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가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 투여된 올레자센(구 AKCEA-APOCIII-LRx) 연구 (BALANCE)

2024년 3월 25일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 AKCEA-APOCIII-LRx의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구

이 연구의 목적은 공복 중 트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 백분율 변화에 대한 올레자센의 효능을 위약과 비교하여 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 FCS 환자 최대 60명을 대상으로 한 다기관, 이중 맹검, 3상 연구입니다. 참가자는 53주 치료 기간 동안 Olezarsen 또는 일치하는 위약을 투여받기 위해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 연구 참여 기간은 약 74주로 최대 8주 선별 기간, 53주 치료 기간, 13주 치료 후 평가 기간을 포함한다. 치료 기간 후 적격 환자는 공개 연장 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

66

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, 미국, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, 미국, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, 미국, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • 스웨덴
      • Göteborg, 스웨덴, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, 스웨덴, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • A Coruña, 스페인, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, 스페인, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, 영국, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, 영국, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, 영국, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • 이스라엘
      • Safed, 이스라엘, 1311001
        • Ziv Medical Center
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
      • Palermo, 이탈리아, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • 캐나다
      • Montréal, 캐나다, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • 포르투갈
      • Carnaxide, 포르투갈, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, 포르투갈, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, 포르투갈, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, 프랑스, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • 헝가리
      • Székesfehérvár, 헝가리, 8000
        • Fejer Megyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 가족성 유미소미크론혈증 증후군(제1형 고지단백혈증)의 진단
  • 공복 TG ≥ 880mg/dL(스크리닝 시 리터당 10밀리몰(mmol/L))
  • 췌장염의 역사. 문서화된 췌장염 병력이 없는 환자도 자격이 있지만 등록은 35%로 제한됩니다.
  • 안정적인 용량의 스타틴, 오메가-3 지방산, 피브레이트 또는 기타 지질 저하 약물은 허용됩니다.

주요 제외 기준:

  • 스크리닝 6개월 이내의 급성관상동맥증후군
  • 스크리닝 3개월 이내 대수술
  • 연구자의 의견에 따라 참가자가 포함하기에 적합하지 않거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 올레자센
올레자센은 1주차부터 49주차까지 4주마다 피하(SC) 주사로 투여된다.
의약품: 올레자센
Olezarsen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
위약 비교기: 위약
Olezarsen과 일치하는 위약은 1주차부터 49주차까지 SC 주사로 4주마다 한 번 투여됩니다.
의약품: 위약
Olezarsen과 일치하는 위약은 SC 주사로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
위약과 비교하여 6개월(23주, 25주 및 27주 평균)에서 단식 TG의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 월 6
기준선 및 월 6

2차 결과 측정

결과 측정
기간
위약과 비교하여 6개월에서 40% 이상의 단식 TG 감소를 달성한 참가자 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 월 6
기준선 및 월 6
위약과 비교한 12개월(51주차와 53주차의 평균) 공복 TG의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 12개월차
기준선 및 12개월차
위약과 비교한 6개월 및 12개월의 기준선 대비 단식 apoC-III의 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
기준선, 6개월 및 12개월
위약과 비교한 6개월 및 12개월의 공복 아포지단백질 B-48(apoB-48)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
기준선, 6개월 및 12개월
위약과 비교한 6개월 및 12개월의 기준선 대비 단식 non-HDL-C의 변화율(%)
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
기준선, 6개월 및 12개월
스크리닝 전 10년 이내에 췌장염 병력이 있는 환자의 위약과 비교한 치료 기간 동안 판정된 급성 췌장염 사건 발생률
기간: 1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
위약과 비교한 치료 기간 동안 판정된 급성 췌장염 사건 발생률
기간: 1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
위약과 비교하여 6개월에 70% 이상의 공복 TG 감소를 달성한 참가자 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 6개월차
기준선 및 6개월차
위약과 비교하여 6개월에 단식 TG 880mg/dL 이하를 달성한 참가자의 비율
기간: 1주차부터 53주차까지
1주차부터 53주차까지
등록 전 5년 동안 판정된 급성 췌장염 사건이 2회 이상 발생한 참가자에서 위약과 비교한 치료 기간 중 판정된 급성 췌장염 사건 비율
기간: 1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
1주차부터 53주차까지, 13주차부터 53주차까지
위약과 비교하여 6개월에 단식 TG ≤ 500mg/dL를 달성한 참가자의 비율
기간: 6개월째
6개월째

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Akcea Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 16일

기본 완료 (실제)

2023년 7월 14일

연구 완료 (실제)

2023년 10월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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