Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Olezarsena (wcześniej znanego jako AKCEA-APOCIII-LRx) podawanego pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) (BALANCE)

13 lutego 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące AKCEA-APOCIII-LRx podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Celem badania jest ocena skuteczności preparatu Olezarsen w porównaniu z placebo w odniesieniu do procentowej zmiany stężenia triglicerydów (TG) na czczo w stosunku do wartości wyjściowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie fazy 3 z udziałem maksymalnie 60 pacjentów z FCS. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej produkt Olezarsen lub odpowiadające mu placebo w 53-tygodniowym okresie leczenia. Długość udziału w badaniu wynosi około 74 tygodni, co obejmuje do 8 tygodni okresu przesiewowego, 53-tygodniowego okresu leczenia i 13-tygodniowego okresu oceny po leczeniu. Po okresie leczenia kwalifikujący się pacjenci mogą mieć możliwość zapisania się do otwartego badania przedłużającego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Francja, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Hiszpania, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugalia
      • Carnaxide, Portugalia, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugalia, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugalia, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Szwecja, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Włochy, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Zjednoczone Królestwo, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie genetycznie potwierdzonego zespołu rodzinnej chylomikronemii (hiperlipoproteinemia typu 1)
  • TG na czczo ≥ 880 mg/dl (10 milimoli na litr (mmol/l) podczas badania przesiewowego
  • Historia zapalenia trzustki. Pacjenci bez udokumentowanej historii zapalenia trzustki również kwalifikują się, ale ich rejestracja będzie ograniczona do 35%
  • Dozwolone są stałe dawki statyn, kwasów tłuszczowych omega-3, fibratów lub innych leków obniżających poziom lipidów

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Mieć jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika nienadającym się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić w uczestnictwie lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowujące Olezarsen, raz na 4 tygodnie według wstrzyknięcia podskórnego (SC), w ciągu 1 do 49 z 53-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Placebo
Placebo dopasowujące Olezarsen podano przez wstrzyknięcie SC.
Eksperymentalny: Olezarsen 50 mg
Uczestnicy otrzymywali olezarsen, 50 miligramów (mg), raz na 4 tygodnie według wstrzyknięcia SC, w ciągu 1 do 49 z 53-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Olezarsen
Olezarsen podano przez wstrzyknięcie SC.
Inne nazwy:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Eksperymentalny: Olezarsen 80 mg
Uczestnicy otrzymywali olezarsen 80 mg, raz na 4 tygodnie według wstrzyknięcia SC, w ciągu 1 do 49 z 53-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Olezarsen
Olezarsen podano przez wstrzyknięcie SC.
Inne nazwy:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w postu TG w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6
Linia bazowa, miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w postu TG w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w apolipoproteinie C-III (APOC-III) w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Procent uczestników z ≥ 40% zmniejszeniem TG na czczo w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Procent są zaokrąglone do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Miesiąc 6
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w apolipoproteinie B-48 (APOB-48) w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w postu lipoproteinowym lipoproteinowym (non-HDL-C) w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Linia bazowa, miesiące 6 i 12
Ostre ostre zapalenie trzustki średnie wskaźnik zdarzeń na 100 lat uczestników w okresie leczenia (tydzień 1 do 53 tygodnia) u uczestników z wcześniejszą historią zapalenia trzustki
Ramy czasowe: W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak określono w komitecie ostrym zapaleniem trzustki (PAC) Karter. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników w okresie leczenia.
W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Ostre ostre zapalenie trzustki średnie wskaźnik zdarzeń na 100 lat uczestników w okresie leczenia (tydzień od 1 do tygodnia 53)
Ramy czasowe: W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak opisano w karcie PAC. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników w okresie leczenia.
W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Ostre ostre zapalenie trzustki średnie zdarzenie na 100 lat uczestników w ciągu tygodnia 13 do tygodnia 53 u uczestników z wcześniejszą historią zapalenia trzustki
Ramy czasowe: Tydzień 13 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak opisano w karcie PAC. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników podczas określonego czasu trwania.
Tydzień 13 do tygodnia 53
Ostre ostre zapalenie trzustki średnia wskaźnik zdarzeń na 100 lat uczestników w ciągu tygodnia 13 do tygodnia 53
Ramy czasowe: Tydzień 13 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak opisano w karcie PAC. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników podczas określonego czasu trwania.
Tydzień 13 do tygodnia 53
Procent uczestników z ≥ 70% zmniejszeniem TG na czczo w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Procent są zaokrąglone do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Miesiąc 6
Procent uczestników z postem TG ≤ 880 mg/dl w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Procent są zaokrąglone do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Miesiąc 6
Ostre ostre zapalenie trzustki średnie wskaźnik zdarzeń na 100 uczestników w okresie leczenia u uczestników z ≥ 2 zdarzeniami w ciągu 5 lat przed zapisaniem się
Ramy czasowe: W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak opisano w karcie PAC. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników w okresie leczenia.
W okresie leczenia tygodnia od 1 do tygodnia 53
Ostre ostre zapalenie trzustki średnia wskaźnik zdarzeń na 100 lat uczestników od 13 do tygodnia 53 u uczestników z ≥ 2 zdarzeniami w ciągu 5 lat przed zapisaniem się
Ramy czasowe: Tydzień 13 do tygodnia 53
Wszystkie AES i SAE, które konsekwentnie miały miejsce podczas badania z zdarzeniem ostrego zapalenia trzustki, zostały rozstrzygnięte przez zaślepiony, niezależny komitet zgodnie z klasyfikacją ostrego zapalenia trzustki w Atlancie, jak opisano w karcie PAC. Zdarzenia te zostały sklasyfikowane jako 1) udokumentowane zapalenie trzustki, 2) prawdopodobne zapalenie trzustki, 3) możliwe zapalenie trzustki, 4) niezdolne do rozstrzygnięcia i 5) brak diagnozy ostrego zapalenia trzustki. Wskaźnik zdarzeń rozstrzygnięty reprezentuje średnią liczbę zdarzeń na 100 lat uczestników podczas określonego czasu trwania.
Tydzień 13 do tygodnia 53
Procent uczestników z postem TG ≤ 500 mg/dl w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Procent są zaokrąglone do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Akcea Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania. Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinny zespół chylomikronemii

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj