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Seguridad y eficacia de rAAV-hRS1 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

8 de junio de 2023 actualizado por: Applied Genetic Technologies Corp

Ensayo de seguridad y eficacia en múltiples sitios, fase 1/2, de un vector de virus adenoasociado recombinante que expresa retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un vector de virus adenoasociado recombinante que expresa retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X. Se inscribirán hasta 27 participantes y se evaluarán 3 niveles de dosis en un formato de escalada de dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este será un estudio de aumento de dosis de Fase 1/2, de etiqueta abierta, no aleatorizado.

Se inscribirán hasta 27 participantes. Cada participante recibirá el agente del estudio mediante inyección intravítrea en un ojo en una sola ocasión. La inscripción comenzará con la dosis más baja y continuará con dosis más altas solo después de la revisión de los datos de seguridad por parte de un Comité de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMC). Los participantes en la fase de escalada de dosis tendrán ≥ 18 años de edad. Después de que se identifique la dosis máxima tolerada, se inscribirán personas ≥ 6 años de edad.

La seguridad se medirá por el número y la proporción de participantes que experimentan eventos adversos y la respuesta inmunitaria a RS1. La eficacia se medirá mediante la evaluación de los cambios en la función visual y el tamaño de la cavidad de la esquisis.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
27

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los criterios de inclusión incluyen:

  1. Enfermedad retiniana consistente con un diagnóstico de XLRS y mutaciones documentadas en el gen RS1
  2. Individuo masculino de al menos 18 años de edad (fase de escalada de dosis) o al menos 6 años de edad (fase de dosis máxima tolerada),
  3. Capaz de realizar pruebas de función visual y retinal,
  4. Agudeza visual especificada para cada grupo
  5. No tratado con CAI actualmente o dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio,
  6. Tener parámetros de laboratorio aceptables.

Los criterios de exclusión incluyen:

  1. Previa recepción de cualquier producto de terapia génica AAV,
  2. Afecciones oculares preexistentes que impedirían la inyección intravítrea planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o las complicaciones de la administración del vector.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Grupos 1A y 1B
Sujetos de al menos 18 años tratados con una dosis más baja del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupos 2 y 2A
Sujetos de al menos 6 años tratados con una dosis media del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupo 3
Sujetos de al menos 18 años tratados con una dosis más alta del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupo 4
Sujetos de al menos 6 años tratados con una dosis máxima tolerada del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1 determinada para los Grupos 1A, 1B, 2 y 3.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Número de participantes con eventos adversos oculares, evaluados mediante un examen oftalmológico estándar, incluida la biomicroscopia con lámpara de hendidura, la tonometría y la oftalmoscopia indirecta.
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 Meses)
Cambio en la puntuación de letras de ETDRS (tratamiento temprano de la retinopatía diabética). Valor mínimo=0; Valor máximo=100. Las puntuaciones más altas indican una mejor agudeza visual. Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 Meses)
Cambio desde el inicio en el tamaño de la cavidad de la esquisis en la tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio en el volumen de la cavidad quística (mm ^ 3), obtenido de la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) de la retina, que produce medidas volumétricas del tamaño de la cavidad de la esquisis y la cavidad total del quiste. Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda B en las respuestas del electrorretinograma (ERG)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio en la amplitud de onda B 3.0 adaptada a la oscuridad (μV). Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Applied Genetic Technologies Corp

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de abril de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
9 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de junio de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AGTC-RS1-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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