Uno studio su Olezarsen (precedentemente noto come AKCEA-APOCIII-LRx) somministrato a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) (BALANCE)
13 febbraio 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su AKCEA-APOCIII-LRx somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome familiare di chilomicronemia (FCS)
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di Olezarsen rispetto al placebo sulla variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno (TG) rispetto al basale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, di fase 3 su un massimo di 60 pazienti con FCS.
I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere Olezarsen o placebo corrispondente in un periodo di trattamento di 53 settimane.
La durata della partecipazione allo studio è di circa 74 settimane, che include un periodo di screening fino a 8 settimane, un periodo di trattamento di 53 settimane e un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane.
Dopo il periodo di trattamento, i pazienti idonei possono avere la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
66
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Approvato per la vendita al pubblico.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Montréal, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bron, Francia, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon, Francia, 21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille, Francia, 13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
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Milano, Italia, 20162
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Norvegia, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Carnaxide, Portogallo, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil, Portogallo, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa, Portogallo, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester, Regno Unito, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich, Regno Unito, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Bratislava, Slovacchia, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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A Coruña, Spagna, 15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Tarragona, Spagna, 43204
- Fundacio Pere Virgili
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
- Northshore University Health System
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Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Stati Uniti, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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Göteborg, Svezia, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna, Svezia, 171 76
- Karolinska University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Una diagnosi di sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata (iperlipoproteinemia di tipo 1)
- TG a digiuno ≥ 880 mg/dL (10 millimoli per litro (mmol/L) allo screening
- Storia di pancreatite. Sono ammissibili anche i pazienti senza una storia documentata di pancreatite, ma la loro iscrizione sarà limitata al 35%
- Sono consentite dosi stabili di statine, acidi grassi omega-3, fibrati o altri farmaci ipolipemizzanti
Criteri chiave di esclusione:
- Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening
- Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening
- Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto il placebo abbinata all'Olezarsen, una volta ogni 4 settimane per iniezione sottocutanea (SC), durante le settimane da 1 a 49 del periodo di trattamento di 53 settimane.
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Il placebo che corrisponde all'olezarsen è stato somministrato per iniezione di SC.
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Sperimentale: Olezarsen 50 mg
I partecipanti hanno ricevuto Olezarsen, 50 milligrammi (mg), una volta ogni 4 settimane per iniezione di SC, durante le settimane da 1 a 49 del periodo di trattamento di 53 settimane.
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Olezarsen è stato somministrato per iniezione di SC.
Altri nomi:
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Sperimentale: Olezarsen 80 mg
I partecipanti hanno ricevuto Olezarsen 80 mg, una volta ogni 4 settimane per iniezione di SC, durante le settimane da 1 a 49 del periodo di trattamento di 53 settimane.
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Olezarsen è stato somministrato per iniezione di SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale dal basale nel digiuno TG al mese 6
Lasso di tempo: Baseline, mese 6
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Baseline, mese 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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CARMA per percentuale dal basale nel digiuno TG al mese 12
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
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Baseline, mese 12
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Cambia percentuale dal basale nell'apolipoproteina a digiuno C-III (APOC-III) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 6 e 12
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Basale, mesi 6 e 12
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 40% nella TG a digiuno al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
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Le percentuali sono arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
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Mese 6
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Cambia percentuale dal basale nell'apolipoproteina a digiuno B-48 (APOB-48) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 6 e 12
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Basale, mesi 6 e 12
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Cambia percentuale dal basale nel colesterolo lipoproteico a digiuno non ad alta densità (non-HDL-C) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 6 e 12
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Basale, mesi 6 e 12
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Rigreatite acuta giudicata Media tasso di eventi per 100 anni durante il periodo di trattamento (settimana 1 alla settimana 53) nei partecipanti con precedente storia di pancreatite
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del Comitato di giudizio della pancreatite acuta (PAC).
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante il periodo di trattamento.
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Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Rigreatite acuta giudicata Tasso di eventi medio per 100 anni durante il periodo di trattamento (settimana 1 alla settimana 53)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del PAC.
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante il periodo di trattamento.
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Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Rigreatite acuta giudicata Evento medio per 100 anni di tasso di partecipanti durante la settimana 13 alla settimana 53 nei partecipanti con precedente storia di pancreatite
Lasso di tempo: Settimana dal 13 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del PAC.
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante la durata specificata.
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Settimana dal 13 alla settimana 53
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Rigreatite acuta giudicata Media tasso di eventi per 100 anni di partecipanti durante la settimana 13 alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana dal 13 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del PAC.
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante la durata specificata.
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Settimana dal 13 alla settimana 53
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 70% nel digiuno TG al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
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Le percentuali sono arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
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Mese 6
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Percentuale di partecipanti con tg a digiuno ≤ 880 mg/dl al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
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Le percentuali sono arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
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Mese 6
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Creato di pancreatite acuta giudicata Tasso di eventi medi per 100 anni durante il periodo di trattamento nei partecipanti con ≥ 2 eventi in 5 anni prima dell'iscrizione
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del PAC.
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante il periodo di trattamento.
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Durante il periodo di trattamento Settimana 1 alla settimana 53
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Creato di pancreatite acuta giudicata Media Event Tasso per 100 anni di partecipanti dalla settimana 13 alla settimana 53 in partecipanti con ≥ 2 eventi in 5 anni prima dell'iscrizione
Lasso di tempo: Settimana 13 alla settimana 53
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Tutti gli eventi avversi e i SAE che si sono verificati costantemente durante lo studio con un evento di pancreatite acuta sono stati giudicati da un comitato in cieco e indipendente secondo la classificazione di Atlanta della pancreatite acuta come indicato nella Carta del PAC.
Questi eventi sono stati classificati come 1) pancreatite documentata, 2) probabile pancreatite, 3) possibile pancreatite, 4) incapace di giudicare e 5) nessuna diagnosi di pancreatite acuta.
Il tasso di eventi giudicato rappresenta il numero medio di eventi per 100 anni di partecipanti durante la durata specificata.
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Settimana 13 alla settimana 53
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Percentuale di partecipanti con digiuno TG ≤ 500 mg/dl al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
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Le percentuali sono arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
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Mese 6
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 novembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
14 luglio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
17 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
29 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio.
Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato.
Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sindrome da chilomicronemia familiare
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoSindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle Wells Syn (MWS) | Malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID)Svizzera, Stati Uniti, Germania, Norvegia, Austria