Olezarsen（以前称为 AKCEA-APOCIII-LRx）用于家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的研究 (BALANCE)
2024年3月25日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者皮下注射 AKCEA-APOCIII-LRx 的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究
该研究的目的是评估 Olezarsen 与安慰剂相比对空腹甘油三酯 (TG) 从基线的百分比变化的疗效。
研究概览
详细说明
这是一项针对多达 60 名 FCS 患者的多中心、双盲、3 期研究。
在 53 周的治疗期内，参与者将以 2:1 的比例随机分配接受 Olezarsen 或匹配的安慰剂。
参与研究的时间约为 74 周，其中包括长达 8 周的筛选期、53 周的治疗期和 13 周的治疗后评估期。
治疗期结束后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Safed、以色列、1311001
- ZIV Medical Center
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Montréal、加拿大、H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec、Quebec、加拿大、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Székesfehérvár、匈牙利、8000
- Fejér Megyei Szent György Egyetemi Oktató Kórház
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Milano、意大利、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo、意大利、90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma、意大利、00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo、挪威、0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Bratislava、斯洛伐克、83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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Bron、法国、69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon、法国、21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille、法国、13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
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Göteborg、瑞典、413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna、瑞典、171 76
- Karolinska University Hospital
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California
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Huntington Beach、California、美国、92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60201
- NorthShore University Health System
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Park Ridge、Illinois、美国、60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro、North Carolina、美国、27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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London、英国、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London、英国、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester、英国、MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich、英国、B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Carnaxide、葡萄牙、2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil、葡萄牙、4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa、葡萄牙、1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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A Coruña、西班牙、15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Tarragona、西班牙、43204
- Fundacio Pere Virgili
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 经基因证实的家族性乳糜微粒血症综合征（1 型高脂蛋白血症）的诊断
- 筛选时空腹 TG ≥ 880 mg/dL（10 毫摩尔/升 (mmol/L)
- 胰腺炎病史。 没有胰腺炎病史的患者也符合条件，但他们的入组率上限为 35%
- 允许使用稳定剂量的他汀类药物、omega-3 脂肪酸、贝特类药物或其他降脂药物
关键排除标准：
- 筛选后 6 个月内出现急性冠脉综合征
- 筛选后 3 个月内进行大手术
- 有任何其他条件，研究者认为这些条件会使参与者不适合纳入，或可能干扰参与或完成研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：奥莱扎森
从第 1 周到第 49 周，Olezarsen 将每 4 周通过皮下（SC）注射给药一次。
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Olezarsen 将通过 SC 注射给药。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
从第 1 周到第 49 周，将每 4 周通过 SC 注射一次 Olezarsen 匹配安慰剂。
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Olezarsen 匹配安慰剂将通过 SC 注射给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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与安慰剂相比，6 个月时（第 23、25 和 27 周的平均值）空腹 TG 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 6 个月
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基线和第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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与安慰剂相比，6 个月时空腹 TG 降低 ≥ 40% 的参与者比例相对于基线的变化
大体时间：基线和第 6 个月
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基线和第 6 个月
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与安慰剂相比，12 个月时空腹 TG 相对于基线的百分比变化（第 51 周和第 53 周的平均值）
大体时间：基线和第 12 个月
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基线和第 12 个月
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与安慰剂相比，6 个月和 12 个月时空腹 apoC-III 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、第 6 个月和第 12 个月
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基线、第 6 个月和第 12 个月
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与安慰剂相比，6 个月和 12 个月时空腹载脂蛋白 B-48 (apoB-48) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、第 6 个月和第 12 个月
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基线、第 6 个月和第 12 个月
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与安慰剂相比，6 个月和 12 个月时空腹非 HDL-C 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、第 6 个月和第 12 个月
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基线、第 6 个月和第 12 个月
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筛选前 10 年内有胰腺炎病史的患者与安慰剂相比，治疗期间判定的急性胰腺炎事件发生率
大体时间：第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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与安慰剂相比，治疗期间判定的急性胰腺炎事件发生率
大体时间：第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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与安慰剂相比，6 个月时空腹 TG 降低 ≥ 70% 的参与者比例相对于基线的变化
大体时间：基线和第 6 个月
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基线和第 6 个月
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与安慰剂相比，6 个月时空腹 TG ≤ 880 mg/dL 的参与者比例
大体时间：第 1 周至第 53 周
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第 1 周至第 53 周
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与安慰剂相比，在入组前 5 年内判定急性胰腺炎事件发生次数≥ 2 次的参与者在治疗期间判定的急性胰腺炎事件发生率
大体时间：第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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第 1 周至第 53 周和第 13 周至第 53 周
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与安慰剂相比，6 个月时空腹 TG ≤ 500 mg/dL 的参与者比例
大体时间：第 6 个月
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第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月16日
初级完成 (实际的)
2023年7月14日
研究完成 (实际的)
2023年10月17日
研究注册日期
首次提交
2020年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月23日
首次发布 (实际的)
2020年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月25日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
家族性乳糜微粒血症综合征的临床试验
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