Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av rAAV-hRS1 hos pasienter med X-linked retinoschisis (XLRS)

8. juni 2023 oppdatert av: Applied Genetic Technologies Corp

En flersteds, fase 1/2, sikkerhet og effektivitetsstudie av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos pasienter med X-koblet retinoschisis

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos pasienter med X-koblet retinoschisis. Opptil 27 deltakere vil bli registrert og 3 dosenivåer vil bli evaluert i et doseeskaleringsformat.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en ikke-randomisert, åpen fase 1/2 doseeskaleringsstudie.

Opptil 27 deltakere vil bli påmeldt. Hver deltaker vil motta studiemiddelet ved intravitreal injeksjon i ett øye ved en enkelt anledning. Registrering vil begynne med den laveste dosen og vil fortsette til høyere doser bare etter gjennomgang av sikkerhetsdata av en data- og sikkerhetsovervåkingskomité (DSMC). Deltakere i doseøkningsfasen vil være ≥ 18 år. Etter at den maksimalt tolererte dosen er identifisert, vil personer ≥ 6 år bli registrert.

Sikkerhet vil bli målt ved antall og andel deltakere som opplever uønskede hendelser og immunrespons mot RS1. Effekten vil bli målt ved å evaluere endringer i visuell funksjon og størrelsen på schisishulrommet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
27

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier inkluderer:

  1. Netthinnesykdom forenlig med en diagnose av XLRS og dokumenterte mutasjoner i RS1-genet
  2. Mannlig person minst 18 år gammel (doseeskaleringsfase) eller minst 6 år gammel (maks tolerert dosefase),
  3. Kunne utføre tester av visuell og retinal funksjon,
  4. Synsstyrke spesifisert for hver gruppe
  5. Ikke behandlet med CAI-er for øyeblikket eller innen 3 måneder før studieregistrering,
  6. Ha akseptable laboratorieparametere.

Ekskluderingskriterier inkluderer:

  1. Før mottak av ethvert AAV-genterapiprodukt,
  2. Eksisterende øyetilstander som vil utelukke den planlagte intravitreale injeksjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter eller komplikasjoner ved vektoradministrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gruppe 1A og 1B
Forsøkspersoner minst 18 år behandlet med en lavere dose rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 2 og 2A
Forsøkspersoner minst 6 år behandlet med en mellomdose av rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedikament.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 3
Forsøkspersoner minst 18 år behandlet med en høyere dose rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 4
Forsøkspersoner minst 6 år behandlet med en maksimal tolerert dose av rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin bestemt for gruppe 1A, 1B, 2 og 3.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Antall deltakere med okulære bivirkninger, vurdert ved standard oftalmisk undersøkelse, inkludert spaltelampebiomikroskopi, tonometri og indirekte oftalmoskopi.
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) bokstavscore. Minimum verdi=0; Maksimal verdi=100. Høyere skårer indikerer bedre synsstyrke. Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring fra baseline i Schisis-hulromstørrelse på optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i cystisk hulromsvolum (mm^3), hentet fra spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT) av netthinnen, som gir volumetriske mål for schisishulromstørrelse og total cystehule. Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring fra baseline i B-bølgeamplitude i elektroretinogram (ERG) svar
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i mørketilpasset 3,0 B-bølgeamplitude (μV). Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Applied Genetic Technologies Corp

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. juni 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AGTC-RS1-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet retinoschisis

Kliniske studier på rAAV2tYF-CB-hRS1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger