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鎌状赤血球症患者に対する移植前免疫抑制療法によるハプロ同一移植

2026年5月8日 更新者：City of Hope Medical Center

鎌状赤血球症患者におけるハプロ同一移植のための移植前免疫抑制療法のパイロット研究

これは、鎌状赤血球症患者を対象に、2 サイクルの移植前免疫抑制療法とそれに続く骨髄破壊的準備療法およびハプロ同一ドナーからの同種造血幹細胞移植からなる治療法の安全性と毒性を評価する研究です。

この研究の全体的な目標は、ハプロ同一ドナーを使用して鎌状赤血球症における造血幹細胞移植のドナープールを拡大し、移植前の免疫抑制剤を利用して一貫したドナーキメリズムを達成することを目標に、非毒性の骨髄破壊的レジメンを開発することです。治療。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

すべての患者は、次のコンディショニングとGvHD予防を備えたハプロ同一造血幹細胞移植を受けます。

移植前免疫抑制療法：

フルダラビンとデキサメタゾンの 2 サイクル x 各サイクル 5 日

コンディショニングレジメン:

rATG毎日×3日、フルダラビン毎日×6日、ブスルファン毎日×4日

GVHDの予防：

シクロホスファミド3日目および4日目、タクロリムスおよびミコフェノール酸モフェチル

研究の種類

介入

入学 (推定)

11

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Anna B. Pawlowska, MD
  • 電話番号：626-218-8442
  • メール：apawlowska@coh.org

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anna B. Pawlowska, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～30年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • 診断:ベースラインのHgb Sが60%を超える鎌状赤血球貧血(Hgb SSまたはSB°サラセミア)の患者。
  • 病状：
  • 重大な神経学的イベント（脳卒中）または24時間以上続く神経学的欠損;または経頭蓋ドップラー速度の増加 (>200 m/s)。
  • -支持療法の制度（すなわち、 喘息治療および/またはヒドロキシ尿素)。
  • -支持療法の実施にもかかわらず、登録前の2年間に年に1回以上の重度の血管閉塞性疼痛発作の病歴（すなわち、疼痛管理計画および/またはヒドロキシ尿素による治​​療）。
  • 薬物療法を必要とする再発性持続勃起症。
  • 支持療法の実施にもかかわらず、2つ以上の関節の骨壊死。
  • -定期的なRBC輸血療法による以前の治療。これは、血管閉塞性の臨床的合併症を予防するために1年以上にわたって年間8回以上の輸血を受けることと定義されます（つまり、 痛み、脳卒中、急性胸部症候群)
  • 三尖弁逆流ジェット（TRJ）速度≧2.5m/秒の心エコー検査所見。
  • 1 歳から 30 歳まで。
  • 出産の可能性 - 移植は、発育中の胎児にとって催奇形性および/または致死的である可能性があります。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、研究参加前と研究参加期間後 6 か月間、適切な避妊法 (避妊または避妊のホルモンまたはバリア法) を使用することに同意する必要があります。 治験参加中に女性が妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合は、直ちに主治医に知らせてください。
  • インフォームドコンセント/同意：すべての被験者は、書面によるインフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲を持っている必要があります。
  • レシピエントには、HLA-A、B、C、および DRB1 遺伝子座で遺伝子型が一致する関連ドナーが必要です。
  • HLA一致の兄弟または10/10一致の血縁関係のないドナーは利用できません。

除外基準:

  • -進行中または活動中の細菌、ウイルス、または真菌感染症を含む制御されていない病気。
  • 患者は、他の治験薬、または生物学的療法、化学療法、または放射線療法を同時に受けていない可能性があります。
  • -移植前または移植後のレジメンと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の履歴。
  • 妊娠中の女性はこの研究から除外されます。
  • 活動性悪性腫瘍を有する患者は、非黒色腫皮膚がんを除いて、この研究には不適格です。
  • -医学的レジメンに準拠し、移植に耐える患者の能力を損なう医学的問題または神経学的/精神的機能障害、または主任研究者の意見では、レシピエントを容認できないリスクにさらす血液学的回復を延長します。
  • -以前の自家または同種移植。
  • 完全にHLAが一致する血縁または非血縁のドナーが寄付できます。
  • 不遵守: 治験責任医師の意見では、研究の安全監視要件を遵守できない可能性がある被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ハプロ同一幹細胞移植
生物学的：造血幹細胞移植
移植前免疫抑制療法によるハプロ同一幹細胞移植

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植前免疫抑制療法の開始からHCT後の最初の100日までに発生する以下のイベントのいずれかとして定義される許容できない有害事象の割合:
時間枠：190日
  • あらゆる原因による死亡率
  • 研究の中止または早期中止の割合

  • 移植失敗率

    • 一次移植失敗は、+42 日目までに 0.5 x 109/L の好中球数を達成できないこと、または +180 日目以降の電気泳動で <30% Hgb S を達成できない混合キメリズムとして定義されます。 二次移植片の失敗は、最初の移植片の持続的な損失が続く回復として定義されます。

  • 21日以上持続するNCI CTCAE v4.03によるグレード4の非血液毒性の割合
190日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
好中球の生着を提供する時間
時間枠：24ヶ月
好中球生着の日: ANC が 0.5x109/L 以上の 3 日間連続した日の最初の日
24ヶ月
血小板の生着を提供する時間
時間枠：24ヶ月
血小板生着の日: 血小板数が 20x109/L を超え、7 日間の血小板輸血によってサポートされていない最初の文書化された日
24ヶ月
移植失敗率
時間枠：24ヶ月
一次移植失敗は、+42 日目までに 0.5 x 109/L の好中球数を達成できないこと、または +180 日目以降の電気泳動で <30% Hgb S を達成できない混合キメリズムとして定義されます。 二次移植片の失敗は、最初の移植片の持続的な損失が続く回復として定義されます。
24ヶ月
移植後最初の 100 日間の急性 GvHD (グレード II - IV) の発生率
時間枠：移植後100日
移植後100日
慢性GvHDの発生率
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
全生存率
時間枠：24ヶ月
• 全生存期間: PTIS の開始から死亡まで、または最後のフォローアップのいずれか早い方までの時間。
24ヶ月
無事故生存率
時間枠：24ヶ月
• イベントのない生存: PTIS の開始から死亡までの時間、許容できないイベント、または最後のフォローアップのいずれか早い方。
24ヶ月
無病生存率
時間枠：24ヶ月
• 無病生存率：HCT から死亡、二次移植片失敗、または最後のフォローアップのいずれか早い方までの時間。
24ヶ月
100日目、180日目、365日目の免疫再構成
時間枠：24ヶ月
• 免疫再構築: CD3、CD4、CD8、CD11b、CD14、CD56、CD20/19、FoxP3+ Treg、および記憶サブセットの測定。
24ヶ月
移植前免疫抑制療法の開始から移植後24か月までにCTCAE v4.0によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：移植後24ヶ月
移植後24ヶ月
HCT後12か月および24か月でのドナーキメリズムの割合
時間枠：HCT後12か月および24か月
HCT後12か月および24か月
移植後 100 日、6 か月、および 12 か月での数値評価尺度または顔面疼痛評価尺度を使用した疼痛スコアのベースラインからの変化
時間枠：移植後100日、6ヶ月、12ヶ月
移植後100日、6ヶ月、12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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City of Hope Medical Center

捜査官

  • 主任研究者：Anna B. Pawlowska, MD、City of Hope Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月2日

一次修了 (推定)

2027年1月25日

研究の完了 (推定)

2027年1月25日

試験登録日

最初に提出

2017年9月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年9月8日

最初の投稿 (実際)

2017年9月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月8日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 17182

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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