Estudio de Pimicotinib en participantes japoneses con tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT) (J-MANEUVER)
9 de septiembre de 2026 actualizado por: Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Estudio de fase 2, de brazo único, para investigar la tolerabilidad, farmacocinética, eficacia y seguridad de Pimicotinib en participantes japoneses con tumor de células gigantes tenosinovial
El objetivo principal de este estudio es evaluar la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de pimicotinib en participantes japoneses con TGCT
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es evaluar la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la eficacia y la seguridad de pimicotinib en participantes japoneses con TGCT en dos cohortes: Safety Run-in y Expansion.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Communication Center
- Número de teléfono: +49 6151 72 5200
- Correo electrónico: service@emdgroup.com
Ubicaciones de estudio
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Chūōku, Japón
- Reclutamiento
- National Cancer Center Hospital
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Fukuoka, Japón
- Reclutamiento
- Kyushu University Hospital - 300173484
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Kanazawa, Japón
- Reclutamiento
- Kanazawa University Hospital
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Nagoya, Japón
- Reclutamiento
- Nagoya University Hospital - 300176284
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes japoneses con un diagnóstico de TGCT que ha sido confirmado histológicamente en el laboratorio local y es irresecable (es decir, se encuentra en un sitio anatómico complejo, es extensamente invasivo y no puede ser resecado completamente; o una operación quirúrgica puede causar disfunción o complicaciones graves). Enfermedad sintomática debido a TGCT activo, definida como un dolor máximo mayor o igual a [>=] 4 dentro de las 2 semanas previas al ingreso (basado en una escala de 0 a 10, donde 10 representa "el dolor más intenso que puedas imaginar"), y/o una rigidez máxima de >= 4 dentro de las 2 semanas previas a la primera dosis de pimicotinib (basado en una escala de 0 a 10, donde 10 representa "la rigidez más intensa que puedas imaginar").
- Estado de rendimiento del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) menor o igual a [<=] 1.
- Participantes con funciones hepáticas, renales y hematológicas adecuadas.
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión definidos por el protocolo.
Criterios de exclusión:
- Malignidad adicional conocida que requirió tratamiento activo y puede afectar la participación del participante en el estudio o afectar el resultado del estudio según lo evaluado por el Investigador. Excepciones incluyen carcinoma de células basales de piel curado, carcinoma de células escamosas de piel y otros carcinomas in situ.
- Sangrado gastrointestinal grave dentro de los 3 meses posteriores a la primera dosis de pimicotinib o factores que afectaron significativamente la absorción del fármaco oral, como la incapacidad para tomar medicación oral o náuseas y vómitos significativos, malabsorción, drenaje de vías biliares externas, resección masiva del intestino delgado, etc.
- Función cardíaca deteriorada o enfermedad cardíaca clínicamente significativa, incluyendo cualquiera de los siguientes: enfermedad cardíaca de clase III o IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA), isquemia activa o cualquier otra condición cardíaca no controlada como angina de pecho, arritmia cardíaca clínicamente significativa que requiere terapia, hipertensión no controlada o insuficiencia cardíaca congestiva; prolongación del intervalo QT corregido por frecuencia basado en la demostración repetida del intervalo QT corregido usando la fórmula de Fridericia (QTcF) mayor que (>) 480 milisegundos (ms), o historial de síndrome de intervalo QT corregido (QTc) largo; fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) menor que (<) 50 por ciento (%) o por debajo del límite inferior de lo normal, lo que sea mayor.
- Accidente cerebrovascular/ictus (dentro de los 6 meses posteriores a la primera dosis de pimicotinib).
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase de Seguridad Inicial seguida de Cohorte de Expansión: Pimicotinib
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En la cohorte de seguridad inicial, los participantes recibirán 50 miligramos (mg) de pimicotinib una vez al día (QD), por vía oral en ciclos de 28 días hasta la progresión de la enfermedad (DP), la muerte, la interrupción del tratamiento o cualquier otra razón.
El Comité de Seguimiento de Seguridad (SMC) supervisará y evaluará la tolerabilidad de pimicotinib 50 mg QD durante la cohorte de seguridad inicial.
Después de hacer una recomendación sobre la apertura de la cohorte de expansión basada en la evaluación en la cohorte de seguridad inicial, los participantes recibirán 50 mg de monoterapia con pimicotinib QD, por vía oral en ciclos de 28 días hasta la progresión de la enfermedad (DP), la muerte, la interrupción del tratamiento o cualquier otra razón.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cohorte de Fase de Seguridad Inicial: Número de Participantes con Eventos Similares a Toxicidad Limitante de Dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 28 del Ciclo 1 (cada ciclo es de 28 días)
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Día 1 hasta Día 28 del Ciclo 1 (cada ciclo es de 28 días)
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Cohorte de Seguridad Inicial: Concentración Plasmática Farmacocinética (PK) de Pimicotinib
Periodo de tiempo: Pre-dosis hasta 24 horas post-dosis en el Ciclo 1 Día 1 y el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Pre-dosis hasta 24 horas post-dosis en el Ciclo 1 Día 1 y el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Respuesta Objetiva (RO) Según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST v1.1) Evaluada por el Comité de Revisión Independiente
Periodo de tiempo: Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta Objetiva (OR) Según la Puntuación del Volumen Tumoral (TVS) Evaluada por el Comité de Revisión Independiente (IRC)
Periodo de tiempo: Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Respuesta Objetiva (RO) Según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST v1.1) según evaluación del Investigador
Periodo de tiempo: Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Tiempo desde el primer tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Cambio medio desde el inicio en el rango de movimiento (ROM) en la semana 25
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 25
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La amplitud de movimiento (ROM) de la articulación afectada o del sitio tumoral se evaluará con un goniómetro.
Las mediciones se registrarán en grados.
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Baseline, Semana 25
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Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de la Escala de Calificación Numérica (NRS) del peor dolor de rigidez en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 25
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Línea de base, Semana 25
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Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de la Escala de Calificación Numérica (NRS) de la Rigidez más Grave del Inventario Breve del Dolor (BPI) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 25
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Línea de base, Semana 25
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Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de la función física del Sistema de Medición de Resultados Informados por el Paciente (PROMIS) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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La escala de Función Física PROMIS se mide mediante una serie de preguntas que evalúan la capacidad de una persona para realizar diversas tareas físicas, con respuestas puntuadas en una escala Likert de 5 puntos.
La puntuación bruta de estas respuestas se convierte luego en una puntuación T estandarizada en una escala de 0 a 100, con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
La puntuación total es la puntuación T final.
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Línea de base, semana 25
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Duración de la Respuesta (DOR) según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST v1.1) según la Evaluación del Comité de Revisión Independiente
Periodo de tiempo: Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (EP) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (EP) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Duración de la Respuesta (DOR) Según la Puntuación del Volumen Tumoral (TVS) según la Evaluación del Comité de Revisión Independiente (IRC)
Periodo de tiempo: Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (PD) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (PD) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Duración de la Respuesta (DOR) según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST v1.1) evaluados por el Investigador
Periodo de tiempo: Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (EP) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva hasta enfermedad progresiva (EP) o muerte, evaluado aproximadamente hasta 2 años
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Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de la escala de salud del Cuestionario de Calidad de Vida EuroQol 5 dimensiones (EQ-5D-5L) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 25
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El cuestionario EQ-5D-5L es un instrumento estandarizado utilizado como medida de resultados de salud.
La medida del estado de salud de 5 dimensiones evalúa: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión basándose en una escala de 5 niveles: 1: sin problemas, 2: problemas leves, 3: problemas moderados, 4: problemas graves, 5: un problema extremo.
Puntuaciones más altas (más cercanas a 5) indican un peor estado de salud.
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Línea de base, Semana 25
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Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de la Escala Visual Analógica (EVA) del EQ-5D-5L en la semana 25
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 25
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El cuestionario EQ-5D-5L es un instrumento estandarizado utilizado como medida de resultados de salud.
La EVA registra el estado de salud autoevaluado por el participante en una EVA vertical donde los extremos están etiquetados como 'Peor estado de salud imaginable' y 'Mejor estado de salud imaginable'.
La EVA oscila entre 0 y 100.
Las puntuaciones más altas indican una mejor salud percibida.
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Baseline, Semana 25
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Tiempo desde el primer tratamiento del estudio, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Tiempo desde el primer tratamiento del estudio, evaluado hasta aproximadamente 2 años
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Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de Pimicotinib
Periodo de tiempo: Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 1 y el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 1 y el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Relación de Acumulación para la Concentración Plasmática Máxima Observada [Racc(Cmax)] de Pimicotinib tras Administración Repetida
Periodo de tiempo: Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Ratio de Acumulación del Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática-Tiempo desde el Tiempo Cero hasta las 24 Horas (AUC0-24) de Pimicotinib tras Administración Repetida
Periodo de tiempo: Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Pre-dosis hasta 24 horas después de la dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Concentración plasmática observada al final de un intervalo de dosificación inmediatamente antes de la siguiente dosificación (Ctrough) de Pimicotinib
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Pre-dosis en el Ciclo 1 Día 15 (cada ciclo es de 28 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
22 de noviembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
22 de noviembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
30 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MS265601_0008
- jRCT2071250149 (Otro identificador: Japan Registry of Clinical Trials (JRCT))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Nos comprometemos a mejorar la salud pública mediante el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos.
Tras la aprobación de un nuevo producto o de una nueva indicación para un producto aprobado tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea, el patrocinador del estudio y/o sus empresas afiliadas compartirán, previa solicitud y según sea necesario para llevar a cabo investigaciones legítimas, los protocolos del estudio, los datos anonimizados de los pacientes y los datos a nivel de estudio, así como los informes de estudios clínicos editados, con investigadores científicos y médicos cualificados.
Puede encontrar más información sobre cómo solicitar datos en nuestro sitio web bit.ly/IPD21
Marco de tiempo para compartir IPD
En un plazo de seis meses después de la aprobación de un nuevo producto o de una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores científicos y médicos cualificados pueden solicitar los datos.
Estas solicitudes deben presentarse por escrito en el portal de la empresa y serán revisadas internamente en cuanto a los criterios de cualificación de los investigadores y la legitimidad de la propuesta de investigación.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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