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Eine Studie zu Olezarsen (früher bekannt als AKCEA-APOCIII-LRx), das Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) verabreicht wurde (BALANCE)

13. Februar 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zu AKCEA-APOCIII-LRx, subkutan verabreicht an Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit von Olezarsen im Vergleich zu Placebo auf die prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) gegenüber dem Ausgangswert zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde Phase-3-Studie mit bis zu 60 Patienten mit FCS. Die Teilnehmer werden in einem Verhältnis von 2:1 randomisiert, um Olezarsen oder ein entsprechendes Placebo in einem 53-wöchigen Behandlungszeitraum zu erhalten. Die Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 74 Wochen, die einen bis zu 8-wöchigen Screening-Zeitraum, einen 53-wöchigen Behandlungszeitraum und einen 13-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Behandlung umfasst. Nach dem Behandlungszeitraum haben geeignete Patienten möglicherweise die Möglichkeit, sich für eine Open-Label-Verlängerungsstudie anzumelden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Schweden, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spanien, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Vereinigtes Königreich, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Eine Diagnose eines genetisch bestätigten familiären Chylomikronämie-Syndroms (Hyperlipoproteinämie Typ 1)
  • Nüchtern-TG ≥ 880 mg/dL (10 Millimol pro Liter (mmol/L) beim Screening
  • Geschichte der Pankreatitis. Patienten ohne dokumentierte Pankreatitis in der Anamnese sind ebenfalls förderfähig, aber ihre Aufnahme ist auf 35 % begrenzt.
  • Stabile Dosen von Statinen, Omega-3-Fettsäuren, Fibraten oder anderen lipidsenkenden Medikamenten sind erlaubt

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Akute Koronarsyndrome innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening
  • Haben Sie andere Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet machen würden oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten in den Wochen 1 bis 49 der 53-wöchigen Behandlungszeiten in den Wochen 1 bis 49 der 53-wöchigen Behandlungsfrist ein Olezarsen-Match-Placebo, das alle 4 Wochen mit subkutaner (SC) -injektion.
Arzneimittel: Placebo
Olezarsen-Matching Placebo wurde durch SC-Injektion verabreicht.
Experimental: Olezarsen 50 mg
Die Teilnehmer erhielten in den Wochen 1 bis 49 der 53-wöchigen Behandlungszeit Olezarsen, 50 Milligramm (Mg), alle 4 Wochen durch SC-Injektion.
Arzneimittel: Olezarsen
Olezarsen wurde durch SC -Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Experimental: Olezarsen 80 mg
Die Teilnehmer erhielten in den Wochen 1 bis 49 der 53-wöchigen Behandlungsfrist Olezarsen 80 mg alle 4 Wochen durch SC-Injektion.
Arzneimittel: Olezarsen
Olezarsen wurde durch SC -Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der prozentuale Veränderung von Ausgangswert beim Fasten TG im 6. Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Grundlinie, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der prozentuale Veränderungswechsel von der Ausgangslinie im Fasten TG im 12. Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert beim Fasten Apolipoprotein C-III (APOC-III) in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6 und 12
Grundlinie, Monate 6 und 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 40% Verringerung des Fastenteils TG im 6. Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Die Prozentsätze werden an den nächsten einzelnen Dezimalplatz abgerundet.
Monat 6
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert beim Fasten Apolipoprotein B-48 (APOB-48) in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6 und 12
Grundlinie, Monate 6 und 12
Prozent prozentuale Veränderung des Ausgangs beim Fasten ohne Hochdichte Lipoproteincholesterin (Nicht-HDL-C) in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6 und 12
Grundlinie, Monate 6 und 12
Die mittlere Ereignisrate der akuten Pankreatitis pro 100 Teilnehmerjahre während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis Woche 53) bei Teilnehmern mit Vorgeschichte der Pankreatitis
Zeitfenster: Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis einer akuten Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem geblendeten, unabhängigen Komitee gemäß der Klassifizierung der akuten Pankreatitis in Atlanta, wie in der akuten Pankreatitis -Entscheidungsausschuss (PAC) -Arter dargelegt, entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate entspricht der durchschnittlichen Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während des Behandlungszeitraums.
Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Bekanntes akute Pankreatitis mittlere Ereignisrate pro 100 Teilnehmerjahre während des Behandlungszeitraums (Woche 1 bis Woche 53)
Zeitfenster: Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis akuter Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem blind, unabhängigen Komitee gemäß der in der PAC -Charta dargelegten Klassifizierung von akuter Pankreatitis in Atlanta entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate entspricht der durchschnittlichen Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während des Behandlungszeitraums.
Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Beurteilte akute Pankreatitis mittlere Veranstaltung pro 100 Teilnehmerjahresrate in Woche 13 bis Woche 53 bei Teilnehmern mit früherer Vorgeschichte der Pankreatitis
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis akuter Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem blind, unabhängigen Komitee gemäß der in der PAC -Charta dargelegten Klassifizierung von akuter Pankreatitis in Atlanta entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate repräsentiert die durchschnittliche Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während der angegebenen Dauer.
Woche 13 bis Woche 53
Beurteilte akute Pankreatitis mittlere Ereignisrate pro 100 Teilnehmerjahre in Woche 13 bis Woche 53
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis akuter Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem blind, unabhängigen Komitee gemäß der in der PAC -Charta dargelegten Klassifizierung von akuter Pankreatitis in Atlanta entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate repräsentiert die durchschnittliche Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während der angegebenen Dauer.
Woche 13 bis Woche 53
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 70% Verringerung des Fasten -TG im 6. Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Die Prozentsätze werden an den nächsten einzelnen Dezimalplatz abgerundet.
Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit Fasten TG ≤ 880 mg/dl im Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Die Prozentsätze werden an den nächsten einzelnen Dezimalplatz abgerundet.
Monat 6
Die mittlere Ereignisrate der akuten Pankreatitis pro 100 Teilnehmerjahre während der Behandlungszeit bei Teilnehmern mit ≥ 2 Ereignissen in 5 Jahren vor der Einschreibung beurteilte
Zeitfenster: Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis akuter Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem blind, unabhängigen Komitee gemäß der in der PAC -Charta dargelegten Klassifizierung von akuter Pankreatitis in Atlanta entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate entspricht der durchschnittlichen Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während des Behandlungszeitraums.
Während der Behandlungszeit Woche 1 bis Woche 53
Die durchschnittliche Ereignisrate der akuten Pankreatitis pro 100 Teilnehmerjahre von Woche 13 bis Woche 53 bei Teilnehmern mit ≥ 2 Ereignissen in 5 Jahren vor der Einschreibung
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 53
Alle AEs und SAEs, die während der Studie mit einem Ereignis akuter Pankreatitis konsequent auftraten, wurden von einem blind, unabhängigen Komitee gemäß der in der PAC -Charta dargelegten Klassifizierung von akuter Pankreatitis in Atlanta entschieden. Diese Ereignisse wurden als 1) dokumentierte Pankreatitis, 2) wahrscheinliche Pankreatitis, 3) mögliche Pankreatitis, 4) nicht in der Lage und 5) keine Diagnose einer akuten Pankreatitis. Die beurteilte Ereignisrate repräsentiert die durchschnittliche Anzahl der Ereignisse pro 100 Teilnehmerjahre während der angegebenen Dauer.
Woche 13 bis Woche 53
Prozentsatz der Teilnehmer mit Fasten TG ≤ 500 mg/dl im Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Die Prozentsätze werden an den nächsten einzelnen Dezimalplatz abgerundet.
Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Akcea Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten teilen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden in Betracht gezogen, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Genehmigung des Studienmedikamenten in der Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate aus der Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugang würde über eine sichere Umgebung erfolgen und hängt von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Einreise in eine geeignete Datenvereinbarung ab. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ übermittelt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäres Chylomikronämie-Syndrom

Klinische Studien zur Placebo

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