En studie av Olezarsen (tidigare känd som AKCEA-APOCIII-LRx) administrerad till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) (BALANCE)
13 februari 2025 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie av AKCEA-APOCIII-LRx administrerat subkutant till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)
Syftet med studien är att utvärdera effekten av Olezarsen jämfört med placebo på den procentuella förändringen av fastande triglycerider (TG) från baslinjen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, dubbelblind, fas 3-studie på upp till 60 patienter med FCS.
Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få Olezarsen eller matchande placebo under en 53-veckors behandlingsperiod.
Längden för deltagande i studien är cirka 74 veckor, vilket inkluderar en screeningperiod på upp till 8 veckor, en 53-veckors behandlingsperiod och en 13-veckors utvärderingsperiod efter behandling.
Efter behandlingsperioden kan kvalificerade patienter ha möjlighet att registrera sig i en öppen förlängningsstudie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Godkänd till försäljning till allmänheten.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hôpital Louis Pradel - HCL
-
Dijon, Frankrike, 21000
- CHU Dijon - Bocage
-
Marseille, Frankrike, 13385
- assistance publique - hôpitaux de Marseille
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Medical Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
- NorthShore University Health System
-
Park Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60068
- Advocate Health and Hospitals Corporation - Lutheran General Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46290
- Ascension St. Vincent Cardiovascular Research Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- University of Michigan- Endocrinology & Metabolism
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University (NYU) Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Förenta staterna, 27401
- Moses H. Cone Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
- York Clinical Research LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Heart and Vascular Institute
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Napoli, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Palermo, Italien, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italien, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Academic Medical Center - Department of Vascular Medicine
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- The Lipid Clinic (Oslo University Hospital)
-
-
-
-
-
Carnaxide, Portugal, 2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental. E.P.E, - Hospital Santa Cruz
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Lisboa, Portugal, 1349-019
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 83301
- Metabolicke centrum MUDr Katariny Raslovej s. r. o.
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15001
- Hospital Abente y Lago
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Tarragona, Spanien, 43204
- Fundacio Pere Virgili
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
-
Manchester, Storbritannien, MI39WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
West Bromwich, Storbritannien, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
-
Solna, Sverige, 171 76
- Karolinska University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- En diagnos av genetiskt bekräftad familjärt kylomikronemisyndrom (typ 1 hyperlipoproteinemi)
- Fastande TG ≥ 880 mg/dL (10 millimol per liter (mmol/L) vid screening
- Historik av pankreatit. Patienter utan en dokumenterad historia av pankreatit är också berättigade men deras inskrivning kommer att begränsas till 35 %
- Stabila doser av statiner, omega-3-fettsyror, fibrater eller andra lipidsänkande mediciner är tillåtna
Viktiga uteslutningskriterier:
- Akut koronarsyndrom inom 6 månader efter screening
- Stor operation inom 3 månader efter screening
- Har andra tillstånd som, enligt utredarens uppfattning skulle göra deltagaren olämplig för inkludering, eller kan störa att delta i eller slutföra studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick olezarsen-matchande placebo, en gång var fjärde vecka genom subkutan (SC) injektion, under veckor 1 till 49 av 53-veckors behandlingsperiod.
|
Olezarssen-matchande placebo administrerades genom SC-injektion.
|
|
Experimentell: Olezarssen 50 mg
Deltagarna fick Olezarssen, 50 milligram (mg), en gång var fjärde vecka genom SC-injektion, under veckor 1 till 49 av 53-veckors behandlingsperiod.
|
Olezarssen administrerades genom SC -injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Olezarssen 80 mg
Deltagarna fick olezarsen 80 mg, en gång var fjärde vecka genom SC-injektion, under veckor 1 till 49 av 53-veckors behandlingsperiod.
|
Olezarssen administrerades genom SC -injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i fasta TG vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6
|
Baslinje, månad 6
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i fasta TG vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Baslinje, månad 12
|
|
|
Procentförändring från baslinjen i fasta apolipoprotein C-III (APOC-III) vid månaderna 6 och 12
Tidsram: Baslinje, månader 6 och 12
|
Baslinje, månader 6 och 12
|
|
|
Procentandel av deltagare med ≥ 40% minskning av fasta TG vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
Procentsatser avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Månad 6
|
|
Procentförändring från baslinjen vid fasta apolipoprotein B-48 (APOB-48) vid månaderna 6 och 12
Tidsram: Baslinje, månader 6 och 12
|
Baslinje, månader 6 och 12
|
|
|
Procentförändring från baslinjen i fasta icke-hög densitet lipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) vid månaderna 6 och 12
Tidsram: Baslinje, månader 6 och 12
|
Baslinje, månader 6 och 12
|
|
|
Bedömd akut pankreatit medelhändelse per 100 deltagarår under behandlingsperioden (vecka 1 till vecka 53) hos deltagare med tidigare historia av pankreatit
Tidsram: Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i den akuta pankreatit -domarens kommitté (PAC) stadga.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under behandlingsperioden.
|
Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
|
Bedömd akut pankreatit medelhändelse per 100 deltagarår under behandlingsperioden (vecka 1 till vecka 53)
Tidsram: Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i PAC -stadgan.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under behandlingsperioden.
|
Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
|
Bedömd akut pankreatit medelhändelse per 100 deltagarnas år under vecka 13 till vecka 53 hos deltagare med tidigare historia av pankreatit
Tidsram: Vecka 13 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i PAC -stadgan.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under den angivna varaktigheten.
|
Vecka 13 till vecka 53
|
|
Bedömd akut pankreatit medelhändelse per 100 deltagarår under vecka 13 till vecka 53
Tidsram: Vecka 13 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i PAC -stadgan.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under den angivna varaktigheten.
|
Vecka 13 till vecka 53
|
|
Procentandel av deltagare med ≥ 70% minskning av fasta TG vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
Procentsatser avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Månad 6
|
|
Procentandel av deltagare med fasta TG ≤ 880 mg/dl vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
Procentsatser avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Månad 6
|
|
Bedömd akut pankreatit genomsnittlig händelsehastighet per 100 deltagarår under behandlingsperioden hos deltagare med ≥ 2 evenemang på 5 år före registrering
Tidsram: Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i PAC -stadgan.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under behandlingsperioden.
|
Under behandlingsperioden vecka 1 till vecka 53
|
|
Bedömd akut pankreatit medelhändelse per 100 deltagarår från vecka 13 till vecka 53 hos deltagare med ≥ 2 evenemang på 5 år före registrering
Tidsram: Vecka 13 till vecka 53
|
Alla AE: er och SAE: er som konsekvent inträffade under studien med en händelse av akut pankreatit bedömdes av en förblindad, oberoende kommitté enligt Atlanta -klassificeringen av akut pankreatit som beskrivs i PAC -stadgan.
Dessa händelser kategoriserades som 1) dokumenterad pankreatit, 2) sannolik pankreatit, 3) möjlig pankreatit, 4) kunde inte bedöma och 5) ingen diagnos av akut pankreatit.
Den bedömda händelsefrekvensen representerar det genomsnittliga antalet händelser per 100 deltagarår under den angivna varaktigheten.
|
Vecka 13 till vecka 53
|
|
Procentandel av deltagare med fasta TG ≤ 500 mg/dL vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
Procentsatser avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Månad 6
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 november 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
14 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
17 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 september 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2020
Första postat (Faktisk)
29 september 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 februari 2025
Senast verifierad
1 februari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ISIS 678354-CS3
- 2020-002536-67 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Ionis kan dela anonymiserad individuell deltagande data, aggregerade kliniska data och andra typer av data som stöder resultaten i denna studie.
Dataförfrågningar från kvalificerade forskare kommer att övervägas när alla tre av följande kriterier uppfylls: (1) 12 månader från marknadsföring av marknadsföring av studieläkemedel i både USA och Europeiska unionen; (2) 18 månader från avslutningen av studien; och (3) 6 månader från publicering av studieartikel.
Tillgång skulle ske via en säker miljö och är beroende av godkännande av ett forskningsförslag och inträde i ett lämpligt dataanvändningsavtal.
Förfrågningar om åtkomst till data kan skickas via webbplatsen https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .