Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność rAAV-hRS1 u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X (XLRS)

8 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp

Wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusami wykazującego ekspresję retinoschizyny (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacjentów z retinoschizą sprzężoną z chromosomem X

To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność wektora rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, wyrażającego retinoschizynę (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X. Zostanie zapisanych do 27 uczestników, a 3 poziomy dawek zostaną ocenione w formacie eskalacji dawki.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania dawki.

Zarejestrowanych zostanie maksymalnie 27 uczestników. Każdy uczestnik otrzyma badany środek przez wstrzyknięcie do ciała szklistego w jednym oku przy jednej okazji. Rejestracja rozpocznie się od najniższej dawki i będzie kontynuowana do wyższych dawek dopiero po przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa przez Komitet ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMC). Uczestnicy fazy zwiększania dawki będą mieć ≥ 18 lat. Po ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki zostaną włączone osoby w wieku ≥ 6 lat.

Bezpieczeństwo będzie mierzone liczbą i odsetkiem uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i odpowiedź immunologiczna na RS1. Skuteczność będzie mierzona przez ocenę zmian funkcji wzrokowych i wielkości schisy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
27

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia obejmują:

  1. Choroba siatkówki zgodna z rozpoznaniem XLRS i udokumentowanymi mutacjami w genie RS1
  2. Mężczyzna w wieku co najmniej 18 lat (faza zwiększania dawki) lub co najmniej 6 lat (faza maksymalnej tolerowanej dawki),
  3. Potrafi wykonać badania funkcji wzroku i siatkówki,
  4. Ostrość wzroku określona dla każdej grupy
  5. nie leczonych CAI obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania,
  6. Mieć akceptowalne parametry laboratoryjne.

Kryteria wykluczenia obejmują:

  1. Uprzednie otrzymanie jakiegokolwiek produktu terapii genowej AAV,
  2. Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczałyby planowaną iniekcję doszklistkową lub zakłócałyby interpretację punktów końcowych badania lub powikłania podania wektora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupy 1A i 1B
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone niższą dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupy 2 i 2A
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni średnią dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupa 3
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone wyższą dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupa 4
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni maksymalną tolerowaną dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1 określoną dla grup 1A, 1B, 2 i 3.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi dotyczącymi oczu, ocenionymi za pomocą standardowego badania okulistycznego, w tym biomikroskopii w lampie szczelinowej, tonometrii i oftalmoskopii pośredniej.
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości początkowej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana wyniku literowego ETDRS (wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej). minimalna wartość=0; Maksymalna wartość=100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą ostrość wzroku. Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana wielkości jamy schisis w porównaniu z wartością wyjściową w optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana objętości jamy torbielowatej (mm^3), uzyskana z optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT) siatkówki, uzyskując pomiary objętościowe wielkości jamy schizowej i całkowitej jamy torbieli. Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana w stosunku do linii podstawowej amplitudy fali B w odpowiedziach elektroretinogramu (ERG).
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana dostosowanej do ciemności amplitudy fali B 3,0 (μV). Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Applied Genetic Technologies Corp

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AGTC-RS1-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Badania kliniczne na rAAV2tYF-CB-hRS1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami