Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Haploidentikus transzplantáció transzplantáció előtti immunszuppresszív terápiával sarlósejtes betegségben szenvedő betegek számára

2026. május 8. frissítette: City of Hope Medical Center

Kísérleti tanulmány a transzplantáció előtti immunszuppresszív terápiáról sarlósejtes betegségben szenvedő betegek haploidentikus transzplantációinál

Ez a tanulmány egy olyan kezelési rend biztonságosságának és toxicitásának értékelésére szolgál, amely 2 ciklusból áll a transzplantáció előtti immunszuppresszív terápiából, majd myeloablatív preparatív kezelési rendből és haploidentikus donorból származó allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációból áll sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél.

A tanulmány átfogó célja a sarlósejtes vérképzőszervi őssejt-transzplantáció donorállományának bővítése haploidentikus donorok felhasználásával, valamint egy nem toxikus, mieloablatív kezelési rend kidolgozása azzal a céllal, hogy konzisztens donorkimérizmust érjenek el a transzplantáció előtti immunszuppresszív szer alkalmazásával. terápia.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden beteg haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesül a következő kondicionálás és GvHD prevenció mellett:

Transzplantáció előtti immunszuppresszív terápia:

2 fludarabin és dexametazon ciklus x 5 nap ciklusonként

Kondicionálási rend:

rATG naponta x 3 nap, Fludarabine naponta x 6 nap és Buszulfán naponta x 4 nap

GVHD profilaxis:

Ciklofoszfamid +3 és +4 nap, takrolimusz és mikofenolát mofetil

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

11

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Toborzás
        • City of Hope Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anna B. Pawlowska, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok

  • Diagnózis: Sarlósejtes vérszegénységben (Hgb SS vagy SB° Thalassemia) szenvedő betegek, akiknél a kiindulási Hgb S több mint 60%.
  • Betegség állapota:
  • Jelentős neurológiai esemény (stroke) vagy bármilyen neurológiai hiány, amely 24 óránál hosszabb ideig tart; vagy megnövekedett transzkraniális Doppler sebesség (>200 m/s).
  • Az anamnézisben szereplő akut mellkasi szindróma (ACS) egy vagy több epizódja a beiratkozást megelőző 2 éves időszakban a szupportív kezelési intézkedések (pl. asztmaterápia és/vagy hidroxi-karbamid).
  • Évente egy vagy több súlyos vazookkluzív fájdalomkrízis a kórelőzményben a beiratkozást megelőző 2 éves időszakban a szupportív kezelési intézkedések (azaz fájdalomcsillapítási terv és/vagy hidroxi-karbamidos kezelés) ellenére.
  • Ismétlődő priapizmus, amely orvosi kezelést igényel.
  • Két vagy több ízület oszteonekrózisa a szupportív ellátás intézménye ellenére.
  • Korábbi kezelés rendszeres vörösvértest-transzfúziós terápiával, amelynek meghatározása szerint évente 8 vagy több transzfúziót kapott több mint 1 évig az érelzáródásos klinikai szövődmények (pl. fájdalom, stroke és akut mellkasi szindróma)
  • Az echokardiográfiás megállapítás a tricuspidalis billentyű regurgitációs sugár (TRJ) sebessége ≥ 2,5 m/sec.
  • 1-30 éves korig.
  • Gyermekvállalási potenciál – A transzplantáció teratogén és/vagy halálos lehet a fejlődő magzatra nézve. Emiatt a fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlásban (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer vagy absztinencia) a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvételt követő hat hónapig. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálaton való részvétel során, azonnal értesítse kezelőorvosát.
  • Tájékozott hozzájárulás/Hozzájárulás: Minden alanynak képesnek kell lennie arra, hogy megértse az írásos, tájékozott hozzájárulást, és készen kell állnia arra, hogy aláírja.
  • A recipiensnek rokon donorral kell rendelkeznie, aki genotípusosan haploidentikus a HLA-A, B, C és DRB1 lókuszokon.
  • Nem áll rendelkezésre HLA-nak megfelelő testvér vagy 10/10 egyező független donor.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen ellenőrizetlen betegség, beleértve a folyamatban lévő vagy aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzést.
  • Előfordulhat, hogy a betegek nem kapnak semmilyen más vizsgálati szert, vagy egyidejűleg biológiai, kemoterápiát vagy sugárterápiát.
  • Az anamnézisben előforduló allergiás reakciók, amelyek hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdoníthatók, mint a transzplantáció előtti vagy utáni sémában.
  • A terhes nőket kizárják ebből a vizsgálatból.
  • Aktív rosszindulatú daganatos betegek nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban, kivéve a nem melanómás bőrrákot.
  • Orvosi probléma vagy neurológiai/pszichiátriai diszfunkció, amely rontaná a beteg azon képességét, hogy megfeleljen az orvosi kezelési rendnek és elviselje a transzplantációt, vagy meghosszabbítaná a hematológiai gyógyulást, ami a vizsgálatvezető véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatnak tenné ki a recipienst.
  • Korábbi autológ vagy allogén transzplantáció.
  • Teljesen HLA-egyeztetett rokon vagy független donor áll rendelkezésre adományozásra.
  • Nem megfelelőség: Azok az alanyok, akik a vizsgáló véleménye szerint nem biztos, hogy képesek megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Haploidentikus őssejt-transzplantáció
Biológiai: Hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Haploidentikus őssejt transzplantáció transzplantáció előtti immunszuppresszív terápiával

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elfogadhatatlan nemkívánatos események aránya, amelyek a következő események bármelyikeként definiálhatók, amelyek a transzplantáció előtti immunszuppresszív terápia kezdetétől a HCT-t követő első 100 napig fordulnak elő:
Időkeret: 190 nap
  • Bármilyen okból bekövetkező halálozási arány
  • A vizsgálat megszakításának vagy korai visszavonásának aránya

  • A graft meghibásodásának aránya

    • Az elsődleges graft elégtelensége a 0,5 x 109/l neutrofilszám elérésének elmulasztása a +42. nap előtt, vagy vegyes kimérizmus, ha a +180. nap után elektroforézis során nem sikerült elérni a <30% Hgb S-t. A másodlagos graft meghibásodása úgy definiálható, mint a felépülés, amelyet a kezdeti graft tartós elvesztése követ.

  • A 4. fokozatú nem hematológiai toxicitások aránya NCI CTCAE v4.03-onként, amelyek 21 napnál tovább tartanak
190 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a donor neutrofil beültetésének
Időkeret: 24 hónap
A neutrofil beültetés napja: a három egymást követő nap közül az első, amikor az ANC ≥0,5x109/l
24 hónap
A donor vérlemezkék beültetésének ideje
Időkeret: 24 hónap
A vérlemezke beültetés napja: Az első dokumentált nap, amikor a vérlemezkeszám >20x109/l, amit nem 7 napig thrombocyta-transzfúzió támogat.
24 hónap
A graft meghibásodásának aránya
Időkeret: 24 hónap
Az elsődleges graft elégtelensége a 0,5 x 109/l neutrofilszám elérésének elmulasztása a +42. nap előtt, vagy vegyes kimérizmus, ha a +180. nap után elektroforézis során nem sikerült elérni a 30% Hgb S-t. A másodlagos graft meghibásodása úgy definiálható, mint a felépülés, amelyet a kezdeti graft tartós elvesztése követ.
24 hónap
Az akut GvHD (II-IV. fokozat) előfordulása a transzplantációt követő első 100 napban
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
100 nappal az átültetés után
A krónikus GvHD előfordulása
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Általános túlélési arány
Időkeret: 24 hónap
• Teljes túlélés: a PTIS kezdetétől a halálig vagy az utolsó követésig eltelt idő, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
24 hónap
Eseménymentes túlélési arány
Időkeret: 24 hónap
• Eseménymentes túlélés: a PTIS kezdetétől a halálig eltelt idő, az elfogadhatatlan események vagy az utolsó utánkövetés, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
24 hónap
Betegségmentes túlélési arány
Időkeret: 24 hónap
• Betegségmentes túlélés: a HCT-től a halálig, a másodlagos graft-elégtelenségig vagy az utolsó utánkövetésig eltelt idő, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
24 hónap
Az immunrendszer helyreállítása a 100., 180. és 365. napon
Időkeret: 24 hónap
• Immunrekonstitúció: CD3, CD4, CD8, CD11b, CD14, CD56, CD20/19, FoxP3+ Treg és memória alcsoportok mérése.
24 hónap
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a CTCAE v4.0 alapján a transzplantáció előtti immunszuppresszív terápia kezdetétől a transzplantációt követő 24 hónapig
Időkeret: 24 hónappal a transzplantáció után
24 hónappal a transzplantáció után
A donor kimérizmus százaléka a HCT után 12 és 24 hónappal
Időkeret: 12 és 24 hónappal a HCT után
12 és 24 hónappal a HCT után
Változás az alapvonalhoz képest a fájdalompontszámokban a numerikus értékelési skála vagy az arcfájdalom értékelési skála használatával 100 nappal, 6 hónappal és 12 hónappal a transzplantáció után
Időkeret: 100 nappal, 6 hónappal és 12 hónappal a transzplantáció után
100 nappal, 6 hónappal és 12 hónappal a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

City of Hope Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anna B. Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. január 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 17182

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel