Tagraxofusp para erradicar la enfermedad residual medible en pacientes con leucemia mieloide aguda

Criterios de inclusión:

• Edad >= 18 años

• LMA en primera o segunda remisión, que incluye:

  • Remisión completa (CR), definida como blastos en la médula ósea < 5 %, ausencia de blastos circulantes, ausencia de enfermedad extramedular, recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >= 1000/uL, recuento de plaquetas > 100 000/uL
  • Remisión completa con recuperación hematológica incompleta (RCi), definida como todos los criterios de CR excepto neutropenia residual (RAN < 1000/uL) o trombocitopenia residual (recuento de plaquetas < 100 000/uL)
  • Estado morfológico libre de leucemia con recuperación adecuada de la médula ósea, definido como blastos en la médula ósea < 5 %, RAN >= 500/uL y recuento de plaquetas >= 20 000/uL

• Enfermedad residual mínima positiva >= 0,01 % según MPFC

  • Para los participantes en la primera remisión, positividad de MRD en cualquier momento desde el momento del establecimiento de la primera remisión en adelante mientras aún se encuentra en la primera remisión
  • Para los participantes en la segunda remisión, positividad de MRD en cualquier momento desde el momento de establecer la segunda remisión en adelante mientras aún se encuentra en la segunda remisión
  • MRD debe repetirse y permanecer positivo si se administra tratamiento adicional antes de la inscripción

• Positividad de CD123 en citometría de flujo (parcial, tenue o brillante) de:

  • Citometría de flujo convencional en muestra de médula desde el momento del diagnóstico original o la primera recaída
  • Citometría de flujo multiparamétrica de alta sensibilidad en muestra de médula desde el momento de la positividad de MRD
• Grupo de Oncología Cooperativa del Este (ECOG) 0-2
• Nivel de albúmina sérica >= 3,2 g/dL en ausencia de recibir infusión de albúmina
• Bilirrubina sérica total = < 1,5 mg/dl, a menos que se considere debido a la enfermedad de Gilbert o al efecto de un medicamento
• Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) y fosfatasa alcalina = < 2,5 veces el límite superior de lo normal, a menos que se considere debido al efecto de la medicación (p. ej., terapia con azoles)
• Depuración de creatinina >= 60 ml/min según la tasa de filtración glomerular (TFG) de Cockcroft-Gault y la creatinina sérica (Cr) =< 1,8 mg/dl
• Capacidad para dar pleno consentimiento informado
• Las mujeres con potencial reproductivo (posmenopáusicas durante menos de 24 meses consecutivos) deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de la primera semana de haber iniciado el tratamiento y no pueden estar amamantando.

Criterio de exclusión:

• MRD negatividad < 0,01 % en la selección
• Terapia AML intensiva en los últimos 14 días, o terapia dirigida no intensiva en los últimos 7 días
• La sangre del cordón umbilical como fuente de donación
• Segunda neoplasia maligna que se espera que limite la supervivencia en menos de 2 años

• Enfermedad cardiovascular que daría lugar a un alto riesgo de toxicidad, que incluye:

  • Insuficiencia cardíaca congestiva clase III o VI no controlada o de la New York Heart Association (NYHA)
  • Angina recurrente o no controlada
  • Angina inestable, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular en los últimos 6 meses
  • Hipertensión no controlada
  • Arritmia no controlada con medicación
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 50%
• Antecedentes de colocación de stent coronario que requiere la continuación obligatoria de la terapia antiplaquetaria dual
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye pero no se limita a: infección no controlada, coagulación intravascular diseminada, enfermedad psiquiátrica/problemas de cumplimiento que limitarían el cumplimiento del protocolo del estudio
• Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, coloque al participante en un riesgo inaceptable de toxicidad para la terapia en investigación.