Un estudio de eficacia y seguridad de pracinostat en combinación con azacitidina en adultos con leucemia mieloide aguda
9 de marzo de 2022 actualizado por: Helsinn Healthcare SA
Estudio de fase III, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, aleatorizado de pracinostat en combinación con azacitidina en pacientes ≥18 años con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada no aptos para la quimioterapia de inducción estándar
Este es un estudio de fase III, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado de pracinostat versus placebo con azacitidina (AZA) como terapia de base en pacientes ≥ 18 años de edad con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada, excluyendo leucemia promielocítica aguda y citogenética. AML de bajo riesgo, que no son aptos para recibir quimioterapia de inducción de remisión intensiva debido a la edad ≥ 75 años o comorbilidades.
Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1 a uno de dos grupos: Grupo A (grupo experimental) para recibir pracinostat más AZA y Grupo B (grupo de control) para recibir placebo más AZA.
La aleatorización se estratificará por categoría de riesgo citogenético (riesgo intermedio frente a riesgo desfavorable, de acuerdo con las definiciones de categoría de riesgo citogenético SWOG) y estado funcional ECOG (0-1 frente a 2).
Los tratamientos se administrarán en ciclos de 28 días, con pracinostat/placebo administrado por vía oral una vez cada dos días, 3 veces a la semana durante 3 semanas, seguido de una semana sin tratamiento y AZA administrado durante 7 días de cada ciclo.
El tratamiento del estudio debe continuar hasta que haya progresión documentada de la enfermedad, recaída de la remisión completa (RC) o toxicidad no manejable.
Es posible que se requiera un mínimo de 6 ciclos para lograr una remisión completa.
Una vez que se suspenda permanentemente el tratamiento del estudio, los pacientes entrarán en la fase de seguimiento a largo plazo del estudio y se les hará un seguimiento para evaluar la progresión de la enfermedad, si corresponde, y la supervivencia cada 3 meses (± 1 mes) hasta la muerte.
El final de este estudio se define cuando se han producido 390 eventos (muertes) y el estudio no está cegado para el análisis de supervivencia global final.
Los pacientes que estén recibiendo el tratamiento del estudio al final del estudio pueden tener la oportunidad de continuar recibiendo los medicamentos del estudio a los que fueron aleatorizados (período de observación posterior al estudio), hasta que el patrocinador informe a los investigadores sobre el curso de acción adecuado según sobre los resultados del estudio.
El Período de Observación Post-Estudio se define como el período que comienza desde la finalización del estudio por un máximo de 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
406
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité-Universitätsmedizin - 1. Campus Mitte
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Chemnitz, Alemania, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Gera, Alemania, 07548
- SRH Wald-Klinikum Gera GmbH
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Kiel, Alemania, 24116
- Staedtisches Krankenhaus Kiel
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Mainz, Alemania, 55131
- Universitaet Mainz
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Bavaria
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Erlangen, Bavaria, Alemania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Bayern
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Amberg, Bayern, Alemania, 92224
- Klinikum St. Marien Amberg
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North Rhine-westphalia
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Herne, North Rhine-westphalia, Alemania, 44625
- Marien Hospital Herne-Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum
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Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
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Córdoba, Argentina, X5016KEH
- H ospi tal Privado de Cordoba
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Buenos Aires
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Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1426ANZ
- Instituto Medico Especializado Alexander Fleming
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La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano La Plata
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, Argentina, 2000
- Sanatorio Britanico SA Paraguay 40, 3P
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
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Randwick, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital
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New South Wales
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Epping, Victoria, Australia, 3076
- The Northern hospital Pharmacy Department, Ground Floor
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Geelong, Victoria, Australia, 3220
- Barwon Health, University Hospital Geelong
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital, Clinical Trial Pharmacy
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Linz, Austria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen Linz GmbH
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Salzburg, Austria, 5020
- Müllner Hauptstrabe 48
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Vienna, Austria, 1130
- General Hospital Hietzing
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Barretos, Brasil, 1478-400
- Hospital de Cancer de Barretos
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Belo Horizonte, Brasil, 30.150-221
- Hospital Santa Casa de Belo Horizonte -Serviyo de Oncologia Clinica
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Florianópolis, Brasil, 88034-000
- Centro de Pesquisas Oncologicas - CEPON
-
Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de ClÃ-nicas de Porto Alegre
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Rio De Janeiro, Brasil, 20231-050
- Institute Nacional de Cancer Jose de Alencar Gomes da Silva-INCA
-
Santo André, Brasil, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC - Centro de Estudos e Pesquisas de Hematologia e Oncologia
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São José Do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
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Paranà
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Curitiba, Paranà, Brasil, 81520-060
- Liga Paranaense de Com bate ao Cancer - Hospital Erasto Gaertner
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SP
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Jau, SP, Brasil, 17210-080
- Ce ntro de Pesquisas Hospital Amara l Ca rvalh o
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São Paulo, SP, Brasil, 0827-120
- Centro de Pesquisa Clinica do Hospital Santa Marcelina
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Hradec Králové, Chequia, 5oo 05
- "Fakultni nemocnice Hradec Kralove,
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Olomouc, Chequia, 77900
- Fakultni nemocnice Olomuc
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Praha, Chequia, 100 34
- "Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
-
Praha, Chequia, 10034
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
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Praha 2, Chequia, I28 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice
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Busan, Corea, república de, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Hwasun, Corea, república de, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
Incheon, Corea, república de, 21565
- Gachon University Gil medical center, div hematology
-
Seoul, Corea, república de, 0080
- Seoul National University Hospital, Div.Hematology/Oncology
-
Seoul, Corea, república de, 06351
- Sumsung Medical Center
-
Seoul, Corea, república de, 06591
- Seoul St.Mary Hospital, div hemato-oncology
-
Ulsan, Corea, república de, 44033
- Ulsan University Hospital
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Barcelona, España, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, España, 08035
- "Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, España, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, España, 28050
- Hospital Univers itario HM Sanchinarro
-
Salamanca, España, 37007
- Hospital Uni vcrsitario de Salamanca
-
Sevilla, España, 46013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico de La Fe
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, España, 08916
- Institut Catala d'Oncologia (ICO)
-
-
Extremadura
-
Caceres, Extremadura, España, 10003
- Hospital San Pedro de Alcantara
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, España, 15006
- Hosp.Universitario A Coruña-Hospital Teresa Herrera
-
-
Isla Baleares
-
Palma De Mallorca, Isla Baleares, España, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
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-
-
-
Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85284
- Arizona Oncology Associates, East Valley Cancer Center
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona Cancer Center-North Campus
-
-
California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- 10666 N.Torrey Pines-Scripps Cancer Center
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0698
- UC San Diego Moores Cancer Center
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
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Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
- Saint alphonsus Regional medical center-cancer care center
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Illinois
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Chicago
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Kansas
-
Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Universitz of Kansas Cancer Center
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Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
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Louisiana
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Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
- Pontchartrain Cancer Center (Research Location)
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20187
- Rcca Md Llc
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Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial medical center-university campus
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48336
- Michigan Center of Medical Research
-
Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48910
- Michigan State University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
-
Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65804
- Mercy Research
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Montana
-
Joplin, Montana, Estados Unidos, 64804
- 100 Mercy Way
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New York
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Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center-2400 Pratt Street
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
- Mercy Clinic Oncology & Hematology
-
Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
- Oklahoma Cancer Specialist and Research Institute
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- GHS Cancer Institute
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- University of Tennessee Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75216
- VA North texas Health Care sytem,Dallas VA Medical Center div. Hematology Oncology
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Md Anderson Cancer Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Emily Couric Clinical Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Swedish Cancer Institute
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98108
- Thomas Reeve Chauncey
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Amiens, Francia, 800054
- CHU Amiens Picardie-Site Sud-Service d'Hematologie
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Nantes, Francia, 44277
- l'Hôpital privé du Confluent SAS
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Nice, Francia
- CHU de Nice, Archet 1 Hospital-Hematology department
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Paris, Francia, 75475
- Hospital saints Louis
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Pessac, Francia, 33604
- Haut-Leveque-Service d'hématologie clinique et de thérapie cellular
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Rouen Cedex 1, Francia, 76028
- Centre Henri Becquerel
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Budapest, Hungría, H-1097
- St. Istvan & St. Laszlo Hospital, Deapartment of Hematology and Stem Cell Transplantation
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Debrecen, Hungría, H-4032
- University of Debrecen Clinical Center
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Kaposvár, Hungría, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz, Dep. Of Haematology
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Nyiregyhaza, Hungría, II-1065
- Szabolcs-Szatmar-Bereg megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz â€" Josa Andras Oktatokorhaz, Hematologiai Osztaly
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Baranya
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Pécs, Baranya, Hungría, 7624
- University of Pecs
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Pécs, Baranya, Hungría, H-7624
- Pecsi Egyetem I. Belgy6gyaszati Klinika
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Bari, Italia, 70124
- Aou Policlinico Consorziale Di Bari
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Bologna, Italia, 40138
- AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera-Università Careggi
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Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Lecce, Italia, 73100
- Ospedale Vito Fazzi
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Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliere Antonio Cardarelli,
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
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Roma, Italia, 00133
- Fondazione PTV-Policlinico Tor Vergata
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
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Torino, Italia, 10128
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele-U.O. Ematologia e TMO
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PA
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Palermo, PA, Italia, 90146
- Ospedale la Maddalena, UO Oncoematologia e TMO
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Poznań, Polonia, 60-192
- Examen Sp. Z o.o.,
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Wałbrzych, Polonia, 58-309
- Specjalistyc:my Szpi tal im. dra Alfreda Sokolowskiego
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Wrocław, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Łódź, Polonia, 93-513
- Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Coventry, Reino Unido, CV2 2DX
- University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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Devon
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Exeter, Devon, Reino Unido, EX25DW
- Royal Devon & Exeter Hospital (Wonford site)
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Lancashire
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Blackpool, Lancashire, Reino Unido, FY3 8NR
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Bucuresti, Rumania, 020125
- Spitalul Clinic Colentina
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Bucuresti, Rumania, 030171
- clinical hospital Coltea Bld
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Bucuresti, Rumania, 050098
- Spitalul Universitar de Urgență București
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Cluj-Napoca, Rumania, 400015
- Oncological Institute "Ion Chiricuta"
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Iaşi, Rumania, 700483
- institutu Regional de Oncologie Iasi
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Jud.dolj
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Craiova, Jud.dolj, Rumania, 200143
- Spitalul Clinic Filantropia
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Changhua, Taiwán, 50006
- Changhua Christian Hospital
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Changhua, Taiwán, 500
- Hematology and Oncology, Changhwa Christian Hospital
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Kaohsiung, Taiwán, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Kaohsiung, Taiwán, 83301
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University Hospita
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Taipei, Taiwán, 100
- Division of Hematology, National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwán, 112
- Koo-Foundation Sun Yat-Sen Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente masculino o femenino ≥ 18 años de edad con LMA de nuevo diagnóstico, confirmada histológica o citológicamente, incluida la de novo, secundaria a antecedentes de trastornos hematológicos o enfermedad relacionada con el tratamiento con citogenética de riesgo intermedio o desfavorable
Incapaz de recibir regímenes intensivos de quimioterapia en el momento de la inscripción, en base a uno de los siguientes:
I. Edad ≥ 75 años, o
II. Edad < 75 años con al menos 1 de las siguientes comorbilidades:
- Un estado funcional ECOG de 2
- Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa definida como:
i. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≤ 50%, medida dentro de los 3 meses anteriores al Día 1 confirmado por ECHO/MUGA ii. Insuficiencia cardíaca congestiva que requiere tratamiento médico iii. Angina estable crónica que requiere tratamiento médico iv. Accidente cerebrovascular previo con secuelas c. Enfermedad pulmonar clínicamente significativa definida como: i. Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≤ 65% del esperado ii. Capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO) ≤ 65% de lo esperado Confirmado por pruebas pulmonares. d. Diabetes mellitus con daño sintomático de órgano diana (p. ej., retinopatía, nefropatía, neuropatía, vasculopatía) e. Condiciones inflamatorias autoinmunes (p. ej., artritis reumatoide, lupus eritematoso sistémico, enfermedad inflamatoria intestinal o similares) que requieren terapia modificadora de la enfermedad crónica (p. ej., etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, metotrexato o similares) f. Obesidad de clase III definida como un índice de masa corporal (IMC) > 40 kg/m2 g. Insuficiencia renal definida como creatinina sérica > 1,3 mg/dl (> 115 µmol/l) o aclaramiento de creatinina < 70 ml/min h. Deterioro cognitivo clínicamente significativo definido como la necesidad de tratamiento médico y/o asistencia con las actividades de la vida diaria
- 20% blastos en médula ósea
- Recuento de glóbulos blancos (WBC) periféricos 30 000/µL Para la citorreducción, se permite la hidroxiurea durante la selección y hasta el ciclo 1, días 1 a 14, para reducir el recuento de WBC a < 30 000 µL antes del día 1. Después del ciclo 1, día 14, se prohíbe la hidroxiurea.
- Estado funcional ECOG ≤ 2
Función adecuada del órgano según lo evidenciado por los siguientes hallazgos de laboratorio:
- Bilirrubina total ≤ 2 × límite superior normal (LSN) o < 3 x LSN para pacientes con síndrome de Gilbert-Meulengracht
- Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5 × LSN
- Creatinina sérica ≤ 1,5 × LSN según estándares institucionales o aclaramiento de creatinina ≥ 50 ml/min
- Intervalo QT corregido según la fórmula de Fridericia (QTcF) ≤ 450 ms en el electrocardiograma (ECG) en la selección
- Paciente masculino estéril quirúrgicamente, o paciente masculino que está dispuesto a aceptar permanecer completamente abstinente (abstenerse de relaciones heterosexuales) o que usa medidas anticonceptivas de barrera y acepta abstenerse de donar esperma durante todo el período de tratamiento del estudio y durante 3 meses después del última administración del fármaco del estudio
- Paciente mujer en edad fértil dispuesta a usar medidas anticonceptivas adecuadas mientras participa en el estudio, O dispuesta a abstenerse por completo de relaciones heterosexuales durante todo el período de tratamiento del estudio
- Las pacientes en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero dentro de las 3 semanas anteriores al inicio de los medicamentos del estudio.
- Dispuesto a proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio que no sea parte de la atención médica normal
- Dispuesto y capaz de comprender la naturaleza de este estudio y de cumplir con los procedimientos de estudio y seguimiento.
Criterio de exclusión:
- Capaz de recibir quimioterapia de inducción intensiva
- Inv(16)/t(16;16)/del(16q), t(15;17) asociado con AML (es decir, leucemia promielocítica) con/sin aberraciones secundarias; t(8;21) sin del (9q) o cariotipos complejos
- Presencia de una enfermedad maligna activa en los últimos 12 meses, a excepción del cáncer de cuello uterino in situ, el cáncer de piel no melanoma y los tumores vesicales superficiales (Ta [tumor no invasivo], Tis [carcinoma in situ] y T1) adecuadamente tratados. [el tumor invade la lámina propia]). Se pueden considerar otras neoplasias malignas después de consultar con el Monitor Médico
- Enfermedades potencialmente mortales que no sean AML, afecciones médicas no controladas o disfunciones de sistemas orgánicos que, en opinión del investigador, podrían comprometer la seguridad del paciente o poner en riesgo los resultados del estudio.
- Arritmias no controladas; cualquier enfermedad cardíaca de clase 3-4 según la clasificación funcional de la New York Heart Association (NYHA)
- Evidencia de compromiso del sistema nervioso central (SNC) de AML
Quimioterapia previa para la AML excepto por lo siguiente, que está permitido:
- Hidroxiurea para citorreducción
- Un curso de terapia con agentes hipometilantes (es decir, hasta 7 dosis de azacitidina o 3-5 días de decitabina) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción (Día 1)
- Uso de fármacos experimentales ≤ 30 días antes de la selección
- Recibió tratamiento previo con inhibidores de HDAC
- Recibió tratamiento previo con un agente hipometilante, excepto lo permitido en el Criterio de Exclusión 7.b
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de pracinostat, azacitidina o manitol
- Antecedentes del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o una infección activa y no controlada por el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la hepatitis B (VHB)
- Enfermedad del tracto gastrointestinal (GI) que causa incapacidad para tomar medicamentos orales, síndrome de malabsorción o necesidad de alimentación intravenosa; procedimientos quirúrgicos previos que afecten la absorción; o enfermedad gastrointestinal inflamatoria no controlada (p. ej., enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa)
- Cualquier enfermedad, afección psiquiátrica, disfunción metabólica o hallazgos de un examen físico o resultado de una prueba de laboratorio clínico que pudiera causar una sospecha razonable de una enfermedad o afección, que contraindique el uso de pracinostat y/o AZA, que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio, que puede afectar la interpretación de los resultados, o que haría que el paciente no fuera apropiado para este estudio
- mujer lactante
- fumadores actuales (se permite el uso de parches, chicles y vapeo de líquidos que contengan nicotina). Los pacientes que dejaron de fumar al menos 8 días antes de la primera dosis de pracinostat pueden participar, siempre que se abstengan de fumar durante todo el estudio.
- medicamentos concomitantes prohibidos
- infecciones no controladas
- recibir más de 1 ciclo previo de HMA o trasplante de médula ósea por cualquier trastorno hematológico anterior a la LMA
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pracinostat más AZA
Cápsula de 60 mg por vía oral, una vez al día, 3 veces a la semana durante 3 semanas, seguido de 1 semana de descanso de cada ciclo de 28 días.
Como terapia de base, se administrará azacitidina (AZA) a una dosis de 75 mg/m2 mediante inyección SC o IV diariamente durante 7 días de cada ciclo de 28 días.
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Inyección SC o IV
Otros nombres:
Cápsula de 60 mg
Otros nombres:
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|
Comparador de placebos: Placebo más AZA
1 cápsula por vía oral, una vez al día, 3 veces a la semana durante 3 semanas, seguida de 1 semana de descanso de cada ciclo de 28 días.
Como terapia de base, se administrará azacitidina (AZA) a una dosis de 75 mg/m2 mediante inyección SC o IV diariamente durante 7 días de cada ciclo de 28 días.
|
Inyección SC o IV
Otros nombres:
cápsula
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 826 días
|
OS mide el tiempo desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa.
|
826 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de remisión completa (CR) morfológica
Periodo de tiempo: 744 días
|
La tasa de RC es la proporción de pacientes que alcanzan una RC morfológica según los criterios de respuesta
|
744 días
|
|
Tasa de remisión completa sin enfermedad residual mínima (CRmrd)
Periodo de tiempo: 826 días
|
proporción de pacientes que logran una RC sin enfermedad residual mínima mediante citometría de flujo multicolor de acuerdo con los siguientes criterios
|
826 días
|
|
Tasa de remisión completa citogenética (CRc)
Periodo de tiempo: 826 días
|
La tasa de CRc es la proporción de pacientes que logran una reversión a un cariotipo normal en RC dentro del período de estudio. Este punto final se aplica solo a pacientes con citogenética anormal en el momento de la inscripción de acuerdo con el siguiente criterio RC morfológica más reversión a un cariotipo normal (definido como ausencia de anomalías clonales detectadas en un mínimo de 20 células mitóticas) |
826 días
|
|
Independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: 826 días
|
La tasa de independencia de la transfusión se define como la proporción de pacientes que muestran ocho semanas o más sin transfusión de glóbulos rojos (RBC-TI) y/o plaquetas (PLT-TI) durante el período de estudio
|
826 días
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de remisión completa compuesta (cCR)
Periodo de tiempo: 744 días
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La tasa de remisión completa compuesta (cCR) es la proporción de pacientes que logran una respuesta de la enfermedad de CR, CRi o MLFS (es decir, cCR = CR + CRi + MLFS) dentro del período de estudio, de acuerdo con los criterios de respuesta
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744 días
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Duración de la remisión completa compuesta
Periodo de tiempo: 744 días
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La duración de la respuesta de cCR es el tiempo desde el primer cCR hasta la recaída documentada (se aplicará la definición de recaída de RC) o la muerte.
La duración de cCR solo se define para los pacientes que logran un cCR
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744 días
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Cambio en la calidad de vida desde el inicio (EORTC QLQ-C30 - Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer Core 30)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 660 días
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QLQ-C30 está compuesto por escalas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento (escalas funcionales y de síntomas, una escala de estado de salud global/calidad de vida y elementos únicos).
El rango de elementos es la diferencia entre la posible respuesta máxima y mínima a elementos individuales de la escala; la mayoría de los ítems toman valores de 1 a 4 (rango=3).
El estado de salud global toma valores de 1 a 7 (rango = 6).
Con fines de análisis estadístico, se estandarizaron todos los valores de un solo elemento y de la escala (de acuerdo con la transformación lineal descrita en el Manual de puntuación) para obtener puntuaciones que oscilan entre 0 y 100.
Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto.
Así, una puntuación alta para una escala funcional representa un nivel de funcionamiento alto/saludable, una puntuación alta para el estado de salud global/CdV representa una CdV alta, una puntuación alta para una escala/ítem de síntomas representa un nivel alto de sintomatología/problemas.
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desde el inicio hasta 660 días
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Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: 744 días
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el tiempo desde la fecha de logro de CR o CRi hasta la fecha de recaída o muerte por cualquier causa
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744 días
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Tasa de supervivencia libre progresiva (PFS)
Periodo de tiempo: 800 días
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La SLP se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída (progresión) o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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800 días
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Duración de RC morfológica
Periodo de tiempo: 744 días
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La duración de la RC morfológica se define como el tiempo desde la fecha de logro de la RC hasta la fecha de la recaída (progresión).
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744 días
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Tiempo hasta RC
Periodo de tiempo: 616 días
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El tiempo hasta la RC se define como el tiempo desde la fecha de la aleatorización hasta la fecha de la RC en ausencia de terapias intermedias.
El conjunto de análisis fue el conjunto ITT.
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616 días
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RC morfológica en 6 ciclos Tasa
Periodo de tiempo: dentro de 6 ciclos
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La tasa de RC morfológica dentro de los 6 ciclos se define como la proporción de pacientes que alcanzaron la RC en ausencia de terapias intermedias dentro de los 6 ciclos de tratamiento (es decir, durante la fase de tratamiento hasta el Día 1 del Ciclo 7 incluido).
El análisis se realizó en el conjunto ITT.
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dentro de 6 ciclos
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Guillermo Garcia-Manero, MD, MD Anderson
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de junio de 2017
Finalización primaria (Actual)
20 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Actual)
20 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de mayo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRAN-16-52
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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