Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Олезарсена (ранее известного как AKCEA-APOCIII-LRx), назначаемого пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS) (BALANCE)

13 февраля 2025 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 AKCEA-APOCIII-LRx, вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

Целью исследования является оценка эффективности Олезарсена по сравнению с плацебо в отношении процентного изменения уровня триглицеридов (ТГ) натощак по сравнению с исходным уровнем.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое двойное слепое исследование фазы 3 с участием до 60 пациентов с FCS. Участники будут рандомизированы в соотношении 2:1 для получения Олезарсена или соответствующего плацебо в течение 53-недельного периода лечения. Продолжительность участия в исследовании составляет примерно 74 недели, включая период скрининга до 8 недель, период лечения 53 недели и период оценки после лечения 13 недель. После периода лечения подходящие пациенты могут иметь возможность зарегистрироваться в расширенном открытом исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Испания, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Испания, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Италия
      • Milano, Италия, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Италия, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Италия, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Канада
      • Montréal, Канада, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Канада, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Португалия
      • Carnaxide, Португалия, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Португалия, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Португалия, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Соединенное Королевство, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Соединенные Штаты, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Соединенные Штаты, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Франция, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Франция, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Швеция, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз генетически подтвержденного синдрома семейной хиломикронемии (гиперлипопротеинемия 1 типа)
  • ТГ натощак ≥ 880 мг/дл (10 миллимолей на литр (ммоль/л) при скрининге
  • История панкреатита. Пациенты без документально подтвержденного анамнеза панкреатита также имеют право на участие, но их участие будет ограничено 35%.
  • Разрешены стабильные дозы статинов, омега-3 жирных кислот, фибратов или других гиполипидемических препаратов.

Ключевые критерии исключения:

  • Острый коронарный синдром в течение 6 месяцев после скрининга
  • Серьезная операция в течение 3 месяцев после скрининга
  • Имеются какие-либо другие условия, которые, по мнению исследователя, сделают участника непригодным для включения или могут помешать участию в исследовании или его завершению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, сопоставляющий Олезарсен, один раз каждые 4 недели в результате подкожной (SC) инъекции в течение 1-49 недель 53-недельного периода лечения.
Лекарство: Плацебо
Олезарсен-сопоставление плацебо вводили инъекцией SC.
Экспериментальный: Олезарсен 50 мг
Участники получали Олезарсена, 50 миллиграммов (мг), раз в 4 недели в инъекции SC, в течение 1-49 недель из 53-недельного периода лечения.
Лекарство: Олезарсен
Олезарсен вводили инъекцией SC.
Другие имена:
  • ИСИС 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Экспериментальный: Олезарсен 80 мг
Участники получали Олезарсен 80 мг, один раз каждые 4 недели в инъекции SC, в течение 1-49 недель из 53-недельного периода лечения.
Лекарство: Олезарсен
Олезарсен вводили инъекцией SC.
Другие имена:
  • ИСИС 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​Пости ТГ на 6 месяце
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 6
Базовая линия, месяц 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​Пости ТГ на 12 месяце
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Базовая линия, 12 месяц
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в аполипопротеине C-III натощак (APOC-III) в 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Процент участников с сокращением ТГ натощак ≥ 40% на 6 месяце 6
Временное ограничение: Месяц 6
Проценты округлены до ближайшего единственного десятичного места.
Месяц 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем аполипопротеина B-48 (APOB-48) в 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем холестерина липопротеина без высокой плотности (не-HDL-C) в 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Базовая линия, 6 и 12 месяцев
Призначал острый панкреатит средний показатель событий на 100 участников в течение периода лечения (неделя с 1 по 53 неделя) у участников с предыдущей историей панкреатита.
Временное ограничение: В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острого панкреатита в Атланте, как указано в хартии по борьбе с острой панкреатитом (PAC). Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет собой среднее количество событий на 100 участников в течение периода лечения.
В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Средний устойчивый панкреатит средний показатель соревнований на 100 участников в течение периода лечения (неделя с 1 по 53 неделя)
Временное ограничение: В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острых панкреатита в Атланте, как указано в Устав PAC. Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет собой среднее количество событий на 100 участников в течение периода лечения.
В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Средний соревнование с острым панкреатитом на 100 лет.
Временное ограничение: Неделя с 13 до недели 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острых панкреатита в Атланте, как указано в Устав PAC. Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет среднее количество событий на 100 участников в течение указанной продолжительности.
Неделя с 13 до недели 53
Признание острого панкреатита Среднее количество событий на 100 участников в течение 13–53 недели 53 года.
Временное ограничение: Неделя с 13 до недели 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острых панкреатита в Атланте, как указано в Устав PAC. Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет среднее количество событий на 100 участников в течение указанной продолжительности.
Неделя с 13 до недели 53
Процент участников с снижением ТГ натощак на 70% на 6 месяцев 6
Временное ограничение: Месяц 6
Проценты округлены до ближайшего единственного десятичного места.
Месяц 6
Процент участников с натощак TG ≤ 880 мг/дл в 6 месяце 6
Временное ограничение: Месяц 6
Проценты округлены до ближайшего единственного десятичного места.
Месяц 6
Средний уборный панкреатит Средний уровень событий на 100 участников в течение периода лечения у участников с ≥ 2 событиями за 5 лет до зачисления
Временное ограничение: В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острых панкреатита в Атланте, как указано в Устав PAC. Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет собой среднее количество событий на 100 участников в течение периода лечения.
В течение периода лечения неделя с 1 по 53 неделя 53
Средний уборщик панкреатита.
Временное ограничение: Неделя с 13 до недели 53
Все AES и SAE, которые последовательно происходили во время исследования с событием острого панкреатита, были рассмотрены слепым, независимым комитетом в соответствии с классификацией острых панкреатита в Атланте, как указано в Устав PAC. Эти события были классифицированы как 1) документированный панкреатит, 2) вероятный панкреатит, 3) возможный панкреатит, 4) неспособность к решению и 5) отсутствие диагноза острого панкреатита. Скорость вынесения судебного разбирательства представляет среднее количество событий на 100 участников в течение указанной продолжительности.
Неделя с 13 до недели 53
Процент участников с натощак TG ≤ 500 мг/дл в месяц 6
Временное ограничение: Месяц 6
Проценты округлены до ближайшего единственного десятичного места.
Месяц 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Akcea Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Ionis может делиться анонимными данными об отдельных участниках, агрегированных клинических данных и других типах данных, которые поддерживают результаты в этом исследовании. Запросы на данные от квалифицированных исследователей будут рассмотрены после выполнения всех трех из следующих критериев: (1) 12 месяцев после одобрения маркетинга препарата для изучения как в Соединенных Штатах, так и в Европейском союзе; (2) 18 месяцев после завершения исследования; и (3) 6 месяцев после публикации учебной статьи. Доступ будет осуществляться через безопасную среду и зависит от утверждения исследовательского предложения и вступления в соответствующее соглашение об использовании данных. Запросы на доступ к данным могут быть отправлены через веб -сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром семейной хиломикронемии

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in China

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться