Een studie van Olezarsen (voorheen bekend als AKCEA-APOCIII-LRx) toegediend aan patiënten met het familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) (BALANCE)
25 maart 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3-studie van AKCEA-APOCIII-LRx subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)
Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van Olezarsen in vergelijking met placebo op de procentuele verandering in nuchtere triglyceriden (TG) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, dubbelblind, fase 3-onderzoek bij maximaal 60 patiënten met FCS.
Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om Olezarsen of een bijpassende placebo te krijgen in een behandelperiode van 53 weken.
De duur van deelname aan het onderzoek is ongeveer 74 weken, inclusief een screeningperiode van maximaal 8 weken, een behandelingsperiode van 53 weken en een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling.
Na de behandelingsperiode kunnen in aanmerking komende patiënten de mogelijkheid hebben om zich in te schrijven voor een open-label extensieonderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
66
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Montréal, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
-
Dijon, Frankrijk, 21000
- CHU Dijon - Bocage
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
-
-
-
-
-
Székesfehérvár, Hongarije, 8000
- Fejér Megyei Szent György Egyetemi Oktató Kórház
-
-
-
-
-
Safed, Israël, 1311001
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Napoli, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Palermo, Italië, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italië, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
-
-
-
-
-
Carnaxide, Portugal, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Lisboa, Portugal, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje, 15001
- Hospital Abente y Lago
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Tarragona, Spanje, 43204
- Fundacio Pere Virgili
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
West Bromwich, Verenigd Koninkrijk, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
- Northshore University Health System
-
Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
- York Clinical Research LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
-
-
-
-
-
Göteborg, Zweden, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
-
Solna, Zweden, 171 76
- Karolinska University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Een diagnose van genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (type 1 hyperlipoproteïnemie)
- Nuchtere TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol per liter (mmol/L) bij screening
- Geschiedenis van pancreatitis. Patiënten zonder een gedocumenteerde voorgeschiedenis van pancreatitis komen ook in aanmerking, maar hun inschrijving wordt beperkt tot 35%
- Stabiele doses statines, omega-3-vetzuren, fibraten of andere lipidenverlagende medicijnen zijn toegestaan
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Acuut coronair syndroom binnen 6 maanden na screening
- Grote operatie binnen 3 maanden na screening
- Andere aandoeningen hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor opname, of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Olezarsen
Olezarsen zal van week 1 tot en met week 49 eenmaal per 4 weken worden toegediend via subcutane (SC) injectie.
|
Olezarsen zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Van week 1 tot en met week 49 zal een Olezarsen-matchende placebo eenmaal per 4 weken worden toegediend via subcutane injectie.
|
Olezarsen-matching placebo zal worden toegediend door middel van SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere TG na 6 maanden (gemiddelde van week 23, 25 en 27) in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
|
Basislijn en maand 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage deelnemers dat ≥ 40% vermindering in nuchtere TG bereikt na 6 maanden in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
|
Basislijn en maand 6
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere TG na 12 maanden (gemiddelde van week 51 en 53) vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Basislijn en maand 12
|
Basislijn en maand 12
|
|
Procentuele verandering in nuchtere apoC-III ten opzichte van de uitgangswaarde na 6 maanden en 12 maanden vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij nuchter apolipoproteïne B-48 (apoB-48) na 6 maanden en 12 maanden vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering in nuchtere non-HDL-C vanaf baseline na 6 maanden en 12 maanden vergeleken met Placebo
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Beoordeeld percentage voorvallen van acute pancreatitis tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo bij patiënten met een voorgeschiedenis van pancreatitis binnen 10 jaar voorafgaand aan de screening
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
|
Vastgesteld percentage acute pancreatitis tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage deelnemers dat een reductie van ≥ 70% in nuchtere TG bereikt na 6 maanden vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
|
Basislijn en maand 6
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 880 mg/dl bereikt na 6 maanden vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53
|
Week 1 tot en met week 53
|
|
Aantal vastgestelde gevallen van acute pancreatitis tijdens de behandelingsperiode, vergeleken met placebo, bij deelnemers met ≥ 2 gevallen van vastgestelde acute pancreatitis in de 5 jaar vóór inschrijving
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
Week 1 tot en met week 53 en week 13 tot en met week 53
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 500 mg/dl bereikt na 6 maanden vergeleken met placebo
Tijdsspanne: In maand 6
|
In maand 6
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 oktober 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 september 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 september 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 september 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .