Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Olezarsen (dříve známý jako AKCEA-APOCIII-LRx) podávaný pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS) (BALANCE)

25. března 2024 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 AKCEA-APOCIII-LRx podávaná subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

Účelem studie je vyhodnotit účinnost přípravku Olezarsen ve srovnání s placebem na procentuální změnu triglyceridů nalačno (TG) oproti výchozí hodnotě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou studii fáze 3 u až 60 pacientů s FCS. Účastníci budou randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali Olezarsen nebo odpovídající placebo během 53týdenního léčebného období. Délka účasti ve studii je přibližně 74 týdnů, což zahrnuje až 8týdenní období screeningu, 53týdenní období léčby a 13týdenní období hodnocení po léčbě. Po období léčby mohou mít způsobilí pacienti možnost zapsat se do otevřené rozšířené studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Francie, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Francie, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Izrael
      • Safed, Izrael, 1311001
        • Ziv Medical Center
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Maďarsko
      • Székesfehérvár, Maďarsko, 8000
        • Fejer Megyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugalsko
      • Carnaxide, Portugalsko, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugalsko, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Spojené království, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Spojené království, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Spojené státy, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clínic Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Tarragona, Španělsko, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Švédsko, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza geneticky potvrzeného familiárního chylomikronemického syndromu (hyperlipoproteinémie typu 1)
  • TG nalačno ≥ 880 mg/dl (10 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu
  • Pankreatitida v anamnéze. Pacienti bez zdokumentované anamnézy pankreatitidy jsou také způsobilí, ale jejich zápis bude omezen na 35 %
  • Jsou povoleny stabilní dávky statinů, omega-3 mastných kyselin, fibrátů nebo jiných léků snižujících hladinu lipidů

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu
  • Velká operace do 3 měsíců od screeningu
  • mít nějaké další podmínky, které by podle názoru výzkumníka způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zařazení, nebo by mohly narušit účast ve studii nebo dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Olezarsen
Olezarsen bude podáván jednou za 4 týdny subkutánní (SC) injekcí od týdne 1 do týdne 49.
Lék: Olezarsen
Olezarsen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Komparátor placeba: Placebo
Placebo odpovídající Olezarsenu bude podáváno jednou za 4 týdny SC injekcí od týdne 1 do týdne 49.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající Olezarsenu bude podáváno SC injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty TG nalačno po 6 měsících (průměr 23., 25. a 27. týdne) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Výchozí stav a měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v podílu účastníků, kteří dosáhnou ≥ 40% snížení TG nalačno za 6 měsíců ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Výchozí stav a měsíc 6
Procentuální změna od výchozí hodnoty v TG nalačno po 12 měsících (průměr 51. a 53. týdne) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Výchozí stav a měsíc 12
Procentuální změna v hladovění apoC-III od výchozího stavu za 6 měsíců a 12 měsíců ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty u apolipoproteinu B-48 nalačno (apoB-48) po 6 měsících a 12 měsících ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna hladovění bez HDL-C od výchozí hodnoty po 6 měsících a 12 měsících ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Odhadovaný výskyt akutní pankreatitidy během léčebného období ve srovnání s placebem u pacientů s anamnézou pankreatitidy během 10 let před screeningem
Časové okno: Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Odhadovaný výskyt akutní pankreatitidy během léčebného období ve srovnání s placebem
Časové okno: Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Změna od výchozí hodnoty v podílu účastníků, kteří dosáhnou ≥ 70% snížení TG nalačno za 6 měsíců ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Výchozí stav a měsíc 6
Podíl účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 880 mg/dl za 6 měsíců ve srovnání s placebem
Časové okno: Týden 1 až týden 53
Týden 1 až týden 53
Četnost předpokládané akutní pankreatitidy během léčebného období ve srovnání s placebem u účastníků s ≥ 2 příhodami předpokládané akutní pankreatitidy za 5 let před zařazením
Časové okno: Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Týden 1 až týden 53 a týden 13 až týden 53
Podíl účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 500 mg/dl za 6 měsíců ve srovnání s placebem
Časové okno: V měsíci 6
V měsíci 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Akcea Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemický syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit