Um estudo de Olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA-APOCIII-LRx) administrado a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) (BALANCE)
13 de fevereiro de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 de AKCEA-APOCIII-LRx administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do Olezarsen em comparação com o placebo na variação percentual dos triglicerídeos (TG) em jejum desde o início.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego, de Fase 3 em até 60 pacientes com FCS.
Os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber Olezarsen ou placebo correspondente em um período de tratamento de 53 semanas.
A duração da participação no estudo é de aproximadamente 74 semanas, que inclui um período de triagem de até 8 semanas, um período de tratamento de 53 semanas e um período de avaliação pós-tratamento de 13 semanas.
Após o período de tratamento, os pacientes elegíveis podem ter a opção de se inscrever em um estudo de extensão aberto.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Aprovado para venda ao público.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Montréal, Canadá, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bratislava, Eslováquia, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
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A Coruña, Espanha, 15001
- Hospital Abente y Lago
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Tarragona, Espanha, 43204
- Fundacio Pere Virgili
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- Northshore University Health System
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- York Clinical Research LLC
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
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Bron, França, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Dijon, França, 21000
- CHU Dijon - Bocage
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Marseille, França, 13385
- Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Milano, Itália, 20162
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Palermo, Itália, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma, Itália, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Noruega, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
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Carnaxide, Portugal, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
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Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Lisboa, Portugal, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Manchester, Reino Unido, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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West Bromwich, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
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Göteborg, Suécia, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
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Solna, Suécia, 171 76
- Karolinska University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Um diagnóstico de Síndrome de Quilomicronemia Familiar geneticamente confirmada (Hiperlipoproteinemia tipo 1)
- TG em jejum ≥ 880 mg/dL (10 milimoles por litro (mmol/L) na triagem
- História de pancreatite. Pacientes sem histórico documentado de pancreatite também são elegíveis, mas sua inscrição será limitada a 35%.
- Doses estáveis de estatinas, ácidos graxos ômega-3, fibratos ou outros medicamentos hipolipemiantes são permitidos
Principais Critérios de Exclusão:
- Síndrome coronariana aguda dentro de 6 meses de triagem
- Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses após a triagem
- Ter quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador, tornem o participante inadequado para inclusão ou possam interferir na participação ou na conclusão do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo de correspondência de olezarsen, uma vez a cada 4 semanas por injeção subcutânea (SC), durante as semanas 1 a 49 do período de tratamento de 53 semanas.
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O placebo de correspondência de Olezarsen foi administrado por injeção de SC.
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Experimental: Olezarsen 50 mg
Os participantes receberam Olezarsen, 50 miligramas (Mg), uma vez a cada 4 semanas por injeção de SC, durante as semanas 1 a 49 do período de tratamento de 53 semanas.
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Olezarsen foi administrado por injeção de SC.
Outros nomes:
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Experimental: Olezarsen 80 mg
Os participantes receberam Olezarsen 80 mg, uma vez a cada 4 semanas por injeção de SC, durante as semanas 1 a 49 do período de tratamento de 53 semanas.
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Olezarsen foi administrado por injeção de SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança percentual em relação à linha de base no jejum TG no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
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Linha de base, mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança percentual em relação à linha de base no jejum TG no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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Linha de base, mês 12
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Mudança percentual em relação à linha de base na apolipoproteína C-III (APOC-III) em jejum nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
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Linha de base, meses 6 e 12
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Porcentagem de participantes com redução de ≥ 40% no jejum TG no mês 6
Prazo: Mês 6
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As porcentagens são arredondadas para o único local decimal mais próximo.
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Mês 6
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Mudança percentual em relação à linha de base na apolipoproteína B-48 (APOB-48) em jejum nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
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Linha de base, meses 6 e 12
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Mudança percentual em relação à linha de base em lipoproteína de alta densidade em jejum de alta densidade (não-HDL-C) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
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Linha de base, meses 6 e 12
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Adjudicada taxa de eventos médios de pancreatite aguda por 100 participantes-anos durante o período de tratamento (semana 1 a 53) em participantes com história anterior de pancreatite
Prazo: Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta de Comitê de Adjudicação de Pancreatite (PAC) aguda.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos adjudicada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante o período de tratamento.
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Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Adjudicada taxa de eventos médios de pancreatite aguda por 100 participantes-ano durante o período de tratamento (semana 1 a semana 53)
Prazo: Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta do PAC.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos adjudicada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante o período de tratamento.
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Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Adjudicado com pancreatite aguda Evento médio por 100 participantes-ano da taxa durante a semana 13 a 53 da semana 53 em participantes com histórico anterior de pancreatite
Prazo: Semana 13 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta do PAC.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos julgada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante a duração especificada.
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Semana 13 a semana 53
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Adjudicada taxa de eventos médios de pancreatite aguda por 100 participantes-ano durante a semana 13 a semana 53
Prazo: Semana 13 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta do PAC.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos julgada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante a duração especificada.
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Semana 13 a semana 53
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Porcentagem de participantes com redução de ≥ 70% no jejum TG no mês 6
Prazo: Mês 6
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As porcentagens são arredondadas para o único local decimal mais próximo.
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Mês 6
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Porcentagem de participantes com TG de jejum ≤ 880 mg/dL no mês 6
Prazo: Mês 6
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As porcentagens são arredondadas para o único local decimal mais próximo.
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Mês 6
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Adjudicada taxa de eventos médios de pancreatite aguda por 100 participantes-ano durante o período de tratamento em participantes com ≥ 2 eventos em 5 anos antes da inscrição
Prazo: Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta do PAC.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos adjudicada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante o período de tratamento.
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Durante o período de tratamento, semana 1 a semana 53
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Adjudicada taxa de eventos médios de pancreatite aguda por 100 participantes-anos da semana 13 à semana 53 em participantes com ≥ 2 eventos em 5 anos antes da inscrição
Prazo: Semana 13 a semana 53
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Todos os EAs e SAEs que ocorreram consistentemente durante o estudo com um evento de pancreatite aguda foram julgados por um comitê cegos e independentes, de acordo com a classificação de Atlanta de pancreatite aguda, conforme descrito na Carta do PAC.
Esses eventos foram categorizados como 1) pancreatite documentada, 2) pancreatite provável, 3) pâncreatite possível, 4) incapaz de julgar e 5) sem diagnóstico de pancreatite aguda.
A taxa de eventos julgada representa o número médio de eventos por 100 participantes-anos durante a duração especificada.
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Semana 13 a semana 53
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Porcentagem de participantes com TG de jejum ≤ 500 mg/dL no mês 6
Prazo: Mês 6
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As porcentagens são arredondadas para o único local decimal mais próximo.
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Mês 6
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
14 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
29 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O IONIS pode compartilhar dados de participantes individuais anonimizados, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que suportam os resultados neste estudo.
Os pedidos de dados de pesquisadores qualificados serão considerados assim que todos os três critérios a seguir forem atendidos: (1) 12 meses após a aprovação de marketing do medicamento de estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses após a conclusão do estudo; e (3) 6 meses após a publicação do artigo do estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e depende da aprovação de uma proposta de pesquisa e entrada em um contrato de uso de dados apropriado.
As solicitações para acessar dados podem ser enviadas pelo site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Placebo
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University of OxfordHospital General Universitario Gregorio Marañon; Charite University, Berlin,... e outros colaboradoresAinda não está recrutandoPsicose | Psicose Resistente ao TratamentoEspanha, Reino Unido, Alemanha, Israel, Grécia, Itália, Holanda, Suíça