낫적혈구병 환자를 위한 이식 전 면역억제 요법을 사용한 일배체 이식

포함 기준

• 진단: 베이스라인 Hgb S가 60% 이상인 낫적혈구빈혈(Hgb SS 또는 SB° 지중해빈혈) 환자.
• 질병 상태:
• 중대한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 24시간 이상 지속되는 모든 신경학적 결손; 또는 증가된 경두개 도플러 속도(>200m/s).
• 지원 치료 조치(즉, 천식 요법 및/또는 수산화요소).
• 지원 치료 조치(즉, 통증 관리 계획 및/또는 수산화요소를 사용한 치료)를 실시했음에도 불구하고 등록 전 2년 동안 매년 1회 이상의 중증 혈관 폐쇄성 통증 위기의 병력.
• 약물 치료가 필요한 재발성 지속발기증.
• 지지 요법 제도에도 불구하고 2개 이상의 관절의 골괴사증.
• 혈관 폐쇄성 임상 합병증(예: 통증, 뇌졸중, 급성 흉부 증후군)
• 삼첨판 역류 제트(TRJ) 속도 ≥ 2.5m/초의 심초음파 소견.
• 1~30세.
• 가임 가능성 - 이식은 기형을 유발하거나 발육 중인 태아에게 치명적일 수 있습니다. 이러한 이유로 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 후 6개월 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법 또는 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 임상시험에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
• 정보에 입각한 동의/동의: 모든 피험자는 서면 동의서를 이해하고 서명할 의지가 있어야 합니다.
• 수혜자는 HLA-A, B, C 및 DRB1 유전자좌에서 유전형으로 일배체 동일한 관련 기증자가 있어야 합니다.
• HLA 일치 형제 또는 10/10 일치 비혈연 기증자가 없습니다.

제외 기준:

• 진행 중이거나 활동 중인 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염을 포함하여 제어되지 않는 모든 질병.
• 환자는 다른 연구용 제제 또는 동시 생물학적, 화학 요법 또는 방사선 요법을 받고 있지 않을 수 있습니다.
• 이식 전 또는 이식 후 요법과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
• 임산부는 이 연구에서 제외됩니다.
• 활성 악성 종양이 있는 환자는 비흑색종 피부암을 제외하고 이 연구에 부적격합니다.
• 의료 요법을 준수하고 이식을 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시키거나 주 연구자의 의견에 따라 수용자를 허용할 수 없는 위험에 빠뜨릴 수 있는 혈액학적 회복을 지연시키는 의학적 문제 또는 신경학적/정신적 기능 장애.
• 이전의 자가 또는 동종이계 이식.
• 완전히 HLA가 일치하는 친족 또는 비혈연 기증자가 기부할 수 있습니다.
• 비순응: 조사자의 의견에 따라 연구의 안전 모니터링 요구 사항을 준수하지 못할 수 있는 피험자.