Un estudio de olezarsen (anteriormente conocido como AKCEA-APOCIII-LRx) administrado a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) (BALANCE)
13 de febrero de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de AKCEA-APOCIII-LRx administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
El propósito del estudio es evaluar la eficacia de Olezarsen en comparación con el placebo en el cambio porcentual en los triglicéridos en ayunas (TG) desde el inicio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, de fase 3 en hasta 60 pacientes con FCS.
Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir Olezarsen o un placebo correspondiente en un período de tratamiento de 53 semanas.
La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 74 semanas, que incluye un período de selección de hasta 8 semanas, un período de tratamiento de 53 semanas y un período de evaluación posterior al tratamiento de 13 semanas.
Después del período de tratamiento, los pacientes elegibles pueden tener la opción de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
66
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Montréal, Canadá, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bratislava, Eslovaquia, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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A Coruña, España, 15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Tarragona, España, 43204
- Fundacio Pere Virgili
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- Northshore University Health System
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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Bron, Francia, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon, Francia, 21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille, Francia, 13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
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Milano, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Noruega, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Carnaxide, Portugal, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa, Portugal, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester, Reino Unido, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Göteborg, Suecia, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna, Suecia, 171 76
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Un diagnóstico de síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente (hiperlipoproteinemia tipo 1)
- TG en ayunas ≥ 880 mg/dL (10 milimoles por litro (mmol/L) en la selección
- Historia de pancreatitis. Los pacientes sin antecedentes documentados de pancreatitis también son elegibles, pero su inscripción tendrá un límite del 35 %.
- Se permiten dosis estables de estatinas, ácidos grasos omega-3, fibratos u otros medicamentos para reducir los lípidos
Criterios clave de exclusión:
- Síndrome coronario agudo dentro de los 6 meses posteriores a la selección
- Cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la selección
- Tiene cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inclusión o podría interferir con la participación o la finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo de combinación de Olezarsen, una vez cada 4 semanas por inyección subcutánea (SC), durante las semanas 1 a 49 del período de tratamiento de 53 semanas.
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El placebo de combinación de Olezarsen se administró mediante inyección SC.
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Experimental: Olezarsen 50 mg
Los participantes recibieron Olezarsen, 50 miligramos (mg), una vez cada 4 semanas por inyección SC, durante las semanas 1 a 49 del período de tratamiento de 53 semanas.
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Olezarsen se administró por inyección SC.
Otros nombres:
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Experimental: Olezarsen 80 mg
Los participantes recibieron Olezarsen 80 mg, una vez cada 4 semanas por inyección SC, durante las semanas 1 a 49 del período de tratamiento de 53 semanas.
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Olezarsen se administró por inyección SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en el ayuno TG en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6
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Línea de base, mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en el ayuno TG en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
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Línea de base, mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína C-III (APOC-III) en ayunas en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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Línea de base, meses 6 y 12
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Porcentaje de participantes con ≥ 40% de reducción en el ayuno TG en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
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Los porcentajes se redondean al lugar decimal único más cercano.
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Mes 6
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Cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína B-48 de ayuno (apoB-48) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol de lipoproteínas no alta densidad de ayuno (no HDL-C) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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Línea de base, meses 6 y 12
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Tasa de eventos medias de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 participantes durante el período de tratamiento (semana 1 a la semana 53) en participantes con antecedentes previos de pancreatitis
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de la pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la auricional de la adjudicación de pancreatitis aguda (PAC).
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante el período de tratamiento.
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Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Tasa de eventos medios de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 años de participante durante el período de tratamiento (Semana 1 a la Semana 53)
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la Carta de PAC.
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante el período de tratamiento.
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Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Evento medio de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 participantes tasa de año durante la semana 13 a la semana 53 en participantes con antecedentes previos de pancreatitis
Periodo de tiempo: Semana 13 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la Carta de PAC.
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante la duración especificada.
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Semana 13 a la semana 53
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Tasa de eventos medios de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 años de participante durante la semana 13 a la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 13 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la Carta de PAC.
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante la duración especificada.
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Semana 13 a la semana 53
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Porcentaje de participantes con una reducción ≥ 70% en el ayuno TG en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
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Los porcentajes se redondean al lugar decimal único más cercano.
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Mes 6
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Porcentaje de participantes con TG en ayunas ≤ 880 mg/dl en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
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Los porcentajes se redondean al lugar decimal único más cercano.
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Mes 6
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Tasa de evento media de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 participantes durante el período de tratamiento en participantes con ≥ 2 eventos en 5 años antes de la inscripción
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la Carta de PAC.
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante el período de tratamiento.
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Durante el período de tratamiento, semana 1 a la semana 53
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Tasa de eventos medios de pancreatitis aguda adjudicada por cada 100 participantes de la semana 13 a la semana 53 en participantes con ≥ 2 eventos en 5 años antes de la inscripción
Periodo de tiempo: Semana 13 a la semana 53
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Todos los EA y SAE que ocurrieron constantemente durante el estudio con un evento de pancreatitis aguda fueron adjudicados por un comité ciego e independiente de acuerdo con la clasificación de pancreatitis aguda de Atlanta como se describe en la Carta de PAC.
Estos eventos se clasificaron como 1) pancreatitis documentada, 2) pancreatitis probable, 3) posible pancreatitis, 4) incapaz de juzgar y 5) no hay diagnóstico de pancreatitis aguda.
La tasa de eventos adjudicados representa el número promedio de eventos por cada 100 años de participante durante la duración especificada.
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Semana 13 a la semana 53
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Porcentaje de participantes con TG en ayunas ≤ 500 mg/dl en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
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Los porcentajes se redondean al lugar decimal único más cercano.
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Mes 6
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
14 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
17 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
IONIS puede compartir datos anónimos de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respaldan los resultados en este estudio.
Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres siguientes criterios: (1) 12 meses de la aprobación de marketing del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses a partir de la conclusión del estudio; y (3) 6 meses a partir de la publicación del artículo del estudio.
El acceso sería a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la entrada a un acuerdo de uso de datos apropiado.
Las solicitudes para acceder a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .