Trasplante haploidéntico con terapia inmunosupresora previa al trasplante para pacientes con enfermedad de células falciformes

Criterios de inclusión

• Diagnóstico: Pacientes con anemia de células falciformes (Hgb SS o SB° Thalassemia) con Hgb S basal superior al 60%.
• Estado de la enfermedad:
• Evento neurológico significativo (accidente cerebrovascular) o cualquier déficit neurológico que dure > 24 horas; o aumento de la velocidad Doppler transcraneal (>200 m/s).
• Antecedentes de uno o más episodios de síndrome torácico agudo (SCA) en el período de 2 años anterior a la inscripción a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo (es decir, tratamiento del asma y/o hidroxiurea).
• Antecedentes de una o más crisis de dolor vasooclusivo grave por año en el período de 2 años anterior a la inscripción a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo (es decir, un plan de manejo del dolor y/o tratamiento con hidroxiurea).
• Priapismo recurrente que requiere tratamiento médico.
• Osteonecrosis de dos o más articulaciones a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo.
• Tratamiento previo con terapia de transfusión de glóbulos rojos regular, definida como recibir 8 o más transfusiones por año durante > 1 año para prevenir complicaciones clínicas vasooclusivas (es decir, dolor, accidente cerebrovascular y síndrome torácico agudo)
• Hallazgo ecocardiográfico de velocidad del chorro de regurgitación de la válvula tricúspide (TRJ) ≥ 2,5 m/seg.
• De 1 a 30 años.
• Potencial fértil: el trasplante podría ser teratogénico y/o letal para el feto en desarrollo. Por esta razón, las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera o abstinencia) antes de ingresar al estudio y durante los seis meses posteriores a la duración de la participación en el estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en el ensayo, debe informar a su médico tratante de inmediato.
• Consentimiento informado/Asentimiento: Todos los sujetos deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un consentimiento informado por escrito.
• El receptor debe tener un donante emparentado que sea genotípicamente haploidéntico en los loci HLA-A, B, C y DRB1.
• No hay disponible ningún hermano compatible con HLA o donante no emparentado compatible 10/10.

Criterio de exclusión:

• Cualquier enfermedad no controlada, incluida una infección bacteriana, viral o fúngica activa o en curso.
• Es posible que los pacientes no estén recibiendo ningún otro agente en investigación, o terapia biológica, quimioterapia o radioterapia concurrentes.
• Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a cualquiera del régimen pre o postrasplante.
• Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio.
• Los pacientes con cualquier malignidad activa no son elegibles para este estudio, excepto los cánceres de piel no melanoma.
• Problema médico o disfunción neurológica/psiquiátrica que afectaría la capacidad del paciente para cumplir con el régimen médico y tolerar el trasplante o prolongaría la recuperación hematológica que, en opinión del investigador principal, pondría al receptor en un riesgo inaceptable.
• Trasplante autólogo o alogénico previo.
• El donante emparentado o no emparentado totalmente compatible con HLA está disponible para donar.
• Incumplimiento: Sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio.