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Une étude sur Olezarsen (anciennement connu sous le nom d'AKCEA-APOCIII-LRx) administré à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) (BALANCE)

13 février 2025 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 3 sur l'AKCEA-APOCIII-LRx administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité d'Olezarsen par rapport au placebo sur le changement en pourcentage des triglycérides à jeun (TG) par rapport au départ.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, en double aveugle, de phase 3 portant sur jusqu'à 60 patients atteints du SCF. Les participants seront randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir Olezarsen ou un placebo correspondant au cours d'une période de traitement de 53 semaines. La durée de participation à l'étude est d'environ 74 semaines, ce qui comprend une période de dépistage allant jusqu'à 8 semaines, une période de traitement de 53 semaines et une période d'évaluation post-traitement de 13 semaines. Après la période de traitement, les patients éligibles peuvent avoir la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Tarragona, Espagne, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, France, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, France, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Italie
      • Milano, Italie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
      • Palermo, Italie, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italie, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Le Portugal
      • Carnaxide, Le Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Le Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Le Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Royaume-Uni, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Suède, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, États-Unis, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, États-Unis, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Un diagnostic de syndrome de chylomicronémie familiale génétiquement confirmé (hyperlipoprotéinémie de type 1)
  • TG à jeun ≥ 880 mg/dL (10 millimoles par litre (mmol/L) lors du dépistage
  • Antécédents de pancréatite. Les patients sans antécédent documenté de pancréatite sont également éligibles mais leur inscription sera plafonnée à 35%
  • Des doses stables de statines, d'acides gras oméga-3, de fibrates ou d'autres médicaments hypolipémiants sont autorisées

Critères d'exclusion clés :

  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Avoir d'autres conditions qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le participant inapte à l'inclusion, ou pourraient interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo de correspondance d'Oolezarsen, une fois toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée (SC), pendant les semaines 1 à 49 de la période de traitement de 53 semaines.
Médicament: Placebo
Le placebo de correspondance d'Oolezarsen a été administré par injection SC.
Expérimental: Olézarsen 50 mg
Les participants ont reçu Olezarsen, 50 milligrammes (mg), une fois toutes les 4 semaines par injection SC, pendant les semaines 1 à 49 de la période de traitement de 53 semaines.
Médicament: Olézarsen
Olezarsen a été administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Expérimental: Oolezarsen 80 mg
Les participants ont reçu à 80 mg d'Oolezarsen, une fois toutes les 4 semaines par injection SC, pendant les semaines 1 à 49 de la période de traitement de 53 semaines.
Médicament: Olézarsen
Olezarsen a été administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans le jeûne TG au mois 6
Délai: BASELINE, MOIS 6
BASELINE, MOIS 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans le jeûne TG au mois 12
Délai: BASELINE, MOIS 12
BASELINE, MOIS 12
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans l'apolipoprotéine C-III (APOC-III) aux mois 6 et 12
Délai: Baseline, mois 6 et 12
Baseline, mois 6 et 12
Pourcentage de participants avec une réduction ≥ 40% du TG à jeun au mois 6
Délai: Mois 6
Les pourcentages sont complétés à la décimale simple la plus proche.
Mois 6
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans l'apolipoprotéine B-48 à jeun (APOB-48) aux mois 6 et 12
Délai: Baseline, mois 6 et 12
Baseline, mois 6 et 12
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans le cholestérol de lipoprotéines à jeun (non-HDL-C) aux mois 6 et 12
Délai: Baseline, mois 6 et 12
Baseline, mois 6 et 12
Tarif d'événement moyen de la pancréatite aiguë jugée pour 100 années-années au cours de la période de traitement (semaine 1 à la semaine 53) chez les participants ayant des antécédents de pancréatite
Délai: Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Tous les EI et SAE qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la charte du comité de jugement de pancréatite aiguë (PAC). Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants au cours de la période de traitement.
Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Tarif d'événement moyen de la pancréatite aiguë jugée pour 100 années-années au cours de la période de traitement (semaine 1 à la semaine 53)
Délai: Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Tous les EI et SEA qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la Charte du PAC. Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants au cours de la période de traitement.
Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Événement moyen de pancréatite aiguë jugée pour 100 années de participants au cours de la semaine 13 à la semaine 53 chez les participants ayant des antécédents de pancréatite
Délai: Semaine 13 à la semaine 53
Tous les EI et SEA qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la Charte du PAC. Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants pendant la durée spécifiée.
Semaine 13 à la semaine 53
Taux moyen de la pancréatite aiguë jugée pour 100 années-années au cours de la semaine 13 à la semaine 53
Délai: Semaine 13 à la semaine 53
Tous les EI et SEA qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la Charte du PAC. Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants pendant la durée spécifiée.
Semaine 13 à la semaine 53
Pourcentage de participants avec une réduction de ≥ 70% du TG à jeun au mois 6
Délai: Mois 6
Les pourcentages sont complétés à la décimale simple la plus proche.
Mois 6
Pourcentage de participants avec du jeûne TG ≤ 880 mg / dL au mois 6
Délai: Mois 6
Les pourcentages sont complétés à la décimale simple la plus proche.
Mois 6
Taux d'événement moyen de la pancréatite aiguë jugée pour 100 années-années pendant la période de traitement des participants avec ≥ 2 événements dans 5 ans avant l'inscription
Délai: Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Tous les EI et SEA qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la Charte du PAC. Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants au cours de la période de traitement.
Pendant la période de traitement de la semaine 1 à la semaine 53
Tarif d'événement moyen de la pancréatite aiguë jugée pour 100 années-années des participants de la semaine 13 à la semaine 53 chez les participants avec ≥ 2 événements dans 5 ans avant l'inscription
Délai: Semaine 13 à la semaine 53
Tous les EI et SEA qui se sont systématiquement produits au cours de l'étude avec un événement de pancréatite aiguë ont été jugés par un comité indépendant en aveugle selon la classification d'Atlanta de la pancréatite aiguë comme indiqué dans la Charte du PAC. Ces événements ont été classés comme 1) une pancréatite documentée, 2) une pancréatite probable, 3) une pancréatite possible, 4) incapable de statuer et 5) aucun diagnostic de pancréatite aiguë. Le taux d'événements jugé représente le nombre moyen d'événements pour 100 années-participants pendant la durée spécifiée.
Semaine 13 à la semaine 53
Pourcentage de participants avec du jeûne TG ≤ 500 mg / dL au mois 6
Délai: Mois 6
Les pourcentages sont complétés à la décimale simple la plus proche.
Mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Akcea Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

14 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

17 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2020

Première publication (Réel)

29 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Ionis peut partager des données individuelles anonymisées, des données cliniques agrégées et d'autres types de données qui soutiennent les résultats de cette étude. Les demandes de données des chercheurs qualifiés seront examinées une fois que les trois critères suivants seront satisfaits: (1) 12 mois à partir de l'approbation de la commercialisation du médicament à l'étude aux États-Unis et à l'Union européenne; (2) 18 mois à compter de la conclusion de l'étude; et (3) 6 mois à partir de la publication de l'article d'étude. L'accès serait via un environnement sécurisé et dépend de l'approbation d'une proposition de recherche et de l'entrée dans un accord d'utilisation des données approprié. Les demandes d'accès aux données peuvent être soumises via le site Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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