Olezarsen（以前称为 AKCEA-APOCIII-LRx）用于家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的研究 (BALANCE)
2025年2月13日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者皮下注射 AKCEA-APOCIII-LRx 的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究
该研究的目的是评估 Olezarsen 与安慰剂相比对空腹甘油三酯 (TG) 从基线的百分比变化的疗效。
研究概览
详细说明
这是一项针对多达 60 名 FCS 患者的多中心、双盲、3 期研究。
在 53 周的治疗期内，参与者将以 2:1 的比例随机分配接受 Olezarsen 或匹配的安慰剂。
参与研究的时间约为 74 周，其中包括长达 8 周的筛选期、53 周的治疗期和 13 周的治疗后评估期。
治疗期结束后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第三阶段
扩展访问
得到正式认可的 出售给公众。
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Montréal、加拿大、H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec、Quebec、加拿大、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Milano、意大利、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo、意大利、90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma、意大利、00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo、挪威、0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Bratislava、斯洛伐克、83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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Bron、法国、69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon、法国、21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille、法国、13385
- assistance publique - hôpitaux de Marseille
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Göteborg、瑞典、413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna、瑞典、171 76
- Karolinska University Hospital
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California
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Huntington Beach、California、美国、92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60201
- NorthShore University Health System
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Park Ridge、Illinois、美国、60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro、North Carolina、美国、27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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London、英国、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London、英国、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester、英国、MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich、英国、B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Carnaxide、葡萄牙、2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil、葡萄牙、4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa、葡萄牙、1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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A Coruña、西班牙、15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Tarragona、西班牙、43204
- Fundacio Pere Virgili
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 经基因证实的家族性乳糜微粒血症综合征（1 型高脂蛋白血症）的诊断
- 筛选时空腹 TG ≥ 880 mg/dL（10 毫摩尔/升 (mmol/L)
- 胰腺炎病史。 没有胰腺炎病史的患者也符合条件，但他们的入组率上限为 35%
- 允许使用稳定剂量的他汀类药物、omega-3 脂肪酸、贝特类药物或其他降脂药物
关键排除标准：
- 筛选后 6 个月内出现急性冠脉综合征
- 筛选后 3 个月内进行大手术
- 有任何其他条件，研究者认为这些条件会使参与者不适合纳入，或可能干扰参与或完成研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
在53周治疗期的第1至49周内，参与者每4周接受Olezarsen匹配的安慰剂。
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Olezarsen匹配的安慰剂是通过SC注射给药的。
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实验性的：Olezarsen 50 mg
参与者在53周治疗期的第1至49周期间每4周一次注射一次Olezarsen，50毫克（mg），每4周一次注射一次。
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Olezarsen是通过SC注射给药的。
其他名称：
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实验性的：Olezarsen 80 mg
在53周治疗期的第1至49周内，参与者每4周就接受Olezarsen 80 mg，每4周一次。
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Olezarsen是通过SC注射给药的。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在第6个月的禁食TG中，基线的百分比变化百分比
大体时间：基线，第6个月
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基线，第6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第12个月的禁食TG中，基线的百分比变化百分比
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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空腹载脂蛋白C-III（APOC-III）的基线变化百分比在第6个月和第12个月
大体时间：基线，第6和12个月
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基线，第6和12个月
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在第6个月的禁食TG降低≥40％的参与者的百分比
大体时间：第6个月
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百分比被四舍五入到最近的小数点。
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第6个月
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在第6和第12个月，禁食载脂蛋白B-48（APOB-48）的基线变化百分比变化
大体时间：基线，第6和12个月
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基线，第6和12个月
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禁食的非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）的基线变化百分比在第6个月和第12个月
大体时间：基线，第6和12个月
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基线，第6和12个月
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在治疗期间（第1周至第53周）裁定每100名参与者年的急性胰腺炎的平均事件率
大体时间：在治疗期间第1周至第53周
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根据急性胰腺炎裁决委员会（PAC）宪章中概述的急性胰腺炎分类，盲目的独立委员会裁定，在研究期间始终发生的所有AES和SAE均由盲目的独立委员会裁定。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示治疗期间每100个参与者年的平均事件数量。
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在治疗期间第1周至第53周
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在治疗期间（第1周至第53周），裁定每100名参与者年的急性胰腺炎平均事件率
大体时间：在治疗期间第1周至第53周
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根据《 PAC宪章》中概述的急性胰腺炎的分类，盲目的独立委员会裁定了在研究期间始终发生的所有AES和SAE。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示治疗期间每100个参与者年的平均事件数量。
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在治疗期间第1周至第53周
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在第13周至第53周，胰腺炎病史的参与者裁定急性胰腺炎平均事件每100个参与者年率
大体时间：第13周至第53周
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根据《 PAC宪章》中概述的急性胰腺炎的分类，盲目的独立委员会裁定了在研究期间始终发生的所有AES和SAE。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示指定持续时间内每100个参与者年的平均事件数量。
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第13周至第53周
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在第13周至第53周期间，裁定急性胰腺炎平均每100个参与者年度的平均事件率
大体时间：第13周至第53周
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根据《 PAC宪章》中概述的急性胰腺炎的分类，盲目的独立委员会裁定了在研究期间始终发生的所有AES和SAE。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示指定持续时间内每100个参与者年的平均事件数量。
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第13周至第53周
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第6个月的禁食TG降低70％的参与者百分比
大体时间：第6个月
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百分比被四舍五入到最近的小数点。
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第6个月
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在第6个月，禁食TG≤880mg/dl的参与者百分比
大体时间：第6个月
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百分比被四舍五入到最近的小数点。
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第6个月
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在入学前5年内，在治疗期间，在治疗期间，审理的急性胰腺炎平均每100名参与者年度的平均事件率
大体时间：在治疗期间第1周至第53周
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根据《 PAC宪章》中概述的急性胰腺炎的分类，盲目的独立委员会裁定了在研究期间始终发生的所有AES和SAE。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示治疗期间每100个参与者年的平均事件数量。
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在治疗期间第1周至第53周
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从第13周到第53周，在入学前5年内，≥2个事件的参与者裁定的急性胰腺炎平均每100个参与者年。
大体时间：第13周至第53周
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根据《 PAC宪章》中概述的急性胰腺炎的分类，盲目的独立委员会裁定了在研究期间始终发生的所有AES和SAE。
这些事件被归类为1）记录的胰腺炎，2）可能的胰腺炎，3）可能的胰腺炎，4）无法裁定和5）未诊断急性胰腺炎。
裁决的事件率表示指定持续时间内每100个参与者年的平均事件数量。
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第13周至第53周
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在第6个月，禁食Tg≤500mg/dl的参与者百分比
大体时间：第6个月
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百分比被四舍五入到最近的小数点。
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第6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月18日
初级完成 (实际的)
2023年7月14日
研究完成 (实际的)
2023年10月17日
研究注册日期
首次提交
2020年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月23日
首次发布 (实际的)
2020年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月13日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Ionis可以共享匿名的个体参与者数据，汇总的临床数据以及支持本研究结果的其他类型的数据。
一旦满足以下所有三个标准，将考虑合格研究人员的数据请求：（1）在美国和欧盟的研究药物营销批准后12个月； （2）研究结束后18个月； （3）距离研究文章发表的6个月。
访问将通过安全的环境进行，并在批准研究建议并签署适当的数据使用协议的情况下取决于。
可以通过网站https://vivli.org/ourmember/ionis/提交访问数据的请求。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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