Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep haploidentyczny z przedprzeszczepową terapią immunosupresyjną u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 maja 2026 zaktualizowane przez: City of Hope Medical Center

Badanie pilotażowe terapii immunosupresyjnej przed przeszczepem w przypadku przeszczepów haploidentycznych u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i toksyczności schematu leczenia składającego się z 2 cykli przedprzeszczepowej terapii immunosupresyjnej, a następnie mieloablacyjnego schematu preparatywnego i allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych od haploidenticznego dawcy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Ogólnym celem tego badania jest rozszerzenie puli dawców do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej przy użyciu dawców haploidentycznych oraz opracowanie nietoksycznego schematu mieloablacyjnego, w celu osiągnięcia spójnego chimeryzmu dawcy z wykorzystaniem immunosupresyjnych środków immunosupresyjnych przed przeszczepem terapia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci otrzymają haploidentyczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych z następującym kondycjonowaniem i zapobieganiem GvHD:

Terapia immunosupresyjna przed przeszczepem:

2 cykle fludarabiny i deksametazonu x 5 dni w każdym cyklu

Schemat kondycjonowania:

rATG codziennie x 3 dni, Fludarabine codziennie x 6 dni i Busulfan codziennie x 4 dni

Profilaktyka GVHD:

Cyklofosfamid dzień +3 i +4, takrolimus i mykofenolan mofetylu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

11

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anna B. Pawlowska, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Diagnoza: Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (Hgb SS lub SB° Talasemia) z wyjściowym stężeniem Hgb S ponad 60%.
  • Stan chorobowy:
  • Znaczący incydent neurologiczny (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający > 24 godziny; lub zwiększona przezczaszkowa prędkość Dopplera (>200 m/s).
  • Historia jednego lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej (ACS) w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania pomimo zastosowania środków opieki podtrzymującej (tj. leczenie astmy i/lub hydroksymocznik).
  • Historia jednego lub więcej ciężkich naczyniowo-okluzyjnych kryzysów bólowych rocznie w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania, pomimo wprowadzenia środków opieki podtrzymującej (tj. planu leczenia bólu i/lub leczenia hydroksymocznikiem).
  • Nawracający priapizm wymagający leczenia farmakologicznego.
  • Martwica kości dwóch lub więcej stawów pomimo zastosowania środków wspomagających.
  • Wcześniejsze leczenie za pomocą regularnej transfuzji krwinek czerwonych, definiowane jako otrzymywanie 8 lub więcej transfuzji rocznie przez > 1 rok, aby zapobiec powikłaniom klinicznym związanym z okluzją naczyń (tj. ból, udar i zespół ostrej klatki piersiowej)
  • Badanie echokardiograficzne stwierdzające prędkość strumienia niedomykalności zastawki trójdzielnej (TRJ) ≥ 2,5 m/s.
  • Wiek od 1 do 30 lat.
  • Potencjał posiadania dziecka – przeszczep może być teratogenny i/lub śmiertelny dla rozwijającego się płodu. Z tego powodu kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub barierowej metody kontroli urodzeń lub abstynencji) przed przystąpieniem do badania i przez sześć miesięcy po zakończeniu udziału w badaniu. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w badaniu, powinna niezwłocznie poinformować o tym lekarza prowadzącego.
  • Świadoma zgoda/zgoda: Wszyscy uczestnicy muszą mieć zdolność rozumienia i gotowość do podpisania pisemnej świadomej zgody.
  • Biorca musi mieć spokrewnionego dawcę, który jest genotypowo haploidentyczny w loci HLA-A, B, C i DRB1.
  • Brak rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA lub dawcy niespokrewnionego dopasowanego w 10/10.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda niekontrolowana choroba, w tym trwająca lub aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  • Pacjenci nie mogą otrzymywać żadnych innych środków badawczych ani jednoczesnej terapii biologicznej, chemioterapii lub radioterapii.
  • Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do któregokolwiek ze schematów przed lub po przeszczepie.
  • Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania.
  • Pacjenci z jakimkolwiek aktywnym nowotworem złośliwym nie kwalifikują się do tego badania, poza rakiem skóry innym niż czerniak.
  • Problem medyczny lub dysfunkcja neurologiczna/psychiatryczna, która osłabiłaby zdolność pacjenta do przestrzegania reżimu medycznego i tolerowania przeszczepu lub wydłużyłaby rekonwalescencję hematologiczną, co w opinii głównego badacza naraziłoby biorcę na niedopuszczalne ryzyko.
  • Przebyty przeszczep autologiczny lub allogeniczny.
  • Dostępny jest dawca spokrewniony lub niespokrewniony w pełni dopasowany pod względem HLA.
  • Niezgodność: Uczestnicy, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Haploidentyczny przeszczep komórek macierzystych
Biologiczny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Haploidentyczny przeszczep komórek macierzystych z terapią immunosupresyjną przed przeszczepem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik niedopuszczalnych zdarzeń niepożądanych zdefiniowanych jako którekolwiek z poniższych zdarzeń, które wystąpiły od rozpoczęcia leczenia immunosupresyjnego przed przeszczepem do pierwszych 100 dni po HCT:
Ramy czasowe: 190 dni
  • Wskaźnik zgonów z dowolnej przyczyny
  • Wskaźnik przerwania lub wcześniejszego wycofania się z badania

  • Wskaźnik niepowodzenia przeszczepu

    • Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako nieosiągnięcie liczby neutrofili 0,5 x 109/l przed dniem +42 lub mieszany chimeryzm z nieosiągnięciem <30% Hgb S w elektroforezie po dniu +180. Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako powrót do zdrowia, po którym następuje trwała utrata pierwotnego przeszczepu.

  • Wskaźnik toksyczności niehematologicznej stopnia 4 według NCI CTCAE v4.03, które trwają dłużej niż 21 dni
190 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili od dawcy
Ramy czasowe: 24 miesiące
Dzień wszczepienia neutrofilów: pierwszy z trzech kolejnych dni, w których ANC wynosi ≥0,5x109/l
24 miesiące
Czas na wszczepienie płytek krwi dawcy
Ramy czasowe: 24 miesiące
Dzień wszczepienia płytek krwi: pierwszy udokumentowany dzień, w którym liczba płytek krwi wynosi > 20x109/l bez wsparcia transfuzjami płytek krwi przez 7 dni
24 miesiące
Wskaźnik niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako nieosiągnięcie liczby neutrofili 0,5 x 109/l przed dniem +42 lub chimeryzm mieszany z nieosiągnięciem <30% HgbS w elektroforezie po dniu +180. Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako powrót do zdrowia, po którym następuje trwała utrata pierwotnego przeszczepu.
24 miesiące
Częstość występowania ostrej GvHD (stopień II - IV) w ciągu pierwszych 100 dni po transplantacji
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
100 dni po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej GvHD
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Ogólny wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: 24 miesiące
• Całkowite przeżycie: czas od początku PTIS do śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
24 miesiące
Wskaźnik przeżycia bez zdarzeń
Ramy czasowe: 24 miesiące
• Przeżycie bez zdarzeń: czas od początku PTIS do zgonu, niedopuszczalne zdarzenia lub ostatnia obserwacja, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
24 miesiące
Wskaźnik przeżycia wolnego od choroby
Ramy czasowe: 24 miesiące
• Przeżycie wolne od choroby: czas od HCT do śmierci, wtórnego niepowodzenia przeszczepu lub ostatniej wizyty kontrolnej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
24 miesiące
Rekonstytucja odporności w dniu 100, 180 i 365
Ramy czasowe: 24 miesiące
• Rekonstytucja immunologiczna: pomiar CD3, CD4, CD8, CD11b, CD14, CD56, CD20/19, FoxP3+ Treg i podzbiorów pamięci.
24 miesiące
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0 od rozpoczęcia leczenia immunosupresyjnego przed przeszczepem do 24 miesięcy po przeszczepie
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
24 miesiące po przeszczepie
Procent chimeryzmu dawcy po 12 i 24 miesiącach po HCT
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące po HCT
12 i 24 miesiące po HCT
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji bólu za pomocą Numerycznej Skali Oceny lub Skali Oceny Bólu Twarzy po 100 dniach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po przeszczepie
Ramy czasowe: 100 dni, 6 miesięcy i 12 miesięcy po przeszczepie
100 dni, 6 miesięcy i 12 miesięcy po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Anna B. Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17182

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj