Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAAV-hRS1:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi (XLRS)

torstai 8. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Applied Genetic Technologies Corp

Monipaikkainen, vaihe 1/2, turvallisuus- ja tehokkuuskoe rekombinantti-adeno-assosioituneesta virusvektorista, joka ilmentää retinoskisiiniä (rAAV2tYF-CB-hRS1) potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi

Tässä tutkimuksessa arvioidaan retinoskisiinia ilmentävän rekombinantin adeno-assosioituneen virusvektorin (rAAV2tYF-CB-hRS1) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on X-kytketty retinoskoosi. Enintään 27 osallistujaa otetaan mukaan ja 3 annostasoa arvioidaan annoksen korotusmuodossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen 1/2 annoksen eskalaatiotutkimus.

Mukaan otetaan enintään 27 osallistujaa. Jokainen osallistuja saa tutkimusaineen lasiaisensisäisenä injektiona yhteen silmään yhdellä kertaa. Ilmoittautuminen alkaa pienimmällä annoksella ja jatkuu suurempiin annoksiin vasta, kun tietojen ja turvallisuuden seurantakomitea (DSMC) on tarkistanut turvallisuustiedot. Annoksen korotusvaiheeseen osallistuvat ≥ 18-vuotiaat. Kun suurin siedetty annos on tunnistettu, ≥ 6-vuotiaat henkilöt otetaan mukaan.

Turvallisuutta mitataan niiden osallistujien lukumäärällä ja osuudella, jotka kokevat haittatapahtumia ja immuunivasteen RS1:lle. Tehoa mitataan arvioimalla muutoksia näkötoiminnassa ja skiisontelon koosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteereitä ovat:

  1. Verkkokalvon sairaus, joka vastaa XLRS-diagnoosia ja dokumentoituja mutaatioita RS1-geenissä
  2. Mies, joka on vähintään 18-vuotias (annoksen nostovaihe) tai vähintään 6-vuotias (suurin siedetty annosvaihe),
  3. Pystyy suorittamaan näkö- ja verkkokalvon toiminnan testejä,
  4. Näöntarkkuus on määritelty kullekin ryhmälle
  5. ei ole hoidettu CAI:lla tällä hetkellä tai 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista,
  6. Sinulla on hyväksyttävät laboratorioparametrit.

Poissulkemiskriteereitä ovat:

  1. Minkä tahansa AAV-geeniterapiatuotteen vastaanottaminen etukäteen,
  2. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estävät suunnitellun lasiaisensisäisen injektion tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa tai vektorin antamisen komplikaatioita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmät 1A ja 1B
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin pienemmällä annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmät 2 ja 2A
Vähintään 6-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin keskiannoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmä 3
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin suuremmalla annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä
Kokeellinen: Ryhmä 4
Vähintään 6-vuotiaat kohteet, joita hoidettiin suurimmalla siedetyllä annoksella rAAV2tYF-CB-hRS1-tutkimuslääkettä, joka määritettiin ryhmille 1A, 1B, 2 ja 3.
Biologinen: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää retinoskisiiniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli silmien haittavaikutuksia, arvioituna tavallisella silmätutkimuksella, mukaan lukien rakolampun biomikroskopia, tonometria ja epäsuora oftalmoskopia.
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos ETDRS:ssä (diabeettisen retinopatian varhainen hoito) kirjeen pistemäärä. Minimiarvo = 0; Suurin arvo = 100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa näöntarkkuutta. Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta schisis-ontelon koon optisessa koherenssitomografiassa (OCT)
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos kystisen ontelon tilavuudessa (mm^3), joka on saatu verkkokalvon spektrialueen optisesta koherenssitomografiasta (SD-OCT), mikä tuottaa tilavuusmittauksia skiisontelon koosta ja kystaontelon kokonaismäärästä. Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos perustasosta B-aallon amplitudissa elektroretinogrammin (ERG) vasteissa
Aikaikkuna: Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)
Muutos pimeään mukautetussa 3,0 B-aallon amplitudissa (μV). Muutos = 12 Mo-arvo – perusarvo
Päivästä 0 kuukauteen 12 (12 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Applied Genetic Technologies Corp

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGTC-RS1-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty retinoskiisi

Kliiniset tutkimukset rAAV2tYF-CB-hRS1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa