Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAAV-hRS1:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi (XLRS)

torstai 8. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Applied Genetic Technologies Corp

Monipaikkainen, vaihe 1/2, turvallisuus- ja tehokkuuskoe rekombinantti-adeno-assosioituneesta virusvektorista, joka ilmentää retinoskisiiniä (rAAV2tYF-CB-hRS1) potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi

Tässä tutkimuksessa arvioidaan retinoskisiinia ilmentävän rekombinantin adeno-assosioituneen virusvektorin (rAAV2tYF-CB-hRS1) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on X-kytketty retinoskoosi. Enintään 27 osallistujaa otetaan mukaan ja 3 annostasoa arvioidaan annoksen korotusmuodossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen 1/2 annoksen eskalaatiotutkimus.

Mukaan otetaan enintään 27 osallistujaa. Jokainen osallistuja saa tutkimusaineen lasiaisensisäisenä injektiona yhteen silmään yhdellä kertaa. Ilmoittautuminen alkaa pienimmällä annoksella ja jatkuu suurempiin annoksiin vasta, kun tietojen ja turvallisuuden seurantakomitea (DSMC) on tarkistanut turvallisuustiedot. Annoksen korotusvaiheeseen osallistuvat ≥ 18-vuotiaat. Kun suurin siedetty annos on tunnistettu, ≥ 6-vuotiaat henkilöt otetaan mukaan.

Turvallisuutta mitataan niiden osallistujien lukumäärällä ja osuudella, jotka kokevat haittatapahtumia ja immuunivasteen RS1:lle. Tehoa mitataan arvioimalla muutoksia näkötoiminnassa ja skiisontelon koosta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
27

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteereitä ovat:

  1. Verkkokalvon sairaus, joka vastaa XLRS-diagnoosia ja dokumentoituja mutaatioita RS1-geenissä
  2. Mies, joka on vähintään 18-vuotias (annoksen nostovaihe) tai vähintään 6-vuotias (suurin siedetty annosvaihe),
  3. Pystyy suorittamaan näkö- ja verkkokalvon toiminnan testejä,
  4. Näöntarkkuus on määritelty kullekin ryhmälle
  5. ei ole hoidettu CAI:lla tällä hetkellä tai 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista,
  6. Sinulla on hyväksyttävät laboratorioparametrit.

Poissulkemiskriteereitä ovat:

  1. Minkä tahansa AAV-geeniterapiatuotteen vastaanottaminen etukäteen,
  2. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estävät suunnitellun lasiaisensisäisen injektion tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa tai vektorin antamisen komplikaatioita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Ryhmät 1A ja 1B
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin pienemmällä annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmät 2 ja 2A
Vähintään 6-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin keskiannoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmä 3
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin suuremmalla annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmä 4
Vähintään 6-vuotiaat kohteet, joita hoidettiin suurimmalla siedetyllä annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä, joka määritettiin ryhmille 1A, 1B, 2 ja 3.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli silmien haittavaikutuksia, arvioituna tavallisella silmätutkimuksella, mukaan lukien rakolampun biomikroskopia, tonometria ja epäsuora oftalmoskopia.
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos ETDRS:ssä (diabeettisen retinopatian varhainen hoito) kirjeen pistemäärä. Minimiarvo = 0; Suurin arvo = 100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa näöntarkkuutta. Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta schisis-ontelon koon optisessa koherenssitomografiassa (OCT)
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos kystisen ontelon tilavuudessa (mm^3), joka on saatu verkkokalvon spektrialueen optisesta koherenssitomografiasta (SD-OCT), mikä tuottaa tilavuusmittauksia skiisontelon koosta ja kystaontelon kokonaismäärästä. Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos perustasosta B-aallon amplitudissa elektroretinogrammin (ERG) vasteissa
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos pimeään mukautetussa 3,0 B-aallon amplitudissa (μV). Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Applied Genetic Technologies Corp

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 9. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 2. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 10. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 8. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AGTC-RS1-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty retinoskiisi

Kliiniset tutkimukset rAAV2tYF-CB-hRS1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia