Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Olezarsen (dříve známý jako AKCEA-APOCIII-LRx) podávaný pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS) (BALANCE)

13. února 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 AKCEA-APOCIII-LRx podávaná subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

Účelem studie je vyhodnotit účinnost přípravku Olezarsen ve srovnání s placebem na procentuální změnu triglyceridů nalačno (TG) oproti výchozí hodnotě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou studii fáze 3 u až 60 pacientů s FCS. Účastníci budou randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali Olezarsen nebo odpovídající placebo během 53týdenního léčebného období. Délka účasti ve studii je přibližně 74 týdnů, což zahrnuje až 8týdenní období screeningu, 53týdenní období léčby a 13týdenní období hodnocení po léčbě. Po období léčby mohou mít způsobilí pacienti možnost zapsat se do otevřené rozšířené studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Francie, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Francie, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugalsko
      • Carnaxide, Portugalsko, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugalsko, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Spojené království, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Spojené království, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Spojené státy, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clínic Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Španělsko, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Švédsko, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza geneticky potvrzeného familiárního chylomikronemického syndromu (hyperlipoproteinémie typu 1)
  • TG nalačno ≥ 880 mg/dl (10 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu
  • Pankreatitida v anamnéze. Pacienti bez zdokumentované anamnézy pankreatitidy jsou také způsobilí, ale jejich zápis bude omezen na 35 %
  • Jsou povoleny stabilní dávky statinů, omega-3 mastných kyselin, fibrátů nebo jiných léků snižujících hladinu lipidů

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu
  • Velká operace do 3 měsíců od screeningu
  • mít nějaké další podmínky, které by podle názoru výzkumníka způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zařazení, nebo by mohly narušit účast ve studii nebo dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrželi placebo olezarsen, jednou za 4 týdny subkutánní (SC) injekcí, během 1 až 49 období léčby 53 týdnů.
Lék: Placebo
Olezarsen-odpovídající placebo bylo podáno injekcí SC.
Experimentální: Olezarsen 50 mg
Účastníci obdrželi Olezarsen, 50 miligramů (MG), jednou za 4 týdny injekcí SC, během 1 až 49 z 53týdenního období léčby.
Lék: Olezarsen
Olezarsen byl podáván injekcí SC.
Ostatní jména:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Experimentální: Olezarsen 80 mg
Účastníci dostali Olezarsen 80 mg, jednou za 4 týdny injekcí SC, během 1 až 49 z 53týdenního období léčby.
Lék: Olezarsen
Olezarsen byl podáván injekcí SC.
Ostatní jména:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento změny z výchozí hodnoty v půstu TG v 6. měsíci
Časové okno: Základní linie, 6. měsíc
Základní linie, 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny z výchozí hodnoty v půstu TG ve 12. měsíci
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Základní linie, 12. měsíc
Procento změny z výchozí hodnoty v apolipoproteinu půstu a apolipoprotein C-III (APOC-III) v 6. a 12. měsících
Časové okno: Základní linie, 6. a 12. měsíce
Základní linie, 6. a 12. měsíce
Procento účastníků s ≥ 40% snížením TG nalačno v 6. měsíci
Časové okno: 6. měsíc
Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jediné desetinné místo.
6. měsíc
Procento změn z výchozí hodnoty v apolipoproteinu B-48 (APOB-48) v 6. a 12. měsících (APOB-48)
Časové okno: Základní linie, 6. a 12. měsíce
Základní linie, 6. a 12. měsíce
Procento změny z výchozí hodnoty v půstu, nevyhustota hustota lipoprotein cholesterol (non-HDL-C) v měsících 6 a 12
Časové okno: Základní linie, 6. a 12. měsíce
Základní linie, 6. a 12. měsíce
Rozhodnutá akutní pankreatitida průměrná míra událostí na 100 roků účastníků v období léčby (1. až 53. týden) u účastníků s předchozí anamnézou pankreatitidy
Časové okno: Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Všechny AES a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly rozhodnuto oslepeným, nezávislým výborem podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě, jak je uvedeno v akutní výboru pro rozrušení pankreatitidy (PAC). Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra událostí představuje průměrný počet událostí na 100 let účastníků během období léčby.
Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Rozhodná akutní pankreatitida průměrná míra událostí na 100 roků účastníků během období léčby (1. až 53. týden)
Časové okno: Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Všechny AE a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě uvedeny v Chartě PAC akutní pankreatitidy. Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra událostí představuje průměrný počet událostí na 100 let účastníků během období léčby.
Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Rozhodnutá akutní pankreatitida znamená událost na 100 účastnických let během 13. až 53. týdne u účastníků s předchozí historií pankreatitidy
Časové okno: 13 až 53 týdnů
Všechny AE a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě uvedeny v Chartě PAC akutní pankreatitidy. Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra události představuje průměrný počet událostí na 100 roků účastníků během stanovené doby trvání.
13 až 53 týdnů
Rozhodná akutní pankreatitida průměrná míra událostí na 100 účastníků během 13. do 53. týdne
Časové okno: 13 až 53 týdnů
Všechny AE a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě uvedeny v Chartě PAC akutní pankreatitidy. Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra události představuje průměrný počet událostí na 100 roků účastníků během stanovené doby trvání.
13 až 53 týdnů
Procento účastníků s ≥ 70% snížením TG nalačno v 6. měsíci
Časové okno: 6. měsíc
Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jediné desetinné místo.
6. měsíc
Procento účastníků s TG nalačno ≤ 880 mg/dl v 6. měsíci 6
Časové okno: 6. měsíc
Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jediné desetinné místo.
6. měsíc
Rozhodná akutní pankreatitida průměrná míra událostí na 100 účastníků během léčebného období u účastníků s ≥ 2 událostmi za 5 let před zápisem
Časové okno: Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Všechny AE a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě uvedeny v Chartě PAC akutní pankreatitidy. Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra událostí představuje průměrný počet událostí na 100 let účastníků během období léčby.
Během léčebného období 1. až 53 týdnů
Rozhodnutá akutní pankreatitida průměrná míra událostí na 100 účastníků od 13. do 53. týdne u účastníků s ≥ 2 událostmi za 5 let před zápisem
Časové okno: 13 až 53 týdnů
Všechny AE a SAE, které se během studie neustále vyskytly s událostí akutní pankreatitidy, byly podle klasifikace akutní pankreatitidy v Atlantě uvedeny v Chartě PAC akutní pankreatitidy. Tyto události byly kategorizovány jako 1) zdokumentovaná pankreatitida, 2) pravděpodobná pankreatitida, 3) možná pankreatitida, 4) neschopnost rozhodnout a 5) žádnou diagnózu akutní pankreatitidy. Rozhodná míra události představuje průměrný počet událostí na 100 roků účastníků během stanovené doby trvání.
13 až 53 týdnů
Procento účastníků s půstem TG ≤ 500 mg/dl v 6. měsíci 6
Časové okno: 6. měsíc
Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jediné desetinné místo.
6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Akcea Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníka, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o údaje od kvalifikovaných vědců budou zváženy, jakmile budou splněny všechna tři z následujících kritérií: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studijního léčiva ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od uzavření studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl prostřednictvím bezpečného prostředí a je závislý na schválení výzkumného návrhu a vstupu do vhodné dohody o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourMember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemický syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit