Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Olezarsen (tidligere kendt som AKCEA-APOCIII-LRx) administreret til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) (BALANCE)

25. marts 2024 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3-studie af AKCEA-APOCIII-LRx administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​Olezarsen sammenlignet med placebo på den procentvise ændring i fastende triglycerider (TG) fra baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt fase 3-studie med op til 60 patienter med FCS. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage Olezarsen eller matchende placebo i en 53-ugers behandlingsperiode. Længden af ​​deltagelse i undersøgelsen er ca. 74 uger, hvilket inkluderer en screeningsperiode på op til 8 uger, en 53 ugers behandlingsperiode og en 13 ugers evalueringsperiode efter behandling. Efter behandlingsperioden kan kvalificerede patienter have mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Det Forenede Kongerige, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forenede Stater, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Israel
      • Safed, Israel, 1311001
        • ZIV Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spanien, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Ungarn
      • Székesfehérvár, Ungarn, 8000
        • Fejér Megyei Szent György Egyetemi Oktató Kórház

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • En diagnose af genetisk bekræftet familiært chylomikronæmisyndrom (type 1 hyperlipoproteinæmi)
  • Fastende TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol pr. liter (mmol/L) ved screening
  • Historie om pancreatitis. Patienter uden en dokumenteret historie med pancreatitis er også berettigede, men deres tilmelding vil blive begrænset til 35 %
  • Stabile doser af statiner, omega-3 fedtsyrer, fibrater eller anden lipidsænkende medicin er tilladt

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening
  • Har andre forhold, som efter efterforskerens mening ville gøre deltageren uegnet til inklusion, eller kunne forstyrre deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Olezarsen
Olezarsen vil blive administreret en gang hver 4. uge ved subkutan (SC) injektion fra uge 1 til og med uge 49.
Medicin: Olezarsen
Olezarsen vil blive administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Placebo komparator: Placebo
Olezarsen-matchende placebo vil blive administreret én gang hver 4. uge ved subkutan injektion fra uge 1 til og med uge 49.
Medicin: Placebo
Olezarsen-matchende placebo vil blive administreret ved subkutan injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i fastende TG efter 6 måneder (gennemsnit af uge 23, 25 og 27) sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline og måned 6
Baseline og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i andelen af ​​deltagere, der opnår ≥ 40 % reduktion i fastende TG efter 6 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline og måned 6
Baseline og måned 6
Procent ændring fra baseline i fastende TG ved 12 måneder (gennemsnit af uge 51 og 53) sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline og måned 12
Baseline og måned 12
Procentvis ændring i fastende apoC-III fra baseline ved 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
Baseline, måned 6 og måned 12
Procent ændring fra baseline i fastende apolipoprotein B-48 (apoB-48) efter 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
Baseline, måned 6 og måned 12
Procentvis ændring i fastende non-HDL-C fra baseline ved 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
Baseline, måned 6 og måned 12
Bedømt hændelsesrate for akut pancreatitis i behandlingsperioden sammenlignet med placebo hos patienter med en historie med pancreatitis inden for 10 år før screening
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Bedømt hændelsesrate for akut pancreatitis i behandlingsperioden sammenlignet med placebo
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Ændring fra baseline i andelen af ​​deltagere, der opnår ≥ 70 % reduktion i fastende TG efter 6 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline og måned 6
Baseline og måned 6
Andel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 880 mg/dL efter 6 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53
Uge 1 til og med uge 53
Bedømt akut pancreatitis hændelsesrate i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med placebo hos deltagere med ≥ 2 hændelser af bedømt akut pancreatitis i 5 år før tilmelding
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Uge 1 til og med uge 53 og uge 13 til og med uge 53
Andel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 500 mg/dL efter 6 måneder sammenlignet med placebo
Tidsramme: Ved 6. måned
Ved 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Akcea Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2020

Først opslået (Faktiske)

29. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært Chylomikronæmi Syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner