PASS de pacientes pediátricos que inician selumetinib
Estudio de seguridad posterior a la autorización de pacientes pediátricos que inician selumetinib: un estudio de cohorte prospectivo de varios países
La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético autosómico dominante raro causado por mutaciones de la línea germinal en el gen supresor de tumores NF1, que codifica la proteína supresora de tumores neurofibromina 1. Los neurofibromas plexiformes (NP) son tumores de la vaina nerviosa histológicamente benignos, que típicamente crecen a lo largo de grandes nervios y plexos.
El 5 de marzo de 2020, se envió una solicitud de autorización de comercialización centralizada a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la autorización de comercialización en la UE se concedió el 17 de junio de 2021.
Como parte del proceso de aprobación, se desarrolló un Plan de Gestión de Riesgos (RMP) y se presentó a la EMA para resumir las preocupaciones de seguridad que surgen del programa de desarrollo clínico. El RMP incluyó planes de farmacovigilancia adicionales para un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista para caracterizar aún más la seguridad de selumetinib en pacientes pediátricos con NP relacionada con NF1 en la práctica clínica habitual.
El PASS no intervencionista planificado abordará las lagunas en el conocimiento identificadas por el RMP, incluido el importante riesgo identificado y algunos de los riesgos potenciales y la información que falta sobre la toxicidad del desarrollo a largo plazo en los niños, al caracterizar el perfil de seguridad asociado con el uso de selumetinib en pacientes pediátricos. pacientes (edades > 8 a < 18 años) con diagnóstico de NF1 con NP sintomática e inoperable.
Este estudio es una obligación específica en el contexto de una autorización de comercialización condicional para selumetinib (es decir, PASS de categoría 2). Los resultados del estudio contribuirán a actualizar el perfil de seguridad de selumetinib en una población relativamente grande de pacientes con diferentes características personales en múltiples sistemas de atención médica y patrones de práctica clínica real en la Unión Europea (UE) y en el Reino Unido.
El estudio inscribirá 2 cohortes:
- La cohorte base incluye a todos los pacientes inscritos de 3 a < 18 años.
- La cohorte prospectiva anidada incluirá el subconjunto de pacientes de la cohorte base de 8 a < 18 años que no hayan alcanzado el estadio V de Tanner en la fecha índice.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético autosómico dominante raro causado por mutaciones de la línea germinal en el gen supresor de tumores NF1, que codifica la proteína supresora de tumores neurofibromina 1. Los neurofibromas plexiformes (NP) son tumores de la vaina nerviosa histológicamente benignos, que típicamente crecen a lo largo de grandes nervios y plexos.
El 5 de marzo de 2020, se envió una solicitud de autorización de comercialización centralizada a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la autorización de comercialización en la UE se concedió el 17 de junio de 2021.
Como parte del proceso de aprobación, se desarrolló un Plan de Gestión de Riesgos (RMP) y se presentó a la EMA para resumir las preocupaciones de seguridad que surgen del programa de desarrollo clínico. El RMP incluyó planes de farmacovigilancia adicionales para un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista para caracterizar aún más la seguridad de selumetinib en pacientes pediátricos con NP relacionada con NF1 en la práctica clínica habitual.
El RMP versión 1.0 (sucesión 4) aprobado por la EMA el 22 de abril de 2021 tenía 1 riesgo importante identificado con el tratamiento con selumetinib:
-Reducción de la FEVI
El RMP también identificó 5 riesgos potenciales importantes con el tratamiento con selumetinib:
- Displasia fisaria
- Toxicidad ocular
- miopatía
- hepatotoxicidad
- Atragantamiento con la cápsula La exposición a largo plazo (incluidos los datos de seguridad a largo plazo sobre la toxicidad del desarrollo en los niños) se identificó en el RMP como un área de información faltante.
El PASS no intervencionista planificado abordará las lagunas en el conocimiento identificadas por el RMP, incluido el importante riesgo identificado y algunos de los riesgos potenciales y la información que falta sobre la toxicidad del desarrollo a largo plazo en los niños, al caracterizar el perfil de seguridad asociado con el uso de selumetinib en pacientes pediátricos. pacientes (edades > 8 a < 18 años) con diagnóstico de NF1 con NP sintomática e inoperable.
Este estudio es una obligación específica en el contexto de una autorización de comercialización condicional para selumetinib (es decir, PASS de categoría 2). Los resultados del estudio contribuirán a actualizar el perfil de seguridad de selumetinib en una población relativamente grande de pacientes con diferentes características personales en múltiples sistemas de atención médica y patrones de práctica clínica real en la Unión Europea (UE) y en el Reino Unido.
El objetivo principal de este estudio es:
- Caracterizar la seguridad de selumetinib, incluidos hasta 5 años de seguridad a largo plazo, en pacientes pediátricos con NP sintomática e inoperable relacionada con NF1, de 8 a < 18 años que no han alcanzado el estadio V de Tanner al inicio del tratamiento con selumetinib (Cohorte prospectiva anidada).
El objetivo secundario de este estudio es:
- Describir el perfil demográfico y clínico de la población pediátrica de 3 a < 18 años con NP sintomática inoperable relacionada con NF1 que inician selumetinib en la práctica clínica habitual (Cohorte Base).
Este estudio se llevará a cabo en hasta 36 clínicas especializadas para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1 en 12 países europeos. Se prevé que el período de observación del estudio comience en el primer trimestre de 2022, con algunas variaciones según el país. Los pacientes se inscribirán después del lanzamiento comercial de selumetinib en cada país participante, cuando los pacientes/médicos tengan acceso al medicamento como parte de la práctica clínica estándar.
La población diana de este estudio son pacientes con NF1 en la UE con NP sintomática e inoperable a los que se les ha recetado al menos 1 dosis de selumetinib y que tienen entre 3 y < 18 años al inicio del tratamiento con selumetinib, excepto aquellos pacientes que reciben tratamiento. con un inhibidor de la proteína quinasa activado por mitógeno antes de la fecha índice.
El estudio inscribirá 2 cohortes:
- La cohorte base incluye a todos los pacientes inscritos de 3 a < 18 años.
- La cohorte prospectiva anidada incluirá el subconjunto de pacientes de la cohorte base de 8 a < 18 años que no hayan alcanzado el estadio V de Tanner en la fecha índice.
La selección de pacientes se llevará a cabo durante todo el período de inscripción y los datos de referencia de todos los pacientes se extraerán de los registros médicos. Aquellos que cumplan con los criterios para la inscripción en la cohorte prospectiva anidada serán objeto de seguimiento durante sus encuentros de rutina con el médico tratante (se espera que ocurra cada 6 a 12 meses) durante un máximo de 5 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de teléfono: 1-877-240-9479
- Correo electrónico: information.center@astrazeneca.com
Ubicaciones de estudio
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Duisburg, Alemania
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- Research Site
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Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Research Site
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München, Alemania
- Reclutamiento
- Research Site
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Tubingen, Alemania
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- Research Site
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Wien, Austria
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Barcelona, España
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Esplugues de Llobregat, España
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Madrid, España
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Santiago de Compostela, España
- Reclutamiento
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Sevilla, España
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Amiens, Francia
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Angers, Francia
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Bordeaux, Francia
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Lille, Francia
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Lyon, Francia
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Marseille, Francia
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Paris, Francia
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Strasbourg, Francia
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Toulouse, Francia
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Tours, Francia
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Villejuif Cedex, Francia
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Petach Tikva, Israel
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Ramat Gan, Israel
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Firenze, Italia
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Genova, Italia
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Milano, Italia
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Padova, Italia
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Pavia, Italia
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Roma, Italia
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Torino, Italia
- Reclutamiento
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Trieste, Italia
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Lisboa, Portugal
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Porto, Portugal
- Reclutamiento
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
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Manchester, Reino Unido
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Basel, Suiza
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Bern, Suiza
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Lausanne, Suiza
- Reclutamiento
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St. Gallen, Suiza
- Reclutamiento
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber sido diagnosticado con NF1 con NP sintomática e inoperable
- Haber recibido una nueva prescripción de al menos una dosis de selumetinib
- Tienen 3 años o más y tienen menos de 18 años en la fecha índice
- El padre o tutor legal, según lo exige la normativa específica del país, ha dado su consentimiento informado (a menos que se obtenga una exención específica del país) Criterios adicionales para la cohorte prospectiva anidada
- Tiene al menos 8 años y
- Son anteriores al logro de la Etapa V de Tanner en la fecha índice
Criterio de exclusión:
- Haber recibido tratamiento con un inhibidor de la proteína quinasa activado por mitógeno antes de la fecha índice
- Están participando en un ensayo controlado aleatorizado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte Base
La cohorte base incluye a todos los pacientes inscritos de 3 a < 18 años.
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Cohorte prospectiva anidada
La cohorte prospectiva anidada incluirá el subconjunto de pacientes de la cohorte base de 8 a < 18 años que no hayan alcanzado el estadio V de Tanner en la fecha índice
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción de la FEVI
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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La reducción de la FEVI se detectará como presente o ausente y, cuando esté presente, si es sintomática o asintomática.
Todas las pruebas cardíacas realizadas se recopilarán en un ecocardiograma de rutina o en una resonancia magnética cardíaca (TC, angiografía, etc.) y luego se recopilarán en el estudio a partir de los registros médicos.
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Aparición de displasia fisaria después del inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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La displasia fisaria se detectará como presente o ausente según la lectura del médico de: Resonancia magnética: Rodilla (preferido) o muñeca Radiografía: Rodilla (preferido) y/o muñeca para evaluar la placa de crecimiento Registros de altura y peso
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Incidencia acumulada de toxicidad ocular
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Un examen ocular anormal se detectará como presente o ausente según la lectura del médico, como marcador de toxicidad ocular potencial.
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Aumento de los niveles séricos de creatinfosfoquinasa Y síntomas musculoesqueléticos concurrentes
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses, hasta 6 años
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Un aumento clínicamente significativo en la creatinfosfoquinasa sérica (p. ej., por encima del límite normal o aumento de 1 o más cambios de grado CTCAE) combinado con síntomas musculoesqueléticos se detectará como presente o ausente según la lectura del médico, como marcador de posible miopatía.
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses, hasta 6 años
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Aumento de las transaminasas (ALT y AST) y aumento simultáneo de la bilirrubina
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses, hasta 6 años
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Un aumento clínicamente significativo en los niveles medidos (p. ej., por encima del límite normal o aumento de 1 o más cambios de grado CTCAE) se detectará como presente o ausente, y cuando esté presente, si es sintomático o asintomático, como marcador de hepatotoxicidad potencial.
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses, hasta 6 años
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Incidencia acumulada de desarrollo puberal anormal
Periodo de tiempo: en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Criterios del estadio de Tanner (Etapas I-V).
El desarrollo puberal anormal requerirá una interpretación por parte del investigador con respecto a la etapa de Tanner en el contexto de la edad del paciente; registrado como normal o anormal (si es anormal, se especifica además como pubertad retrasada o pubertad precoz)
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en la atención clínica de rutina durante todo el seguimiento, con una frecuencia de 6 a 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Datos demográficos: Edad
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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sexo
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Altura (cm)
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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peso (kg)
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Nivel de puesta en escena de Tanner
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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datos de referencia - datos demográficos
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Etnicidad (donde lo permita el RGPD/leyes de privacidad)
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Datos basales - Características clínicas
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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NP(s) (número, localización, clasificación y morbilidades)
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Datos basales - Características clínicas
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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medicación previa y procedimientos pertinentes, medicaciones concomitantes
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Datos basales - Características clínicas
Periodo de tiempo: Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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fecha del diagnóstico inicial de NF1 y PN, origen de la NF1 (familiar o espontáneo) y cualquier resultado de las pruebas genéticas
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Al inicio: evaluaciones más recientes realizadas dentro de los 365 días anteriores a la fecha del índice
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Altura (cm)
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Peso (kg)
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Área superficial del cuerpo
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Estadificación de Tanner (nivel del I al V)
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Medicamentos concomitantes, incluido cualquier medicamento utilizado para tratar los EA.
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Comorbilidades
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Manifestaciones clínicas y complicaciones relacionadas con la NF1.
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Variables relacionadas con la NP (incluso para cualquier NP objetivo clínicamente importante)
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Otras variables y covariables
Periodo de tiempo: al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Síntomas/morbilidades relacionados con la NP
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al inicio y durante todo el seguimiento, hasta 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- ISPE. Guidelines for good pharmacoepidemiology practices (GPP). Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2008 Feb;17(2):200-8. doi: 10.1002/pds.1471. No abstract available.
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- EMA2017b EMA. Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP). Module VIII - Post-authorisation safety studies (EMA/813938/2011 Rev 3). European Medicines Agency; 09 October 2017b. Available at: https://www.ema.europa.eu/documents/scientificguideline/ guideline-good-pharmacovigilance-practices-gvp-
- KOSELUGO (selumetinib) KOSELUGO (selumetinib) capsules, for oral use, initial US Approval: 2020. Distributed by: AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850. USPI revised April 2020, Reference ID 4590044.
- Zhou Q. [Recommendations for the conduct, reporting, editing and publication of scholarly work in medical journals]. Zhonghua Gan Zang Bing Za Zhi. 2014 Oct;22(10):781-91. No abstract available. Chinese.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
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- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
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- Neurofibromatosis 1
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Otros números de identificación del estudio
- D1346R00004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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Ensayos clínicos sobre Neurofibromatosis tipo 1
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University of UtahUniversity of British Columbia; Children's Hospital Medical Center, Cincinnati; U.S. Army Medical Research and Development Command y otros colaboradoresTerminadoNeurofibromatosis tipo 1 (NF1)Estados Unidos, Canadá
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoNeurofibroma plexiforme asociado a neurofibromatosis tipo 1Israel
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SpringWorks Therapeutics, Inc.Activo, no reclutandoNeurofibroma plexiforme | Neurofibromatosis tipo 1 (NF1)Estados Unidos
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University of Alabama at BirminghamTerminadoNeurofibromatosis tipo 1 y NP creciente o sintomática, inoperableEstados Unidos
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AstraZenecaTerminadoParticipantes Saludables | Neurofibromatosis tipo 1 (NF1)-Neurofibromas plexiformes (PN) relacionadosEstados Unidos
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SpringWorks Therapeutics, Inc.DisponibleNeurofibromatosis Tipo 1-Neurofibromas plexiformes asociados | Neoplasia histiocítica | Otras enfermedades impulsadas por la vía MAP-K
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Johns Hopkins UniversityNeurofibromatosis Therapeutic Acceleration ProgramReclutamientoNeurofibromatosis 1 | Neurofibromatosis tipo 1 | Neurofibroma cutáneo | Neurofibromatosis (no maligna)Estados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)TerminadoNeurofibroma plexiforme | Neurofibromatosis tipo IEstados Unidos
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AstraZenecaAprobado para la comercializaciónNF tipo 1 con neurofibromas plexiformes inoperablesEstados Unidos
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Children's Hospital...ReclutamientoNeurofibromatosis 1 | Neurofibromatosis tipo 1 | NF1Estados Unidos