家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の患者に投与されたオレザルセン（以前はAKCEA-APOCIII-LRxとして知られていた）の研究 (BALANCE)
2024年3月25日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者に皮下投与された AKCEA-APOCIII-LRx の無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相試験
この研究の目的は、空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインからの変化率に対するオレザルセンの有効性をプラセボと比較して評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大 60 人の FCS 患者を対象とした多施設二重盲検第 3 相試験です。
参加者は 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、53 週間の治療期間中にオレザルセンまたは一致するプラセボを受け取ります。
研究への参加期間は約 74 週間で、これには最大 8 週間のスクリーニング期間、53 週間の治療期間、および 13 週間の治療後評価期間が含まれます。
治療期間の後、適格な患者は非盲検延長試験に登録することができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston、Illinois、アメリカ、60201
- NorthShore University Health System
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Park Ridge、Illinois、アメリカ、60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro、North Carolina、アメリカ、27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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London、イギリス、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London、イギリス、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester、イギリス、MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich、イギリス、B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Safed、イスラエル、1311001
- ZIV Medical Center
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Milano、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo、イタリア、90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Montréal、カナダ、H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Göteborg、スウェーデン、413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna、スウェーデン、171 76
- Karolinska University Hospital
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A Coruña、スペイン、15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Tarragona、スペイン、43204
- Fundacio Pere Virgili
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Bratislava、スロバキア、83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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Oslo、ノルウェー、0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Székesfehérvár、ハンガリー、8000
- Fejér Megyei Szent György Egyetemi Oktató Kórház
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Bron、フランス、69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon、フランス、21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille、フランス、13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
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Carnaxide、ポルトガル、2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil、ポルトガル、4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa、ポルトガル、1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 遺伝的に確認された家族性カイロミクロン血症症候群（1型高リポタンパク血症）の診断
- -空腹時TG≧880 mg / dL（1リットルあたり10ミリモル（mmol / L））
- 膵炎の病歴。 膵炎の病歴が記録されていない患者も適格ですが、その登録は 35% に制限されます。
- スタチン、オメガ3脂肪酸、フィブラート、またはその他の脂質低下薬の安定した用量が許可されています
主な除外基準:
- -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群
- スクリーニングから3か月以内の大手術
- -治験責任医師の意見では、参加者を含めるのに不適切にする、または調査への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の条件がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オレザルセン
Olezarsen は、第 1 週から第 49 週まで皮下 (SC) 注射により 4 週間に 1 回投与されます。
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オレザルセンは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
Olezarsen に一致するプラセボは、1 週目から 49 週目まで SC 注射により 4 週間に 1 回投与されます。
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Olezarsenに一致するプラセボは、SC注射によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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プラセボと比較した、6 か月の空腹時 TG のベースラインからの変化率 (23、25、および 27 週の平均)
時間枠：ベースラインと月 6
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ベースラインと月 6
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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プラセボと比較して、6 か月で空腹時 TG の 40% 以上の減少を達成した参加者の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 6
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ベースラインと月 6
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プラセボと比較した、12か月後の絶食TGのベースラインからの変化率（51週目と53週目の平均）
時間枠：ベースラインと 12 か月目
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ベースラインと 12 か月目
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プラセボと比較した6か月および12か月のベースラインからの空腹時apoC-IIIの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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プラセボと比較した6か月および12か月の空腹時アポリポタンパク質B-48（apoB-48）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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プラセボと比較した6か月および12か月のベースラインからの空腹時非HDL-Cの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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スクリーニング前10年以内に膵炎の病歴がある患者における、プラセボと比較した治療期間中の判定された急性膵炎イベント率
時間枠：第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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プラセボと比較した治療期間中の判断された急性膵炎発症率
時間枠：第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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プラセボと比較して、6ヵ月後の空腹時TGの70%以上減少を達成した参加者の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6か月目
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ベースラインと6か月目
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プラセボと比較した6ヵ月後の空腹時TG ≤ 880 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：第 1 週から第 53 週まで
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第 1 週から第 53 週まで
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登録前の5年間に急性膵炎と判定されたイベントが2回以上あった参加者における、プラセボと比較した治療期間中の急性膵炎と判定されたイベント率
時間枠：第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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第 1 週から第 53 週までおよび第 13 週から第 53 週まで
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プラセボと比較した6ヵ月後の空腹時TG ≤ 500 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：6か月目
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6か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月16日
一次修了 (実際)
2023年7月14日
研究の完了 (実際)
2023年10月17日
試験登録日
最初に提出
2020年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月23日
最初の投稿 (実際)
2020年9月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月25日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
家族性カイロミクロン血症症候群の臨床試験
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