Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Haploidenttinen transplantaatio siirtoa edeltävällä immunosuppressiivisella hoidolla potilaille, joilla on sirppisolutauti

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: City of Hope Medical Center

Pilottitutkimus sirppisolutautia sairastavien potilaiden haploidenttisten siirtojen immuunivastetta heikentävästä terapiasta ennen siirtoa

Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan sellaisen hoito-ohjelman turvallisuutta ja toksisuutta, joka koostuu kahdesta siirtoa edeltävästä immunosuppressiivisesta hoitojaksosta, jota seuraa myeloablatiivinen preparatiivinen hoito-ohjelma ja allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto haploidenttisesta luovuttajasta potilailla, joilla on sirppisolusairaus.

Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on laajentaa luovuttajapoolia hematopoieettisten kantasolujen siirtämiseen sirppisolusairaudessa käyttämällä haploidenttisia luovuttajia ja kehittää myrkytön, myeloablatiivinen hoito-ohjelma, jonka tavoitteena on saavuttaa johdonmukainen luovuttajakimerismi käyttämällä siirtoa edeltävää immunosuppressiivisuutta. terapiaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki potilaat saavat haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirron seuraavilla ehdoilla ja GvHD-ehkäisyllä:

Immunosuppressiivinen hoito ennen siirtoa:

2 sykliä fludarabiinia ja deksametasonia x 5 päivää jokaisessa syklissä

Hoito-ohjelma:

rATG päivittäin x 3 päivää, fludarabiini päivittäin x 6 päivää ja busulfaani päivittäin x 4 päivää

GVHD profylaksi:

Syklofosfamidi päivä +3 ja +4, takrolimuusi ja mykofenolaattimofetiili

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Anna B. Pawlowska, MD
  • Puhelinnumero: 626-218-8442
  • Sähköposti: apawlowska@coh.org

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Rekrytointi
        • City of Hope Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anna B. Pawlowska, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Diagnoosi: Potilaat, joilla on sirppisoluanemia (Hgb SS tai SB° talassemia), joiden lähtötilanteessa Hgb S on yli 60 %.
  • Sairauden tila:
  • Merkittävä neurologinen tapahtuma (aivohalvaus) tai mikä tahansa neurologinen vajaatoiminta, joka kestää yli 24 tuntia; tai lisääntynyt transkraniaalinen Doppler-nopeus (>200 m/s).
  • Aiemmin yksi tai useampi akuutti rintasyndrooma (ACS) episodi 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista tukihoidosta huolimatta (esim. astman hoito ja/tai hydroksiurea).
  • Aiemmin yksi tai useampi vakava vaso-okklusiivinen kipukriisi vuodessa 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista huolimatta tukihoitotoimenpiteistä (eli kivunhallintasuunnitelmasta ja/tai hydroksiureahoidosta).
  • Toistuva priapismi, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa.
  • Kahden tai useamman nivelen osteonekroosi tukihoidosta huolimatta.
  • Aikaisempi hoito säännöllisellä punasolujen siirtohoidolla, joka määritellään 8 tai useamman verensiirron saamisena vuodessa > 1 vuoden ajan vaso-okklusiivisten kliinisten komplikaatioiden (esim. kipu, aivohalvaus ja akuutti rintaoireyhtymä)
  • Kaikukardiografi löydös kolmikulmaläpän regurgitaatiosuihkun (TRJ) nopeudesta ≥ 2,5 m/s.
  • Ikäraja 1-30.
  • Lapsen synnytyspotentiaali – Transplantaatio voi olla teratogeeninen ja/tai tappava kehittyvälle sikiölle. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn tai raittiuteen) ennen tutkimukseen osallistumista ja kuuden kuukauden ajan tutkimukseen osallistumisen jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana tutkimukseen osallistuessaan, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
  • Tietoinen suostumus/hyväksyntä: Kaikilla koehenkilöillä on oltava kyky ymmärtää ja olla halukkaita allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Vastaanottajalla on oltava sukulainen luovuttaja, joka on genotyyppisesti haploidenttinen HLA-A-, B-, C- ja DRB1-lokuksissa.
  • HLA-vastaavaa sisarusta tai 10/10 vastaavaa riippumatonta luovuttajaa ei ole saatavilla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa hallitsematon sairaus, mukaan lukien meneillään oleva tai aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
  • Potilaat eivät välttämättä saa muita tutkittavia aineita tai samanaikaisesti biologista, kemoterapiaa tai sädehoitoa.
  • Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin minkä tahansa ennen tai jälkeen siirtoa annetussa hoito-ohjelmassa.
  • Raskaana olevat naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle.
  • Potilaat, joilla on jokin aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää.
  • Lääketieteellinen ongelma tai neurologinen/psykiatrinen toimintahäiriö, joka heikentäisi potilaan kykyä noudattaa lääketieteellistä hoitoa ja sietää elinsiirtoa tai pidentää hematologista toipumista, mikä päätutkijan mielestä asettaisi vastaanottajan kohtuuttoman riskin.
  • Aiempi autologinen tai allogeeninen siirto.
  • Täysin HLA-vastaava sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja on käytettävissä luovuttamista varten.
  • Ei-vaatimustenmukaisuus: Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Haploidenttinen kantasolusiirto
Biologinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Haploidenttinen kantasolusiirto ennen siirtoa immunosuppressiivisella hoidolla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei-hyväksyttävien haittatapahtumien määrä, jotka määritellään joksikin seuraavista tapahtumista, jotka tapahtuvat siirtoa edeltävän immunosuppressiivisen hoidon aloittamisesta ensimmäisten 100 päivän aikana HCT:n jälkeen:
Aikaikkuna: 190 päivää
  • Kuolleisuusaste mistä tahansa syystä
  • Tutkimuksen keskeyttämisen tai ennenaikaisen keskeyttämisen määrä

  • Siirteen epäonnistumisen määrä

    • Primaarinen siirteen epäonnistuminen määritellään epäonnistumiseksi saavuttaa neutrofiilien määrä 0,5 x 109/l ennen päivää +42 tai sekakimerismi, jossa ei saavuteta <30 % Hgb S:tä elektroforeesilla päivän +180 jälkeen. Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään toipumiseksi, jota seuraa alkuperäisen siirteen jatkuva menetys.

  • Asteen 4 ei-hematologisten toksisuuksien määrä NCI CTCAE v4.03:a kohti, jotka kestävät yli 21 päivää
190 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika luovuttaa neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Neutrofiilien istutuspäivä: Ensimmäinen kolmesta peräkkäisestä päivästä, jolloin ANC on ≥ 0,5 x 109/l
24 kuukautta
Aika luovuttaa verihiutaleet
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Verihiutaleiden istutuspäivä: Ensimmäinen dokumentoitu päivä, jolloin verihiutaleiden määrä on >20 x 109/l ilman verihiutaleiden siirtoa 7 päivän ajan
24 kuukautta
Siirteen epäonnistumisen määrä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Primaarinen siirteen epäonnistuminen määritellään epäonnistumiseksi saavuttaa neutrofiilien määrä 0,5 x 109/l ennen päivää +42 tai sekakimerismi, jossa ei saavuteta < 30 % Hgb S:tä elektroforeesilla päivän +180 jälkeen. Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään toipumiseksi, jota seuraa alkuperäisen siirteen jatkuva menetys.
24 kuukautta
Akuutin GvHD:n (aste II - IV) ilmaantuvuus ensimmäisten 100 päivän aikana elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
100 päivää siirron jälkeen
Kroonisen GvHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Kokonaiseloonjäämisaste
Aikaikkuna: 24 kuukautta
• Kokonaiseloonjääminen: aika PTIS:n alkamisesta kuolemaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
24 kuukautta
Tapahtumavapaa selviytymisprosentti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
• Tapahtumaton selviytyminen: aika PTIS:n alkamisesta kuolemaan, ei-hyväksyttäviin tapahtumiin tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
24 kuukautta
Taudista vapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 24 kuukautta
• Taudista vapaa eloonjääminen: aika HCT:stä kuolemaan, sekundaariseen siirteen vajaatoimintaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
24 kuukautta
Immuunijärjestelmän palautuminen päivinä 100, 180 ja 365
Aikaikkuna: 24 kuukautta
• Immuunirekonstituutio: CD3, CD4, CD8, CD11b, CD14, CD56, CD20/19, FoxP3+ Treg ja muistin osajoukkojen mittaus.
24 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n mukaan arvioituna siirtoa edeltävän immunosuppressiivisen hoidon aloittamisesta 24 kuukauteen siirron jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirrosta
24 kuukautta siirrosta
Luovuttajan kimerismin prosenttiosuus 12 ja 24 kuukauden kuluttua HCT:stä
Aikaikkuna: 12 ja 24 kuukautta HCT:n jälkeen
12 ja 24 kuukautta HCT:n jälkeen
Muutos lähtötasosta kipupisteissä käyttämällä numeerista arviointiasteikkoa tai kasvojen kivun arviointiasteikkoa 100 päivää, 6 kuukautta ja 12 kuukautta siirron jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää, 6 kuukautta ja 12 kuukautta siirron jälkeen
100 päivää, 6 kuukautta ja 12 kuukautta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

City of Hope Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Anna B. Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 25. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 25. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 17182

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Hematopoieettisten kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa