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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Dosen von KVD824 zur prophylaktischen Behandlung von HAE Typ I oder II (KVD824-201)

5. Mai 2026 aktualisiert von: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von 3 Dosisstufen von KVD824, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, zur langfristigen prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems Typ I oder II

Eine Studie zur Beurteilung, ob unterschiedliche Dosen von KVD824 bei der Vorbeugung von Anfällen des hereditären Angioödems Typ I oder Typ II wirksam sind.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien
        • KalVista Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • KalVista Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
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      • Frankfurt am Main, Deutschland
        • KalVista Investigative Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Deutschland
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  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
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      • Paris, Frankreich
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      • Milan, Italien
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      • Padova, Italien
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  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada
        • KalVista Investigative Site
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland
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  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
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  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
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  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
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      • Prague, Tschechien
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  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • KalVista Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • KalVista Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • KalVista Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • KalVista Investigative Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • KalVista Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
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      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • KalVista Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • KalVista Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • KalVista Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden ab 18 Jahren.

  2. Bestätigte Diagnose von HAE Typ I oder II zu einem beliebigen Zeitpunkt in der Krankengeschichte:

    1. Dokumentierte klinische Vorgeschichte im Einklang mit HAE (subkutane oder mukosale, nicht juckende Schwellungsepisoden ohne begleitende Urtikaria) UND BEIDES
    2. Vor der Randomisierung erhaltene diagnostische Testergebnisse, die HAE Typ I oder II bestätigen: C1-INH-Funktionsniveau <40 % des Normalniveaus. Probanden mit einem funktionellen C1-INH-Wert von 40–50 % des Normalwerts können eingeschrieben werden, wenn sie auch einen C4-Wert haben, der unter dem Normalbereich liegt. Die Tests können von zentralen oder lokalen Labors oder anhand dokumentierter historischer Testergebnisse durchgeführt werden. Die Probanden können vor der Randomisierung jederzeit erneut getestet werden, wenn die Ergebnisse nicht mit der klinischen Vorgeschichte übereinstimmen oder der Prüfer der Meinung ist, dass sie durch die kürzliche prophylaktische oder therapeutische Anwendung von C1 INH verfälscht wurden ODER
    3. Dokumentierte genetische Ergebnisse, die bekannte Mutationen für HAE Typ I oder II bestätigen.
  3. Das Subjekt hat Zugang zu einer konventionellen Behandlung für HAE-Attacken und ist in der Lage, diese anzuwenden.
  4. Der Proband ist bereit, die Einnahme aktueller Medikamente zur HAE-Prophylaxe einzustellen und der Prüfer stellt fest, dass dies den Probanden keinem unangemessenen Sicherheitsrisiko aussetzen würde.
  5. Die letzte Dosis abgeschwächter Androgene erhielt der Proband mindestens 28 Tage vor der ersten IMP-Dosis.

  6. Während der Einlaufphase erfüllt der Proband eines der folgenden Kriterien:

    1. Zwei von Ermittlern bestätigte Angriffe im ersten 4-Wochen-Zeitraum.
    2. Drei vom Untersucher bestätigte Anfälle in ≤8 Wochen.

  7. Probanden, die fruchtbar und heterosexuell aktiv sind, müssen während der gesamten Studie die Verhütungsvorschriften wie folgt einhalten:

    a) Weibliche Probanden müssen zustimmen, vom Screening-Besuch bis zum Ende des Versuchs mindestens eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören: i) Hormonelle Empfängnisverhütung nur mit Gestagen und Hemmung des Eisprungs: oral/injizierbar/implantierbar (hormonelle Empfängnisverhütung, die Östrogen einschließlich Ethinylestradiol enthält, ist gemäß Ausschluss 4 ausgeschlossen).

    ii) Intrauterinpessar (IUP). iii) Intrauterines Hormonfreisetzungssystem (IUS). iv) Bilateraler Tubenverschluss. v) Vasektomierter Partner (vorausgesetzt, der Partner ist der einzige Sexualpartner der weiblichen Person im gebärfähigen Alter und der vasektomierte Partner hat eine medizinische Beurteilung des chirurgischen Erfolgs erhalten).

    b) Männliche Probanden mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter müssen der Verwendung von Kondomen während des gesamten Behandlungszeitraums UND für 90 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IMP) zustimmen. Partnerinnen werden ermutigt, vom Screening-Besuch bis zum Ende des Versuchs Verhütungsmittel gemäß Punkt 7a) anzuwenden. Eine hormonelle Empfängnisverhütung, die Östrogen einschließlich Ethinylestradiol enthält, ist für die Partnerin akzeptabel.

  8. Personen, die nicht fruchtbar oder nicht sexuell aktiv sind, wie unten definiert, benötigen keine Empfängnisverhütung.

    1. Probanden, die während der Studie auf heterosexuellen Verkehr verzichten, wenn die Zuverlässigkeit der heterosexuellen Abstinenz im Verhältnis zur Dauer der klinischen Studie bewertet wurde und der bevorzugte und übliche Lebensstil des Probanden ist.
    2. Männliche Probanden, die chirurgisch steril sind (z. B. Vasektomierung mit ärztlicher Beurteilung des chirurgischen Erfolgs).
    3. Weibliche Probanden, die chirurgisch steril sind (z. B. Status nach Hysterektomie, bilateraler Oophorektomie oder bilateraler Tubenligatur) oder nach der Menopause für mindestens 12 Monate.
  9. Die Probanden müssen in der Lage sein, die Versuchstabletten im Ganzen zu schlucken.
  10. Vom Prüfer beurteilte Probanden müssen in der Lage sein, IMP angemessen zu empfangen und zu speichern sowie das eDiary lesen, verstehen und vervollständigen können.
  11. Der Ermittler geht davon aus, dass der Proband bereit und in der Lage ist, alle Protokollanforderungen einzuhalten.
  12. Der Proband gibt eine unterzeichnete Einverständniserklärung ab und ist bereit und in der Lage, die Anforderungen und Verfahren der Studie einzuhalten.

Ausschlusskriterien

  1. Jede gleichzeitige Diagnose einer anderen Form eines chronischen Angioödems, wie z. B. erworbener C1-Inhibitor-Mangel, HAE mit normalem C1-INH (früher bekannt als HAE Typ III), idiopathisches Angioödem oder Angioödem im Zusammenhang mit Urtikaria.
  2. Eine klinisch bedeutsame Vorgeschichte mit schlechtem Ansprechen auf die C1-INH-Therapie oder die Plasma-Kallikrein-Inhibitor-Therapie zur Behandlung von HAE, nach Meinung des Prüfarztes.
  3. Verwendung von Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern nach dem Screening-Besuch oder innerhalb von 7 Tagen vor der Randomisierung.
  4. Alle östrogenhaltigen Medikamente mit systemischer Absorption (wie orale Kontrazeptiva einschließlich Ethinylestradiol oder Hormonersatztherapie) nach dem Screening-Besuch oder innerhalb von 7 Tagen vor der Randomisierung.
  5. Verwendung von Arzneimitteln mit engem therapeutischen Index, die durch CYP3A4 oder CYP2C9 metabolisiert oder durch OAT1, OCT2 und OATP1B1 transportiert werden, beginnend mit dem Screening, wie vom Prüfer festgelegt.

  6. Verwendung starker CYP3A4-Inhibitoren und -Induktoren während der Teilnahme an der Studie, beginnend mit dem Screening-Besuch.

    Hinweis: Zu diesen Medikamenten gehören unter anderem die folgenden:

    Inhibitoren: Boceprevir, Clarithromycin, Cobicistat, Dasabuvir, Denoprevir, Elvitegravir, Idelalisib, Indinavir, Itraconazol, Ketoconazol, Lopinavir, Nefazodon, Nelfinavir Ombitasvir, Paritaprevir, Posaconazol, Ritonavir, Saquinavir, Telaprevir, Telithromycin, Tipranavir, Troleandomycin und Voriconazol.

    Induktoren: Apalutamid, Carbamazepin, Enzalutamid, Mitotan, Phenytoin, Rifampin, Johanniskraut.

  7. Unzureichende Organfunktion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf;

    1. Alaninaminotransferase (ALT) > 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
    2. Aspartataminotransferase (AST) > 2x ULN.
    3. Direktes Bilirubin > 1,25x ULN.
    4. International normalisiertes Verhältnis (INR) > 1,2.
    5. Klinisch signifikante Leberfunktionsstörung, definiert als Child-Pugh B oder C.
    6. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <60 ml/min.
  8. Jede klinisch bedeutsame Komorbidität oder systemische Dysfunktion, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden durch die Teilnahme an der Studie gefährden würde.
  9. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit, die den Abschluss der Studie beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  10. Bekannte Überempfindlichkeit gegen KVD824 oder Placebo oder einen der sonstigen Bestandteile.
  11. Jegliche vorherige Anwendung einer gentherapeutischen Behandlung für HAE.
  12. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Prüfstudie, einschließlich einer Prüfstudie zum COVID-19-Impfstoff, innerhalb von 4 Wochen nach der letzten Dosierung des Prüfpräparats vor dem Screening.
  13. Jede schwangere oder stillende Person.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 300 mg KVD824
300 mg KVD824 zweimal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: KVD824
KVD824 300 mg Tabletten mit veränderter Wirkstofffreisetzung
Experimental: 600 mg KVD824
Zwei 300-mg-KVD824-Tabletten zweimal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: KVD824
KVD824 300 mg Tabletten mit veränderter Wirkstofffreisetzung
Experimental: 900 mg KVD824
Drei 300-mg-KVD824-Tabletten zweimal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: KVD824
KVD824 300 mg Tabletten mit veränderter Wirkstofffreisetzung
Placebo-Komparator: Placebo zu KVD824
Eine, zwei oder drei Placebotabletten werden 12 Wochen lang zweimal täglich eingenommen
Arzneimittel: Placebo zu KVD824
Placebo zu KVD824 300 mg Tabletten mit veränderter Wirkstofffreisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
The Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period
Zeitfenster: 12 weeks

To examine the number of investigator-confirmed attacks whilst on treatment compared to placebo.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proportion of Subjects Without Investigator-confirmed HAE Attacks During the Treatment Period.
Zeitfenster: 12 weeks

Logistic regression on subjects were measured without investigator-confirmed HAE Attacks (FAS).

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Rate of Investigator-confirmed HAE Attacks That Require Conventional Treatment During the Treatment Period.
Zeitfenster: 12 weeks

A summary of negative binomial regression on investigator-confirmed HAE attacks with conventional treatment is presented for the FAS.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) Total Score During the Treatment Period (Change From Baseline)
Zeitfenster: 12 weeks

AE-QoL is a quality of life questionnaire with a range of 0 (minimum) to 100 (maximum). A total score of 100 indicates worst possible impairment.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Angioedema Control Test (AECT) Score During the Treatment Period (Change From Baseline).
Zeitfenster: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks
Proportion of Subjects With an AECT Score ≥12 at the End of the Treatment Period.
Zeitfenster: 12 weeks

AECT is a 4-item patient-reported outcome measure. The total score is from 0 (minimum) to 16 (maximum). A higher score indicates a higher level of angioedema control.

Given the early termination of the trial, there is insufficient enrollment to satisfy powering requirements.
12 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, KalVista Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KVD824-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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