Estudio de inmunoglobulina intravenosa (humana) GC5107 en sujetos pediátricos con inmunodeficiencia humoral primaria
22 de julio de 2025 actualizado por: GC Biopharma Corp
Un estudio de fase III de etiqueta abierta, de un solo brazo, históricamente controlado, prospectivo, multicéntrico para evaluar la farmacocinética y la seguridad de la inmunoglobulina intravenosa (humana) GC5107 en sujetos pediátricos con inmunodeficiencia humoral primaria
El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética y la seguridad de la inmunoglobulina intravenosa (humana) GC5107 en sujetos pediátricos con inmunodeficiencia humoral primaria (PHID).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo, abierto, de un solo brazo, históricamente controlado, multicéntrico de fase III para evaluar la farmacocinética y la seguridad de la inmunoglobulina intravenosa (humana) GC5107 en sujetos pediátricos de ≥ 2 años y < 17 años con PHID.
Los sujetos recibirán infusiones intravenosas del producto en investigación a la misma dosis e intervalo que se usaron para su terapia de mantenimiento de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) anterior. GC5107 se infundirá cada 21 o 28 días durante un período de 12 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Sarajevo, Bosnia y Herzegovina, 71000
- University Clinical Center Sarajevo
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Tuzla, Bosnia y Herzegovina, 75000
- University Clinical Center Tuzla
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Immunoe Health & Research Centers
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Allergy Partners of North Texas Research
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 16 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe tener ≥ 2 a < 17 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado
- El sujeto pediátrico tiene un diagnóstico clínico confirmado y documentado de inmunodeficiencia humoral primaria, que incluye hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia.
- Sujeto que ha recibido 300 - 900 mg/kg de terapia con IGIV en intervalos de 21 o 28 días durante al menos 3 meses antes de este estudio
- Sujeto que tiene al menos 2 niveles mínimos de IgG en plasma documentados de ≥ 500 mg/dl en dos ciclos de infusión (21 o 28 días) dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
- Sujeto que está dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo
Criterio de exclusión:
- Sujeto que tiene antecedentes de reacciones clínicamente significativas o hipersensibilidad a IGIV u otras formas inyectables de IgG
- Sujeto que tiene deficiencia de IgA y se sabe que tiene anticuerpos contra IgA
- Sujeto que tiene inmunodeficiencia secundaria
- Sujeto que ha participado en otro estudio clínico (que no sea un estudio IGIV) dentro de las 3 semanas anteriores a la selección
- Sujeto que ha sido diagnosticado con disgammaglobulinemia o deficiencia aislada de subclases de IgG o deficiencia aislada de IgA, o que tiene un deterioro clínicamente significativo de la inmunidad celular o innata a discreción del investigador
- Sujeto que ha recibido hemoderivados que no sean albúmina humana o inmunoglobulina humana en los 6 meses anteriores a la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: GC5107
Inmunoglobulina intravenosa (humana), 10 % líquida
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Infundido por vía intravenosa a una dosis de 300 - 900 mg por kg (de peso corporal) cada 21 o 28 días durante 12 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Curva farmacocinética (PK) de concentración plasmática-tiempo de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La vida media farmacocinética (FC) de la IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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El área farmacocinética (PK) bajo la curva de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La Farmacocinética (PK) Volumen de distribución de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La Farmacocinética (PK) Concentración máxima de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La concentración mínima farmacocinética (PK) de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La Farmacocinética (PK) Tiempo de concentración máxima de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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El aclaramiento farmacocinético (PK) de IgG total
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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Niveles mínimos de IgG sérica total antes de cada infusión de GC5107 en todos los sujetos y el intervalo entre infusiones
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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La proporción de infusiones con eventos adversos asociados temporalmente (AE) que ocurren durante o dentro de 1 hora, 24 horas y 72 horas después de una infusión del producto en investigación
Periodo de tiempo: 12 meses
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AA que ocurren durante o dentro de 1 hora, 24 horas y 72 horas después de cada infusión durante los 12 meses del período de estudio
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La concentración máxima farmacocinética (PK) de las subclases de IgG
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La concentración mínima farmacocinética (PK) de las subclases de IgG
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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La vida media farmacocinética (PK) de las subclases de IgG
Periodo de tiempo: antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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antes y después de la quinta perfusión (12 o 16 semanas)
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Nivel sérico mínimo de subclases de IgG y anticuerpos IgG específicos antes de las infusiones 1 y 13 (para sujetos con un programa de infusión de 28 días) o las infusiones 1 y 17 (para sujetos con un programa de infusión de 21 días)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Número y proporción de sujetos que no lograron alcanzar el nivel mínimo de IgG objetivo (500 mg/dL) en cualquier momento igual o posterior a la 5.ª infusión (5 semividas estimadas)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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La incidencia general de todos los AA que ocurren durante o dentro de 1 hora, 24 horas y 72 horas después de una infusión del producto en investigación
Periodo de tiempo: 12 meses
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AA que ocurren durante o dentro de 1 hora, 24 horas y 72 horas después de cada infusión durante los 12 meses del período de estudio
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12 meses
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La frecuencia de todos los EA que ocurren durante el estudio, independientemente de la evaluación del investigador de su relación con el producto en investigación.
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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La frecuencia de sospechas de reacciones adversas definidas por todos los EA clasificados como al menos posiblemente relacionados con GC5107
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número y la proporción de infusiones de GC5107 para las que se redujo la velocidad de infusión debido a AA
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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La proporción de AA que el investigador considera que están relacionados con el producto en investigación.
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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Seguridad viral (ausencia de transmisión de enfermedades virales transmitidas por la sangre): el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) tipo 1 y 2, el virus de la hepatitis A (VHA), el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC) y el parvovirus B19
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La incidencia de infecciones bacterianas graves agudas (aSBI) definidas en los criterios de orientación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) (neumonía bacteriana, bacteriemia/sepsis, meningitis bacteriana, absceso visceral, osteomielitis/artritis séptica)
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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La incidencia de infecciones distintas de las infecciones bacterianas graves agudas
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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La cantidad de días perdidos en el trabajo, la escuela, el jardín de infantes, la guardería o los días en que no se pueden realizar las actividades diarias normales debido a infecciones.
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número de días que el cuidador del sujeto pediátrico tuvo que faltar al trabajo para cuidar al niño por infecciones
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número de días de visitas médicas no programadas debido a una infección.
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número de días de hospitalizaciones por infección
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número de días de antibióticos terapéuticos intravenosos (IV)
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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El número de días de antibióticos terapéuticos orales (PO)
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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Tiempo de resolución de las infecciones
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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La incidencia de infecciones por niveles mínimos de IgG
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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Episodios de fiebre (tasa anual de episodios de fiebre por sujeto)
Periodo de tiempo: 13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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13 meses (12 meses de tratamiento + 1 mes de seguimiento)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
25 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GC5107D
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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Ensayos clínicos sobre GC5107
-
Green Cross CorporationParexel; Atlantic Research GroupTerminadoSíndromes de deficiencia inmunológicaCanadá, Estados Unidos