Immunglobulin intravénás (humán) GC5107 vizsgálata primer humorális immunhiányos gyermekeknél
2025. július 22. frissítette: GC Biopharma Corp
Nyílt, egykarú, történelmileg ellenőrzött, prospektív, többközpontú, III. fázisú vizsgálat az immunglobulin intravénás (humán) GC5107 farmakokinetikájának és biztonságosságának értékelésére primer humorális immunhiányban szenvedő gyermekeknél
E vizsgálat célja az immunglobulin intravénás (humán) GC5107 farmakokinetikájának és biztonságosságának értékelése primer humorális immundeficienciában (PHID) szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy prospektív, nyílt elrendezésű, egykarú, történetileg kontrollált, többközpontú, III. fázisú vizsgálat az immunglobulin intravénás (humán) GC5107 farmakokinetikájának és biztonságosságának felmérésére 2 évesnél idősebb és 17 évnél fiatalabb, PHID-ben szenvedő gyermekeknél.
Az alanyok intravénás infúziót kapnak a vizsgálati készítményből, ugyanolyan dózisban és időközönként, mint a korábbi immunglobulin intravénás (IGIV) fenntartó terápiájukhoz. A GC5107-et 21 vagy 28 naponként adják be 12 hónapon keresztül.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
24
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sarajevo, Bosznia és Hercegovina, 71000
- University Clinical Center Sarajevo
-
Tuzla, Bosznia és Hercegovina, 75000
- University Clinical Center Tuzla
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- IMMUNOe Health & Research Centers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Allergy Partners of North Texas Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
-
-
-
Novi Sad, Szerbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak ≥ 2 és < 17 év közöttinek kell lennie a beleegyezés aláírásakor
- A gyermekgyógyászati alanynak megerősített és dokumentált klinikai diagnózisa elsődleges humorális immunhiány, beleértve a hipogammaglobulinémiát vagy agammaglobulinémiát
- Az alany, aki 300-900 mg/kg IGIV-terápiát kapott 21 vagy 28 napos időközönként legalább 3 hónapon keresztül a vizsgálat előtt
- Az alany, akinek legalább 2 dokumentált plazma IgG minimális szintje ≥ 500 mg/dl két infúziós ciklusban (21 vagy 28 nap) a felvételt megelőző 12 hónapon belül
- Alany, aki hajlandó eleget tenni a protokoll összes követelményének
Kizárási kritériumok:
- Az alany, akinek a kórtörténetében klinikailag jelentős reakciók vagy túlérzékenység szerepel az IGIV-vel vagy az IgG más injektálható formáival szemben
- Az alany, akinek IgA-hiánya van, és ismert, hogy IgA-ellenes antitestekkel rendelkezik
- Másodlagos immunhiányban szenvedő alany
- Az alany, aki részt vett egy másik klinikai vizsgálatban (az IGIV vizsgálattól eltérő) a szűrést megelőző 3 héten belül
- Az alany, akinél dysgammaglobulinémiát vagy izolált IgG alosztály hiányt vagy izolált IgA hiányt diagnosztizáltak, vagy akinek klinikailag jelentős sejtes vagy veleszületett immunitási károsodása van a vizsgáló döntése alapján
- Az alany, aki a felvételt megelőző 6 hónapon belül humán albuminon vagy humán immunglobulinon kívül más vérkészítményt kapott
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GC5107
Intravénás immunglobulin (humán), 10% folyékony
|
Intravénásan, 300-900 mg/ttkg dózisban (testtömeg) 21 vagy 28 naponként 12 hónapon keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A farmakokinetikai (PK) össz-IgG plazmakoncentráció-idő görbéje
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
A teljes IgG farmakokinetikai (PK) felezési ideje
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
A farmakokinetikai (PK) terület a teljes IgG görbéje alatt
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Farmakokinetikai (PK) A teljes IgG megoszlási térfogata
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Farmakokinetikai (PK) A teljes IgG maximális koncentrációja
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Farmakokinetikai (PK) A teljes IgG minimális koncentrációja
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Az összes IgG maximális koncentrációjának farmakokinetikai (PK) ideje
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
A teljes IgG farmakokinetikai (PK) clearance-e
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Minimális szérum össz-IgG szint minden egyes GC5107 infúzió előtt minden alanynál és az infúziók közötti intervallum
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon infúziók aránya, amelyek időlegesen összefüggő nemkívánatos eseményekkel (AE) fordulnak elő, amelyek a vizsgálati készítmény infúziója során vagy az azt követő 1 órán, 24 órán belül és 72 órán belül következnek be
Időkeret: 12 hónap
|
Nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati időszak 12 hónapja alatt az egyes infúziók után 1 órán, 24 órán és 72 órán belül jelentkeznek
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A farmakokinetikai (PK) IgG alosztályok maximális koncentrációja
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
A farmakokinetikai (PK) IgG alosztályok minimális koncentrációja
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Az IgG alosztályok farmakokinetikai (PK) felezési ideje
Időkeret: az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
az 5. infúzió előtt és után (12 vagy 16 hét)
|
|
|
Az IgG alosztályok és a specifikus IgG antitestek minimális szérumszintje az 1. és 13. infúzió előtt (28 napos infúziós programban részesülő alanyoknál) vagy 1. és 17. infúzióban (21 napos infúziós ütemterv alatt álló alanyoknál)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon alanyok száma és aránya, akik nem érték el az IgG minimális szintjét (500 mg/dL) az 5. infúzióval megegyező vagy azt követő időpontban (becslések szerint 5 felezési idő)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Az összes nemkívánatos esemény általános előfordulása, amelyek a vizsgálati készítmény infúziója során vagy az azt követő 1, 24 és 72 órán belül fordulnak elő
Időkeret: 12 hónap
|
Nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati időszak 12 hónapja alatt az egyes infúziók után 1 órán, 24 órán és 72 órán belül jelentkeznek
|
12 hónap
|
|
A vizsgálat során előforduló összes nemkívánatos esemény gyakorisága, függetlenül attól, hogy a vizsgáló értékeli a vizsgálati termékkel való kapcsolatukat
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
|
A feltételezett mellékhatások gyakorisága az összes nemkívánatos eseményben meghatározottak szerint, amelyek legalább valószínűleg összefüggenek a GC5107-tel
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
|
Azon GC5107 infúziók száma és aránya, amelyeknél az infúzió sebessége a nemkívánatos események miatt csökkent
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
A nemkívánatos események aránya, amelyeket a vizsgáló a vizsgálati termékkel kapcsolatosnak tekintett
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
|
Vírusbiztonság (a vérrel terjedő vírusos betegségek átvitelétől való mentesség): az 1-es és 2-es típusú humán immundeficiencia vírus (HIV), a hepatitis A vírus (HAV), a hepatitis B vírus (HBV), a hepatitis C vírus (HCV) és a parvovírus B19
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) irányadó kritériumaiban meghatározott akut súlyos bakteriális fertőzések (aSBI-k) előfordulása (bakteriális tüdőgyulladás, bakterémia/szepszis, bakteriális meningitis, zsigeri tályog, osteomyelitis/septicus arthritis)
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
Az akut súlyos bakteriális fertőzésektől eltérő fertőzések előfordulása
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
A munkából, iskolából, óvodából, napköziből kimaradt napok száma vagy olyan napok száma, amikor fertőzések miatt nem tudtak normális napi tevékenységet végezni
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
Azon napok száma, ameddig a gyermekgyógyász gondozójának ki kellett maradnia a munkából a gyermek gondozása miatt fertőzések miatt
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
A fertőzés miatti nem tervezett orvosi látogatások napjainak száma
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
A fertőzés miatti kórházi kezelések napjainak száma
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
Az intravénás (IV) terápiás antibiotikum kezelés napjainak száma
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
Az orális (PO) terápiás antibiotikum kezelés napjainak száma
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
A fertőzések feloldásának ideje
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
A fertőzések előfordulási gyakorisága IgG-szint alapján
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
|
Lázes epizódok (a lázas epizódok éves aránya alanyonként)
Időkeret: 13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
13 hónap (12 hónapos kezelés + 1 hónapos követés)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 21.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 22.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GC5107D
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .