Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность rAAV-hRS1 у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом (XLRS)

8 июня 2023 г. обновлено: Applied Genetic Technologies Corp

Многоцентровое исследование безопасности и эффективности фазы 1/2 рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, экспрессирующего ретиношизин (rAAV2tYF-CB-hRS1), у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, экспрессирующего ретиношизин (rAAV2tYF-CB-hRS1), у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом. Будет зачислено до 27 участников, и 3 уровня доз будут оценены в формате повышения дозы.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это будет нерандомизированное открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы.

Будет зачислено до 27 участников. Каждый участник получит исследуемый агент однократно путем интравитреальной инъекции в один глаз. Регистрация начнется с самой низкой дозы и перейдет к более высоким дозам только после рассмотрения данных о безопасности Комитетом по мониторингу данных и безопасности (DSMC). Возраст участников фазы повышения дозы должен быть ≥ 18 лет. После того, как будет определена максимально переносимая доза, будут зачислены лица в возрасте ≥ 6 лет.

Безопасность будет измеряться количеством и долей участников, испытывающих побочные эффекты, и иммунным ответом на RS1. Эффективность будет измеряться оценкой изменений зрительной функции и размера шизисной полости.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
27

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения включают:

  1. Заболевание сетчатки, согласующееся с диагнозом XLRS и документально подтвержденными мутациями в гене RS1.
  2. Индивидуум мужского пола в возрасте не менее 18 лет (фаза повышения дозы) или не менее 6 лет (фаза максимально переносимой дозы),
  3. Способен выполнять тесты зрительной функции и функции сетчатки,
  4. Острота зрения указана для каждой группы
  5. Не получавших CAI в настоящее время или в течение 3 месяцев до включения в исследование,
  6. Иметь приемлемые лабораторные параметры.

Критерии исключения включают:

  1. Предварительное получение любого продукта генной терапии AAV,
  2. Ранее существовавшие заболевания глаз, которые исключают запланированную интравитреальную инъекцию или мешают интерпретации конечных точек исследования или осложнений введения вектора.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Группы 1А и 1Б
Субъекты в возрасте не менее 18 лет, получавшие более низкую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группы 2 и 2А
Субъекты в возрасте не менее 6 лет, получавшие среднюю дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группа 3
Субъекты в возрасте не менее 18 лет, получавшие более высокую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группа 4
Субъекты в возрасте не менее 6 лет, получавшие максимально переносимую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1, определенную для групп 1A, 1B, 2 и 3.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Количество участников с глазными побочными эффектами, оцененное с помощью стандартного офтальмологического обследования, включая биомикроскопию с щелевой лампой, тонометрию и непрямую офтальмоскопию.
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение остроты зрения с коррекцией по сравнению с исходным уровнем (BCVA)
Временное ограничение: От дня 0 до месяца 12 (12 месяцев)
Изменение буквенной оценки ETDRS (раннее лечение диабетической ретинопатии). Минимальное значение=0; Максимальное значение=100. Более высокие баллы указывают на лучшую остроту зрения. Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
От дня 0 до месяца 12 (12 месяцев)
Изменение размера шизисной полости по сравнению с исходным уровнем по данным оптической когерентной томографии (ОКТ)
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение объема кистозной полости (мм ^ 3), полученное с помощью оптической когерентной томографии (SD-OCT) сетчатки в спектральной области, что дает объемные измерения размера шизисной полости и общей полости кисты. Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем амплитуды зубца B в ответах на электроретинограмме (ЭРГ)
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение адаптированной к темноте амплитуды волны 3,0 В (мкВ). Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Applied Genetic Technologies Corp

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 апреля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
9 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
15 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 июня 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • AGTC-RS1-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленный ретиношизис

Клинические исследования rAAV2tYF-CB-hRS1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками