describe en el protocolo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
183
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Site DE49003
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Stuttgart, Alemania, 70376
- Site DE49011
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, Alemania, 72076
- Site DE49002
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemania, 81737
- Site DE49007
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
- Site DE49005
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Lower Saxony
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Braunschweig, Lower Saxony, Alemania, 38118
- Site DE49012
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Hanover, Lower Saxony, Alemania, 30625
- Site DE49004
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Mecklenburg-Vorpommern
-
Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Alemania, 18057
- Site DE49015
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Saxony-Anhalt
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Halle, Saxony-Anhalt, Alemania, 06120
- Site DE49009
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New South Wales
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Site AU61004
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
- Site AU61008
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Victoria
-
Geelong, Victoria, Australia, 3220
- Site AU61007
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-
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-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- Site BE32006
-
-
Brussels Capital
-
Brussels, Brussels Capital, Bélgica, 1090
- Site BE32007
-
-
Bruxelles-Capitale, Region de
-
Brussels, Bruxelles-Capitale, Region de, Bélgica, 1200
- Site BE32003
-
-
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-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Site CA15009
-
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Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Site CA15011
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Site CA15002
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Site CA15006
-
-
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-
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Busan, Corea del Sur, 49241
- Site KR82014
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Hwasun-gun, Corea del Sur
- Site KR82010
-
Seongnam-si, Corea del Sur
- Site KR82015
-
Seoul, Corea del Sur, 156-707
- Site KR82012
-
-
Incheon Gwang'yeogsiv
-
Namdong, Incheon Gwang'yeogsiv, Corea del Sur, 405 760
- Site KR82003
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-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sur, 05505
- Site KR82013
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sur, 110-744
- Site KR82006
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sur, 137-701
- Site KR82002
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-
Ulsan Gwang'yeogsi
-
Ulsan, Ulsan Gwang'yeogsi, Corea del Sur, 682-714
- Site KR82001
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08003
- Site ES34008
-
Barcelona, España, 08035
- Site ES34004
-
Barcelona, España, 08036
- Site ES34010
-
Barcelona, España, 8041
- Site ES34009
-
Cáceres, España, 10003
- Site ES34002
-
Madrid, España
- Site ES34013
-
Valencia, España, 46026
- Site ES34005
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, España, 07010
- Site ES34007
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-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
- Site ES34003
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA David Geffen School of Medicine
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine Medical Center
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-5975
- Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis University Cancer Center - Hematology/Oncology
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center - John Theurer Cancer Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Hematology-Oncology Associates of Northern NJ
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
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-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 26615
- GHS Cancer Institute
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
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-
-
-
Angers, Francia, 49033
- Site FR33009
-
Bayonne, Francia
- Site FR33020
-
Lille, Francia, 59037
- Site FR33006
-
Lille, Francia, 59020
- Site FR33004
-
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Gard
-
Nîmes, Gard, Francia, 30029
- Site FR33003
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Francia, 33604
- Site FR33002
-
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Haute-Normandie
-
Rouen, Haute-Normandie, Francia, 76038
- Site FR33015
-
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Herault
-
Montpellier, Herault, Francia, 34295
- Site FR33019
-
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Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Francia, 35033
- Site FR33018
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
- Site FR33001
-
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Nord
-
Valenciennes, Nord, Francia, 59322
- Site FR33023
-
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Rhone
-
Pierre-Bénite, Rhone, Francia, 69310
- Site FR33013
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-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francia, 72037
- Site FR33017
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Francia, 86000
- Site FR33012
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-
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-
Ancona, Italia, 60126
- Site IT39009
-
Bologna, Italia, 40138
- Site IT39015
-
Florence, Italia
- Site IT39012
-
Milan, Italia, 20162
- Site IT39004
-
Monza, Italia
- Site IT39007
-
Naples, Italia, 80131
- Site IT39001
-
Novara, Italia
- Site IT39014
-
Palermo, Italia, 90146
- Site IT39006
-
Pavia, Italia
- Site IT39005
-
San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Site IT39011
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-
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Chiba, Japón
- Site JP81035
-
Fukuoka, Japón
- Site JP81008
-
Gifu, Japón
- Site JP81024
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Kumamoto, Japón
- Site JP81005
-
Kyoto, Japón
- Site JP81016
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Nagasaki, Japón
- Site JP81004
-
Nagasaki, Japón
- Site JP81017
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Osaka, Japón
- Site JP81030
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Osaka, Japón
- Site JP81036
-
Tokushima, Japón
- Site JP81026
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Toyama, Japón
- Site JP81019
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Aichi-ken
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Anjo, Aichi-ken, Japón
- Site JP81018
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Nagoya, Aichi-ken, Japón
- Site JP81007
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Ehime
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Matsuyama, Ehime, Japón
- Site JP81027
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Hiroshima
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Fukuyama, Hiroshima, Japón
- Site JP81021
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japón
- Site JP81031
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Sapporo, Hokkaido, Japón
- Site JP81033
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japón
- Site JP81015
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Ibaraki
-
Hitachi, Ibaraki, Japón
- Site JP81034
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japón
- Site JP81023
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japón
- Site JP81001
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Yokohama, Kanagawa, Japón
- Site JP81032
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japón
- Site JP81012
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Okayama-ken
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Kurashiki, Okayama-ken, Japón
- Site JP81011
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Tokyo
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Shibuya-ku, Tokyo, Japón
- Site JP81029
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Shinagawa-ku, Tokyo, Japón
- Site JP81014
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Lublin Voivodeship
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Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-081
- Site PL48003
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Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
- Site PL48004
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Opole Voivodeship
-
Opole, Opole Voivodeship, Polonia, 45-061
- Site PL48002
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Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polonia, 10-228
- Site PL48001
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Site GB44007
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Kaohsiung City, Taiwán, 83301
- Site TW88604
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Kwei Shan Hsiang, Taiwán
- Site TW88605
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Tainan, Taiwán, 704
- Site TW88602
-
Tainan, Taiwán, 736
- Site TW88609
-
Taipei, Taiwán, 10002
- Site TW88601
-
Taipei, Taiwán, 10449
- Site TW88608
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Taipei, Taiwán, 11217
- Site TW88610
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto se considera un adulto de acuerdo con la normativa local en el momento de obtener el consentimiento informado.
- El sujeto tiene un diagnóstico de AML sin tratamiento previo según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) [Swerdlow et al, 2008] según lo determinado por la revisión patológica en la institución de tratamiento.
- El sujeto es positivo para la mutación FLT3 (duplicación interna en tándem [ITD] o mutación del dominio de tirosina quinasa [TKD] [D835/I836]) (o solo para Corea: ITD sola o ITD con mutación activadora de TKD concurrente) en médula ósea o sangre total como determinada por el laboratorio central. Nota: Solo el requisito de la evaluación de la mutación FLT3 por parte del laboratorio central solo se aplica a la parte de aleatorización del estudio.
El sujeto no es elegible para quimioterapia de inducción intensiva si cumple al menos 1 de los siguientes criterios:
- El sujeto tiene ≥ 65 años de edad y no es elegible para quimioterapia de inducción intensiva.
- El sujeto tiene entre ≥ 18 y 64 años de edad y tiene alguna de las siguientes comorbilidades: [Ex-US Only]: Insuficiencia cardíaca congestiva (clase ≤ 3 de la New York Heart Association {NYHA}) o fracción de eyección (Ef) ≤ 50 %; [Solo EE. UU.]: trastorno cardíaco grave, p. insuficiencia cardíaca congestiva (clase ≤ 3 de la New York Heart Association [NYHA]) que requiere tratamiento, fracción de eyección ≤ 50 % o angina estable crónica; [Ex-US Only]: Creatinina > 2 mg/dL (177 µmol/L), diálisis o trasplante renal previo; [Solo EE. UU.]: aclaramiento de creatinina < 45 ml/min; estado funcional ECOG ≥ 2;
- [Ex-US Only]: Enfermedad pulmonar conocida con disminución de la capacidad de difusión del monóxido de carbono (DLCO) del pulmón y/o que requiere oxígeno ≤ 2 litros por minuto; [Solo EE. UU.] Trastorno pulmonar grave (p. ej., capacidad de difusión del monóxido de carbono [DLCO] ≤ 65 % o volumen espiratorio forzado en el primer segundo [FEV1] ≤ 65 %); Neoplasia maligna anterior o actual que no requiere tratamiento concurrente; El sujeto ha recibido una dosis de antraciclina acumulada superior a 400 mg/m2 de doxorrubicina (o dosis máxima acumulada de otra antraciclina). Cualquier otra comorbilidad incompatible con la quimioterapia intensiva debe ser revisada y aprobada por el Monitor Médico durante la selección y antes de la aleatorización.
El sujeto debe cumplir con los siguientes criterios como se indica en las pruebas de laboratorio clínico:
- AST y ALT séricos ≤ 3,0 x límite superior institucional de la normalidad (LSN)
- Bilirrubina sérica total ≤ 1,5 x LSN institucional
- Potasio sérico ≥ límite inferior normal institucional (LLN)
- Magnesio sérico ≥ LLN institucional Se permite la reposición de los niveles de potasio y magnesio durante el período de selección.
- El sujeto es adecuado para la administración oral del fármaco del estudio.
El sujeto femenino es elegible para participar si el sujeto femenino no está embarazada y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
- No es una mujer en edad fértil (WOCBP); O
- WOCBP acepta seguir la guía anticonceptiva a partir de la selección y continuar durante todo el período del estudio, y durante al menos 180 días después de la administración final del fármaco del estudio.
- La mujer debe aceptar no amamantar a partir de la selección y durante todo el período del estudio, y durante los 60 días posteriores a la administración final del fármaco del estudio.
- Las mujeres no deben donar óvulos a partir de la selección y durante todo el período del estudio, y durante los 180 días posteriores a la administración final del fármaco del estudio.
- El sujeto masculino con parejas femeninas en edad fértil debe aceptar usar métodos anticonceptivos como se detalla en los Requisitos de anticoncepción, comenzando en la selección y continuando durante todo el período de estudio, y durante 120 días después de la administración final del fármaco del estudio.
- El sujeto masculino no debe donar esperma a partir de la selección y durante todo el período del estudio y durante los 120 días posteriores a la administración final del fármaco del estudio.
- El sujeto acepta no participar en otro estudio de intervención mientras esté en tratamiento.
Criterio de exclusión:
- El sujeto fue diagnosticado como leucemia promielocítica aguda (APL).
- El sujeto tiene leucemia positiva para BCR-ABL (leucemia mielógena crónica en crisis blástica).
El sujeto ha recibido terapia previa para la AML, con la excepción de lo siguiente:
- Leucoféresis de emergencia
- Hidroxiurea
- Tratamiento preventivo con ácido retinoico previo a la exclusión de APL ≤ 7 días
- Soporte de factor de crecimiento o citoquinas
- esteroides
- El sujeto tiene leucemia del sistema nervioso central clínicamente activa.
- El sujeto ha sido diagnosticado con otra neoplasia maligna que requiere tratamiento concurrente (con la excepción de la terapia hormonal limitada a aquellas terapias que previenen la recurrencia y/o la propagación del cáncer) o malignidad hepática independientemente de la necesidad de tratamiento.
- El sujeto requiere tratamiento con fármacos concomitantes que son inductores potentes de la glicoproteína P CYP3A/P del citocromo P450 (P-gp).
- El sujeto requiere tratamiento con medicamentos concomitantes que sean inhibidores o inductores potentes de la P-gp, con la excepción de los medicamentos que se consideren absolutamente esenciales para el cuidado del sujeto.
- El sujeto requiere tratamiento con medicamentos concomitantes que se dirijan al receptor de serotonina 5-hidroxitriptamina 2B (5HT2BR) o al receptor sigma no específico, con la excepción de los medicamentos que se consideran absolutamente esenciales para el cuidado del sujeto.
- El sujeto tiene insuficiencia cardíaca congestiva clasificada como Clase IV de la New York Heart Association.
- Sujeto con un intervalo QT medio corregido por Fridericia (QTcF) > 480 ms en la selección según la lectura central.
- Sujeto con antecedentes de síndrome de QT largo en la selección.
- [Ex-US Only]: el sujeto tiene pruebas de función pulmonar conocidas con capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) ≤ 50 %, volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) ≤ 60 %, disnea en reposo o que requiere oxígeno o cualquier neoplasia pleural (se permite el uso transitorio de oxígeno suplementario).
El sujeto tiene hepatitis B o C activa u otro trastorno hepático activo.
- Los sujetos con antígeno de superficie de hepatitis B positivo (HBsAg) o ADN de hepatitis B detectable no son elegibles.
- Los sujetos con HBsAg negativo, anticuerpo central de hepatitis B positivo y anticuerpo de superficie de hepatitis B negativo serán elegibles si el ADN de la hepatitis B es indetectable.
- Los sujetos con anticuerpos contra el virus de la hepatitis C serán elegibles si el ARN de la hepatitis C es indetectable
- El sujeto tiene cualquier condición que hace que el sujeto no sea apto para participar en el estudio, incluidas las contraindicaciones de la azacitidina.
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida o sospechada a ASP2215, azacitidina o cualquier componente de las formulaciones utilizadas.
- [Solo EE. UU.]: el sujeto tiene entre ≥ 65 y 74 años, es apto y está dispuesto a recibir quimioterapia de inducción intensiva.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte de seguridad: gilteritinib + azacitidina (AZA)
Los participantes recibieron 80 mg (2 tabletas de 40 mg) de gilteritinib por vía oral una vez al día para ciclos continuos de 28 días y 75 mg/m^2 de AZA diariamente mediante inyección subcutánea o infusión intravenosa durante 7 días de cada ciclo de tratamiento de 28 días.
Dependiendo de los datos de cohorte de seguridad, se tomó la decisión de iniciar el ensayo aleatorizado en la dosis dirigida.
Después del final del período de tratamiento, los participantes fueron seguidos durante el período de seguimiento de los 30 días.
Se permitió a los participantes ingresar al período de seguimiento a largo plazo de hasta 3 años para la recolección de tratamiento AML posterior, EQ-5D-5L, estado de remisión y supervivencia (causa de muerte y fecha de muerte).
Los participantes en el seguimiento a largo plazo que ya no recibieron tratamiento fueron seguidos cada 3 meses para su supervivencia hasta la implementación del Protocolo final versión 13.0, momento en el que se suspendieron del estudio, ya que ya no se necesitaban más datos de supervivencia.
|
Tableta, oral
Otros nombres:
Inyección subcutánea o infusión intravenosa
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|
Experimental: Cohorte aleatorizada: gilteritinib + aza
Participants received 120 mg(3 tablets of 40 mg)of gilteritinib orally once daily for continuous 28-day cycles in combination with 75mg/m^2 of AZA daily via subcutaneous injection or IV infusion for 7days of each 28-day treatment cycle until the participant no longer received clinical benefit from therapy in the opinion of the investigator,unacceptable toxicity occurred,or the participant met another treatment discontinuation criterio. Después del final del período de tratamiento, los participantes fueron seguidos durante el período de seguimiento de 30 días. Los participantes se les permitió ingresar al período de seguimiento a largo plazo de hasta 3 años para la recolección de tratamiento con AML posterior, la ecuación de 5D-5L, el estado de remisión y la supervivencia (causa y fecha de la muerte). Los participantes en el seguimiento a largo plazo que no fueron seguidos por el tratamiento de 3 meses hasta la supervivencia hasta la supervivencia de la implementación). 13.0, momento en el que fueron descontinuados del estudio, ya que ya no se necesitaban más datos de supervivencia.
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Tableta, oral
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte aleatorizada: AZA
Los participantes recibieron 75 mg/m^2 de AZA diariamente mediante inyección subcutánea o infusión intravenosa durante 7 días de cada ciclo de tratamiento de 28 días hasta que el participante ya no recibió beneficio clínico de la terapia en opinión del investigador, se produjo una toxicidad inaceptable o el participante cumplió con otra criterión de discontinuación de tratamiento.
Después del final del período de tratamiento, los participantes fueron seguidos durante el período de seguimiento de los 30 días.
Se permitió a los participantes ingresar al período de seguimiento a largo plazo de hasta 3 años para la recolección de tratamiento AML posterior, EQ-5D-5L, estado de remisión y supervivencia (causa de muerte y fecha de muerte).
Los participantes en el seguimiento a largo plazo que ya no recibieron tratamiento fueron seguidos cada 3 meses para su supervivencia hasta la implementación del Protocolo final versión 13.0, momento en el que se suspendieron del estudio, ya que ya no se necesitaban más datos de supervivencia.
|
Tableta, oral
Otros nombres:
Inyección subcutánea o infusión intravenosa
|
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Comparador activo: Cohorte aleatorizada: gilteritinib
Los participantes recibieron 120 mg (3 tabletas de 40 mg) de gilteritinib por vía oral una vez al día para ciclos continuos de 28 días hasta que el participante ya no recibió beneficio clínico de la terapia en opinión del investigador, ocurrió una toxicidad inaceptable o el participante cumplió con otra criterio de discontinuación de tratamiento.
Sin embargo, la aleatorización de este brazo se eliminó en el protocolo versión 7.0.
Los participantes previamente asignados al azar a este brazo continuaron después del tratamiento y las evaluaciones como se describe en el protocolo.
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Inyección subcutánea o infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (duración máxima de hasta 79 meses)
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El sistema operativo se definió como la hora desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa.
Para un participante que no se sabía que murió al final del seguimiento del estudio, OS fue censurado en la fecha del último contacto.
Las estimaciones de Kaplan-Meier (KM) se utilizó para el análisis.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (duración máxima de hasta 79 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia sin eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída documentada de CR, falla del tratamiento o muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero (hasta 39.7 meses)
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EFS: Tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída documentada de la remisión completa (CR), el fracaso del tratamiento (no lograr RC dentro de los 6 ciclos del tratamiento) o la muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero.
CR: bone marrow(BM) regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, absolute neutrophil count (ANC) ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being red blood cell (RBC) and platelet transfusion independent (1 semana sin RBC y transfusión de plaquetas antes de la evaluación de la enfermedad).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
Recaída: reaparición de explosiones leucémicas> 2% en la sangre periférica/≥ 5% de mieloblastos en el BM no atribuible a cualquier otra causa/nueva/reaparición de leucemia extramedular.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída documentada de CR, falla del tratamiento o muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero (hasta 39.7 meses)
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Porcentaje de participantes con la mejor respuesta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (hasta 57 meses)
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La mejor respuesta para un participante se definió como la mejor respuesta medida (en el orden de CR, CR con recuperación de plaquetas incompletas (PCR), CR con recuperación hematológica incompleta (CRI) y falla del tratamiento) de todas las visitas posteriores a la base.
CR: BM regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, ANC ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being RBC and platelet transfusion independent (1 week without RBC and platelet transfusion prior to the disease evaluación).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
CRP: CR alcanzado excepto recuperación de plaquetas incompleta (<100 × 10^9/L).
CRI: CR alcanzado, excepto la recuperación hematológica incompleta con neutropenia residual <1 x 10^9/L con o sin recuperación de plaquetas completa.
RBC y la independencia de la transfusión de plaquetas no se requieren.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (hasta 57 meses)
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Tasa de remisión completa (CR)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (aproximadamente 49.7 meses)
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Tasa de CR: Número de participantes que lograron la mejor respuesta de CR dividida por el número de participantes en la población de análisis.
Los participantes con respuesta desconocida o faltante, o que no proporcionaron información sobre la respuesta al final del tratamiento se incluyeron en el denominador al calcular las tasas.
CR: BM regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, ANC ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being RBC and platelet transfusion independent(1 week without RBC and platelet transfusion prior to the disease evaluación).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (aproximadamente 49.7 meses)
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Tasa de CRC
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (aproximadamente 54.5 meses)
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La tasa de CCR se definió como participantes con la mejor respuesta de (Cr + CRP + CRI) dividido por el número de participantes en la población de análisis.
Los participantes se clasificaron como: CR: BM regenerando células hematopoyéticas normales, estado libre de leucemia morfológicamente, ANC ≥1 × 10^9/L, recuento de plaquetas ≥100 × 10^9/L, diferenciales de médula normal con <5% de cuenta de mieloblastos, faltantes/≤2% de la explosión de la sangre de la sangre periférica y ser RBC RBC y la transfusión de la platina. antes de la evaluación de la enfermedad).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
CRP: CR alcanzado excepto recuperación de plaquetas incompleta (<100 × 10^9/L).
CRI: CR alcanzado, excepto la recuperación hematológica incompleta con neutropenia residual <1 x 10^9/L con o sin recuperación de plaquetas completa.
RBC y la independencia de la transfusión de plaquetas no se requieren.
Se informó el porcentaje de participantes con CCR.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa (aproximadamente 54.5 meses)
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Remisión completa con recuperación hematológica parcial (CRH)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta 49.7 meses)
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La CRH se definió como la respuesta en una visita posterior a la línea de base como CRH que tiene conteo de mieloblastos de médula ósea <5%, recuperación hematológica parcial ANC ≥ 0.5 x 10^9/L y plaquetas ≥ 50 x 10^9/L, ninguna evidencia de leucemia extramedular y no puede clasificarse como CR.
Los recuentos de explosión en la sangre periférica deben ser ≤ 2% o faltar.
CR: BM regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, ANC ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being RBC and platelet transfusion independent (1 week without RBC and platelet transfusion prior to the disease evaluación).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
Se informó porcentaje de participantes con CRH.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta 49.7 meses)
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Tasa de CR/CRH
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta 49.7 meses)
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Tasa de CR/CRH: número de participantes que lograron CR o CRH dividido por el número de participantes en la población de análisis.
CR/CRH: CR/CRH si cumplía criterios para CR o CRH en la visita.
CR: BM regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, ANC ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being RBC and platelet transfusion independent (1 week without RBC and platelet transfusion prior to the disease evaluación).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
CRH: Respuesta en una visita posterior a la línea de base como CRH que tiene conteo de mieloblastos de médula ósea <5%, recuperación hematológica parcial ANC ≥ 0.5 x 10^9/L y plaquetas ≥ 50 x 10^9/L, no hay evidencia de leucemia extramedular y no puede clasificarse como Cr.
Los recuentos de explosión en la sangre periférica deben ser ≤ 2% o faltar.
Se informó porcentaje de participantes con CR/CRH.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta 49.7 meses)
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Porcentaje de participantes con tasa de conversión de transfusión
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 57 meses
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La tasa de conversión de transfusión se definió como el número de participantes que dependían de la transfusión en el período de referencia, pero se volvieron independientes de la transfusión en el período posterior a la base dividida por el número total de participantes que dependían de la transfusión en el período basal.
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Desde la línea de base hasta 57 meses
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Porcentaje de participantes con tasa de mantenimiento de transfusión
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 57 meses
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La tasa de mantenimiento de la transfusión se definió como el número de participantes que fueron independientes de la transfusión en el período de referencia y permanecieron en el período posterior a la base independiente de transfusión dividido por el número total de participantes que fueron independientes de la transfusión en el período basal.
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Desde la línea de base hasta 57 meses
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Supervivencia sin leucemia (LFS)
Periodo de tiempo: Desde el primer día de lograr el primer CRC hasta el primer día de recaída/muerte confirmada (hasta 54.5 meses)
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LFS: Hora desde la fecha de la primera CRC (Cr + CRP + CRI) hasta la fecha de la recaída documentada (excluyendo la recaída de las relaciones públicas) o la muerte para los participantes que lograron CRC.
CR: BM regenerating normal hematopoietic cells, morphologically leukemia-free state, ANC ≥1 × 10^9/L, platelet count ≥100 × 10^9/L, normal marrow differential with <5% myeloblast counts, missing/≤2% peripheral blood blast counts and being RBC and platelet transfusion independent (1 week without RBC and platelet transfusion prior to the disease evaluación).
No hay evidencia de leucemia extramedular y varillas de Auer.
CRP: CR alcanzado excepto recuperación de plaquetas incompleta (<100 × 10^9/L).
CRI: CR alcanzado, excepto la recuperación hematológica incompleta con neutropenia residual <1 x 10^9/L con o sin recuperación de plaquetas completa.
RBC y la independencia de la transfusión de plaquetas no se requieren.
CRC: criterios cumplidos para CR, CRP o CRI.
Basado en las estimaciones de KM.
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Desde el primer día de lograr el primer CRC hasta el primer día de recaída/muerte confirmada (hasta 54.5 meses)
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Duración de la remisión
Periodo de tiempo: Desde el primer día de lograr la primera respuesta al primer día de recaída/muerte confirmada (hasta 56.4 meses)
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La duración de la remisión incluyó CRC, CR, CRH, CR/CRH y la duración de la respuesta [CRC + PR].
Duración de CRC, CR, CRH: la hora desde la fecha del primer CRC hasta la fecha de la primera recaída documentada para los participantes que lograron CRC, CR y CRH, respectivamente.
CR/CRH: criterios cumplidos para CR o CRH en la visita.
CRH: explosiones de médula <5%, ANC ≥0.5 × 10^9/L, plaquetas ≥50 × 10^9/L, no cumpliendo con los criterios de CR.
PR: Si los mieloblastos de médula entre <5% y 25% y ≤2% o faltan explosión de sangre periférica y una disminución desde el inicio de al menos 50% en los mieloblastos de la médula y sin evidencia de leucemia extramedular, la respuesta se clasificó como PR.
Si los mieloblastos de la médula <5% y ≤2% o faltan explosión de sangre periférica y no hay evidencia de leucemia extramedular, la respuesta se clasificó como PR incluso con barras de Auer.
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Desde el primer día de lograr la primera respuesta al primer día de recaída/muerte confirmada (hasta 56.4 meses)
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Cambiar desde la línea de base en breve inventario de fatiga (BFI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 31 meses
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El BFI era una herramienta para evaluar la gravedad de la fatiga y el impacto en la función diaria en los participantes del cáncer durante 24 horas.
Incluyó 9 artículos.
Se calculó una puntuación de fatiga global promediando los puntajes de los 9 elementos medidos en la escala de calificación numérica.
Las puntuaciones se calcularon si se respondieron ≥5 de 9 ítems.
Una puntuación más alta indica un mayor grado de fatiga.
Las primeras 3 califican la fatiga de 0 (sin fatiga) a 10 (peor imaginable), con puntajes más altos que indican peores resultados.
Los 6 restantes evalúan cómo la fatiga interfiere con las actividades diarias de 0 (sin interferencia) a 10 (interfiere completamente).
Un puntaje de fatiga global (0-10) fue el promedio de todos los elementos, con puntajes más altos que indican una peor fatiga.
Se informa la puntuación general de BFI.
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Desde el inicio hasta los 31 meses
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta la duración del estudio (101 meses)
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Un AE se definió como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante, asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea considerado o no relacionado con el medicamento.
Por lo tanto, un AE podría ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un producto medicinal.
TEAE se definió como un evento adverso observado después de comenzar la administración del medicamento del estudio hasta los 30 días desde el último tratamiento del estudio.
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Desde la primera dosis hasta la duración del estudio (101 meses)
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Número de participantes con puntajes de rendimiento del Grupo de Oncología Cooperativa Oriental (ECOG)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (hasta 57 meses)
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Los puntajes de rendimiento de ECOG en cada tiempo de evaluación fueron proporcionados por el grupo de tratamiento. Los puntajes de cambio negativo indicaron una mejora y los puntajes positivos indican una disminución en el rendimiento. Las calificaciones se definieron de la siguiente manera: 0: Completamente activo, capaz de llevar a cabo todo el rendimiento previo a la enfermedad sin restricción.
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Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (hasta 57 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2016
Finalización primaria (Actual)
10 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
26 de abril de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Leucemia Mieloide Aguda
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Azacitidina
- gilteritinib
Otros números de identificación del estudio
- 2215-CL-0201
- 2015-001790-41 (Número EudraCT)
- 2024-512474-98-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El acceso a datos anonimizados a nivel de participantes individuales recopilados durante el estudio, además de la documentación de respaldo relacionada con el estudio, está planificado para estudios realizados con indicaciones y formulaciones de productos aprobados, así como compuestos terminados durante el desarrollo.
Los estudios realizados con indicaciones de productos o formulaciones que permanecen activas en desarrollo se evalúan después de la finalización del estudio para determinar si se pueden compartir los datos de los participantes individuales.
Las condiciones y excepciones se describen en los Detalles específicos del patrocinador para Astellas en www.clinicalstudydatarequest.com.
Marco de tiempo para compartir IPD
El acceso a los datos a nivel de participantes se ofrece a los investigadores después de la publicación del manuscrito principal (si corresponde) y está disponible siempre que Astellas tenga la autoridad legal para proporcionar los datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores deben presentar una propuesta para realizar un análisis científicamente relevante de los datos del estudio.
La propuesta de investigación es revisada por un panel de investigación independiente.
Si se aprueba la propuesta, se proporciona acceso a los datos del estudio en un entorno de intercambio de datos seguro después de recibir un Acuerdo de intercambio de datos firmado.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .