Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavasta vismodegibistä idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) hoitoon

tiistai 1. marraskuuta 2016 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Tämä on satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus vismodegibistä potilailla, joilla on IPF. Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan suhteessa 2:1 toiseen kahdesta hoitohaarasta: vismodegibi tai lumelääke. Hoidon kesto on 52 viikkoa. Tutkimuslääkettä annetaan päivittäin suun kautta. Kaikille potilaille, jotka saavat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä, sisältyy 8 viikon turvallisuuden seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

40 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • >/=40-vuotiaat aikuispotilaat käynnillä 1
  • IPF-diagnoosi viimeisten 5 vuoden aikana seulonnasta ja vahvistettu lähtötilanteessa
  • Potilaiden maista, joissa hoito on lisensoitu/hyväksytty IPF:ää varten, on lisäksi täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä ollakseen kelvollinen: (1) he eivät voi saada lisensoitua IPF-hoitoa; (2) hoito luvan saaneella hoidolla/hoidoilla on keskeytetty tehon puutteen tai turvallisuus-/siedettävyyssyistä (vaatii poistumisjakson); (3) ei halua saada hoitoa lisensoidulla hoidolla ja sopivaksi katsotulla tutkimuksella.
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) >/=40 % ja </=90 % seulonnassa ennustetusta
  • Vakaa keuhkojen perustason toiminta, josta on osoituksena <10 %:n ero absoluuttisissa FVC-mittauksissa (litroina) seulonnan ja satunnaistamista edeltävän päivän 1/käynti 2 välillä
  • Keuhkojen hiilidioksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) >/=25 % seulonnassa ennustetusta
  • Riittävä hematopoieettinen kapasiteetti, maksan ja munuaisten toiminta
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien yksi erittäin tehokas menetelmä ja estemenetelmä, hoidon aikana ja 7 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen (tai paikallisten vaatimusten mukaisesti).
  • Miespotilaiden on suostuttava pysymään raittiina tai käyttämään kondomia myös vasektomian jälkeen yhdynnän aikana naispuolisten kumppanien kanssa, kun heitä hoidetaan vismodegibilla/plasebolla ja 2 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
  • Sopimus olla luovuttamatta verta tai verituotteita tutkimuksen aikana ja vähintään 7 kuukauden ajan (tai paikallisten vaatimusten mukaisesti) viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle tai itse lääkkeelle
  • Aiempi hoito vismodegibillä tai millä tahansa Hh-reitin estäjällä
  • Todisteita muista tunnetuista interstitiaalisen keuhkosairauden syistä
  • Sairaalahoito IPF:n pahenemisen vuoksi 4 viikkoa ennen seulontaa tai sen aikana
  • Keuhkonsiirron odotetaan tapahtuvan 12 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Todisteet muusta kliinisesti merkittävästä keuhkosairaudesta kuin IPF:stä
  • Huomattava emfyseema korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT), jossa emfyseema on suurempi kuin fibroosissa
  • Keuhkoputkia laajentavan pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa/FVC-suhde <0,7 seulonnassa
  • Luokan IV New York Heart Associationin krooninen sydämen vajaatoiminta tai historialliset todisteet vasemman kammion ejektiofraktiosta <35 %
  • Tunnettu nykyinen pahanlaatuisuus tai nykyinen arvio mahdollisen pahanlaatuisuuden varalta
  • Tunnettu immuunipuutos, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, HIV-infektio
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä lääketieteellinen sairaus (muu kuin IPF), joka liittyy odotettavissa olevaan < 12 kuukauden eloonjäämiseen, joka todennäköisesti edellyttää hoidon muuttamista tutkimuksen aikana tai todennäköisesti vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen. tai vaikuttaa tutkimuksen tehokkuuden tai turvallisuuden arviointeihin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: plasebo
vastaava lumelääke, joka annetaan päivittäin suun kautta
Kokeellinen: Vismodegib
Lääke: vismodegib
vismodegibi 150 mg päivittäin suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) prosentin muutos ennustetaan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Perustasosta viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos keuhkojen diffuusiokapasiteetissa hiilidioksidille (DLCO)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Perustasosta viikkoon 52
FVC:n vuositasoinen muutos
Aikaikkuna: Viikko 52
Viikko 52
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Viikko 52
Viikko 52
Aika satunnaistamisesta ensimmäiseen akuutin IPF:n pahenemistapahtumaan
Aikaikkuna: Jopa 52 viikkoa
Jopa 52 viikkoa
Muutos elämänlaadun mittauksissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Perustasosta viikkoon 52
Turvallisuus: haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin 60 viikkoa
Noin 60 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • GB29298
  • 2014-000963-42 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia