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家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の患者に投与されたオレザルセン（以前はAKCEA-APOCIII-LRxとして知られていた）の研究 (BALANCE)

2025年2月13日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者に皮下投与された AKCEA-APOCIII-LRx の無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相試験

この研究の目的は、空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインからの変化率に対するオレザルセンの有効性をプラセボと比較して評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、最大 60 人の FCS 患者を対象とした多施設二重盲検第 3 相試験です。 参加者は 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、53 週間の治療期間中にオレザルセンまたは一致するプラセボを受け取ります。 研究への参加期間は約 74 週間で、これには最大 8 週間のスクリーニング期間、53 週間の治療期間、および 13 週間の治療後評価期間が含まれます。 治療期間の後、適格な患者は非盲検延長試験に登録することができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

66

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Huntington Beach、California、アメリカ、92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge、Illinois、アメリカ、60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro、North Carolina、アメリカ、27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester、イギリス、MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich、イギリス、B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli、イタリア、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo、イタリア、90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma、イタリア、00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam、オランダ、3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • カナダ
      • Montréal、カナダ、H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • スウェーデン
      • Göteborg、スウェーデン、413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna、スウェーデン、171 76
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona、スペイン、43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon、フランス、21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille、フランス、13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • ポルトガル
      • Carnaxide、ポルトガル、2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil、ポルトガル、4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa、ポルトガル、1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 遺伝的に確認された家族性カイロミクロン血症症候群（1型高リポタンパク血症）の診断
  • -空腹時TG≧880 mg / dL（1リットルあたり10ミリモル（mmol / L））
  • 膵炎の病歴。 膵炎の病歴が記録されていない患者も適格ですが、その登録は 35% に制限されます。
  • スタチン、オメガ3脂肪酸、フィブラート、またはその他の脂質低下薬の安定した用量が許可されています

主な除外基準:

  • -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群
  • スクリーニングから3か月以内の大手術
  • -治験責任医師の意見では、参加者を含めるのに不適切にする、または調査への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の条件がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、53週間の治療期間の1〜49週目に、皮下（SC）注射により4週間に1回オレザルセンを一致させるプラセボを受けました。
薬：プラセボ
オレザルセンマッチングプラセボは、SC注射により投与されました。
実験的：オレザルセン50 mg
参加者は、53週間の治療期間の1〜49週目に、SC注射により4週間ごとに1回、50ミリグラム（mg）のオレザルセンを受け取りました。
薬：オレザルセン
OlezarsenはSC注射により投与されました。
他の名前：
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
実験的：Olezarsen 80 mg
参加者は、53週間の治療期間の1〜49週目に、SC注射により4週間に1回Olezarsen 80 mgを受け取りました。
薬：オレザルセン
OlezarsenはSC注射により投与されました。
他の名前：
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
6か月目の断食TGのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6か月目
ベースライン、6か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月目の断食TGのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12か月
ベースライン、12か月
断食アポリポタンパク質C-III（APOC-III）のベースラインからの変化率6および12での変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
6か月目の空腹時TGが40％以上減少した参加者の割合
時間枠：月6日
パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められます。
月6日
断食アポリポタンパク質B-48（apob-48）のベースラインからの変化率6および12
時間枠：ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
6と12の月における空腹時の非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
ベースライン、6ヶ月と12ヶ月
膵炎の過去の既往歴のある参加者の治療期間中（1週目から53週目）の参加者年100人あたりの急性膵炎平均イベント率
時間枠：1週目から53週目の治療期間中
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、急性膵炎裁定委員会（PAC）チャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、治療期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
1週目から53週目の治療期間中
治療期間中（53週目から53週目）の参加者年100人あたりの急性膵炎平均イベント率
時間枠：1週目から53週目の治療期間中
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、PACチャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、治療期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
1週目から53週目の治療期間中
膵炎の過去の既往歴のある参加者の13週目から53週目から53週目の参加者年100年あたりの審査された急性膵炎平均イベント
時間枠：13週目から53週目
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、PACチャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、指定された期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
13週目から53週目
13週目から53週目の参加者年100人あたりの急性膵炎平均イベント率
時間枠：13週目から53週目
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、PACチャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、指定された期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
13週目から53週目
6か月目の空腹時TGが70％以上減少した参加者の割合
時間枠：月6日
パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められます。
月6日
6か月目に空腹時tg≤880mg/dlの参加者の割合
時間枠：月6日
パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められます。
月6日
登録の5年前に2つ以上のイベントを持つ参加者の治療期間中の参加者年100人あたりの急性膵炎平均イベント率
時間枠：1週目から53週目の治療期間中
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、PACチャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、治療期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
1週目から53週目の治療期間中
登録の5年前に2つ以上のイベントを持つ参加者の13週目から53週目から53週目から53週目までの100人の参加者年ごとの急性膵炎平均イベント率
時間枠：53週目から53週目
急性膵炎のイベントで研究中に一貫して発生したすべてのAESとSAEは、PACチャーターで概説されている急性膵炎のアトランタ分類に従って、盲検化された独立委員会によって裁定されました。 これらのイベントは、1）記録された膵炎、2）可能性のある膵炎、3）可能性のある膵炎、4）裁定できない5）急性膵炎の診断なしに分類されました。 裁定されたイベント率は、指定された期間中の参加者年100人あたりの平均イベント数を表します。
53週目から53週目
6か月目に空腹時tg≤500mg/dlの参加者の割合
時間枠：月6日
パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められます。
月6日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

協力者

Akcea Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月18日

一次修了 (実際)

2023年7月14日

研究の完了 (実際)

2023年10月17日

試験登録日

最初に提出

2020年9月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月23日

最初の投稿 (実際)

2020年9月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月13日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Ionisは、匿名化された個々の参加者データ、集約された臨床データ、およびこの研究の結果をサポートする他の種類のデータを共有する場合があります。 認定された研究者からのデータ要求は、次の3つの基準すべてが満たされると考慮されます。（1）米国と欧州連合の両方で研究薬のマーケティング承認から12か月。 （2）研究の終了から18か月。 （3）研究記事の公開から6か月。 アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約への参入が条件となります。 アクセスデータへのリクエストは、Webサイトhttps://vivli.org/ourmember/ionis/を介して送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

家族性カイロミクロン血症症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
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