Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Olezarsen (tidligere kendt som AKCEA-APOCIII-LRx) administreret til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) (BALANCE)

13. februar 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3-studie af AKCEA-APOCIII-LRx administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​Olezarsen sammenlignet med placebo på den procentvise ændring i fastende triglycerider (TG) fra baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt fase 3-studie med op til 60 patienter med FCS. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage Olezarsen eller matchende placebo i en 53-ugers behandlingsperiode. Længden af ​​deltagelse i undersøgelsen er ca. 74 uger, hvilket inkluderer en screeningsperiode på op til 8 uger, en 53 ugers behandlingsperiode og en 13 ugers evalueringsperiode efter behandling. Efter behandlingsperioden kan kvalificerede patienter have mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Det Forenede Kongerige, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Northshore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forenede Stater, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spanien, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • En diagnose af genetisk bekræftet familiært chylomikronæmisyndrom (type 1 hyperlipoproteinæmi)
  • Fastende TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol pr. liter (mmol/L) ved screening
  • Historie om pancreatitis. Patienter uden en dokumenteret historie med pancreatitis er også berettigede, men deres tilmelding vil blive begrænset til 35 %
  • Stabile doser af statiner, omega-3 fedtsyrer, fibrater eller anden lipidsænkende medicin er tilladt

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening
  • Har andre forhold, som efter efterforskerens mening ville gøre deltageren uegnet til inklusion, eller kunne forstyrre deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog olezarsen-matchende placebo, en gang hver 4. uge ved subkutan (SC) injektion i uger 1 til 49 af den 53-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Placebo
Olezarsen-matchende placebo blev administreret ved SC-injektion.
Eksperimentel: Olezarsen 50 mg
Deltagerne modtog Olezarsen, 50 milligram (MG), en gang hver 4. uge ved SC-injektion, i uger 1 til 49 af den 53-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Olezarsen
Olezarsen blev administreret ved SC -injektion.
Andre navne:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Eksperimentel: Olezarsen 80 mg
Deltagerne modtog olezarsen 80 mg, en gang hver 4. uge ved SC-injektion, i uger 1 til 49 af den 53-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Olezarsen
Olezarsen blev administreret ved SC -injektion.
Andre navne:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring fra baseline i faste TG ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Baseline, måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline i faste TG i måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentændring fra baseline i fastende apolipoprotein C-III (APOC-III) ved måneder 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Procentdel af deltagere med ≥ 40% reduktion i faste TG ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Procentdelene afrundes til det nærmeste enkelt decimal.
Måned 6
Procentændring fra baseline i fastende apolipoprotein B-48 (APOB-48) ved måneder 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Procentændring fra baseline ved fastende lipoprotein-kolesterol med ikke-høj densitet (ikke-HDL-C) ved måneder 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12
Baseline, måneder 6 og 12
Bedømmede akut pancreatitis middelhændelsesrate pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden (uge 1 til uge 53) hos deltagere med tidligere historie med pancreatitis
Tidsramme: I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i det akutte pancreatitis -dommerudvalgsudvalg (PAC) charter. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden.
I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Dommeret akut pancreatitis middelhændelsesrate pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden (uge 1 til uge 53)
Tidsramme: I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i PAC -charteret. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden.
I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Bedømt akut pancreatitis gennemsnitlig begivenhed pr. 100 deltagerårsfrekvens i uge 13 til uge 53 i deltagere med tidligere historie med pancreatitis
Tidsramme: Uge 13 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i PAC -charteret. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i løbet af den specificerede varighed.
Uge 13 til uge 53
Bedømt akut pancreatitis middelhændelsesrate pr. 100 deltagerår i uge 13 til uge 53
Tidsramme: Uge 13 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i PAC -charteret. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i løbet af den specificerede varighed.
Uge 13 til uge 53
Procentdel af deltagere med ≥ 70% reduktion i faste TG ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Procentdelene afrundes til det nærmeste enkelt decimal.
Måned 6
Procentdel af deltagere med fastende TG ≤ 880 mg/dl ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Procentdelene afrundes til det nærmeste enkelt decimal.
Måned 6
Bedømmede akut pancreatitis middelhændelsesrate pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden hos deltagere med ≥ 2 begivenheder på 5 år før tilmeldingen
Tidsramme: I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i PAC -charteret. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i behandlingsperioden.
I behandlingsperioden uge 1 til uge 53
Bedømmede akut pancreatitis middelhændelsesrate pr. 100 deltagerår fra uge 13 til uge 53 i deltagere med ≥ 2 begivenheder på 5 år før tilmeldingen
Tidsramme: Uge 13 til uge 53
Alle AE'er og SAE'er, der konsekvent forekom under undersøgelsen med en begivenhed med akut pancreatitis, blev bedømt af et blindet, uafhængigt udvalg i henhold til Atlanta -klassificeringen af ​​akut pancreatitis som beskrevet i PAC -charteret. Disse begivenheder blev kategoriseret som 1) dokumenteret pancreatitis, 2) sandsynlig pancreatitis, 3) mulig pancreatitis, 4) ikke i stand til at dømme og 5) ingen diagnose af akut pancreatitis. Den bedømte begivenhedsrate repræsenterer det gennemsnitlige antal begivenheder pr. 100 deltagerår i løbet af den specificerede varighed.
Uge 13 til uge 53
Procentdel af deltagere med fastende TG ≤ 500 mg/dl ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Procentdelene afrundes til det nærmeste enkelt decimal.
Måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Akcea Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2020

Først opslået (Faktiske)

29. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder efter markedsføringsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder efter offentliggørelse af studieartiklen. Adgang ville være via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indtræden i en passende databroduktionsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært Chylomikronæmi Syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner