Az Olezarsen (korábbi nevén AKCEA-APOCIII-LRx) vizsgálata a familiáris chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegeknél (BALANCE)
2025. február 13. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat az AKCEA-APOCIII-LRx szubkután adagolásával a familiáris chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja az Olezarsen hatékonyságának értékelése a placebóval összehasonlítva az éhomi trigliceridek (TG) százalékos változásában a kiindulási értékhez képest.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, kettős vak, 3. fázisú vizsgálat legfeljebb 60 FCS-ben szenvedő beteg bevonásával.
A résztvevőket 2:1 arányban randomizálják, hogy Olezarsent vagy megfelelő placebót kapjanak egy 53 hetes kezelési időszak alatt.
A vizsgálatban való részvétel hossza hozzávetőlegesen 74 hét, amely egy legfeljebb 8 hetes szűrési időszakot, egy 53 hetes kezelési időszakot és egy 13 hetes kezelés utáni értékelési időszakot foglal magában.
A kezelési időszakot követően a jogosult betegeknek lehetőségük nyílik egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatba való felvételre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
66
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Jóváhagyott lakossági eladásra.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
West Bromwich, Egyesült Királyság, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60201
- Northshore University Health System
-
Park Ridge, Illinois, Egyesült Államok, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Egyesült Államok, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- York Clinical Research LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
-
Dijon, Franciaország, 21000
- CHU Dijon - Bocage
-
Marseille, Franciaország, 13385
- assistance publique - hôpitaux de Marseille
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Palermo, Olaszország, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Olaszország, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Carnaxide, Portugália, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
-
Creixomil, Portugália, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Lisboa, Portugália, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanyolország, 15001
- Hospital Abente y Lago
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Tarragona, Spanyolország, 43204
- Fundacio Pere Virgili
-
-
-
-
-
Göteborg, Svédország, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
-
Solna, Svédország, 171 76
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Genetikailag megerősített familiáris chilomikronémia szindróma (1-es típusú hiperlipoproteinémia) diagnózisa
- Éhgyomri TG ≥ 880 mg/dl (10 millimol per liter (mmol/L) a szűréskor
- Pancreatitis anamnézisében. Azok a betegek is jogosultak, akiknek nincs dokumentált anamnézisében hasnyálmirigy-gyulladás, de a felvételük 35%-ban korlátozódik.
- Statinok, omega-3 zsírsavak, fibrátok vagy más lipidcsökkentő gyógyszerek stabil dózisai megengedettek.
Főbb kizárási kritériumok:
- Akut koszorúér-szindróma a szűrést követő 6 hónapon belül
- Nagy műtét a szűrést követő 3 hónapon belül
- bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy akadályozná a vizsgálatban való részvételt vagy annak befejezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők 4 hetente egyszer, szubkután (SC) injekcióval, az 53 hetes kezelési időszak 1–49. Héten kaptak Oleezarsen-illesztési placebót.
|
Az olezarsen-szerelő placebót SC injekcióval adták be.
|
|
Kísérleti: Olezarsen 50 mg
A résztvevők Oleezarsen, 50 milligramm (mg), 4 hetente egyszer, SC injekcióval, az 53 hetes kezelési időszak 1–49. Héten keresztül kaptak.
|
Az Oleezarsen -t SC injekcióval adták be.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Olezarsen 80 mg
A résztvevők 4 hetente egyszer, SC injekcióval, az 53 hetes kezelési periódus 1–49. Héten 80 mg-ot kaptak.
|
Az Oleezarsen -t SC injekcióval adták be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a böjt TG -ben a 6. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 6. hónap
|
Alapvonal, 6. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a böjt TG -ben a 12. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap
|
Alapvonal, 12. hónap
|
|
|
Százalékos változás az alapvonaltól a C-III (APOC-III) apolipoprotein (APOC-III) böjtelésében a 6. és 12. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
|
|
Azok a résztvevők százalékos aránya, ahol ≥ 40% -kal csökken az éhgyomri TG a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
|
A százalékos arányokat a legközelebbi egy tizedesjegyre kerekítik.
|
6. hónap
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a B-48 böjt apolipoprotein (APOB-48) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
|
|
Százalékos változás a kiindulási értéktől a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem-HDL-C) böjtelésétől a 6. és 12. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
Alapvonal, 6. és 12. hónap
|
|
|
Az akut pancreatitis elítélése átlagos esemény arány 100 résztvevői évenként a kezelési időszakban (1. hét az 53. héten) a pancreatitis korábbi kórtörténetében szenvedő résztvevőknél
Időkeret: A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut pancreatitis esetén a vizsgálat során folyamatosan fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt az akut pancreatitis ítélkezési bizottság (PAC) charterje vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött esemény ráta a 100 résztvevői évenkénti események átlagos számát képviseli a kezelési időszakban.
|
A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
|
Az akut pancreatitis átlagos eseményének aránya 100 résztvevői évenként a kezelési időszakban (1. hét-53. hét)
Időkeret: A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut hasnyálmirigy -gyulladás esetén következetesen fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt a PAC Charta vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött esemény ráta a 100 résztvevői évenkénti események átlagos számát képviseli a kezelési időszakban.
|
A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
|
Döntött akut pancreatitis átlagos esemény 100 résztvevői évenként a 13. héten az 53. héten az 53. héten.
Időkeret: 13. hét az 53. héten
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut hasnyálmirigy -gyulladás esetén következetesen fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt a PAC Charta vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött eseményráta a megadott időtartam alatt a 100 résztvevői évenkénti átlagos események számát képviseli.
|
13. hét az 53. héten
|
|
Az akut hasnyálmirigy-rendezvény ráta 100 résztvevői évenkénti átlagos esemény aránya a 13. héten az 53. héten
Időkeret: 13. hét az 53. héten
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut hasnyálmirigy -gyulladás esetén következetesen fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt a PAC Charta vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött eseményráta a megadott időtartam alatt a 100 résztvevői évenkénti átlagos események számát képviseli.
|
13. hét az 53. héten
|
|
Azok a résztvevők százalékos aránya, ahol ≥ 70% -kal csökken az éhomi TG a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
|
A százalékos arányokat a legközelebbi egy tizedesjegyre kerekítik.
|
6. hónap
|
|
A böjt TG -vel rendelkező résztvevők százalékos aránya ≤ 880 mg/dL a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
|
A százalékos arányokat a legközelebbi egy tizedesjegyre kerekítik.
|
6. hónap
|
|
Döntött akut pancreatitis átlagos esemény aránya 100 résztvevői évenként a kezelési időszakban, ≥ 2 rendezvényen szenvedő résztvevőknél 5 év alatt a beiratkozás előtt
Időkeret: A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut hasnyálmirigy -gyulladás esetén következetesen fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt a PAC Charta vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött esemény ráta a 100 résztvevői évenkénti események átlagos számát képviseli a kezelési időszakban.
|
A kezelési időszakban az 1. héten az 53. héten
|
|
Döntött akut pancreatitis átlagos esemény aránya 100 résztvevői évenként a 13. héten az 53. héten, a résztvevőknél ≥ 2 rendezvényen 5 év alatt a beiratkozás előtt
Időkeret: 13. hét - 53. hét
|
Az összes olyan AE -t és SAE -t, amely az akut hasnyálmirigy -gyulladás esetén következetesen fordult elő, egy vak, független bizottság ítélte meg az akut pancreatitis atlanta osztályozása szerint, amint azt a PAC Charta vázolja.
Ezeket az eseményeket kategorizáltuk 1) dokumentált pancreatitis, 2) valószínű pancreatitis, 3) lehetséges pancreatitis, 4) nem képesek ítélkezni és 5) nincs akut pancreatitis diagnosztizálása.
Az eldöntött eseményráta a megadott időtartam alatt a 100 résztvevői évenkénti átlagos események számát képviseli.
|
13. hét - 53. hét
|
|
A böjt TG -vel ≤ 500 mg/dL -vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
|
A százalékos arányokat a legközelebbi egy tizedesjegyre kerekítik.
|
6. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 14.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. október 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 23.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. február 13.
Utolsó ellenőrzés
2025. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az ionis megoszthatja az anonimizált egyéni résztvevők adatait, az összesített klinikai adatokat és más típusú adatokat, amelyek alátámasztják a tanulmány eredményeit.
A minősített kutatók adatkéréseit a következő kritériumok mindhárom teljesülése után mérlegeljük: (1) 12 hónap a tanulmányi gyógyszer marketing jóváhagyásától az Egyesült Államokban és az Európai Unióban; (2) 18 hónap a vizsgálat befejezésétől; és (3) 6 hónap a tanulmányi cikk közzétételétől.
A hozzáférés biztonságos környezeten keresztül történik, és a kutatási javaslat jóváhagyásától és a megfelelő adathasználati megállapodásba való belépéstől függ.
Az adatok hozzáférésének kérései a https://vivli.org/ourmember/ionis/ weboldalon benyújthatók.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .