Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Olezarsen (tidligere kjent som AKCEA-APOCIII-LRx) administrert til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS) (BALANCE)

13. februar 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-studie av AKCEA-APOCIII-LRx administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

Formålet med studien er å evaluere effekten av Olezarsen sammenlignet med placebo på prosentvis endring i fastende triglyserider (TG) fra baseline.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, dobbeltblind fase 3-studie med opptil 60 pasienter med FCS. Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 2:1 for å motta Olezarsen eller matchende placebo i en 53-ukers behandlingsperiode. Lengden på deltakelsen i studien er omtrent 74 uker, som inkluderer en screeningperiode på opptil 8 uker, en 53 ukers behandlingsperiode og en 13 ukers evalueringsperiode etter behandling. Etter behandlingsperioden kan kvalifiserte pasienter ha muligheten til å melde seg på en åpen utvidelsesstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forente stater, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spania, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Storbritannia, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Storbritannia, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • En diagnose av genetisk bekreftet familiært kylomikronemisyndrom (type 1 hyperlipoproteinemi)
  • Fastende TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol per liter (mmol/L) ved screening
  • Historie om pankreatitt. Pasienter uten en dokumentert historie med pankreatitt er også kvalifisert, men deres påmelding vil være begrenset til 35 %
  • Stabile doser av statiner, omega-3 fettsyrer, fibrater eller andre lipidsenkende medisiner er tillatt

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Akutt koronarsyndrom innen 6 måneder etter screening
  • Større operasjon innen 3 måneder etter screening
  • Har andre forhold, som etter etterforskerens mening vil gjøre deltakeren uegnet for inkludering, eller som kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk olezarsen-matching placebo, en gang hver fjerde uke ved subkutan (SC) injeksjon, i løpet av uke 1 til 49 av den 53 ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Olezarsen-matchende placebo ble administrert ved SC-injeksjon.
Eksperimentell: Olezarsen 50 mg
Deltakerne fikk Olezarsen, 50 milligram (MG), en gang hver fjerde uke ved SC-injeksjon, i løpet av uke 1 til 49 av den 53 ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Olezarsen
Olezarsen ble administrert ved SC -injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Eksperimentell: Olezarsen 80 mg
Deltakerne fikk Olezarsen 80 mg, en gang hver fjerde uke ved SC-injeksjon, i løpet av uke 1 til 49 av den 53 ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Olezarsen
Olezarsen ble administrert ved SC -injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i faste TG på måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Baseline, måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i faste TG på måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Prosentvis endring fra baseline i fastende apolipoprotein C-III (APOC-III) ved månedene 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Prosentandel av deltakerne med ≥ 40% reduksjon i faste TG ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Prosentene er avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Måned 6
Prosent endres fra baseline i fastende apolipoprotein B-48 (APOB-48) ved månedene 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Prosentvis endring fra baseline i faste ikke-høy-tetthet lipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) ved månedene 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Bedømt akutt pankreatitt Gjennomsnittlig hendelsesrate per 100 deltakerår i behandlingsperioden (uke 1 til uke 53) hos deltakere med tidligere historie med pankreatitt
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som skissert i den akutte pankreatitt -dommerutvalget (PAC) charter. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i behandlingsperioden.
I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Bedømt akutt pankreatitt Gjennomsnittlig hendelsesrate per 100 deltakerår i behandlingsperioden (uke 1 til uke 53)
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som beskrevet i PAC -charteret. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i behandlingsperioden.
I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Bedømt akutt pankreatitt gjennomsnittlig hendelse per 100 deltakerår i løpet av uke 13 til uke 53 hos deltakere med tidligere historie med pankreatitt
Tidsramme: Uke 13 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som beskrevet i PAC -charteret. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i løpet av den angitte varigheten.
Uke 13 til uke 53
Bedømt akutt pankreatitt Gjennomsnittlig hendelsesrate per 100 deltakerår i løpet av uke 13 til uke 53
Tidsramme: Uke 13 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som beskrevet i PAC -charteret. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i løpet av den angitte varigheten.
Uke 13 til uke 53
Prosentandel av deltakerne med ≥ 70% reduksjon i fastende TG ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Prosentene er avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Måned 6
Prosentandel av deltakerne med fastende TG ≤ 880 mg/dL ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Prosentene er avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Måned 6
Bedømt akutt pankreatitt Gjennomsnittlig hendelsesrate per 100 Deltakerår i behandlingsperioden hos deltakere med ≥ 2 hendelser i 5 år før påmelding
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som beskrevet i PAC -charteret. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i behandlingsperioden.
I løpet av behandlingsperioden uke 1 til uke 53
Bedømt akutt pankreatitt Gjennomsnittlig hendelsesrate per 100 Deltakerår fra uke 13 til uke 53 hos deltakere med ≥ 2 hendelser i 5 år før påmelding
Tidsramme: Uke 13 til uke 53
Alle AE -er og SAE -er som konsekvent skjedde under studien med en hendelse av akutt pankreatitt, ble dømt av en blindet, uavhengig komité i henhold til Atlanta -klassifiseringen av akutt pankreatitt som beskrevet i PAC -charteret. Disse hendelsene ble kategorisert som 1) dokumentert pankreatitt, 2) sannsynlig pankreatitt, 3) mulig pankreatitt, 4) ikke i stand til å dømme og 5) ingen diagnose av akutt pankreatitt. Den vurderte hendelsesraten representerer gjennomsnittlig antall hendelser per 100 deltakerår i løpet av den angitte varigheten.
Uke 13 til uke 53
Prosentandel av deltakerne med fastende TG ≤ 500 mg/dL ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Prosentene er avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Akcea Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

14. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

17. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

29. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien. Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkjenning av studiemedisinen i både USA og EU; (2) 18 måneder fra konklusjonen av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel. Tilgang vil være via et sikkert miljø og er betinget av godkjenning av et forskningsforslag og inntreden i en passende databruksavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes inn via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiært Chylomicronemi Syndrome

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere