Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérlet a KVD824 különböző dózisai hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az I. vagy II. típusú HAE profilaktikus kezelésére (KVD824-201)

2026. május 5. frissítette: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat a KVD824, egy orális plazma Kallikrein gátló 3 dózisszintjének hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az örökletes I. vagy II. típusú angioödéma hosszú távú profilaktikus kezelésére

Egy tanulmány annak felmérésére, hogy a KVD824 különböző dózisai hatékonyak-e az I. vagy II. típusú örökletes angioödéma támadásainak megelőzésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Ausztrália
        • KalVista Investigative Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • KalVista Investigative Site
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • KalVista Investigative Site
      • Prague, Csehország
        • KalVista Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • KalVista Investigative Site
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • KalVista Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság
        • KalVista Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
        • KalVista Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • KalVista Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • KalVista Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • KalVista Investigative Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • KalVista Investigative Site
  • Franciaország
      • Grenoble, Franciaország
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Franciaország
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada
        • KalVista Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • KalVista Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Németország
        • KalVista Investigative Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Németország
        • KalVista Investigative Site
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Olaszország
        • KalVista Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • KalVista Investigative Site
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia
        • KalVista Investigative Site
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland
        • KalVista Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy annál idősebb férfi vagy női alanyok.

  2. Az I. vagy II. típusú HAE megerősített diagnózisa a kórtörténetben bármikor:

    1. A HAE-nek megfelelő dokumentált klinikai anamnézis (szubkután vagy nyálkahártya, nem viszkető duzzanat epizódok kísérő csalánkiütés nélkül) ÉS VAGY
    2. A véletlen besorolást megelőzően kapott diagnosztikai vizsgálati eredmények, amelyek megerősítik a HAE I. vagy II. típusát: C1-INH funkcionális szint a normál szint <40%-a alatt. A normál szint 40-50%-át kitevő funkcionális C1-INH-szintű alanyok akkor vehetők fel, ha a C4-szintjük is a normál tartomány alatt van. A vizsgálat beszerezhető központi vagy helyi laboratóriumokból, vagy dokumentált korábbi vizsgálati eredményekből. Az alanyokat a véletlen besorolás előtt bármikor megpihenhetik, ha az eredmények nem egyeznek meg a klinikai előzményekkel, vagy a vizsgáló úgy véli, hogy a közelmúltban profilaktikus vagy terápiás C1 INH-használat zavarja, VAGY
    3. Dokumentált genetikai eredmények, amelyek megerősítik az I. vagy II. típusú HAE ismert mutációit.
  3. Az alany hozzáfér a HAE-támadások hagyományos kezeléséhez, és használhatja azt.
  4. Az alany hajlandó abbahagyni a HAE profilaxis céljából jelenleg szedett gyógyszereket, és a vizsgáló megállapítja, hogy ezzel nem jelentene indokolatlan biztonsági kockázatot.
  5. Az alany utolsó gyengített androgén adagja legalább 28 nappal az első IMP adag előtt volt.

  6. A befutási időszak alatt az alany megfelel az alábbi kritériumok egyikének:

    1. Két nyomozó által megerősített támadás az első 4 hetes időszakban.
    2. Három, a nyomozó által megerősített támadás ≤ 8 hét alatt.

  7. A termékeny és heteroszexuálisan aktív alanyoknak a vizsgálat során be kell tartaniuk a fogamzásgátlási követelményeket, az alábbiak szerint:

    a) A női alanyoknak bele kell egyezniük legalább egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába a szűrővizsgálattól a vizsgálat végéig. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők: i) Az ovuláció gátlásával összefüggő, csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás: orális/injektálható/beültethető (az ösztrogént tartalmazó hormonális fogamzásgátlás, beleértve az etinilösztradiolt is, a 4. kizárás értelmében kizárt).

    ii) Intrauterin eszköz (IUD). iii) Intrauterin hormon-felszabadító rendszer (IUS). iv) Kétoldali petevezeték elzáródás. v) Vasectomizált partner (feltéve, hogy a partner a fogamzóképes nő egyetlen szexuális partnere, és az vazectomizált partner orvosi értékelést kapott a műtét sikerességéről).

    b) A fogamzóképes nő partnerrel rendelkező férfi alanyoknak bele kell járulniuk az óvszer használatába a teljes kezelési időszak alatt ÉS a vizsgálati gyógyszer (IMP) utolsó adagját követő 90 napig. A női partnereket arra bátorítjuk, hogy a 7a) pontban leírtak szerint használjanak fogamzásgátlást a szűrési látogatástól a vizsgálat végéig. Az ösztrogént tartalmazó hormonális fogamzásgátlás, beleértve az etinilösztradiolt, elfogadható a női partner számára.

  8. Az alábbiakban meghatározottak szerint nem termékeny vagy nem szexuálisan aktív alanyoknak nincs szükségük fogamzásgátlásra.

    1. Olyan alanyok, akik a vizsgálat során tartózkodnak a heteroszexuális érintkezéstől, ha a heteroszexuális absztinencia megbízhatóságát a klinikai vizsgálat időtartamához viszonyítva értékelték, és ez az alany preferált és szokásos életmódja.
    2. Férfi alanyok, akik műtétileg sterilek (pl. vazectomizált a műtéti siker orvosi értékelésével).
    3. Női alanyok, akik műtétileg sterilek (pl. státusz méheltávolítás, bilaterális peteeltávolítás vagy bilaterális petevezeték lekötése után) vagy menopauza után legalább 12 hónapig.
  9. Az alanyoknak képesnek kell lenniük a próbatabletták egészben történő lenyelésére.
  10. A vizsgáló által értékelt alanyoknak képesnek kell lenniük az IMP megfelelő fogadására és tárolására, valamint az e-napló olvasására, megértésére és kitöltésére.
  11. A nyomozó úgy véli, hogy az alany hajlandó és képes betartani az összes protokollkövetelményt.
  12. Az alany aláírt, tájékozott beleegyezést ad, és hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati követelményeknek és eljárásoknak.

Kizárási kritériumok

  1. A krónikus angioödéma bármely más formájának egyidejű diagnózisa, például szerzett C1-inhibitor-hiány, normál C1-INH-val járó HAE (korábban HAE III-as típusként ismert), idiopátiás angioödéma vagy csalánkiütéssel társuló angioödéma.
  2. Klinikailag jelentős anamnézisben a C1-INH-kezelésre vagy a plazma kallikrein-gátló terápiára adott rossz válaszreakció a HAE kezelésére, a vizsgáló véleménye szerint.
  3. Angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátlók alkalmazása a szűrési látogatás után vagy a randomizálást megelőző 7 napon belül.
  4. Bármely ösztrogéntartalmú, szisztémás felszívódású gyógyszer (például orális fogamzásgátlók, beleértve az etinilösztradiolt vagy hormonpótló terápia) a szűrővizsgálatot követően vagy a randomizálást megelőző 7 napon belül.
  5. A CYP3A4 vagy CYP2C9 által metabolizált vagy az OAT1, OCT2 és OATP1B1 által szállított szűk terápiás indexű gyógyszerek alkalmazása, a szűréstől kezdve, a vizsgáló meghatározása szerint.

  6. Erős CYP3A4 inhibitorok és induktorok alkalmazása a vizsgálatban való részvétel során, a szűrővizsgálattól kezdve.

    Megjegyzés: Ezek a gyógyszerek magukban foglalják, de nem kizárólagosan a következőket:

    Inhibitorok: boceprevir, klaritromicin, kobicisztát, dasabuvir, denoprevir, elvitegravir, idelalisib, indinavir, itrakonazol, ketokonazol, lopinavir, nefazodon, nelfinavir ombitasvir, paritaprevir, posaconazole, trotelidomy, satroquivirnavirnavir, sa cin és vorikonazol.

    Induktorok: apalutamid, karbamazepin, enzalutamid, mitotán, fenitoin, rifampin, orbáncfű.

  7. Nem megfelelő szervi működés, beleértve, de nem kizárólagosan;

    1. Alanin-aminotranszferáz (ALT) > 2x a normálérték felső határa (ULN).
    2. Aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 2x ULN.
    3. Közvetlen bilirubin > 1,25x ULN.
    4. Nemzetközi normalizált arány (INR) > 1,2.
    5. Klinikailag szignifikáns májkárosodás, amelyet Child-Pugh B vagy C-nak neveznek.
    6. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) <60 ml/perc.
  8. Minden olyan klinikailag jelentős komorbiditás vagy szisztémás diszfunkció, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát a vizsgálatban való részvétellel.
  9. A vizsgálat befejezését akadályozó kábítószerrel való visszaélés vagy függőség anamnézisében, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
  10. Ismert túlérzékenység a KVD824-gyel vagy a placebóval vagy a készítmény bármely segédanyagával szemben.
  11. Bármilyen HAE génterápiás kezelés korábbi alkalmazása.
  12. Részvétel bármely intervenciós vizsgálati klinikai vizsgálatban, beleértve a COVID-19 vakcina vizsgálati vizsgálatát is, a vizsgálati gyógyszer szűrést megelőző utolsó adagolását követő 4 héten belül.
  13. Bármely terhes vagy szoptató alany.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 300 mg KVD824
300 mg KVD824 naponta kétszer 12 héten keresztül
Drog: KVD824
KVD824 300 mg módosított hatóanyagleadású tabletta
Kísérleti: 600 mg KVD824
Két 300 mg-os KVD824 tabletta naponta kétszer 12 héten keresztül
Drog: KVD824
KVD824 300 mg módosított hatóanyagleadású tabletta
Kísérleti: 900 mg KVD824
Három 300 mg-os KVD824 tabletta naponta kétszer 12 héten keresztül
Drog: KVD824
KVD824 300 mg módosított hatóanyagleadású tabletta
Placebo Comparator: Placebo a KVD824-nek
Egy, két vagy három placebo tabletta, amelyet naponta kétszer kell bevenni 12 héten keresztül
Drog: Placebo a KVD824-nek
Placebo a KVD824 300 mg-os módosított hatóanyag-leadású tablettára

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
The Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period
Időkeret: 12 weeks

To examine the number of investigator-confirmed attacks whilst on treatment compared to placebo.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Proportion of Subjects Without Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period.
Időkeret: 12 weeks

Logistic regression on subjects were measured without investigator-confirmed HAE Attacks (FAS).

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks That Require Conventional Treatment During the Treatment Period.
Időkeret: 12 weeks

A summary of negative binomial regression on investigator-confirmed HAE attacks with conventional treatment is presented for the FAS.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) Total Score During the Treatment Period (Change From Baseline)
Időkeret: 12 weeks

AE-QoL is a quality of life questionnaire with a range of 0 (minimum) to 100 (maximum). A total score of 100 indicates worst possible impairment.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Control Test (AECT) Score During the Treatment Period (Change From Baseline).
Időkeret: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Proportion of Subjects With an AECT Score ≥12 at the End of the Treatment Period.
Időkeret: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, KalVista Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 14.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KVD824-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel