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Uno studio su Olezarsen (precedentemente noto come AKCEA-APOCIII-LRx) somministrato a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) (BALANCE)

25 marzo 2024 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su AKCEA-APOCIII-LRx somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome familiare di chilomicronemia (FCS)

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di Olezarsen rispetto al placebo sulla variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno (TG) rispetto al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, di fase 3 su un massimo di 60 pazienti con FCS. I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere Olezarsen o placebo corrispondente in un periodo di trattamento di 53 settimane. La durata della partecipazione allo studio è di circa 74 settimane, che include un periodo di screening fino a 8 settimane, un periodo di trattamento di 53 settimane e un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane. Dopo il periodo di trattamento, i pazienti idonei possono avere la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Francia, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Israele
      • Safed, Israele, 1311001
        • ZIV Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portogallo
      • Carnaxide, Portogallo, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portogallo, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portogallo, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Regno Unito, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Regno Unito, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Tarragona, Spagna, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Stati Uniti
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Stati Uniti, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Svezia, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Ungheria
      • Székesfehérvár, Ungheria, 8000
        • Fejer Megyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Una diagnosi di sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata (iperlipoproteinemia di tipo 1)
  • TG a digiuno ≥ 880 mg/dL (10 millimoli per litro (mmol/L) allo screening
  • Storia di pancreatite. Sono ammissibili anche i pazienti senza una storia documentata di pancreatite, ma la loro iscrizione sarà limitata al 35%
  • Sono consentite dosi stabili di statine, acidi grassi omega-3, fibrati o altri farmaci ipolipemizzanti

Criteri chiave di esclusione:

  • Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening
  • Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Olezarsen
Olezarsen verrà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea (SC) dalla settimana 1 alla settimana 49.
Droga: Olezarsen
Olezarsen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo corrispondente a Olezarsen verrà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione SC dalla settimana 1 alla settimana 49.
Droga: Placebo
Il placebo corrispondente a Olezarsen verrà somministrato mediante iniezione SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno a 6 mesi (media delle settimane 23, 25 e 27) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale e mese 6
Basale e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 40% dei trigliceridi a digiuno a 6 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale e mese 6
Basale e mese 6
Variazione percentuale rispetto al basale dei TG a digiuno a 12 mesi (media delle settimane 51 e 53) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento e mese 12
Riferimento e mese 12
Variazione percentuale dell'apoC-III a digiuno rispetto al basale a 6 mesi e a 12 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina B-48 a digiuno (apoB-48) a 6 mesi e a 12 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale del colesterolo non-HDL a digiuno rispetto al basale a 6 mesi e a 12 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Basale, mese 6 e mese 12
Tasso accertato di eventi di pancreatite acuta durante il periodo di trattamento rispetto al placebo in pazienti con anamnesi di pancreatite nei 10 anni precedenti allo screening
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Tasso di eventi di pancreatite acuta aggiudicato durante il periodo di trattamento rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Variazione rispetto al basale nella percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 70% dei TG a digiuno a 6 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Riferimento e mese 6
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto TG a digiuno ≤ 880 mg/dl a 6 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 53
Dalla settimana 1 alla settimana 53
Tasso di eventi di pancreatite acuta aggiudicati durante il periodo di trattamento rispetto al placebo, nei partecipanti con ≥ 2 eventi di pancreatite acuta aggiudicata nei 5 anni prima dell'arruolamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Dalla settimana 1 alla settimana 53 e dalla settimana 13 alla settimana 53
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto TG a digiuno ≤ 500 mg/dl a 6 mesi rispetto al placebo
Lasso di tempo: Al mese 6
Al mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Akcea Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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