Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Olezarsenista (aiemmin AKCEA-APOCIII-LRx), jota annettiin potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS) (BALANCE)

torstai 13. helmikuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus AKCEA-APOCIII-LRx:stä, joka annettiin ihon alle potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Olezarsenin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna paaston triglyseridien (TG) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, faasin 3 tutkimus, johon osallistui jopa 60 FCS-potilasta. Osallistujat satunnaistetaan saamaan Olezarsenia tai vastaavaa lumelääkettä suhteessa 2:1 53 viikon hoitojakson aikana. Tutkimukseen osallistumisen pituus on noin 74 viikkoa, joka sisältää enintään 8 viikon seulontajakson, 53 viikon hoitojakson ja 13 viikon hoidon jälkeisen arviointijakson. Hoitojakson jälkeen kelpoisilla potilailla voi olla mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Espanja, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugali
      • Carnaxide, Portugali, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugali, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugali, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Ranska, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Ruotsi, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Yhdistynyt kuningaskunta, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Yhdysvallat, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu familiaalinen kylomikronemia-oireyhtymä (tyypin 1 hyperlipoproteinemia)
  • Paaston TG ≥ 880 mg/dl (10 millimoolia litrassa (mmol/l) seulonnassa
  • Haimatulehduksen historia. Myös potilaat, joilla ei ole dokumentoitua haimatulehdusta, ovat kelpoisia, mutta heidän osallistumisensa rajoitetaan 35 prosenttiin.
  • Statiinien, omega-3-rasvahappojen, fibraattien tai muiden lipidejä alentavien lääkkeiden vakaat annokset ovat sallittuja

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  • sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät osallistujasta soveltumattoman tutkimukseen tai voisivat haitata tutkimukseen osallistumista tai suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat Olezarsen-sovittavan lumelääkkeen, joka oli kerran 4 viikko ihonalaisella (SC) injektiolla, viikkoina 1-49 53 viikon hoitojaksosta.
Lääke: Plasebo
Olezarsen-sovitusta lumelääke annettiin SC-injektiolla.
Kokeellinen: Olezarsen 50 mg
Osallistujat saivat Olezarsenin, 50 milligrammaa (MG), kerran 4 viikossa SC-injektiolla, viikkojen 1–49 53 viikon hoitojaksosta.
Lääke: Olezarsen
Olezarsen annettiin SC -injektiolla.
Muut nimet:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Kokeellinen: Olezarsen 80 mg
Osallistujat saivat Olezarsen 80 mg: n, kerran 4 viikossa SC-injektiolla, viikkoina 1-49 53 viikon hoitojaksosta.
Lääke: Olezarsen
Olezarsen annettiin SC -injektiolla.
Muut nimet:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosentti muuttuu lähtötasosta paasto -TG: ssä kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Perustaso, kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentti muuttuu lähtötasosta paastoamisessa TG: ssä kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Prosenttiosuus lähtötasosta paastoamisessa apolipoproteiini C-III (APOC-III) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Osallistujien prosenttiosuus, jonka paasto -TG vähenee ≥ 40% kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
Kuukausi 6
Prosenttiosuus lähtötasosta paastoamisessa apolipoproteiini B-48 (APOB-48) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta paastossa ei-korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolissa (NON-HDL-C) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Lähtötaso, kuukaudet 6 ja 12
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtumaprosentti 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana (viikko 1-viikko 53) osallistujilla, joilla on aikaisempi haimatulehduksen historia,
Aikaikkuna: Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen tapahtumassa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea akuutin haimatulehduksen Atlanta -luokituksen mukaan akuutin haimatulehduksen (PAC) peruskirjan (PAC) peruskirjan (PAC) valiokunnan (PAC). Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa tapahtumien keskimääräistä lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana.
Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtumaprosentti 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana (viikko 1-viikko 53)
Aikaikkuna: Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen kanssa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea Atlantan akuutin haimatulehduksen luokituksen mukaan, kuten PAC -peruskirjassa esitetään. Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa tapahtumien keskimääräistä lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana.
Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtuma 100 osallistujavuosista viikolla 13-viikko 53 osallistujilla, joilla on aikaisempi haimatulehdus
Aikaikkuna: Viikko 13 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen kanssa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea Atlantan akuutin haimatulehduksen luokituksen mukaan, kuten PAC -peruskirjassa esitetään. Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa keskimääräistä tapahtumien lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti määritellyn ajan.
Viikko 13 - viikko 53
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtumaprosentti 100 osallistujavuotta kohti viikolla 13 viikkoon 53
Aikaikkuna: Viikko 13 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen kanssa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea Atlantan akuutin haimatulehduksen luokituksen mukaan, kuten PAC -peruskirjassa esitetään. Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa keskimääräistä tapahtumien lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti määritellyn ajan.
Viikko 13 - viikko 53
Osallistujien prosenttiosuus, jonka paasto -TG vähenee ≥ 70% kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
Kuukausi 6
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on paasto TG ≤ 880 mg/dl kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
Kuukausi 6
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtumaprosentti 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana osallistujilla, joilla on ≥ 2 tapahtumaa viiden vuoden aikana ennen ilmoittautumista
Aikaikkuna: Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen kanssa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea Atlantan akuutin haimatulehduksen luokituksen mukaan, kuten PAC -peruskirjassa esitetään. Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa tapahtumien keskimääräistä lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti hoitojakson aikana.
Hoitojakson aikana viikolla 1 - viikko 53
Rajattu akuutti haimatulehdus Keskimääräinen tapahtumaprosentti 100 osallistujavuotta kohti viikosta 13 viikkoon 53 osallistujilla, joilla on ≥ 2 tapahtumaa viiden vuoden aikana ennen ilmoittautumista
Aikaikkuna: Viikko 13 - viikko 53
Kaikki AE: t ja SAE: t, jotka tapahtuivat jatkuvasti tutkimuksen aikana akuutin haimatulehduksen kanssa, ratkaistiin sokea, riippumaton komitea Atlantan akuutin haimatulehduksen luokituksen mukaan, kuten PAC -peruskirjassa esitetään. Nämä tapahtumat luokiteltiin 1) dokumentoitu haimatulehdus, 2) todennäköinen haimatulehdus, 3) mahdollinen haimatulehdus, 4), joka ei pystynyt ratkaisemaan ja 5) ei diagnoosia akuutista haimatulehduksesta. Ratkaistu tapahtumaprosentti edustaa keskimääräistä tapahtumien lukumäärää 100 osallistujavuotta kohti määritellyn ajan.
Viikko 13 - viikko 53
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on paasto TG ≤ 500 mg/dl kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
Kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Akcea Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa nimettömiä yksittäisiä osallistujien tietoja, aggregoituja kliinisiä tietoja ja muun tyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Pätevien tutkijoiden tietopyyntöjä otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavaa kriteeriä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoinnin hyväksynnästä sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päätteeksi; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi turvallisen ympäristön kautta, ja se riippuu tutkimusehdotuksen hyväksymisestä ja asianmukaisesta tiedonkäytösopimuksesta. Tietojen käyttöpyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston kautta https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen kylomikronemia-oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa