Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Olezarsen (voorheen bekend als AKCEA-APOCIII-LRx) toegediend aan patiënten met het familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) (BALANCE)

13 februari 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3-studie van AKCEA-APOCIII-LRx subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)

Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van Olezarsen in vergelijking met placebo op de procentuele verandering in nuchtere triglyceriden (TG) ten opzichte van de uitgangswaarde.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, dubbelblind, fase 3-onderzoek bij maximaal 60 patiënten met FCS. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om Olezarsen of een bijpassende placebo te krijgen in een behandelperiode van 53 weken. De duur van deelname aan het onderzoek is ongeveer 74 weken, inclusief een screeningperiode van maximaal 8 weken, een behandelingsperiode van 53 weken en een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling. Na de behandelingsperiode kunnen in aanmerking komende patiënten de mogelijkheid hebben om zich in te schrijven voor een open-label extensieonderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille
  • Italië
      • Milano, Italië, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italië, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italië, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spanje, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Verenigd Koninkrijk, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Zweden, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Een diagnose van genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (type 1 hyperlipoproteïnemie)
  • Nuchtere TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol per liter (mmol/L) bij screening
  • Geschiedenis van pancreatitis. Patiënten zonder een gedocumenteerde voorgeschiedenis van pancreatitis komen ook in aanmerking, maar hun inschrijving wordt beperkt tot 35%
  • Stabiele doses statines, omega-3-vetzuren, fibraten of andere lipidenverlagende medicijnen zijn toegestaan

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Acuut coronair syndroom binnen 6 maanden na screening
  • Grote operatie binnen 3 maanden na screening
  • Andere aandoeningen hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor opname, of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvingen Olezarsen-matching placebo, eens in de 4 weken door subcutane (SC) injectie, gedurende weken 1 tot 49 van de 53-weken behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Olezarsen-matching placebo werd toegediend door SC-injectie.
Experimenteel: Olezarsen 50 mg
Deelnemers ontvingen Olezarsen, 50 milligram (mg), eens in de 4 weken door SC-injectie, gedurende weken 1 tot 49 van de 53-weken behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Olezarsen
Olezarsen werd toegediend door SC -injectie.
Andere namen:
  • IS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Experimenteel: Olezarsen 80 mg
Deelnemers ontvingen Olezarsen 80 mg, eens in de 4 weken door SC-injectie, gedurende weken 1 tot 49 van de 53-weken behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Olezarsen
Olezarsen werd toegediend door SC -injectie.
Andere namen:
  • IS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in vasten TG op maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
Basislijn, maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in vasten TG op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Percentage van de basislijn in nuchtere apolipoproteïne C-III (APOC-III) na maanden 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
Basislijn, maanden 6 en 12
Percentage deelnemers met een vermindering van ≥ 40% in vasten TG bij maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Percentages worden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Maand 6
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in nuchtere apolipoproteïne B-48 (APOB-48) na maanden 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
Basislijn, maanden 6 en 12
Percentage verandering van de basislijn bij het vasten van niet-hoog-dichtheid lipoproteïne cholesterol (niet-HDL-C) na maanden 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
Basislijn, maanden 6 en 12
Beoordeling van acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenispercentage per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode (week 1 tot en met week 53) bij deelnemers met een voorafgaande geschiedenis van pancreatitis
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een blind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals uiteengezet in het Acute Pancreatitis Adjudication Committee (PAC) Charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het gepaste evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode.
Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Geheimde acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenispercentage per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode (week 1 tot en met week 53)
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een verblind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals beschreven in het PAC -charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het gepaste evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode.
Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Geheimde acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenis per 100 deelnemersjaren tarief in week 13 tot en met week 53 bij deelnemers met eerdere geschiedenis van pancreatitis
Tijdsspanne: Week 13 tot en met week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een verblind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals beschreven in het PAC -charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het geëxposeerde evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de opgegeven duur.
Week 13 tot en met week 53
Beoordeling van acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenispercentage per 100 deelnemersjaren in week 13 tot week 53
Tijdsspanne: Week 13 tot en met week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een verblind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals beschreven in het PAC -charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het geëxposeerde evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de opgegeven duur.
Week 13 tot en met week 53
Percentage deelnemers met een vermindering van ≥ 70% in vasten TG bij maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Percentages worden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Maand 6
Percentage deelnemers met nuchtere Tg ≤ 880 mg/dl bij maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Percentages worden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Maand 6
Beoordeling van acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenispercentage per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode bij deelnemers met ≥ 2 gebeurtenissen in 5 jaar voorafgaand aan de inschrijving
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een verblind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals beschreven in het PAC -charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het gepaste evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de behandelingsperiode.
Tijdens de behandelingsperiode week 1 tot en met week 53
Beoordeling van acute pancreatitis gemiddelde gebeurtenispercentage per 100 deelnemersjaren van week 13 tot week 53 bij deelnemers met ≥ 2 evenementen in 5 jaar voorafgaand aan de inschrijving
Tijdsspanne: Week 13 tot week 53
Alle AE's en SAE's die zich tijdens de studie consequent voordeden met een gebeurtenis van acute pancreatitis, werden beoordeeld door een verblind, onafhankelijk comité volgens de Atlanta -classificatie van acute pancreatitis zoals beschreven in het PAC -charter. Deze gebeurtenissen werden gecategoriseerd als 1) gedocumenteerde pancreatitis, 2) waarschijnlijke pancreatitis, 3) mogelijke pancreatitis, 4) niet in staat om te oordelen en 5) geen diagnose van acute pancreatitis. Het geëxposeerde evenemententarief vertegenwoordigt het gemiddelde aantal gebeurtenissen per 100 deelnemersjaren tijdens de opgegeven duur.
Week 13 tot week 53
Percentage deelnemers met vasten Tg ≤ 500 mg/dl bij maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Percentages worden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Akcea Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens delen die de resultaten in deze studie ondersteunen. Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers zullen worden overwogen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden na marketinggoedkeuring van het onderzoeksgeneesmiddel in zowel de Verenigde Staten als de Europese Unie; (2) 18 maanden na afloop van de studie; en (3) 6 maanden na publicatie van het studieartikel. Toegang zou zijn via een veilige omgeving en is afhankelijk van goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en toegang tot een geschikte gegevensgebruikovereenkomst. Verzoeken om toegang te krijgen tot gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren