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Un ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de diferentes dosis de KVD824 para el tratamiento profiláctico de AEH tipo I o II (KVD824-201)

5 de mayo de 2026 actualizado por: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Ensayo de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de 3 niveles de dosis de KVD824, un inhibidor oral de la calicreína plasmática, para el tratamiento profiláctico a largo plazo del angioedema hereditario tipo I o II

Un estudio para evaluar si las diferentes dosis de KVD824 son efectivas para prevenir los ataques de angioedema hereditario tipo I o tipo II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Alemania
        • KalVista Investigative Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemania
        • KalVista Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia
        • KalVista Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • KalVista Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá
        • KalVista Investigative Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • KalVista Investigative Site
      • Prague, Chequia
        • KalVista Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • KalVista Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • KalVista Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • KalVista Investigative Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • KalVista Investigative Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
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      • Paris, Francia
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      • Budapest, Hungría
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      • Milan, Italia
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      • Padova, Italia
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  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
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  • Nueva Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda
        • KalVista Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • KalVista Investigative Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • KalVista Investigative Site
      • Leeds, Reino Unido
        • KalVista Investigative Site
      • London, Reino Unido
        • KalVista Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • KalVista Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos mayores de 18 años.

  2. Diagnóstico confirmado de AEH tipo I o II en cualquier momento de la historia clínica:

    1. Historia clínica documentada compatible con AEH (episodios de inflamación subcutánea o mucosa, no pruriginosa, sin urticaria acompañante) Y YA SEA
    2. Resultados de pruebas de diagnóstico obtenidos antes de la aleatorización que confirman AEH tipo I o II: nivel funcional de C1-INH <40 % del nivel normal. Los sujetos con un nivel funcional de C1-INH del 40 al 50 % del nivel normal pueden inscribirse si también tienen un nivel de C4 por debajo del rango normal. Las pruebas pueden obtenerse de laboratorios centrales o locales o de resultados de pruebas históricas documentadas. Los sujetos pueden volver a evaluarse en cualquier momento antes de la aleatorización si los resultados no son congruentes con el historial clínico o si el investigador cree que están confusos por el uso profiláctico o terapéutico reciente de C1 INH, O
    3. Resultados genéticos documentados que confirman mutaciones conocidas para HAE Tipo I o II.
  3. El sujeto tiene acceso y capacidad para usar el tratamiento convencional para los ataques de AEH.
  4. El sujeto está dispuesto a dejar de tomar cualquier medicamento actual para la profilaxis del AEH y el investigador determina que hacerlo no pondría al sujeto en ningún riesgo de seguridad indebido.
  5. La última dosis de andrógenos atenuados del sujeto fue al menos 28 días antes de la primera dosis de IMP.

  6. Durante el período de prueba, el sujeto cumple con uno de los siguientes criterios:

    1. Dos ataques confirmados por el investigador en el primer período de 4 semanas.
    2. Tres ataques confirmados por el investigador en ≤8 semanas.

  7. Los sujetos fértiles y heterosexualmente activos deben cumplir con los requisitos de anticoncepción durante todo el ensayo de la siguiente manera:

    a) Las mujeres deben aceptar usar al menos un método anticonceptivo altamente efectivo desde la visita de selección hasta el final del ensayo. Los métodos anticonceptivos altamente efectivos incluyen: i) Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación: oral/inyectable/implantable (la anticoncepción hormonal que contiene estrógeno, incluido el etinilestradiol, se excluye según la Exclusión 4).

    ii) Dispositivo intrauterino (DIU). iii) Sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU). iv) Oclusión tubárica bilateral. v) Pareja vasectomizada (siempre que la pareja sea la única pareja sexual de la mujer en edad fértil y que la pareja vasectomizada haya recibido evaluación médica del éxito quirúrgico).

    b) Los sujetos masculinos con una pareja femenina en edad fértil deben aceptar usar condones durante todo el Período de tratamiento Y durante los 90 días posteriores a la dosis final del medicamento en investigación (IMP). Se alienta a las parejas femeninas a usar métodos anticonceptivos como se describe en la Inclusión 7a) desde la visita de selección hasta el final del ensayo. La anticoncepción hormonal que contiene estrógeno, incluido el etinilestradiol, es aceptable para la pareja femenina.

  8. Los sujetos que no son fértiles o no son sexualmente activos, como se define a continuación, no requieren anticoncepción.

    1. Sujetos que se abstengan de tener relaciones heterosexuales durante el ensayo si se ha evaluado la fiabilidad de la abstinencia heterosexual en relación con la duración del ensayo clínico y es el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.
    2. Sujetos masculinos que son estériles quirúrgicamente (p. vasectomizados con evaluación médica del éxito quirúrgico).
    3. Sujetos femeninos que son estériles quirúrgicamente (p. post histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) o post menopáusica durante al menos 12 meses.
  9. Los sujetos deben poder tragar los comprimidos de prueba enteros.
  10. Los sujetos evaluados por el investigador deben poder recibir y almacenar IMP de manera adecuada, y poder leer, comprender y completar el eDiary.
  11. El investigador cree que el sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo.
  12. El sujeto proporciona un consentimiento informado firmado y está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos y procedimientos del ensayo.

Criterio de exclusión

  1. Cualquier diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema crónico, como deficiencia adquirida del inhibidor de C1, AEH con C1-INH normal (anteriormente conocido como AEH tipo III), angioedema idiopático o angioedema asociado con urticaria.
  2. Antecedentes clínicamente significativos de respuesta deficiente al tratamiento con C1-INH o al tratamiento con inhibidores de la calicreína plasmática para el tratamiento del AEH, según la opinión del investigador.
  3. Uso de inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) después de la visita de selección o dentro de los 7 días anteriores a la aleatorización.
  4. Cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica (como anticonceptivos orales que incluyen etinilestradiol o terapia de reemplazo hormonal) después de la visita de selección o dentro de los 7 días anteriores a la aleatorización.
  5. Uso de fármacos de índice terapéutico estrecho metabolizados por CYP3A4 o CYP2C9 o transportados por OAT1, OCT2 y OATP1B1, a partir de la selección, según lo determine el investigador.

  6. Uso de inhibidores e inductores potentes de CYP3A4 durante la participación en el ensayo, a partir de la visita de selección.

    Nota: Estos medicamentos incluyen, entre otros, los siguientes:

    Inhibidores: boceprevir, claritromicina, cobicistat, dasabuvir, denoprevir, elvitegravir, idelalisib, indinavir, itraconazol, ketoconazol, lopinavir, nefazodona, nelfinavir, ombitasvir, paritaprevir, posaconazol, ritonavir, saquinavir, telaprevir, telitromicina, tipranavir, troleandomicina y voriconazol.

    Inductores: apalutamida, carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina, hierba de San Juan.

  7. Función inadecuada del órgano, que incluye pero no se limita a;

    1. Alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de lo normal (ULN).
    2. Aspartato aminotransferasa (AST) > 2x LSN.
    3. Bilirrubina directa > 1,25x LSN.
    4. Razón internacional normalizada (INR) > 1,2.
    5. Insuficiencia hepática clínicamente significativa definida como Child-Pugh B o C.
    6. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 ml/min.
  8. Cualquier comorbilidad clínicamente significativa o disfunción sistémica que, en opinión del Investigador, pondría en peligro la seguridad del sujeto al participar en el ensayo.
  9. Antecedentes de abuso o dependencia de sustancias que interferirían con la finalización del juicio, según lo determine el investigador.
  10. Hipersensibilidad conocida a KVD824 o al placebo o a alguno de los excipientes.
  11. Cualquier uso previo de cualquier tratamiento de terapia génica para el AEH.
  12. Participación en cualquier ensayo clínico de investigación intervencionista, incluido un ensayo de vacuna COVID-19 en investigación, dentro de las 4 semanas posteriores a la última dosis del fármaco en investigación antes de la selección.
  13. Cualquier sujeto embarazada o en período de lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 300 mg KVD824
300 mg de KVD824 dos veces al día durante 12 semanas
Droga: KVD824
KVD824 300 mg comprimidos de liberación modificada
Experimental: 600 mg KVD824
Dos comprimidos de KVD824 de 300 mg dos veces al día durante 12 semanas
Droga: KVD824
KVD824 300 mg comprimidos de liberación modificada
Experimental: 900 mg KVD824
Tres comprimidos de KVD824 de 300 mg dos veces al día durante 12 semanas
Droga: KVD824
KVD824 300 mg comprimidos de liberación modificada
Comparador de placebos: Placebo a KVD824
Uno, dos o tres comprimidos de placebo para tomar dos veces al día durante 12 semanas
Droga: Placebo a KVD824
Placebo a KVD824 300 mg Tabletas de liberación modificada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
The Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period
Periodo de tiempo: 12 weeks

To examine the number of investigator-confirmed attacks whilst on treatment compared to placebo.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proportion of Subjects Without Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period.
Periodo de tiempo: 12 weeks

Logistic regression on subjects were measured without investigator-confirmed HAE Attacks (FAS).

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks That Require Conventional Treatment During the Treatment Period.
Periodo de tiempo: 12 weeks

A summary of negative binomial regression on investigator-confirmed HAE attacks with conventional treatment is presented for the FAS.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) Total Score During the Treatment Period (Change From Baseline)
Periodo de tiempo: 12 weeks

AE-QoL is a quality of life questionnaire with a range of 0 (minimum) to 100 (maximum). A total score of 100 indicates worst possible impairment.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Control Test (AECT) Score During the Treatment Period (Change From Baseline).
Periodo de tiempo: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Proportion of Subjects With an AECT Score ≥12 at the End of the Treatment Period.
Periodo de tiempo: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

27 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

27 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KVD824-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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