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가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 투여된 올레자센(구 AKCEA-APOCIII-LRx) 연구 (BALANCE)

2025년 2월 13일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 AKCEA-APOCIII-LRx의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구

이 연구의 목적은 공복 중 트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 백분율 변화에 대한 올레자센의 효능을 위약과 비교하여 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 FCS 환자 최대 60명을 대상으로 한 다기관, 이중 맹검, 3상 연구입니다. 참가자는 53주 치료 기간 동안 Olezarsen 또는 일치하는 위약을 투여받기 위해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 연구 참여 기간은 약 74주로 최대 8주 선별 기간, 53주 치료 기간, 13주 치료 후 평가 기간을 포함한다. 치료 기간 후 적격 환자는 공개 연장 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

66

단계

  • 3단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, 미국, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, 미국, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, 미국, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • 스웨덴
      • Göteborg, 스웨덴, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, 스웨덴, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • A Coruña, 스페인, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, 스페인, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, 영국, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, 영국, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, 영국, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, 이탈리아, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • 캐나다
      • Montréal, 캐나다, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • 포르투갈
      • Carnaxide, 포르투갈, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, 포르투갈, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, 포르투갈, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, 프랑스, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 가족성 유미소미크론혈증 증후군(제1형 고지단백혈증)의 진단
  • 공복 TG ≥ 880mg/dL(스크리닝 시 리터당 10밀리몰(mmol/L))
  • 췌장염의 역사. 문서화된 췌장염 병력이 없는 환자도 자격이 있지만 등록은 35%로 제한됩니다.
  • 안정적인 용량의 스타틴, 오메가-3 지방산, 피브레이트 또는 기타 지질 저하 약물은 허용됩니다.

주요 제외 기준:

  • 스크리닝 6개월 이내의 급성관상동맥증후군
  • 스크리닝 3개월 이내 대수술
  • 연구자의 의견에 따라 참가자가 포함하기에 적합하지 않거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자들은 53 주 치료 기간의 1 내지 49 주 동안 피하 (SC) 주사에 의해 4 주마다 한 번에 Olezarsen 매칭 위약을 받았다.
의약품: 위약
Olezarsen 매칭 위약은 SC 주사에 의해 투여되었다.
실험적: Olezarsen 50 mg
참가자들은 53 주 치료 기간의 1 ~ 49 주 동안 SC 주사에 의해 4 주마다 한 번씩 50 밀리그램 (mg)을 받았다.
의약품: 올레자르센
Olezarsen은 SC 주사에 의해 투여되었다.
다른 이름들:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
실험적: Olezarsen 80 mg
참가자들은 53 주 치료 기간의 1 ~ 49 주 동안 SC 주사에 의해 4 주마다 한 번에 Olezarsen 80 mg을 받았다.
의약품: 올레자르센
Olezarsen은 SC 주사에 의해 투여되었다.
다른 이름들:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
6 개월에 금식 TG에서 기준선에서 변화하는 퍼센트
기간: 기준선, 월 6
기준선, 월 6

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12 개월에 금식 TG에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 기준선, 달 12
기준선, 달 12
6 개월 및 12 개월에 금식 아포지 단백질 C-III (APOC-III)에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 기준선, 6 개월 및 12 개
기준선, 6 개월 및 12 개
6 개월에 금식 TG의 40% 감소 ≥ 40% 감소한 참가자의 백분율
기간: 6 개월
백분율은 가장 가까운 단일 소수점 자리로 반올림됩니다.
6 개월
6 개월 및 12 개월에 금식 아포지 단백질 B-48 (APOB-48)에서 기준선에서 변화하는 퍼센트
기간: 기준선, 6 개월 및 12 개
기준선, 6 개월 및 12 개
6 개월 및 12 개월에 금식 비 높이 지단백질 콜레스테롤 (Non-HDL-C)에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 기준선, 6 개월 및 12 개
기준선, 6 개월 및 12 개
췌장염의 이전 병력을 가진 참가자의 치료 기간 (1 주에서 53 주 53 주) 동안 100 명의 참가자당 평균 췌장염 평균 사건 속도
기간: 치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
급성 췌장염 재판관 (PAC) 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 맹목적이고 독립적 인위원회에 의해 판결되었습니다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 이벤트 비율은 치료 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
재판 된 급성 췌장염 치료 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 사건 비율 (1 주일 ~ 53 주)
기간: 치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 PAC 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 맹목적인 독립위원회에 의해 판결되었습니다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 이벤트 비율은 치료 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
췌장염의 이전 병력을 가진 참가자의 13 일부터 53 주차에 100 명의 참가자 연도당 평균 췌장염 이벤트 재판 적 췌장염 이벤트
기간: 13 주에서 53 주차
급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 PAC 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 눈을 멀게하는 독립위원회에 의해 판결되었다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 된 이벤트 비율은 지정된 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
13 주에서 53 주차
판결 급성 췌장염 13 ~ 주 53 주 동안 100 명의 참가자 당 평균 사건 비율
기간: 13 주에서 53 주차
급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 PAC 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 맹목적인 독립위원회에 의해 판결되었습니다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 이벤트 비율은 지정된 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
13 주에서 53 주차
6 개월에 금식 TG의 ≥ 70% 감소를 가진 참가자의 백분율
기간: 6 개월
백분율은 가장 가까운 단일 소수점 자리로 반올림됩니다.
6 개월
6 개월에 금식 TG ≤ 880 mg/dl을 가진 참가자의 백분율
기간: 6 개월
백분율은 가장 가까운 단일 소수점 자리로 반올림됩니다.
6 개월
재판 된 급성 췌장염은 등록 전 5 년 동안 ≥ 2 이벤트를 가진 참가자의 치료 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 비율
기간: 치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 PAC 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 눈을 멀게하는 독립위원회에 의해 판결되었다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 이벤트 비율은 치료 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
치료 기간 동안 주 1 주에서 53 주차
심사 급성 췌장염 평균 이벤트는 13 ~ 53 주에서 53 주에서 53 주에 5 년 전 2 명 이상의 이벤트가있는 100 년 당 100 년당 이벤트 비율
기간: 13 ~ 주 53 주
급성 췌장염 사건으로 연구 중에 일관되게 발생한 모든 AES 및 SAE는 PAC 헌장에 요약 된 급성 췌장염의 애틀랜타 분류에 따라 눈을 멀게하는 독립위원회에 의해 판결되었다. 이 사건들은 1) 문서화 된 췌장염, 2) 가능한 췌장염, 3) 가능한 췌장염, 4) 판결 할 수없고 5) 급성 췌장염의 진단 없음으로 분류되었다. 판결 된 이벤트 비율은 지정된 기간 동안 100 명의 참가자 당 평균 이벤트 수를 나타냅니다.
13 ~ 주 53 주
6 개월에 금식 tg ≤ 500 mg/dl을 가진 참가자의 백분율
기간: 6 개월
백분율은 가장 가까운 단일 소수점 자리로 반올림됩니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Akcea Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 18일

기본 완료 (실제)

2023년 7월 14일

연구 완료 (실제)

2023년 10월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 13일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 익명화 된 개별 참가자 데이터, 집계 된 임상 데이터 및이 연구 결과를 지원하는 다른 유형의 데이터를 공유 할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구원의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준 중 세 가지 모두가 충족되면 고려됩니다. (1) 미국과 유럽 연합에서 연구 약물의 마케팅 승인으로 12 개월; (2) 연구 결론으로부터 18 개월; 및 (3) 연구 기사의 발표로부터 6 개월. 액세스는 안전한 환경을 통해 이루어지며 연구 제안서의 승인 및 적절한 데이터 사용 계약에 진입 할 때 조치를 취하고 있습니다. 액세스 요청은 웹 사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

가족성 킬로미크론혈증 증후군에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

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건강 상태

약물 개입

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정황

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약물 개입

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