Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Olezarsen (tidigare känd som AKCEA-APOCIII-LRx) administrerad till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) (BALANCE)

25 mars 2024 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie av AKCEA-APOCIII-LRx administrerat subkutant till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)

Syftet med studien är att utvärdera effekten av Olezarsen jämfört med placebo på den procentuella förändringen av fastande triglycerider (TG) från baslinjen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, dubbelblind, fas 3-studie på upp till 60 patienter med FCS. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få Olezarsen eller matchande placebo under en 53-veckors behandlingsperiod. Längden för deltagande i studien är cirka 74 veckor, vilket inkluderar en screeningperiod på upp till 8 veckor, en 53-veckors behandlingsperiod och en 13-veckors utvärderingsperiod efter behandling. Efter behandlingsperioden kan kvalificerade patienter ha möjlighet att registrera sig i en öppen förlängningsstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU Dijon - Bocage
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
  • Förenta staterna
    • California
      • Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
        • NorthShore University Health System
      • Park Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60068
        • Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46290
        • Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University (NYU) Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Förenta staterna, 27401
        • Moses H. Cone Memorial Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • York Clinical Research LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Heart and Vascular Institute
  • Israel
      • Safed, Israel, 1311001
        • ZIV Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Lisboa, Portugal, 1349-019
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 83301
        • Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Tarragona, Spanien, 43204
        • Fundacio Pere Virgili
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Manchester, Storbritannien, MI39WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
      • West Bromwich, Storbritannien, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Solna, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Ungern
      • Székesfehérvár, Ungern, 8000
        • Fejér Megyei Szent György Egyetemi Oktató Kórház

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • En diagnos av genetiskt bekräftad familjärt kylomikronemisyndrom (typ 1 hyperlipoproteinemi)
  • Fastande TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol per liter (mmol/L) vid screening
  • Historik av pankreatit. Patienter utan en dokumenterad historia av pankreatit är också berättigade men deras inskrivning kommer att begränsas till 35 %
  • Stabila doser av statiner, omega-3-fettsyror, fibrater eller andra lipidsänkande mediciner är tillåtna

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Akut koronarsyndrom inom 6 månader efter screening
  • Stor operation inom 3 månader efter screening
  • Har andra tillstånd som, enligt utredarens uppfattning skulle göra deltagaren olämplig för inkludering, eller kan störa att delta i eller slutföra studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Olezarsen
Olezarsen kommer att administreras en gång var fjärde vecka genom subkutan (SC) injektion från vecka 1 till vecka 49.
Läkemedel: Olezarsen
Olezarsen kommer att administreras genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx
Placebo-jämförare: Placebo
Olezarsen-matchande placebo kommer att administreras en gång var fjärde vecka genom subkutan injektion från vecka 1 till vecka 49.
Läkemedel: Placebo
Olezarsen-matchande placebo kommer att administreras genom subkutan injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i fastande TG vid 6 månader (genomsnitt av veckorna 23, 25 och 27) jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje och månad 6
Baslinje och månad 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i andelen deltagare som uppnår ≥ 40 % minskning av fastande TG vid 6 månader jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje och månad 6
Baslinje och månad 6
Procentuell förändring från baslinjen i fastande TG vid 12 månader (genomsnitt av vecka 51 och 53) jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje och månad 12
Baslinje och månad 12
Procentuell förändring i fastande apoC-III från baslinjen vid 6 månader och 12 månader jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 12
Baslinje, månad 6 och månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i fastande apolipoprotein B-48 (apoB-48) vid 6 månader och 12 månader jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 12
Baslinje, månad 6 och månad 12
Procentuell förändring i fastande icke-HDL-C från baslinjen vid 6 månader och 12 månader jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 12
Baslinje, månad 6 och månad 12
Bedömd händelsefrekvens för akut pankreatit under behandlingsperioden jämfört med placebo hos patienter med en historia av pankreatit inom 10 år före screening
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Bedömd händelsefrekvens för akut pankreatit under behandlingsperioden jämfört med placebo
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Förändring från baslinjen i andelen deltagare som uppnår ≥ 70 % minskning av fastande TG vid 6 månader jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje och månad 6
Baslinje och månad 6
Andel deltagare som uppnår fastande TG ≤ 880 mg/dL vid 6 månader jämfört med placebo
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 53
Vecka 1 till och med vecka 53
Händelsefrekvens för bedömd akut pankreatit under behandlingsperioden jämfört med placebo, hos deltagare med ≥ 2 händelser av bedömd akut pankreatit under 5 år före inskrivning
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Vecka 1 till och med vecka 53 och vecka 13 till och med vecka 53
Andel deltagare som uppnår fastande TG ≤ 500 mg/dL vid 6 månader jämfört med placebo
Tidsram: Vid månad 6
Vid månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Akcea Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

14 juli 2023

Avslutad studie (Faktisk)

17 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2020

Första postat (Faktisk)

29 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 678354-CS3
  • 2020-002536-67 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Familjärt kylomikronemisyndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera