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Uno studio di efficacia e sicurezza di pracinostat in combinazione con azacitidina negli adulti con leucemia mieloide acuta

9 marzo 2022 aggiornato da: Helsinn Healthcare SA

Uno studio di fase III, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, randomizzato su pracinostat in combinazione con azacitidina in pazienti di età ≥18 anni con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia di induzione standard

Questo è uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato di pracinostat vs. placebo con azacitidina (AZA) come terapia di base in pazienti di età ≥ 18 anni con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi, escluse leucemia promielocitica acuta e citogenetica AML a basso rischio, che non sono idonei a ricevere la chemioterapia intensiva di induzione della remissione a causa dell'età ≥ 75 anni o di comorbilità. I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 a uno dei due gruppi: Gruppo A (gruppo sperimentale) per ricevere pracinostat più AZA e Gruppo B (gruppo di controllo) per ricevere placebo più AZA. La randomizzazione sarà stratificata per categoria di rischio citogenetico (rischio intermedio vs. sfavorevole, secondo le definizioni delle categorie di rischio citogenetico SWOG) e performance status ECOG (0-1 vs. 2). I trattamenti saranno somministrati sulla base di cicli di 28 giorni, con pracinostat/placebo somministrato per via orale una volta a giorni alterni, 3 volte a settimana per 3 settimane, seguito da una settimana senza trattamento e AZA somministrato per 7 giorni di ciascun ciclo. Il trattamento in studio deve continuare fino a quando non vi sia una progressione della malattia documentata, recidiva dalla remissione completa (CR) o tossicità non gestibile. Potrebbero essere necessari un minimo di 6 cicli per ottenere una remissione completa. Una volta interrotto definitivamente dal trattamento in studio, i pazienti entreranno nella fase di follow-up a lungo termine dello studio e saranno seguiti per la valutazione della progressione della malattia, se applicabile, e la sopravvivenza ogni 3 mesi (± 1 mese) fino alla morte. La fine di questo studio è definita quando si sono verificati 390 eventi (decessi) e lo studio è aperto per l'analisi finale della sopravvivenza globale. I pazienti che stanno ricevendo il trattamento dello studio alla fine dello studio possono avere l'opportunità di continuare a ricevere i farmaci dello studio a cui sono stati randomizzati (Periodo di osservazione post-studio), fino a quando lo Sponsor non informa gli Investigatori della linea d'azione appropriata basata sui risultati dello studio. Il periodo di osservazione post-studio è definito come il periodo che inizia dalla fine dello studio per un massimo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

406

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
      • Córdoba, Argentina, X5016KEH
        • H ospi tal Privado de Cordoba
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1426ANZ
        • Instituto Medico Especializado Alexander Fleming
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AXI
        • Hospital Italiano La Plata
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, 2000
        • Sanatorio Britanico SA Paraguay 40, 3P
  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
      • Randwick, Australia, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Epping, Victoria, Australia, 3076
        • The Northern hospital Pharmacy Department, Ground Floor
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Barwon Health, University Hospital Geelong
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital, Clinical Trial Pharmacy
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz GmbH
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Müllner Hauptstrabe 48
      • Vienna, Austria, 1130
        • General Hospital Hietzing
  • Brasile
      • Barretos, Brasile, 1478-400
        • Hospital de Cancer de Barretos
      • Belo Horizonte, Brasile, 30.150-221
        • Hospital Santa Casa de Belo Horizonte -Serviyo de Oncologia Clinica
      • Florianópolis, Brasile, 88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncologicas - CEPON
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Hospital de ClÃ-nicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brasile, 20231-050
        • Institute Nacional de Cancer Jose de Alencar Gomes da Silva-INCA
      • Santo André, Brasile, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC - Centro de Estudos e Pesquisas de Hematologia e Oncologia
      • São José Do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
    • Paranà
      • Curitiba, Paranà, Brasile, 81520-060
        • Liga Paranaense de Com bate ao Cancer - Hospital Erasto Gaertner
    • SP
      • Jau, SP, Brasile, 17210-080
        • Ce ntro de Pesquisas Hospital Amara l Ca rvalh o
      • São Paulo, SP, Brasile, 0827-120
        • Centro de Pesquisa Clinica do Hospital Santa Marcelina
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia, 5oo 05
        • "Fakultni nemocnice Hradec Kralove,
      • Olomouc, Cechia, 77900
        • Fakultni nemocnice Olomuc
      • Praha, Cechia, 100 34
        • "Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
      • Praha, Cechia, 10034
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady,
      • Praha 2, Cechia, I28 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Hwasun, Corea, Repubblica di, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Incheon, Corea, Repubblica di, 21565
        • Gachon University Gil medical center, div hematology
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 0080
        • Seoul National University Hospital, Div.Hematology/Oncology
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Sumsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • Seoul St.Mary Hospital, div hemato-oncology
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Francia
      • Amiens, Francia, 800054
        • CHU Amiens Picardie-Site Sud-Service d'Hematologie
      • Nantes, Francia, 44277
        • l'Hôpital privé du Confluent SAS
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice, Archet 1 Hospital-Hematology department
      • Paris, Francia, 75475
        • Hospital saints Louis
      • Pessac, Francia, 33604
        • Haut-Leveque-Service d'hématologie clinique et de thérapie cellular
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Rouen Cedex 1, Francia, 76028
        • Centre Henri Becquerel
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité-Universitätsmedizin - 1. Campus Mitte
      • Chemnitz, Germania, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Gera, Germania, 07548
        • SRH Wald-Klinikum Gera GmbH
      • Kiel, Germania, 24116
        • Staedtisches Krankenhaus Kiel
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitaet Mainz
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
    • Bayern
      • Amberg, Bayern, Germania, 92224
        • Klinikum St. Marien Amberg
    • North Rhine-westphalia
      • Herne, North Rhine-westphalia, Germania, 44625
        • Marien Hospital Herne-Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Aou Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera-Università Careggi
      • Genova, Italia, 16132
        • Ospedale Policlinico San Martino
      • Lecce, Italia, 73100
        • Ospedale Vito Fazzi
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliere Antonio Cardarelli,
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
      • Roma, Italia, 00133
        • Fondazione PTV-Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Torino, Italia, 10128
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele-U.O. Ematologia e TMO
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Ospedale la Maddalena, UO Oncoematologia e TMO
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 60-192
        • Examen Sp. Z o.o.,
      • Wałbrzych, Polonia, 58-309
        • Specjalistyc:my Szpi tal im. dra Alfreda Sokolowskiego
      • Wrocław, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
      • Łódź, Polonia, 93-513
        • Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii
  • Regno Unito
      • Bradford, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Coventry, Regno Unito, CV2 2DX
        • University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX25DW
        • Royal Devon & Exeter Hospital (Wonford site)
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Regno Unito, FY3 8NR
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 020125
        • Spitalul Clinic Colentina
      • Bucuresti, Romania, 030171
        • clinical hospital Coltea Bld
      • Bucuresti, Romania, 050098
        • Spitalul Universitar de Urgență București
      • Cluj-Napoca, Romania, 400015
        • Oncological Institute "Ion Chiricuta"
      • Iaşi, Romania, 700483
        • institutu Regional de Oncologie Iasi
    • Jud.dolj
      • Craiova, Jud.dolj, Romania, 200143
        • Spitalul Clinic Filantropia
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • "Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna, 28050
        • Hospital Univers itario HM Sanchinarro
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Hospital Uni vcrsitario de Salamanca
      • Sevilla, Spagna, 46013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de La Fe
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Institut Catala d'Oncologia (ICO)
    • Extremadura
      • Caceres, Extremadura, Spagna, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcantara
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spagna, 15006
        • Hosp.Universitario A Coruña-Hospital Teresa Herrera
    • Isla Baleares
      • Palma De Mallorca, Isla Baleares, Spagna, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85284
        • Arizona Oncology Associates, East Valley Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona Cancer Center-North Campus
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • 10666 N.Torrey Pines-Scripps Cancer Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0698
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
        • Saint alphonsus Regional medical center-cancer care center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Universitz of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
        • Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stati Uniti, 70433
        • Pontchartrain Cancer Center (Research Location)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20187
        • Rcca Md Llc
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial medical center-university campus
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48336
        • Michigan Center of Medical Research
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65804
        • Mercy Research
    • Montana
      • Joplin, Montana, Stati Uniti, 64804
        • 100 Mercy Way
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center-2400 Pratt Street
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73120
        • Mercy Clinic Oncology & Hematology
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist and Research Institute
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • GHS Cancer Institute
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75216
        • VA North texas Health Care sytem,Dallas VA Medical Center div. Hematology Oncology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Emily Couric Clinical Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98108
        • Thomas Reeve Chauncey
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Hematology and Oncology, Changhwa Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospita
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Division of Hematology, National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Koo-Foundation Sun Yat-Sen Cancer Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1097
        • St. Istvan & St. Laszlo Hospital, Deapartment of Hematology and Stem Cell Transplantation
      • Debrecen, Ungheria, H-4032
        • University of Debrecen Clinical Center
      • Kaposvár, Ungheria, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz, Dep. Of Haematology
      • Nyiregyhaza, Ungheria, II-1065
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz â€" Josa Andras Oktatokorhaz, Hematologiai Osztaly
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungheria, 7624
        • University of Pecs
      • Pécs, Baranya, Ungheria, H-7624
        • Pecsi Egyetem I. Belgy6gyaszati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni con LMA di nuova diagnosi, confermata istologicamente o citologicamente, inclusa de novo, secondaria a patologie ematologiche antecedenti o malattia correlata al trattamento con citogenetica a rischio intermedio o sfavorevole

  2. Impossibile ricevere regimi chemioterapici intensivi al momento dell'arruolamento, in base a uno dei seguenti:

    I. Età ≥ 75 anni, o

    II. Età < 75 anni con almeno 1 delle seguenti comorbilità:

    1. Un performance status ECOG di 2
    2. Malattia cardiovascolare clinicamente significativa definita come:

    io. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≤ 50%, misurata entro 3 mesi prima del Giorno 1 confermata da ECHO/MUGA ii. Insufficienza cardiaca congestizia che richiede terapia medica iii. Angina cronica stabile che richiede terapia medica iv. Precedente incidente cerebrovascolare con sequele c. Malattia polmonare clinicamente significativa definita come: i. Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≤ 65% del previsto ii. Capacità di diffusione polmonare del monossido di carbonio (DLCO) ≤ 65% del previsto Confermato da test polmonari. D. Diabete mellito con danno d'organo sintomatico (per es. retinopatia, nefropatia, neuropatia, vasculopatia) e. Condizioni infiammatorie autoimmuni (ad es. artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, malattia infiammatoria intestinale o simili) che richiedono una terapia modificante la malattia cronica (ad es. etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, metotrexato o simili) f. Obesità di classe III definita come indice di massa corporea (BMI) > 40 kg/m2 g. Compromissione renale definita come creatinina sierica > 1,3 mg/dL (> 115 µmol/L) o clearance della creatinina <70 ml/min h. Compromissione cognitiva clinicamente significativa definita come la necessità di terapia medica e/o assistenza nelle attività della vita quotidiana

  3. 20% blasti nel midollo osseo
  4. Conta dei globuli bianchi periferici (WBC) 30.000/µL Per la citoriduzione, l'idrossiurea è consentita durante lo screening e fino al ciclo 1, giorni 1-14, per ridurre la conta dei globuli bianchi a < 30.000 µL prima del giorno 1. Dopo il ciclo 1, giorno 14, l'idrossiurea è vietata.
  5. Performance status ECOG ≤ 2

  6. Adeguata funzionalità degli organi come evidenziato dai seguenti risultati di laboratorio:

    1. Bilirubina totale ≤ 2 × limite superiore della norma (ULN) o < 3 x ULN per i pazienti con sindrome di Gilbert-Meulengracht
    2. Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 × ULN
  7. Creatinina sierica ≤ 1,5 × ULN secondo gli standard istituzionali o clearance della creatinina ≥ 50 ml/min
  8. Intervallo QT corretto secondo la formula di Fridericia (QTcF) ≤ 450 ms sull'elettrocardiogramma (ECG) allo Screening
  9. Paziente di sesso maschile chirurgicamente sterile, o paziente di sesso maschile disposto ad accettare di rimanere completamente astinente (astenersi da rapporti eterosessuali) o che utilizza misure contraccettive di barriera e accetta di astenersi dal donare sperma durante l'intero periodo di trattamento dello studio e per 3 mesi dopo il ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  10. Paziente di sesso femminile in età fertile disposta a utilizzare adeguate misure contraccettive durante la partecipazione allo studio, OPPURE disposta ad astenersi completamente da rapporti eterosessuali durante l'intero periodo di trattamento dello studio
  11. La paziente di sesso femminile in età fertile deve avere un risultato negativo del test di gravidanza su siero entro 3 settimane prima dell'inizio dei farmaci in studio.
  12. Disponibilità a fornire un consenso informato scritto volontario prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non faccia parte delle normali cure mediche
  13. Disponibilità e capacità di comprendere la natura di questo studio e di rispettare lo studio e le procedure di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. In grado di ricevere chemioterapia di induzione intensiva
  2. inv(16)/t(16;16)/del(16q)/t(15;17) associate ad AML (ovvero leucemia promielocitica) con/senza aberrazioni secondarie; t(8;21) privo di del (9q) o cariotipi complessi
  3. Presenza di una malattia maligna attiva negli ultimi 12 mesi, ad eccezione del carcinoma cervicale in situ adeguatamente trattato, del carcinoma cutaneo non melanoma e dei tumori superficiali della vescica (Ta [tumore non invasivo], Tis [carcinoma in situ] e T1 [il tumore invade la lamina propria]). Altre neoplasie possono essere prese in considerazione dopo aver consultato il Medical Monitor
  4. Malattie potenzialmente letali diverse dall'AML, condizioni mediche incontrollate o disfunzione del sistema di organi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero compromettere la sicurezza del paziente o mettere a rischio i risultati dello studio
  5. Aritmie incontrollate; qualsiasi malattia cardiaca di classe 3-4 come definita dalla classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA).
  6. Evidenza del coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) AML

  7. Precedente chemioterapia per AML ad eccezione dei seguenti, che sono consentiti:

    1. Idrossiurea per la citoriduzione
    2. Un ciclo di terapia con agente ipometilante (cioè fino a 7 dosi di azacitidina o 3-5 giorni di decitabina) entro 30 giorni prima dell'arruolamento (Giorno 1)
  8. Uso di farmaci sperimentali ≤ 30 giorni prima dello screening
  9. Ricevuta una precedente terapia con inibitori dell'HDAC
  10. Ricevuto un precedente trattamento con un agente ipometilante, ad eccezione di quanto consentito dal Criterio di esclusione 7.b
  11. Ipersensibilità nota a qualsiasi componente di pracinostat, azacitidina o mannitolo
  12. Storia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o di un'infezione attiva e incontrollata da virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B (HBV)
  13. Malattia del tratto gastrointestinale (GI) che causa l'incapacità di assumere farmaci per via orale, sindrome da malassorbimento o necessità di alimentazione EV; precedenti procedure chirurgiche che influenzano l'assorbimento; o malattia gastrointestinale infiammatoria incontrollata (ad es. morbo di Crohn, colite ulcerosa)
  14. Qualsiasi malattia(i), condizione psichiatrica, disfunzione metabolica o risultato di un esame fisico o risultato di un test di laboratorio clinico che potrebbe causare un ragionevole sospetto di una malattia o condizione, che controindica l'uso di pracinostat e/o AZA, che può aumentare il rischio associati alla partecipazione allo studio, che potrebbero influenzare l'interpretazione dei risultati o che renderebbero il paziente inadatto a questo studio
  15. Donna che allatta
  16. fumatori attuali (è consentito l'uso di cerotti, gomme da masticare e vaporizzazione di fluidi contenenti nicotina). Possono essere arruolati pazienti che hanno smesso di fumare almeno 8 giorni prima della prima somministrazione di pracinostat, a condizione che si astengano dal fumare durante l'intero studio
  17. farmaci concomitanti vietati
  18. infezioni incontrollate
  19. ricevere più di 1 ciclo precedente di HMA o trapianto di midollo osseo per qualsiasi precedente disturbo ematologico antecedente all'AML

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pracinostat più AZA
Capsule da 60 mg per via orale, una volta al giorno, 3 volte a settimana per 3 settimane, seguite da 1 settimana di riposo per ogni ciclo di 28 giorni. Come terapia di base, l'azacitidina (AZA) verrà somministrata alla dose di 75 mg/m2 mediante iniezione SC o IV al giorno per 7 giorni di ciascun ciclo di 28 giorni.
Droga: Azacitidina
Iniezione SC o IV
Altri nomi:
  • AZA
Droga: Pracinostat
Capsula da 60 mg
Altri nomi:
  • SB939
Comparatore placebo: Placebo più AZA
1 capsula per via orale, una volta al giorno, 3 volte a settimana per 3 settimane, seguite da 1 settimana di riposo per ogni ciclo di 28 giorni. Come terapia di base, l'azacitidina (AZA) verrà somministrata alla dose di 75 mg/m2 mediante iniezione SC o IV al giorno per 7 giorni di ciascun ciclo di 28 giorni.
Droga: Azacitidina
Iniezione SC o IV
Altri nomi:
  • AZA
Droga: Placebo
capsula

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 826 giorni
L'OS misura il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa.
826 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione morfologica completa (CR).
Lasso di tempo: 744 giorni

Il tasso di CR è la proporzione di pazienti che raggiungono una CR morfologica secondo i criteri di risposta

  • <5% di blasti in un campione di aspirato di midollo osseo con spicole
  • Non dovrebbero esserci esplosioni con le aste Auer
  • Nessun EMD
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1.000/μL
  • Conta piastrinica ≥100.000/μL
  • Il paziente deve essere indipendente dalle trasfusioni (per almeno 1 settimana prima di ogni valutazione)
744 giorni
Tasso di remissione completa senza malattia minima residua (CRmrd).
Lasso di tempo: 826 giorni

percentuale di pazienti che ottengono una CR senza malattia residua minima mediante citometria a flusso multicolore secondo i seguenti criteri

  • CR morfologico
  • Malattia residua minima (MRD) da MFC negativo
826 giorni
Tasso di remissione completa citogenetica (CRc).
Lasso di tempo: 826 giorni

Il tasso di CRc è la proporzione di pazienti che raggiungono un ritorno a un normale cariotipo alla CR durante il periodo di studio. Questo endpoint si applica solo ai pazienti con anomalie citogenetiche all'arruolamento secondo il seguente criterio

CR morfologico più ritorno a un cariotipo normale (definito come assenza di anomalie clonali rilevate in un minimo di 20 cellule mitotiche)
826 giorni
Indipendenza trasfusionale (TI)
Lasso di tempo: 826 giorni
Il tasso di indipendenza trasfusionale è definito come la percentuale di pazienti che mostrano otto settimane o più senza trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) e/o piastrine (PLT-TI) durante il periodo di studio
826 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione completa composita (cCR).
Lasso di tempo: 744 giorni
Il tasso di remissione completa composita (cCR) è la percentuale di pazienti che ottengono una risposta di malattia di CR, CRi o MLFS (ovvero, cCR = CR + CRi + MLFS) durante il periodo di studio, in base ai criteri di risposta
744 giorni
Durata della remissione completa composita
Lasso di tempo: 744 giorni
La durata della risposta di cCR è il tempo dalla prima cCR fino alla ricaduta documentata (verrà applicata la definizione di ricaduta da CR) o alla morte. La durata della cCR è definita solo per i pazienti che raggiungono una cCR
744 giorni
Cambiamento della qualità della vita rispetto al basale (EORTC QLQ-C30 - European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality-of-life Questionnaire Core 30)
Lasso di tempo: dal basale fino a 660 giorni
QLQ-C30 è composto da scale multi-item e misure a singolo-item (scale funzionali e dei sintomi, scala dello stato di salute globale/QoL e singoli item). L'intervallo di voci è la differenza tra la possibile risposta massima e minima ai singoli elementi della scala; la maggior parte degli elementi assume valori da 1 a 4 (intervallo=3). Lo stato di salute globale assume valori da 1 a 7 (intervallo = 6). Ai fini dell'analisi statistica, i valori dei singoli elementi e della scala sono stati tutti standardizzati (secondo la trasformazione lineare descritta nel Manuale di punteggio) per ottenere punteggi compresi tra 0 e 100. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Pertanto, un punteggio elevato per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento elevato/sano, un punteggio elevato per lo stato di salute globale/QoL rappresenta un'elevata QoL, un punteggio elevato per una scala/item di sintomi rappresenta un livello elevato di sintomatologia/problemi.
dal basale fino a 660 giorni
Sopravvivenza senza ricadute
Lasso di tempo: 744 giorni
il tempo dalla data di conseguimento di CR o CRi fino alla data di recidiva o morte per qualsiasi causa
744 giorni
Tasso progressivo di sopravvivenza libera (PFS)
Lasso di tempo: 800 giorni
La PFS è definita come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data di ricaduta (progressione) o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
800 giorni
Durata della CR morfologica
Lasso di tempo: 744 giorni
La durata della CR morfologica è definita come il tempo dalla data di raggiungimento della CR fino alla data della ricaduta (progressione).
744 giorni
Tempo di CR
Lasso di tempo: 616 giorni
Il tempo alla CR è definito come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data della CR in assenza di terapie intermedie. Il set di analisi era il set ITT.
616 giorni
Tasso di CR morfologico entro 6 cicli
Lasso di tempo: entro 6 cicli
Il tasso di CR morfologica entro 6 cicli è definito come la percentuale di pazienti che hanno raggiunto la CR in assenza di terapie intermedie entro 6 cicli di trattamento (ovvero, durante la fase di trattamento fino al Giorno 1 del Ciclo 7 incluso). L'analisi è stata eseguita nel set ITT.
entro 6 cicli

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Helsinn Healthcare SA

Collaboratori

Clinipace Worldwide

Investigatori

  • Cattedra di studio: Guillermo Garcia-Manero, MD, MD Anderson

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

20 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRAN-16-52

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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