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Uno studio su ASP2215 (Gilteritinib) da solo, ASP2215 combinato con azacitidina o azacitidina da solo per il trattamento di pazienti adulti a cui è stata recentemente diagnosticata una leucemia mieloide acuta con una mutazione del gene FLT3 e che non possono ricevere la chemioterapia standard

25 agosto 2025 aggiornato da: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto, randomizzato su ASP2215 (Gilteritinib), combinazione di ASP2215 più azacitidina e azacitidina da sola nel trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con mutazione FLT3 in pazienti non idonei alla chemioterapia di induzione intensiva

Questo è uno studio clinico per pazienti adulti a cui è stata recentemente diagnosticata la leucemia mieloide acuta o AML. L'AML è un tipo di cancro. È quando il midollo osseo produce globuli bianchi che non sono normali. Queste sono chiamate cellule leucemiche. Alcuni pazienti con AML hanno una mutazione o un cambiamento nel gene FLT3. Questo gene aiuta le cellule leucemiche a produrre una proteina chiamata FLT3. Questa proteina fa crescere più velocemente le cellule leucemiche.

Per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non possono ricevere la chemioterapia standard, l'azacitidina (nota anche come Vidaza®) è un'attuale opzione terapeutica standard negli Stati Uniti. Questo studio clinico sta testando un medicinale sperimentale chiamato ASP2215, noto anche come gilteritinib. Gilteritinib agisce impedendo alle cellule leucemiche di produrre la proteina FLT3. Questo può aiutare a fermare la crescita più rapida delle cellule leucemiche.

Questo studio metterà a confronto due diversi trattamenti. I pazienti vengono assegnati casualmente a uno di questi due gruppi: un medicinale chiamato azacitidina, noto anche come Vidaza®, o un medicinale sperimentale gilteritinib in combinazione con azacitidina. C'è una probabilità doppia di ricevere entrambi i medicinali combinati rispetto all'azacitidina da sola. Lo studio clinico può aiutare a dimostrare quale trattamento aiuta i pazienti a vivere più a lungo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Possono partecipare allo studio pazienti considerati maggiorenni secondo la normativa locale al momento dell'ottenimento del consenso informato.

Coorte di sicurezza Prima dell'inizio dello studio randomizzato, verranno arruolati da 8 a 12 pazienti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ASP2215 somministrato con la terapia con azacitidina nella popolazione dello studio.

Studio randomizzato Circa 250 pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere ASP2215 più azacitidina (braccio AC) o solo azacitidina (braccio C). I pazienti entreranno nel periodo di screening fino a 14 giorni prima dell'inizio del trattamento. Ai pazienti verrà somministrato il trattamento per cicli di 28 giorni.

Le versioni precedenti del protocollo includevano un rapporto di randomizzazione 1:1:1 per ricevere Braccio A: ASP2215, Braccio AC: ASP2215 + azacitidina o Braccio C: azacitidina. I pazienti precedentemente randomizzati al braccio A devono continuare a seguire il trattamento e le valutazioni come indicato nel protocollo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

183

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Site AU61004
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Site AU61008
    • Victoria
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Site AU61007
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Site BE32006
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgio, 1090
        • Site BE32007
    • Bruxelles-Capitale, Region de
      • Brussels, Bruxelles-Capitale, Region de, Belgio, 1200
        • Site BE32003
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Site CA15009
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Site CA15011
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Site CA15002
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Site CA15006
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 49241
        • Site KR82014
      • Hwasun-gun, Corea del Sud
        • Site KR82010
      • Seongnam-si, Corea del Sud
        • Site KR82015
      • Seoul, Corea del Sud, 156-707
        • Site KR82012
    • Incheon Gwang'yeogsiv
      • Namdong, Incheon Gwang'yeogsiv, Corea del Sud, 405 760
        • Site KR82003
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sud, 05505
        • Site KR82013
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sud, 110-744
        • Site KR82006
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea del Sud, 137-701
        • Site KR82002
    • Ulsan Gwang'yeogsi
      • Ulsan, Ulsan Gwang'yeogsi, Corea del Sud, 682-714
        • Site KR82001
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • Site FR33009
      • Bayonne, Francia
        • Site FR33020
      • Lille, Francia, 59037
        • Site FR33006
      • Lille, Francia, 59020
        • Site FR33004
    • Gard
      • Nîmes, Gard, Francia, 30029
        • Site FR33003
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Site FR33002
    • Haute-Normandie
      • Rouen, Haute-Normandie, Francia, 76038
        • Site FR33015
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Site FR33019
    • Ille-et-Vilaine
      • Rennes, Ille-et-Vilaine, Francia, 35033
        • Site FR33018
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
        • Site FR33001
    • Nord
      • Valenciennes, Nord, Francia, 59322
        • Site FR33023
    • Rhone
      • Pierre-Bénite, Rhone, Francia, 69310
        • Site FR33013
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Francia, 72037
        • Site FR33017
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia, 86000
        • Site FR33012
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Site DE49003
      • Stuttgart, Germania, 70376
        • Site DE49011
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Germania, 72076
        • Site DE49002
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 81737
        • Site DE49007
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Site DE49005
    • Lower Saxony
      • Braunschweig, Lower Saxony, Germania, 38118
        • Site DE49012
      • Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Site DE49004
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Germania, 18057
        • Site DE49015
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Germania, 06120
        • Site DE49009
  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Site JP81035
      • Fukuoka, Giappone
        • Site JP81008
      • Gifu, Giappone
        • Site JP81024
      • Kumamoto, Giappone
        • Site JP81005
      • Kyoto, Giappone
        • Site JP81016
      • Nagasaki, Giappone
        • Site JP81004
      • Nagasaki, Giappone
        • Site JP81017
      • Osaka, Giappone
        • Site JP81030
      • Osaka, Giappone
        • Site JP81036
      • Tokushima, Giappone
        • Site JP81026
      • Toyama, Giappone
        • Site JP81019
    • Aichi-ken
      • Anjo, Aichi-ken, Giappone
        • Site JP81018
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone
        • Site JP81007
    • Ehime
      • Matsuyama, Ehime, Giappone
        • Site JP81027
    • Hiroshima
      • Fukuyama, Hiroshima, Giappone
        • Site JP81021
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone
        • Site JP81031
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone
        • Site JP81033
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Giappone
        • Site JP81015
    • Ibaraki
      • Hitachi, Ibaraki, Giappone
        • Site JP81034
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone
        • Site JP81023
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone
        • Site JP81001
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone
        • Site JP81032
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone
        • Site JP81012
    • Okayama-ken
      • Kurashiki, Okayama-ken, Giappone
        • Site JP81011
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Giappone
        • Site JP81029
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Giappone
        • Site JP81014
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Site IT39009
      • Bologna, Italia, 40138
        • Site IT39015
      • Florence, Italia
        • Site IT39012
      • Milan, Italia, 20162
        • Site IT39004
      • Monza, Italia
        • Site IT39007
      • Napoli, Italia, 80131
        • Site IT39001
      • Novara, Italia
        • Site IT39014
      • Palermo, Italia, 90146
        • Site IT39006
      • Pavia, Italia
        • Site IT39005
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Site IT39011
  • Polonia
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-081
        • Site PL48003
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
        • Site PL48004
    • Opole Voivodeship
      • Opole, Opole Voivodeship, Polonia, 45-061
        • Site PL48002
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polonia, 10-228
        • Site PL48001
  • Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Site GB44007
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Site ES34008
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Site ES34004
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Site ES34010
      • Barcelona, Spagna, 8041
        • Site ES34009
      • Cáceres, Spagna, 10003
        • Site ES34002
      • Madrid, Spagna
        • Site ES34013
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Site ES34005
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spagna, 07010
        • Site ES34007
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Site ES34003
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-5975
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis University Cancer Center - Hematology/Oncology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center - John Theurer Cancer Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Hematology-Oncology Associates of Northern NJ
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 26615
        • GHS Cancer Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
        • LDS Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Site TW88604
      • Kwei Shan Hsiang, Taiwan
        • Site TW88605
      • Tainan City, Taiwan, 704
        • Site TW88602
      • Tainan City, Taiwan, 736
        • Site TW88609
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Site TW88601
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Site TW88608
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Site TW88610

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto è considerato un adulto secondo la normativa locale al momento dell'ottenimento del consenso informato.
  • Il soggetto ha una diagnosi di LMA non trattata in precedenza secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) [Swerdlow et al, 2008] come determinato dalla revisione patologica presso l'istituto curante.
  • Il soggetto è positivo per la mutazione FLT3 (duplicazione tandem interna [ITD] o mutazione del dominio tirosin-chinasico [TKD] [D835/I836]) (o solo per la Corea: ITD da solo o ITD con concomitante mutazione attivante TKD) nel midollo osseo o nel sangue intero come determinato dal laboratorio centrale. Nota: solo il requisito della valutazione della mutazione FLT3 da parte del laboratorio centrale è applicabile solo alla parte di randomizzazione dello studio.

  • Il soggetto non è idoneo alla chemioterapia di induzione intensiva se soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri:

    • Il soggetto ha un'età ≥ 65 anni e non è idoneo per la chemioterapia di induzione intensiva.
    • Il soggetto ha un'età compresa tra ≥ 18 e 64 anni e presenta una delle seguenti comorbidità: [solo Stati Uniti]: insufficienza cardiaca congestizia (classe New York Heart Association {NYHA} ≤ 3) o frazione di eiezione (Ef) ≤ 50%; [Solo Stati Uniti]: disturbo cardiaco grave, ad es. insufficienza cardiaca congestizia (classe New York Heart Association [NYHA] ≤ 3) che richiede trattamento, frazione di eiezione ≤ 50% o angina cronica stabile; [Solo Stati Uniti]: creatinina > 2 mg/dL (177 µmol/L), dialisi o precedente trapianto renale; [Solo Stati Uniti]: clearance della creatinina < 45 ml/min; stato di prestazione ECOG ≥ 2;
    • [Solo Stati Uniti]: malattia polmonare nota con ridotta capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) e/o che richiede ossigeno ≤ 2 litri al minuto; [Solo Stati Uniti] Malattia polmonare grave (ad esempio, capacità di diffusione del monossido di carbonio [DLCO] ≤ 65% o volume espiratorio forzato nel primo secondo [FEV1] ≤ 65%); Tumore maligno precedente o attuale che non richiede un trattamento concomitante; Il soggetto ha ricevuto una dose cumulativa di antraciclina superiore a 400 mg/m2 di doxorubicina (o dose massima cumulativa di un'altra antraciclina). Qualsiasi altra comorbilità incompatibile con la chemioterapia intensiva deve essere esaminata e approvata dal Medical Monitor durante lo screening e prima della randomizzazione.

  • Il soggetto deve soddisfare i seguenti criteri come indicato nei test clinici di laboratorio:

    • AST e ALT sieriche ≤ 3,0 x limite superiore della norma istituzionale (ULN)
    • Bilirubina totale sierica ≤ 1,5 x ULN istituzionale
    • Potassio sierico ≥ Limite inferiore normale istituzionale (LLN)
    • Magnesio sierico ≥ LLN istituzionale È consentito il ripristino dei livelli di potassio e magnesio durante il periodo di screening.
  • Il soggetto è idoneo alla somministrazione orale del farmaco oggetto dello studio.

  • Il soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se il soggetto di sesso femminile non è in stato di gravidanza e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

    • Non una donna in età fertile (WOCBP); O
    • Il WOCBP accetta di seguire la guida contraccettiva a partire dallo screening e continuare per tutto il periodo dello studio e per almeno 180 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio.
  • Il soggetto di sesso femminile deve accettare di non allattare al seno a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 60 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Il soggetto di sesso femminile non deve donare ovuli a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 180 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Il soggetto di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile deve accettare di utilizzare la contraccezione come dettagliato in Requisiti di contraccezione, a partire dallo screening e continuare per tutto il periodo dello studio e per 120 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Il soggetto di sesso maschile non deve donare sperma a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 120 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Il soggetto accetta di non partecipare a un altro studio interventistico durante il trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Al soggetto è stata diagnosticata la leucemia promielocitica acuta (APL).
  • Il soggetto ha una leucemia BCR-ABL-positiva (leucemia mieloide cronica in crisi blastica).

  • Il soggetto ha ricevuto una precedente terapia per AML, ad eccezione di quanto segue:

    • Leucaferesi d'emergenza
    • Idrossiurea
    • Trattamento preventivo con acido retinoico prima dell'esclusione di APL ≤ 7 giorni
    • Fattore di crescita o supporto di citochine
    • Steroidi
  • Il soggetto ha una leucemia del sistema nervoso centrale clinicamente attiva.
  • Al soggetto è stata diagnosticata un'altra neoplasia che richiede un trattamento concomitante (ad eccezione della terapia ormonale limitata a quelle terapie che prevengono la recidiva e/o la diffusione del cancro) o una neoplasia epatica indipendentemente dalla necessità di trattamento.
  • Il soggetto richiede un trattamento concomitante con farmaci che sono forti induttori del citocromo P450 CYP3A/P-glicoproteina (P-gp).
  • Il soggetto richiede un trattamento concomitante con farmaci che sono forti inibitori o induttori della P-gp ad eccezione dei farmaci considerati assolutamente essenziali per la cura del soggetto.
  • Il soggetto richiede un trattamento concomitante con farmaci che prendono di mira il recettore 2B della serotonina 5-idrossitriptamina (5HT2BR) o il recettore non specifico sigma ad eccezione dei farmaci considerati assolutamente essenziali per la cura del soggetto.
  • Il soggetto ha un'insufficienza cardiaca congestizia classificata come Classe IV della New York Heart Association.
  • Soggetto con intervallo QT medio corretto da Fridericia (QTcF) > 480 ms allo screening basato sulla lettura centrale.
  • Soggetto con una storia di sindrome del QT lungo allo screening.
  • [Solo Ex-US]: Il soggetto presenta test di funzionalità polmonare noti con capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) ≤ 50%, volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) ≤ 60%, dispnea a riposo o che richiede ossigeno o qualsiasi neoplasia pleurica (è consentito l'uso transitorio di ossigeno supplementare).

  • Il soggetto ha l'epatite B o C attiva o altra malattia epatica attiva.

    • I soggetti con antigene di superficie dell'epatite B positivo (HBsAg) o DNA dell'epatite B rilevabile non sono idonei.
    • I soggetti con HBsAg negativo, anticorpi core dell'epatite B positivi e anticorpi di superficie dell'epatite B negativi saranno idonei se il DNA dell'epatite B non è rilevabile.
    • I soggetti con anticorpi contro il virus dell'epatite C saranno idonei se l'RNA dell'epatite C non è rilevabile
  • - Il soggetto presenta qualsiasi condizione che lo renda inadatto alla partecipazione allo studio, comprese eventuali controindicazioni dell'azacitidina.
  • Il soggetto ha un'ipersensibilità nota o sospetta all'ASP2215, all'azacitidina o a qualsiasi componente delle formulazioni utilizzate.
  • [Solo Stati Uniti]: il soggetto ha un'età compresa tra ≥ 65 e 74 anni, idoneo e disposto a ricevere chemioterapia di induzione intensiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di sicurezza: Gilteritinib + azacitidina (Aza)
I partecipanti hanno ricevuto 80 mg (2 compresse di 40 mg) di Gilteritinib per via orale una volta al giorno per cicli continui a 28 giorni e 75 mg/m^2 di AZA ogni giorno tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa per 7 giorni di ogni ciclo di trattamento di 28 giorni. A seconda dei dati di coorte di sicurezza, è stata presa la decisione di avviare lo studio randomizzato alla dose mirata. Dopo la fine del periodo di trattamento, i partecipanti sono stati seguiti per un periodo di follow-up di 30 giorni. Ai partecipanti è stato permesso di entrare nel periodo di follow-up a lungo termine fino a 3 anni per la raccolta del successivo trattamento AML, EQ-5D-5L, stato di remissione e sopravvivenza (causa di morte e data di morte). I partecipanti al follow-up a lungo termine che non stavano più ricevendo un trattamento sono stati seguiti ogni 3 mesi per la sopravvivenza fino all'implementazione della versione 13.0 del protocollo finale, quando sono stati interrotti dallo studio, poiché non erano più necessari ulteriori dati di sopravvivenza.
Droga: gilteritinib
Compressa, orale
Altri nomi:
  • ASP2215
Droga: azacitidina
Iniezione sottocutanea o infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte randomizzata: Gilteritinib + Aza
I partecipanti hanno ricevuto 120 mg (3 compresse di 40 mg) di Gilteritinib per via orale una volta al giorno per cicli continui di 28 giorni in combinazione con 75 mg/m^2 di AZA ogni giorno tramite iniezione sottocutanea o infusione IV per 7 giorni di partecipazione per un altro trattamento per il trattamento. criterio. Dopo la fine del periodo di trattamento, i partecipanti sono stati seguiti per un periodo di follow-up di 30 giorni. I partecipanti sono stati autorizzati ad entrare nel periodo di follow-up a lungo termine fino a 3 anni per la raccolta di successivi cure AML, EQ-5D-5L, lo stato di remissione (causa di morte) Versione 13.0, quando sono stati interrotti dallo studio, poiché non erano più necessari ulteriori dati di sopravvivenza.
Droga: gilteritinib
Compressa, orale
Altri nomi:
  • ASP2215
Sperimentale: Coorte randomizzata: Aza
I partecipanti hanno ricevuto 75 mg/m^2 di AZA ogni giorno tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa per 7 giorni di ogni ciclo di trattamento di 28 giorni fino a quando il partecipante non ha più ricevuto benefici clinici dalla terapia nell'opinione dell'investigatore, si è verificata una tossicità inaccettabile o il partecipante ha incontrato un altro criterio di interruzione del trattamento. Dopo la fine del periodo di trattamento, i partecipanti sono stati seguiti per un periodo di follow-up di 30 giorni. Ai partecipanti è stato permesso di entrare nel periodo di follow-up a lungo termine fino a 3 anni per la raccolta del successivo trattamento AML, EQ-5D-5L, stato di remissione e sopravvivenza (causa di morte e data di morte). I partecipanti al follow-up a lungo termine che non stavano più ricevendo un trattamento sono stati seguiti ogni 3 mesi per la sopravvivenza fino all'implementazione della versione 13.0 del protocollo finale, quando sono stati interrotti dallo studio, poiché non erano più necessari ulteriori dati di sopravvivenza.
Droga: gilteritinib
Compressa, orale
Altri nomi:
  • ASP2215
Droga: azacitidina
Iniezione sottocutanea o infusione endovenosa
Comparatore attivo: Coorte randomizzata: Gilteritinib
I partecipanti hanno ricevuto 120 mg (3 compresse di 40 mg) di Gilteritinib per via orale una volta al giorno per cicli continui di 28 giorni fino a quando il partecipante non ha più ricevuto benefici clinici dalla terapia nell'opinione dell'investigatore, si è verificata una tossicità inaccettabile o il partecipante ha incontrato un altro criterio di interruzione del trattamento. Tuttavia, la randomizzazione a questo braccio è stata rimossa nella versione 7.0 del protocollo. I partecipanti precedentemente randomizzati a questo braccio sono continuati dopo il trattamento e le valutazioni come indicato nel protocollo.
Droga: azacitidina
Iniezione sottocutanea o infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (sistema operativo)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (durata massima fino a 79 mesi)
L'OS è stato definito come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data di morte per qualsiasi causa. Per un partecipante che non si sapeva che fosse morto entro la fine del follow-up dello studio, OS fu censurato alla data dell'ultimo contatto. Le stime di Kaplan-Meier (KM) sono state utilizzate per l'analisi.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (durata massima fino a 79 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di recidiva documentata da CR, fallimento del trattamento o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata prima (fino a 39,7 mesi)
EFS: tempo dalla data di randomizzazione fino alla data di recidiva documentata dalla remissione completa (CR), fallimento del trattamento (non riuscire a raggiungere CR entro 6 cicli dal trattamento) o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si è verificato per primo. CR: midollo osseo (BM) Rigenerare le cellule ematopoietiche normali, stato morfologicamente privo di leucemia, conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) ≥1 × 10^9/L, conta piastrinica ≥100 × 10^9/L, differenziale di midollo normale con <tempesfusioni di emocruote per il 5% di emocruote e emergenti per emoc emughe) indipendente (1 settimana senza trasfusione di RBC e piastrine prima della valutazione della malattia). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. Relassa: riapparizione di esplosioni leucemiche> 2% nel sangue periferico/≥ 5% di mieloblasti nel BM non attribuibile a qualsiasi altra causa/nuova/ricomparsa della leucemia extramidollaria.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di recidiva documentata da CR, fallimento del trattamento o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata prima (fino a 39,7 mesi)
Percentuale di partecipanti con migliore risposta
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 57 mesi)
La migliore risposta per un partecipante è stata definita come la migliore risposta misurata (nell'ordine di CR, CR con recupero piastrinico incompleto (CRP), CR con recupero ematologico incompleto (CRI) e fallimento del trattamento) da tutte le visite post-baseline. CR: BM Rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conteggio piastrinico ≥100 × 10^9/L, differenziale normale del midollo con numero di trasfusione di mieloblasti, mancante di rBC, mancano con tema per la trasfusione per la trasfusioni periferate, essendo prima della trasfusione di melablasti, mancante di rBC, mancante per la rbc, mancante per la trasfusione per la trasfusione periferica e essendo la trasfusione di pistali per la trasfusioni per la refusa per la refusa periferica valutazione). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. CRP: ottenuto CR tranne il recupero piastrinico incompleto (<100 × 10^9/L). CRI: ottenuto CR raggiunto tranne il recupero ematologico incompleto con neutropenia residua <1 x 10^9/L con o senza recupero piastrinico completo. RBC e indipendenza trasfusione di piastrine non richiesta.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 57 mesi)
REMISSIONE COMPLET (CR)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (circa 49,7 mesi)
Tasso CR: numero di partecipanti che hanno raggiunto la migliore risposta di CR divisa per il numero di partecipanti alla popolazione di analisi. I partecipanti con risposta sconosciuta o mancante o che non hanno fornito informazioni sulla risposta alla fine del trattamento sono stati inclusi nel denominatore durante il calcolo delle tariffe. CR: BM Rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conteggio piastrinico ≥100 × 10^9/L, differenziale normale del midollo con numero di trasfusione di mieloblasti, mancante di rBC, mancano con tema per la trasfusione per la trasfusioni periferate, essendo prima della trasfusione di melablasti, mancante di rBC, mancante per la rbc, mancante per la trasfusione per la trasfusione periferica e essendo la trasfusione di pistali per la trasfusioni per la refusa per la refusa periferica valutazione). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (circa 49,7 mesi)
Tasso CRC
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (circa 54,5 mesi)
Il tasso CRC è stato definito come partecipanti con migliore risposta di (CR + CRP + CRI) diviso per il numero di partecipanti alla popolazione di analisi. I partecipanti sono stati classificati come: CR: BM rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conta piastrinica ≥100 × 10^9/L, differenziale di midollo normale con <5% conteni di mieloblasti, mancanti periferici periferici ed essendo conteni per il sangue periferici ed essere RBC e il midollo senza rbc trasfusione prima della valutazione della malattia). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. CRP: ottenuto CR tranne il recupero piastrinico incompleto (<100 × 10^9/L). CRI: ottenuto CR raggiunto tranne il recupero ematologico incompleto con neutropenia residua <1 x 10^9/L con o senza recupero piastrinico completo. RBC e indipendenza trasfusione di piastrine non richiesta. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con CRC.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (circa 54,5 mesi)
Remissione completa con recupero ematologico parziale (CRH)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 49,7 mesi)
CRH è stato definito come la risposta in una visita post basale come CRH con conteggio dei mieloblasti del midollo osseo <5%, recupero ematologico parziale ANC ≥ 0,5 x 10^9/L e piastrine ≥ 50 x 10^9/L, nessuna prova della leucemia extramidollare e non può essere classificato come Cr. L'esplosione conta nel sangue periferico deve essere ≤ 2% o mancante. CR: BM Rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conteggio piastrinico ≥100 × 10^9/L, differenziale normale del midollo con numero di trasfusione di mieloblasti, mancante di rBC, mancano con tema per la trasfusione per la trasfusioni periferate, essendo prima della trasfusione di melablasti, mancante di rBC, mancante per la rbc, mancante per la trasfusione per la trasfusione periferica e essendo la trasfusione di pistali per la trasfusioni per la refusa per la refusa periferica valutazione). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con CRH.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 49,7 mesi)
Tasso CR/CRH
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 49,7 mesi)
Tasso CR/CRH: numero di partecipanti che hanno raggiunto CR o CRH diviso per il numero di partecipanti alla popolazione di analisi. CR/CRH: CR/CRH se soddisfaceva i criteri per CR o CRH alla visita. CR: BM Rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conteggio piastrinico ≥100 × 10^9/L, differenziale normale del midollo con numero di trasfusione di mieloblasti, mancante di rBC, mancano con tema per la trasfusione per la trasfusioni periferate, essendo prima della trasfusione di melablasti, mancante di rBC, mancante per la rbc, mancante per la trasfusione per la trasfusione periferica e essendo la trasfusione di pistali per la trasfusioni per la refusa per la refusa periferica valutazione). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. CRH: Risposta in una visita post -linea come CRH con i mieloblasti del midollo osseo conta <5%, recupero ematologico parziale ANC ≥ 0,5 x 10^9/L e piastrine ≥ 50 x 10^9/L, nessuna prova della leucemia extramidollaria e non può essere classificata come Cr. L'esplosione conta nel sangue periferico deve essere ≤ 2% o mancante. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con CR/CRH.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte da qualsiasi causa (fino a 49,7 mesi)
Percentuale di partecipanti con tasso di conversione trasfusionale
Lasso di tempo: Dal basale fino a 57 mesi
Il tasso di conversione trasfusionale è stato definito come il numero di partecipanti che erano trasfusioni dipendenti al periodo di base ma sono diventati indipendenti dalla trasfusione al periodo post-base diviso per il numero totale di partecipanti che erano trasfusioni dipendenti al periodo di base.
Dal basale fino a 57 mesi
Percentuale di partecipanti con tasso di manutenzione trasfusionale
Lasso di tempo: Dal basale fino a 57 mesi
Il tasso di manutenzione trasfusionale è stato definito come il numero di partecipanti che erano trasfusioni indipendenti al periodo di base e sono rimasti un periodo post-base indipendente trasfusionale diviso per il numero totale di partecipanti che erano trasfusioni indipendenti al periodo di base.
Dal basale fino a 57 mesi
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Dal primo giorno di raggiungimento del primo CRC al primo giorno di recidiva/morte confermata (fino a 54,5 mesi)
LFS: tempo dalla data del primo CRC (CR + CRP + CRI) fino alla data della ricaduta documentata (esclusa la ricaduta da PR) o della morte per i partecipanti che hanno raggiunto CRC. CR: BM Rigenerare le normali cellule ematopoietiche, stato morfologicamente privo di leucemia, ANC ≥1 × 10^9/L, conteggio piastrinico ≥100 × 10^9/L, differenziale normale del midollo con numero di trasfusione di mieloblasti, mancante di rBC, mancano con tema per la trasfusione per la trasfusioni periferate, essendo prima della trasfusione di melablasti, mancante di rBC, mancante per la rbc, mancante per la trasfusione per la trasfusione periferica e essendo la trasfusione di pistali per la trasfusioni per la refusa per la refusa periferica valutazione). Nessuna prova di leucemia extramidollaria e aste di Auer. CRP: ottenuto CR tranne il recupero piastrinico incompleto (<100 × 10^9/L). CRI: ottenuto CR raggiunto tranne il recupero ematologico incompleto con neutropenia residua <1 x 10^9/L con o senza recupero piastrinico completo. RBC e indipendenza trasfusione di piastrine non richiesta. CRC: criteri soddisfatti per CR, CRP o CRI. Basato sulle stime KM.
Dal primo giorno di raggiungimento del primo CRC al primo giorno di recidiva/morte confermata (fino a 54,5 mesi)
Durata della remissione
Lasso di tempo: Dal primo giorno di raggiungimento della prima risposta al primo giorno di recidiva/morte confermata (fino a 56,4 mesi)
La durata della remissione includeva CRC, CR, CRH, CR/CRH e durata della risposta [CRC + PR]. Durata di CRC, CR, CRH: l'ora dalla data del primo CRC fino alla data della prima ricaduta documentata per i partecipanti che hanno raggiunto rispettivamente CRC, CR e CRH. CR/CRH: criteri soddisfatti per CR o CRH alla visita. CRH: esplosioni di midollo <5%, ANC ≥0,5 × 10^9/L, piastrine ≥50 × 10^9/L, non soddisfando i criteri CR. PR: Se i mieloblasti di midollo tra <5% e 25% e ≤2% o l'esplosione del sangue periferico mancante e una diminuzione dal basale di almeno il 50% nei mieloblasti di midollo e nessuna prova di leucemia extramidollare, la risposta è stata classificata come PR. Se i mieloblasti di midollo <5% e ≤2% o l'esplosione del sangue periferico mancante e nessuna evidenza di leucemia extramidollare, la risposta è stata classificata come PR anche con barre più auer.
Dal primo giorno di raggiungimento della prima risposta al primo giorno di recidiva/morte confermata (fino a 56,4 mesi)
Modifica dal basale in breve inventario di fatica (BFI)
Lasso di tempo: Dal basale a 31 mesi
Il BFI è stato uno strumento per valutare la gravità della fatica e l'impatto sulla funzione quotidiana nei partecipanti al cancro per 24 ore. Comprendeva 9 articoli. Un punteggio di fatica globale è stato calcolato in media i punteggi dei 9 articoli misurati sulla scala di valutazione numerica. I punteggi sono stati calcolati se ≥5 di 9 elementi è stato risposto. Un punteggio più alto indica un grado più elevato di affaticamento. La prima fatica a 3 tassi da 0 (nessuna fatica) a 10 (peggiore immaginabile), con punteggi più alti che indicano risultati peggiori. I restanti 6 valutano come la fatica interferisce con le attività quotidiane da 0 (nessuna interferenza) a 10 (interferisce completamente). Un punteggio di fatica globale (0-10) era la media di tutti gli articoli, con punteggi più alti che indicavano una fatica peggiore. Viene riportato il punteggio BFI complessivo.
Dal basale a 31 mesi
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino alla fine dello studio (101 mesi)
Un AE è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante, temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale, sia considerato o meno considerato correlato al prodotto medicinale. Un AE potrebbe quindi essere un segno sfavorevole e involontario (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuovo o esacerbato) temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale. Teae è stato definito come un evento avverso osservato dopo aver iniziato la somministrazione del farmaco di studio fino a 30 giorni dall'ultimo trattamento dello studio
Dalla prima dose fino alla fine dello studio (101 mesi)
Numero di partecipanti con i punteggi delle prestazioni del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (fino a 57 mesi)

I punteggi delle prestazioni ECOG ad ogni tempo di valutazione sono stati forniti dal gruppo di trattamento. I punteggi di cambiamento negativo hanno indicato un miglioramento e i punteggi positivi indicano un calo delle prestazioni. I voti sono stati definiti come segue:

0: completamente attivo, in grado di portare avanti tutte le prestazioni di pre-disastro senza restrizioni.

  1. Limitato in attività fisicamente faticosa ma ambulatoriale e in grado di svolgere un lavoro di natura leggera o sedentaria, ad esempio lavori di casa leggera, lavoro d'ufficio.
  2. Ambulatorio e capace di tutta la cura di sé ma incapace di svolgere attività lavorative. Già oltre il 50% delle ore di veglia.
  3. Capace solo di auto-cura limitata, limitata a letto o sedia oltre il 50% delle ore di veglia.
  4. Completamente disabile. Non può portare avanti alcuna cura di sé. Totalmente confinato a letto o sedia.
  5. Morto.
Dal basale alla fine del trattamento (fino a 57 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2016

Primo Inserito (Stimato)

26 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2215-CL-0201
  • 2015-001790-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo partecipante raccolti durante lo studio, oltre alla documentazione di supporto correlata allo studio, è previsto per gli studi condotti con indicazioni e formulazioni di prodotti approvate, nonché per i composti terminati durante lo sviluppo. Gli studi condotti con indicazioni di prodotti o formulazioni che rimangono attive in fase di sviluppo vengono valutati dopo il completamento dello studio per determinare se i dati dei singoli partecipanti possono essere condivisi. Le condizioni e le eccezioni sono descritte nei Dettagli specifici dello sponsor per Astellas su www.clinicalstudydatarequest.com.

Periodo di condivisione IPD

L'accesso ai dati a livello di partecipante è offerto ai ricercatori dopo la pubblicazione del manoscritto principale (se applicabile) ed è disponibile fintanto che Astellas ha l'autorità legale per fornire i dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono presentare una proposta per condurre un'analisi scientificamente rilevante dei dati dello studio. La proposta di ricerca è esaminata da un gruppo di ricerca indipendente. Se la proposta viene approvata, l'accesso ai dati dello studio viene fornito in un ambiente di condivisione dei dati sicuro dopo aver ricevuto un accordo di condivisione dei dati firmato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia mieloide acuta (AML)

Prove cliniche su gilteritinib

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