Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van pracinostat in combinatie met azacitidine bij volwassenen met acute myeloïde leukemie

9 maart 2022 bijgewerkt door: Helsinn Healthcare SA

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, gerandomiseerde fase III-studie van pracinostat in combinatie met azacitidine bij patiënten ≥18 jaar met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie die niet geschikt zijn voor standaard inductiechemotherapie

Dit is een fase III, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek van pracinostat vs. placebo met azacitidine (AZA) als achtergrondtherapie bij patiënten ≥ 18 jaar met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML), met uitzondering van acute promyelocytaire leukemie en cytogenetische leukemie. AML met een laag risico, die vanwege een leeftijd ≥ 75 jaar of comorbiditeit ongeschikt zijn voor intensieve remissie-inductiechemotherapie. Patiënten worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar een van twee groepen: groep A (experimentele groep) krijgt pracinostat plus AZA en groep B (controlegroep) krijgt placebo plus AZA. Randomisatie zal worden gestratificeerd per cytogenetische risicocategorie (gemiddeld vs. ongunstig risico, volgens SWOG cytogenetische risicocategoriedefinities) en ECOG-prestatiestatus (0-1 vs. 2). Behandelingen zullen worden toegediend op basis van cycli van 28 dagen, waarbij pracinostat/placebo eenmaal om de dag oraal wordt toegediend, 3 keer per week gedurende 3 weken, gevolgd door een week zonder behandeling en AZA gedurende 7 dagen van elke cyclus. De studiebehandeling moet worden voortgezet totdat er sprake is van gedocumenteerde ziekteprogressie, terugval van volledige remissie (CR) of niet-beheersbare toxiciteit. Er kunnen minimaal 6 cycli nodig zijn om een ​​volledige remissie te bereiken. Zodra de studiebehandeling definitief is stopgezet, gaan de patiënten naar de fase van langdurige follow-up van de studie en worden ze gevolgd voor beoordeling van ziekteprogressie, indien van toepassing, en overleving elke 3 maanden (± 1 maand) tot overlijden. Het einde van deze studie wordt bepaald wanneer 390 gebeurtenissen (sterfgevallen) hebben plaatsgevonden en de studie wordt gedeblindeerd voor de definitieve analyse van de algehele overleving. Patiënten die aan het einde van het onderzoek een onderzoeksbehandeling krijgen, kunnen de mogelijkheid krijgen om de onderzoeksgeneesmiddelen te blijven ontvangen waarnaar ze gerandomiseerd waren (observatieperiode na het onderzoek), totdat de sponsor de onderzoekers informeert over de juiste handelwijze op basis van op de studieresultaten. De observatieperiode na de studie wordt gedefinieerd als de periode vanaf het einde van de studie met een maximum van 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

406

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
      • Córdoba, Argentinië, X5016KEH
        • H ospi tal Privado de Cordoba
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentinië, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentinië, C1426ANZ
        • Instituto Médico Especializado Alexander Fleming
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinië, B1900AXI
        • Hospital Italiano La Plata
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentinië, 2000
        • Sanatorio Britanico SA Paraguay 40, 3P
  • Australië
      • Liverpool, Australië, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Perth, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital
      • Randwick, Australië, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australië, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australië, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Epping, Victoria, Australië, 3076
        • The Northern hospital Pharmacy Department, Ground Floor
      • Geelong, Victoria, Australië, 3220
        • Barwon Health, University Hospital Geelong
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Hospital, Clinical Trial Pharmacy
  • Brazilië
      • Barretos, Brazilië, 1478-400
        • Hospital de Cancer de Barretos
      • Belo Horizonte, Brazilië, 30.150-221
        • Hospital Santa Casa de Belo Horizonte -Serviyo de Oncologia Clinica
      • Florianópolis, Brazilië, 88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncológicas - CEPON
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de ClÃ-nicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brazilië, 20231-050
        • Institute Nacional de Cancer Jose de Alencar Gomes da Silva-INCA
      • Santo André, Brazilië, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC - Centro de Estudos e Pesquisas de Hematologia e Oncologia
      • São José Do Rio Preto, Brazilië, 15090-000
        • Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
    • Paranà
      • Curitiba, Paranà, Brazilië, 81520-060
        • Liga Paranaense de Com bate ao Cancer - Hospital Erasto Gaertner
    • SP
      • Jau, SP, Brazilië, 17210-080
        • Ce ntro de Pesquisas Hospital Amara l Ca rvalh o
      • São Paulo, SP, Brazilië, 0827-120
        • Centro de Pesquisa Clinica do Hospital Santa Marcelina
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité-Universitätsmedizin - 1. Campus Mitte
      • Chemnitz, Duitsland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Gera, Duitsland, 07548
        • SRH Wald-Klinikum Gera GmbH
      • Kiel, Duitsland, 24116
        • Staedtisches Krankenhaus Kiel
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitaet Mainz
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Duitsland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
    • Bayern
      • Amberg, Bayern, Duitsland, 92224
        • Klinikum St. Marien Amberg
    • North Rhine-westphalia
      • Herne, North Rhine-westphalia, Duitsland, 44625
        • Marien Hospital Herne-Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum
  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 800054
        • CHU Amiens Picardie-Site Sud-Service d'Hematologie
      • Nantes, Frankrijk, 44277
        • L'Hopital Prive du Confluent SAS
      • Nice, Frankrijk
        • CHU de Nice, Archet 1 Hospital-Hematology department
      • Paris, Frankrijk, 75475
        • Hospital saints Louis
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Haut-Leveque-Service d'hématologie clinique et de thérapie cellular
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Rouen Cedex 1, Frankrijk, 76028
        • Centre Henri Becquerel
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1097
        • St. Istvan & St. Laszlo Hospital, Deapartment of Hematology and Stem Cell Transplantation
      • Debrecen, Hongarije, H-4032
        • University of Debrecen Clinical Center
      • Kaposvár, Hongarije, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz, Dep. Of Haematology
      • Nyiregyhaza, Hongarije, II-1065
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz â€" Josa Andras Oktatokorhaz, Hematologiai Osztaly
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hongarije, 7624
        • University of Pecs
      • Pécs, Baranya, Hongarije, H-7624
        • Pecsi Egyetem I. Belgy6gyaszati Klinika
  • Italië
      • Bari, Italië, 70124
        • Aou Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Italië, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera-Università Careggi
      • Genova, Italië, 16132
        • Ospedale Policlinico San Martino
      • Lecce, Italië, 73100
        • Ospedale Vito Fazzi
      • Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliere Antonio Cardarelli,
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
      • Roma, Italië, 00133
        • Fondazione PTV-Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Torino, Italië, 10128
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele-U.O. Ematologia e TMO
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90146
        • Ospedale la Maddalena, UO Oncoematologia e TMO
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Hwasun, Korea, republiek van, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Incheon, Korea, republiek van, 21565
        • Gachon University Gil medical center, div hematology
      • Seoul, Korea, republiek van, 0080
        • Seoul National University Hospital, Div.Hematology/Oncology
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Sumsung Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 06591
        • Seoul St.Mary Hospital, div hemato-oncology
      • Ulsan, Korea, republiek van, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz GmbH
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Müllner Hauptstrabe 48
      • Vienna, Oostenrijk, 1130
        • General Hospital Hietzing
  • Polen
      • Poznań, Polen, 60-192
        • Examen Sp. Z o.o.,
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Specjalistyc:my Szpi tal im. dra Alfreda Sokolowskiego
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
      • Łódź, Polen, 93-513
        • Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 020125
        • Spitalul Clinic Colentina
      • Bucuresti, Roemenië, 030171
        • clinical hospital Coltea Bld
      • Bucuresti, Roemenië, 050098
        • Spitalul Universitar de Urgenta Bucuresti
      • Cluj-Napoca, Roemenië, 400015
        • Oncological Institute "Ion Chiricuta"
      • Iaşi, Roemenië, 700483
        • institutu Regional de Oncologie Iasi
    • Jud.dolj
      • Craiova, Jud.dolj, Roemenië, 200143
        • Spitalul Clinic Filantropia
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • "Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanje, 28050
        • Hospital Univers itario HM Sanchinarro
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Hospital Uni vcrsitario de Salamanca
      • Sevilla, Spanje, 46013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de La Fe
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
        • Institut Catala d'Oncologia (ICO)
    • Extremadura
      • Caceres, Extremadura, Spanje, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcántara
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanje, 15006
        • Hosp.Universitario A Coruña-Hospital Teresa Herrera
    • Isla Baleares
      • Palma De Mallorca, Isla Baleares, Spanje, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Hematology and Oncology, Changhwa Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospita
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Division of Hematology, National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Koo-Foundation Sun Yat-Sen Cancer Center
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië, 5oo 05
        • "Fakultni nemocnice Hradec Kralove,
      • Olomouc, Tsjechië, 77900
        • Fakultni nemocnice Olomuc
      • Praha, Tsjechië, 100 34
        • "Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
      • Praha, Tsjechië, 10034
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
      • Praha 2, Tsjechië, I28 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bradford, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Coventry, Verenigd Koninkrijk, CV2 2DX
        • University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk, EX25DW
        • Royal Devon & Exeter Hospital (Wonford site)
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, FY3 8NR
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tempe, Arizona, Verenigde Staten, 85284
        • Arizona Oncology Associates, East Valley Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona Cancer Center-North Campus
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • 10666 N.Torrey Pines-Scripps Cancer Center
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0698
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83706
        • Saint alphonsus Regional medical center-cancer care center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Universitz of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40207
        • Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Verenigde Staten, 70433
        • Pontchartrain Cancer Center (Research Location)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20187
        • Rcca Md Llc
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial medical center-university campus
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48336
        • Michigan Center of Medical Research
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48910
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65804
        • Mercy Research
    • Montana
      • Joplin, Montana, Verenigde Staten, 64804
        • 100 Mercy Way
    • New York
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
        • Stony Brook University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center-2400 Pratt Street
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73120
        • Mercy Clinic Oncology & Hematology
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist and Research Institute
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • GHS Cancer Institute
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75216
        • VA North texas Health Care sytem,Dallas VA Medical Center div. Hematology Oncology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Emily Couric Clinical Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98108
        • Thomas Reeve Chauncey

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke patiënt ≥ 18 jaar met nieuw gediagnosticeerde, histologisch of cytologisch bevestigde, AML inclusief de novo, secundaire of eerdere hematologische aandoeningen, of behandelingsgerelateerde ziekte met cytogenetica met middelmatig of ongunstig risico

  2. Kan geen intensieve chemotherapiebehandelingen krijgen bij inschrijving, op basis van een van de volgende:

    I. Leeftijd ≥ 75 jaar, of

    II. Leeftijd < 75 jaar met minimaal 1 van de volgende comorbiditeiten:

    1. Een ECOG-prestatiestatus van 2
    2. Klinisch significante hart- en vaatziekten gedefinieerd als:

    i. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) ≤ 50%, gemeten binnen 3 maanden voorafgaand aan Dag 1 bevestigd door ECHO/MUGA ii. Congestief hartfalen dat medische behandeling vereist iii. Chronische stabiele angina die medische therapie vereist iv. Eerder cerebrovasculair accident met gevolgen c. Klinisch significante longziekte gedefinieerd als: i. Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≤ 65% van verwacht ii. Longdiffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO) ≤ 65% van verwacht Bevestigd door longtesten. D. Diabetes mellitus met symptomatische eindorgaanschade (bijv. retinopathie, nefropathie, neuropathie, vasculopathie) e. Auto-immuun inflammatoire aandoeningen (bijv. reumatoïde artritis, systemische lupus erythemateuze, inflammatoire darmziekte of vergelijkbaar) die chronische ziektemodificerende therapie vereisen (bijv. etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, methotrexaat of vergelijkbaar) f. Klasse III obesitas gedefinieerd als een Body Mass Index (BMI) > 40 kg/m2 g. Nierfunctiestoornis gedefinieerd als serumcreatinine > 1,3 mg/dl (> 115 µmol/l) of creatinineklaring < 70 ml/min h. Klinisch significante cognitieve stoornissen gedefinieerd als het vereisen van medische therapie en/of hulp bij activiteiten van het dagelijks leven

  3. 20% blasten in het beenmerg
  4. Aantal perifere witte bloedcellen (WBC) 30.000/µL Voor cytoreductie is hydroxyurea toegestaan ​​tijdens de screening en tot cyclus 1, dag 1-14, om het aantal leukocyten vóór dag 1 te verminderen tot < 30.000 µl. Na cyclus 1, dag 14, is hydroxyurea verboden.
  5. ECOG-prestatiestatus ≤ 2

  6. Adequate orgaanfunctie zoals blijkt uit de volgende laboratoriumbevindingen:

    1. Totaal bilirubine ≤ 2 × bovengrens van normaal (ULN) of < 3 x ULN voor patiënten met het syndroom van Gilbert-Meulengracht
    2. Aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 2,5 × ULN
  7. Serumcreatinine ≤ 1,5 × ULN volgens institutionele normen of creatinineklaring ≥ 50 ml/min
  8. QT-interval gecorrigeerd volgens de formule van Fridericia (QTcF) ≤ 450 ms op elektrocardiogram (ECG) bij screening
  9. Mannelijke patiënt die chirurgisch steriel is, of mannelijke patiënt die ermee instemt om volledig onthouding te blijven (zich onthouden van heteroseksuele omgang) of die barrière-anticonceptiemaatregelen gebruikt en ermee instemt af te zien van het doneren van sperma tijdens de gehele behandelperiode van het onderzoek en gedurende 3 maanden na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  10. Vrouwelijke patiënt die in de vruchtbare leeftijd is en bereid is om adequate anticonceptiemaatregelen te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek, OF bereid is zich volledig te onthouden van heteroseksuele omgang gedurende de gehele behandelperiode van het onderzoek
  11. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben binnen 3 weken voorafgaand aan het starten van de onderzoeksgeneesmiddelen.
  12. Bereid om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voordat een studiegerelateerde procedure wordt uitgevoerd die geen deel uitmaakt van de normale medische zorg
  13. Bereid en in staat om de aard van deze studie te begrijpen en de studie- en follow-upprocedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  1. In staat om intensieve inductiechemotherapie te krijgen
  2. AML-geassocieerde inv(16)/t(16;16)/del(16q), t(15;17) (d.w.z. promyelocytaire leukemie) met/zonder secundaire afwijkingen; t(8;21) zonder del (9q) of complexe karyotypes
  3. Aanwezigheid van een actieve kwaadaardige ziekte in de afgelopen 12 maanden, met uitzondering van adequaat behandelde baarmoederhalskanker in situ, niet-melanoom huidkanker en oppervlakkige blaastumoren (Ta [niet-invasieve tumor], Tis [carcinoom in situ] en T1 [tumor dringt lamina propria binnen]). Andere maligniteiten kunnen overwogen worden na overleg met de Medische Monitor
  4. Andere levensbedreigende ziekten dan AML, ongecontroleerde medische aandoeningen of disfunctie van orgaansystemen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de onderzoeksresultaten in gevaar kunnen brengen
  5. Ongecontroleerde aritmieën; elke klasse 3-4 hartziekte zoals gedefinieerd door de functionele classificatie van de New York Heart Association (NYHA).
  6. Bewijs van AML-betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS).

  7. Eerdere chemotherapie voor AML behalve de volgende, die zijn toegestaan:

    1. Hydroxyureum voor cytoreductie
    2. Eén kuur met hypomethylerende middelen (d.w.z. tot 7 doses azacitidine of 3-5 dagen decitabine) binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving (dag 1)
  8. Gebruik van experimentele medicijnen ≤ 30 dagen voorafgaand aan de screening
  9. Kreeg eerdere HDAC-remmertherapie
  10. Eerder behandeld met een hypomethylerend middel, behalve zoals toegestaan ​​in uitsluitingscriterium 7.b
  11. Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van pracinostat, azacitidine of mannitol
  12. Geschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een actieve en ongecontroleerde infectie met het hepatitis C-virus (HCV) of het hepatitis B-virus (HBV)
  13. Gastro-intestinale (GI) tractusziekte die het onvermogen veroorzaakt om orale medicatie in te nemen, malabsorptiesyndroom of een vereiste voor IV-voeding; eerdere chirurgische ingrepen die de absorptie beïnvloeden; of ongecontroleerde inflammatoire gastro-intestinale ziekte (bijv. ziekte van Crohn, colitis ulcerosa)
  14. Elke ziekte(s), psychiatrische aandoening, metabole disfunctie, of bevindingen van een lichamelijk onderzoek of klinische laboratoriumtestresultaten die een redelijk vermoeden van een ziekte of aandoening zouden kunnen veroorzaken, die een contra-indicatie vormen voor het gebruik van pracinostat en/of AZA, die het risico kunnen verhogen geassocieerd met studiedeelname, die de interpretatie van de resultaten kan beïnvloeden, of die de patiënt ongeschikt zou maken voor deze studie
  15. Vrouw die borstvoeding geeft
  16. huidige rokers (gebruik van pleisters, kauwgom en het verdampen van nicotinehoudende vloeistoffen is toegestaan). Patiënten die minstens 8 dagen voor de eerste dosis pracinostat gestopt zijn met roken, kunnen worden ingeschreven, op voorwaarde dat ze gedurende het hele onderzoek niet roken
  17. verboden gelijktijdige medicatie
  18. ongecontroleerde infecties
  19. meer dan 1 eerdere cyclus van HMA of beenmergtransplantatie ontvangen voor een eerdere hematologische aandoening voorafgaand aan AML

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pracinostat plus AZA
60 mg capsule oraal, eenmaal per dag, 3 keer per week gedurende 3 weken, gevolgd door 1 week rust van elke cyclus van 28 dagen. Als achtergrondtherapie zal azacitidine (AZA) dagelijks worden toegediend in een dosis van 75 mg/m2 via subcutane of intraveneuze injectie gedurende 7 dagen van elke cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Azacitidine
SC of IV injectie
Andere namen:
  • AZA
Geneesmiddel: Pracinostaat
60mg-capsule
Andere namen:
  • SB939
Placebo-vergelijker: Placebo plus AZA
1 capsule oraal, eenmaal per dag, 3 keer per week gedurende 3 weken, gevolgd door 1 week rust van elke cyclus van 28 dagen. Als achtergrondtherapie zal azacitidine (AZA) dagelijks worden toegediend in een dosis van 75 mg/m2 via subcutane of intraveneuze injectie gedurende 7 dagen van elke cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Azacitidine
SC of IV injectie
Andere namen:
  • AZA
Geneesmiddel: Placebo's
capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 826 dagen
OS meet de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook.
826 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Morfologische volledige remissie (CR) -percentage
Tijdsspanne: 744 dagen

Het CR-percentage is het percentage patiënten dat een morfologische CR bereikt volgens de responscriteria

  • <5% blasten in een beenmergaspiraatmonster met spicules
  • Er mogen geen ontploffingen zijn met Auer-staven
  • Geen EMD
  • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1.000/μL
  • Aantal bloedplaatjes van ≥100.000/μL
  • Patiënt moet onafhankelijk zijn van transfusies (minstens 1 week voor elke beoordeling)
744 dagen
Percentage volledige remissie zonder minimale restziekte (CRmrd).
Tijdsspanne: 826 dagen

deel van de patiënten dat een CR bereikt zonder minimale restziekte door meerkleurige flowcytometrie volgens de volgende criteria

  • Morfologische CR
  • Minimale residuele ziekte (MRD) door MFC negatief
826 dagen
Percentage cytogenetische complete remissie (CRc).
Tijdsspanne: 826 dagen

Het CRc-percentage is het percentage patiënten dat binnen de onderzoeksperiode bij CR een terugkeer naar een normaal karyotype bereikt. Dit eindpunt is alleen van toepassing op patiënten met abnormale cytogenetica bij inschrijving volgens het volgende criterium

Morfologische CR plus terugkeer naar een normaal karyotype (gedefinieerd als geen klonale afwijkingen gedetecteerd in minimaal 20 mitotische cellen)
826 dagen
Transfusie-onafhankelijkheid (TI)
Tijdsspanne: 826 dagen
Transfusie-onafhankelijkheidsgraad wordt gedefinieerd als het percentage patiënten dat acht weken of langer geen transfusie van rode bloedcellen (RBC-TI) en/of bloedplaatjes (PLT-TI) vertoont tijdens de onderzoeksperiode
826 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengesteld percentage volledige remissie (cCR).
Tijdsspanne: 744 dagen
Het samengestelde percentage complete remissie (cCR) is het percentage patiënten dat ofwel een ziekterespons van CR, CRi of MLFS (d.w.z. cCR = CR + CRi + MLFS) bereikt binnen de onderzoeksperiode, volgens de responscriteria
744 dagen
Duur van samengestelde volledige remissie
Tijdsspanne: 744 dagen
De duur van de cCR-respons is de tijd vanaf de eerste cCR tot gedocumenteerde terugval (de definitie van terugval van CR zal worden toegepast) of overlijden. Duur van cCR is alleen gedefinieerd voor patiënten die een cCR bereiken
744 dagen
Verandering in levenskwaliteit vanaf baseline (EORTC QLQ-C30 - European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality-of-life Questionnaire Core 30)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 660 dagen
QLQ-C30 is gemaakt van multi-item schalen en single-item metingen (functionele en symptoomschalen, een globale gezondheidsstatus/KvL-schaal en enkele items). Itembereik is het verschil tussen mogelijke maximale en minimale respons op individuele items van de schaal; de meeste items hebben waarden van 1 tot 4 (bereik=3). Globale gezondheidsstatus heeft waarden van 1 tot 7 (bereik = 6). Voor statistische analysedoeleinden werden de enkelvoudige item- en schaalwaarden allemaal gestandaardiseerd (volgens lineaire transformatie beschreven in de Scorehandleiding) om scores van 0-100 te verkrijgen. Een hoge schaalscore vertegenwoordigt een hoger responsniveau. Dus een hoge score voor een functionele schaal vertegenwoordigt een hoog/gezond niveau van functioneren, een hoge score voor de globale gezondheidsstatus/KvL vertegenwoordigt een hoge KvL, een hoge score voor een symptoomschaal/-item vertegenwoordigt een hoog niveau van symptomatologie/problemen.
vanaf baseline tot 660 dagen
Terugvalvrije overleving
Tijdsspanne: 744 dagen
de tijd vanaf de datum van het bereiken van CR of CRi tot de datum van terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook
744 dagen
Progressief gratis overlevingspercentage (PFS)
Tijdsspanne: 800 dagen
PFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van terugval (progressie) of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
800 dagen
Duur van morfologische CR
Tijdsspanne: 744 dagen
De duur van morfologische CR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van het bereiken van CR tot de datum van terugval (progressie).
744 dagen
Tijd voor CR
Tijdsspanne: 616 dagen
Tijd tot CR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van CR bij afwezigheid van intermediaire therapieën. De analyseset was de ITT-set.
616 dagen
Morfologische CR binnen 6 cycli Rate
Tijdsspanne: binnen 6 cycli
Het percentage morfologische CR binnen 6 cycli wordt gedefinieerd als het percentage patiënten dat CR bereikte zonder intermediaire therapieën binnen 6 behandelingscycli (d.w.z. tijdens de behandelingsfase tot en met dag 1 van cyclus 7 inbegrepen). Analyse werd uitgevoerd in de ITT-set.
binnen 6 cycli

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Helsinn Healthcare SA

Medewerkers

Clinipace Worldwide

Onderzoekers

  • Studie stoel: Guillermo Garcia-Manero, MD, MD Anderson

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRAN-16-52

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute myeloïde leukemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren